2026年3月、AAV（アデノ随伴ウイルス）を使った遺伝子治療で見られる肝毒性に、製造由来の不純物が関わっている可能性がある——という報告が取り上げられました。遺伝子治療の「効くか」の議論が先行しがちな中で、「何が一緒に入っているか」に光が当たった格好です。
何が問題なのか
AAV医薬の製造は、抗体医薬よりはるかに複雑です。細胞を増やし、トランスフェクションでウイルスを作らせ、回収して、何段もの精製を重ねます。この過程では、中身の入った「フルカプシド」だけでなく、空の「エンプティカプシド」、宿主細胞由来のタンパク質やDNA、ヘルパー由来の成分など、さまざまな副産物が生まれます。
問題は、これらの不純物が単なる「純度の数字」では済まないかもしれない、という点です。投与後の安全性、とりわけ肝臓への負担に、製造由来の成分が影を落としている可能性が議論されています。
なぜ今これが重要なのか
高用量の全身投与が必要なAAV治療では、1回に体へ入る「ウイルス以外のもの」の量も無視できません。患者数が増え、用量が上がるほど、わずかな不純物の影響が見えやすくなります。つまり、製造の純度管理は「品質の話」であると同時に「安全性の話」になりつつあります。
現場目線でのポイント
ここで効いてくるのが、残存DNA・宿主細胞由来タンパク質（HCP）・空/中身カプシド比といった分析の精度です。抗体医薬で磨かれてきた不純物評価の考え方が、AAVでも問われ始めています。「どれだけ作れるか」と同じ重さで、「何を取り除けたか」を示せること——それが次の競争軸になりそうです。
※ 本記事は業界メディアの報道をもとにした解説です。因果関係の詳細は今後の検証を要します。