ノルウェー・オスロのCircio Holding ASAとAvenue Biosciencesは、遺伝子治療で使う治療用タンパク質の分泌を高めるための共同研究を、2026年7月16日に共同で発表した。財務条件は公表されておらず、結果もまだ出ていない。
Circioの環状RNAベクタープラットフォームcircVecは、高く持続的なタンパク質発現を狙うものです。両社は、心臓、眼、中枢神経系で発現が高く長続きしたという過去のデータを挙げています。Avenueは機械学習を使う高スループットのプラットフォームで、シグナルペプチド（タンパク質を細胞の外へ送り出す合図になる短い配列）のバリアントを設計し、スクリーニングします。
役割分担と確かめたいこと
初期スクリーニングはAvenueが担い、circVecから発現させたタンパク質の分泌を高めるシグナルペプチドを探します。その後のin vitro、in vivo試験はCircioが行います。確かめたいのは、2つの技術の組み合わせが相乗的に働いて、抗体を含むタンパク質の産生と分泌を高めるかどうかです。想定される使い方として、AAV遺伝子治療による分泌タンパク質の送達が挙げられています。
狙いは製造ではなく体内での発現
Circioの最高科学責任者Victor Levitsky氏は、circVecで届けたい治療用ペイロードの相当な割合が分泌タンパク質だと説明しています。狙いはベクターの製造収率ではなく、患者の体内で作られ、分泌されるタンパク質の量と持続性です。製造コスト（COGS）やCDMOに関する記載は、発表にありません。分泌が改善すれば必要な用量を減らせる可能性はありますが、それを裏づけるデータは出ていません。Circioは今回の提携を、circVecを複数の場面でR&Dパートナーシップを通じて試す前臨床戦略の一環と位置づけています。
※ 本ページは公開情報（CircioとAvenue Biosciencesの共同発表、GENの報道）をもとにしたProglenth編集部による整理です。試験の設計や結果は、両社の今後の発表でご確認ください。