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医薬品製造 用語集Glossary

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医薬品・バイオ医薬品の製造で使う専門用語を、工程・分析・製品ごとに整理しました。 用語や略語で絞り込み、各語をクリックするとその解説ページへ辿れます。

2833 語

分析・試験24

AAVの空・実カプセル比空・実カプセル比 ・ Empty/Full ・ エンプティ・フルカプシド比AAVで、遺伝子を内包した粒子(実)と空の粒子の割合です。有効成分の比率を示し、品質や投与量に関わる指標です。AAVベクターゲノム力価vg/mL ・ ベクターゲノム力価AAVベクター液1mLあたりに含まれるベクターゲノムの数です。投与量を決める基本となる力価の指標です。mRNA完全性mRNAインテグリティ ・ mRNA IntegritymRNAが分解されず全長を保っている割合のことです。分解すると効果が落ちるため、完全性を測る品質指標です。キャッピング率・ポリA長mRNAのキャッピング率・ポリA長 ・ キャッピング率 ・ ポリA長mRNAの5'末端にキャップが付いた割合と、3'末端ポリA鎖の長さです。安定性や翻訳効率に関わる品質指標です。スーパーコイル含量プラスミドのスーパーコイル含量 ・ %SC ・ スーパーコイルプラスミドDNAのうち、しっかりねじれた高品質な形態(スーパーコイル)が占める割合です。原料の品質を示す指標です。フローサイトメトリーによる細胞特性解析フローサイトメトリー ・ Flow Cytometry細胞を一つずつ測定し、表面マーカーや性質を調べる手法です。細胞の種類・純度・活性の確認に使います。ベクターコピー数VCN ・ Vector Copy Number ・ 形質導入率遺伝子・細胞治療で、細胞1個あたりに組み込まれたベクターの平均コピー数です。導入効率や安全性を見る指標です。核型・ゲノム健全性核型解析 ・ ゲノム健全性 ・ カリオタイプ培養した細胞の染色体の数や構造に異常がないかを調べ、ゲノムが安定しているかを確認する評価です。凝集体HMW ・ 高分子量体 ・ アグリゲートタンパク質分子どうしが結合してできた高分子量の集合体です。有効性や免疫原性に影響するため、その含量を測ります。固形製剤の品質試験溶出試験 ・ 含量均一性 ・ 硬度錠剤やカプセルなど固形の医薬品が規格どおりかを確かめる試験で、成分が溶け出す速さ（溶出）、1錠ごとの含量のばらつき、錠剤の硬さなどを調べます。効力・ポテンシー試験ポテンシー試験 ・ 効力試験 ・ Potency製品が本来の生物学的な作用をどれだけ発揮するかを測る試験です。有効性を保証するための重要な品質指標です。工程由来の残存不純物dsRNA ・ 鋳型DNA ・ 工程由来不純物mRNA製造などで生じる二本鎖RNA(dsRNA)や鋳型DNAなど、製造工程に由来する不純物の残存量を調べる試験です。残存DNA宿主細胞由来DNA ・ 残存宿主細胞DNA製造に使った宿主細胞に由来するDNAの不純物です。安全性の観点から、精製後にどれだけ残っているかを測る試験です。残存未分化細胞・造腫瘍性残存未分化細胞 ・ 造腫瘍性iPS細胞などに由来する製品で、分化しきらず腫瘍化する恐れのある細胞が残っていないか調べる安全性評価です。残留溶媒試験残留溶媒 ・ GC製造で使った有機溶媒が製品に残っていないか調べる試験です。ガスクロマトグラフィーなどで残存量を測り安全性を確認します。脂質ナノ粒子の粒子径・封入率LNPの粒子径・封入率 ・ 封入率 ・ 粒子径mRNAなどを包む脂質ナノ粒子(LNP)の大きさと、有効成分を内包できた割合です。品質や効果に関わる指標です。宿主細胞由来タンパク質HCP ・ Host Cell Protein ・ 宿主細胞タンパク質医薬品を作る宿主細胞に由来するタンパク質の不純物です。安全性に関わるため、精製後の残存量を測ります。電荷異性体チャージバリアント ・ Charge Variant ・ 酸性バリアント ・ 塩基性バリアント抗体などで電荷が異なる分子種のことです。脱アミド化などの修飾で生じ、酸性側・塩基性側の割合を分離して測る品質指標です。凍結乾燥製剤の試験残留水分 ・ 再溶解性 ・ 凍結乾燥製剤凍結乾燥した注射剤などが適切な状態かを確かめる試験で、残った水分量や、使う前に溶かし直したときの溶けやすさ（再溶解性）などを調べます。糖鎖分析糖鎖プロファイル ・ N型糖鎖 ・ グリカン分析抗体などのタンパク質に結合した糖鎖の種類や割合を調べる分析です。効果や安定性、免疫原性に影響するため構造を確認します。反応モニタリングPAT ・ 転化率 ・ 反応追跡主に低分子製造で、化学反応の進み具合(転化率など)を製造中にその場で追跡する手法です。こうしたリアルタイム測定・制御の技術はPATと呼ばれます。複製可能ウイルス試験RCL ・ RCR ・ RCA ・ 複製可能ウイルスウイルスベクター製品に、増殖する能力を持つウイルスが生じていないか調べる安全性試験です。混入がないことを確認します。薬物抗体比DAR ・ Drug Antibody Ratio ・ 遊離薬物抗体薬物複合体(ADC)で、抗体1分子に結合した薬物の平均数です。効果と安全性を左右するため測定する指標です。類縁物質・不純物分析類縁物質 ・ 関連物質主に低分子医薬で、目的物質に構造が似た不純物や分解物を分離・定量する分析です。純度や安定性を確認します。

製品・装置・資材249

2Dバッグ2D bag ・ 平面バッグ ・ BPC平面的な形をした使い捨てのバイオプロセス用バッグ(BPC)です。折りたためて保管しやすく、小〜中容量の試薬や中間液の保存・輸送に使います。3Dバッグ3D bag ・ 大容量バッグ立体形状で大容量の液体を扱える使い捨てバッグです。ドラムやタンクなどの支持容器に収めて使い、培地やバッファーの保存・輸送に用います。AAVアフィニティレジンAAVアフィニティ担体アデノ随伴ウイルス(AAV)のカプシドに特異的に結合するリガンドを固定した担体で、遺伝子治療用ベクターを選択的に捕捉・精製します。AAV参照標準品AAVリファレンスマテリアル ・ AAV標準品AAVベクターの力価や含量を測る際の基準となる標準品です。装置や施設が違っても測定結果を比べられるよう物差しの役割を果たします。AAV製造用トランスフェクション試薬HEK293トリプルトランスフェクション試薬 ・ AAVトランスフェクション試薬AAVベクターをつくる際、HEK293細胞に必要なプラスミドDNAを送り込むための試薬です。導入効率がベクター収量を左右します。ADCクエンチ試薬NAC ・ NEMコンジュゲーション反応で余った未反応の薬物や反応基を捕捉・失活させ、結合反応をそこで止めるために使う試薬です。ADCリンカーvcリンカー ・ SMCC ・ PEGリンカー ・ ビルディングブロック抗体薬物複合体(ADC)で抗体と薬物(ペイロード)をつなぐ分子で、切断性・非切断性などの構造によって体内での薬物の放出のされ方が変わります。ADC還元剤TCEP ・ DTT ・ 2-MEA抗体のジスルフィド結合を部分的に還元してチオール基を作り出し、薬物を結び付けるための反応部位を露出させる試薬です。ADC細胞毒性ペイロードMMAE ・ DM1 ・ DXd ・ ペイロード抗体薬物複合体(ADC)で抗体に結合させる強力な細胞毒(薬物)です。抗体によって標的の細胞まで運ばれ、そこで細胞を殺す作用を担います。BLIバイオレイヤー干渉法 ・ バイオレイヤーインターフェロメトリーセンサー先端に結合した分子の膜厚変化を光の干渉で捉え、抗体などの結合・解離のしやすさ（親和性）をリアルタイムで測る手法です。CD34選別試薬CD34+選別 ・ CD34陽性細胞選別造血幹・前駆細胞の目印であるCD34を持つ陽性細胞だけを、抗体などを使って混合物から分離・回収するための試薬です。CE-SDSキャピラリー電気泳動・純度分析SDSで処理したタンパク質をキャピラリー電気泳動で分離し、抗体などの純度や分子サイズ分布（断片・凝集）を評価する手法です。CEX-HPLC電荷異性体分析陽イオン交換カラムでタンパク質を表面電荷の違いにより分離し、脱アミド化などで生じる電荷バリアントの割合を調べる手法です。CHO細胞用培地・フィードCHO培地 ・ CHOフィード抗体などをつくるCHO細胞を育てる基礎培地と、培養途中で栄養を補って生産性を高めるフィード液のことです。CO2インキュベーター炭酸ガスインキュベーター温度に加え庫内のCO2濃度を一定に保つ培養器です。培地のpHを安定させ、動物細胞などを育てる環境をつくります。CO2シェーカー炭酸ガスシェーカーCO2濃度と温度を保ちながら容器を振とうできる培養器です。細胞を懸濁状態で混ぜつつガス環境も整えます。DBCO／アジド系クリック結合試薬DBCO ・ アジド ・ SPAAC ・ クリック試薬銅を使わずにアジドと環状アルキンが選択的に結合するクリック反応用の試薬で、タンパク質を穏やかに修飾できます。dsRNA ELISA二本鎖RNA ELISA ・ dsRNAアッセイmRNA医薬などで不純物となる二本鎖RNA(dsRNA)の量を抗体で測るELISAです。合成由来の不純物を管理するために使います。dsRNA除去用セルロースクロマト担体セルロースクロマト担体 ・ セルロース担体セルロースが二本鎖RNA(dsRNA)に結合する性質を利用し、mRNA製造で副生する不純物のdsRNAを取り除くためのクロマト担体です。ELISA酵素免疫測定法 ・ ELISAキット抗原と抗体の結合を酵素反応による発色などで検出し、目的の物質の有無や量を測る手法です。不純物や力価の測定に広く使われます。FT-IR／ATR分光計FT-IR ・ ATR ・ 赤外分光赤外光の吸収パターンから分子の官能基や物質を同定する分光法です。ATRは試料を前処理なく手軽に測れる方式です。GalNAcリガンドGalNAc ・ GalNAcコンジュゲーション ・ GalNAcビルディングブロック核酸医薬を肝臓の細胞へ届けるために結合させる糖のリガンドです。肝細胞表面の受容体に結びつき、薬物の取り込みを高めます。gRNA合成・RNP形成試薬sgRNA合成 ・ RNP形成 ・ gRNA合成ゲノム編集で標的配列へ導くガイドRNAを合成し、Casタンパクと結合させた複合体（RNP）をつくるための試薬です。HEK293一過性発現・AAV製造用培地HEK293培地 ・ HEK293トランジェント培地HEK293細胞での一過性発現やAAV生産に使う培地で、高密度培養とベクター生産を支えます。HIC-HPLCDAR分析 ・ 薬物分布分析疎水性の違いで成分を分離するクロマトグラフィーです。抗体薬物複合体（ADC）では薬物の結合数分布（DAR）の評価に使います。HILIC糖鎖プロファイル分析 ・ 親水性相互作用クロマトグラフィー親水性の担体で極性の高い分子を分離する手法です。抗体から切り出した糖鎖のプロファイル解析などに使われます。HPLC移動相溶媒移動相溶媒 ・ グラジエントグレード溶媒 ・ UHPLC溶媒HPLC分析で試料をカラムへ運ぶ液体（移動相）に使う、純度の高い溶媒です。icIEFイメージドキャピラリー等電点電気泳動 ・ イメージドキャピラリーIEFキャピラリー内にpH勾配をつくり、タンパク質を等電点の違いで分離して全長を撮像し、電荷の不均一性を評価する手法です。ICP-MS／ICP-OESICP-MS ・ ICP-OES ・ 元素不純物分析 ・ 誘導結合プラズマ高温プラズマで試料を原子化し、金属などの元素の種類と量を高感度に測る手法です。医薬品の元素不純物の管理に使われます。iPS・幹細胞未分化維持培地iPS培地 ・ 幹細胞未分化維持培地iPS細胞や幹細胞を分化させず、未分化のまま増やして維持するための専用培地です。iPSC分化誘導培地分化誘導培地 ・ iPS分化iPS細胞を神経や心筋など目的の細胞へ分化させるための因子を配合した培地で、狙った細胞種に導くのに使います。IVT用酵素・試薬T7 RNAポリメラーゼ ・ NTP ・ DNase ・ IVT試薬試験管内転写(IVT)でmRNAを合成するために使う酵素や試薬類です。T7 RNAポリメラーゼやNTP、鋳型を分解するDNaseなどが含まれます。LC-MS液体クロマトグラフ質量分析 ・ 液クロ質量分析液体クロマトグラフで成分を分離したうえで質量分析計にかけ、分子量を測って物質の同定や定量を行う手法です。LIMSラボ情報管理システム検体・試験・結果などラボの情報を一元管理するシステムです。データの追跡性を確保し、記録の正確さと業務の効率化を支えます。mRNA精製用クロマト担体オリゴdT ・ オリゴdTレジンmRNA末端のポリA配列を相補的なオリゴdTで捕まえて精製する担体で、mRNA医薬の製造で完全長mRNAを回収するのに使います。NGS次世代シーケンサー ・ 次世代シーケンシング膨大な数の断片を並列に読み取り、ゲノムや遺伝子の配列を大量・高速に解読する手法です。変異や混入配列の網羅的な確認に使います。NIR/FTIRモニタリングNIR ・ 近赤外モニタリング近赤外や赤外の光の吸収から成分濃度や水分を測る手法です。プロセス中の状態をリアルタイムに監視し、品質の作り込みに使います。NK拡大用フィーダー細胞K562フィーダー ・ フィーダー細胞 ・ 膜結合IL-21NK細胞の増殖を助けるために一緒に加える支持細胞です。刺激因子を提示してNK細胞を増やす役目を持ち、あらかじめ放射線処理して自らは増えないようにします。NK細胞培養培地NK細胞拡大培地 ・ NK拡大培養ナチュラルキラー（NK）細胞を体外で増やすために栄養やサイトカインを整えた培地です。NK細胞を効率よく拡大培養する目的で使います。NMR分光計NMR ・ 核磁気共鳴磁場の中で原子核が示す共鳴を測り、分子の化学構造や純度を調べる装置です。低分子医薬品の構造確認などに使われます。N型糖鎖蛍光標識・遊離キットRapiFluor-MS ・ 2-AB ・ 糖鎖遊離キットタンパク質からN型糖鎖を切り出し蛍光色素を付ける試薬一式です。糖鎖の種類や量を蛍光や質量分析で測ります。PAT統合・連続プロセスオーケストレーション制御ソフトプロセスオーケストレーション ・ PAT統合制御工程内の各種センサー(PAT)の情報をまとめ、連続製造の各工程を連携させて制御するソフトです。工程全体を一体で動かします。pHメーターpH計 ・ pH電極電極を使って液の酸性・アルカリ性の度合い（pH）を測る計器です。培養液やバッファの調製・管理に欠かせない基本装置です。Protein A HPLCプロテインA HPLCプロテインAカラムへの抗体の結合と溶出を利用し、培養液や試料中の抗体（IgG）濃度を定量する手法です。Protein L／GアフィニティレジンProtein L ・ Protein G ・ プロテインL ・ プロテインG抗体の軽鎖(L)やFc領域(G)に結合するリガンドを使った担体で、Protein Aでは捕まえにくい抗体断片やサブクラスの精製に使われます。RoboColumnロボカラム微量の担体を詰めた超小型カラムで、自動分注ロボットに載せて多数の精製条件を並行で試すハイスループットスクリーニングに使います。Sangerシーケンスサンガーシーケンス ・ サンガー法一本の配列を高い正確さで読み取る古典的なDNA解読法です。プラスミドや遺伝子配列の確認など、狙った領域の検証に向きます。SCADA/MESSCADA ・ MES ・ 製造実行システム製造装置の監視・制御(SCADA)と、製造手順や記録の管理(MES)を担うシステムです。工程の実行状況を見える化し、記録を残します。SEC-HPLCサイズ排除クロマトグラフィー ・ ゲルろ過HPLC多孔質の担体を通る時間差で分子をサイズ順に分離し、抗体の凝集体や断片がどれくらい含まれるかを測る手法です。SPR表面プラズモン共鳴 ・ Surface Plasmon Resonance金属薄膜表面での光の共鳴変化を利用し、分子同士の結合と解離をリアルタイムに測る手法です。抗体などの親和性評価に広く使われます。SPR／BLI用センサーチップセンサーチップ ・ 固定化試薬分子を固定して結合の様子をリアルタイムに測るためのチップです。抗体などの結合の強さや速さを調べるのに使います。TFFシステムTFF ・ 限外ろ過システム ・ タンジェンシャルフローろ過膜面に液を平行に流しながらろ過し、目詰まりを抑えつつ濃縮やバッファ交換を行う限外ろ過（クロスフロー）装置一式です。TFF中空糸膜ホロファイバー ・ 中空糸膜 ・ ホローファイバー細い管状の膜を束ねたモジュールで、管の内外を液が通ることでTFFの濃縮やろ過を行う部材です。TFF平膜カセットUF/DFメンブレン ・ TFFカセット ・ 平膜カセット平らな膜を積層したカセット型のろ過ユニットで、TFF装置に取り付けて濃縮やバッファ交換に使う消耗部材です。TフラスコTフラスコ・培養プレート ・ 培養プレート ・ T-flask底面が平らな箱形の培養容器で、その底面に接着細胞を単層で付着させて培養する、最も基本的なフラスコです。T細胞・CAR-T培養培地CAR-T培地 ・ T細胞培地CAR-T療法などで採取したT細胞を活性化し、必要な数まで増やして育てるための培地です。T細胞活性化試薬anti-CD3/CD28 ・ CD3/CD28ビーズ ・ T細胞活性化T細胞の表面分子を刺激して増殖・活性化を促す試薬です。抗CD3と抗CD28を組み合わせたビーズなどが、細胞治療の培養で使われます。UV-Vis分光光度計UV-Vis ・ 紫外可視分光光度計紫外から可視の光の吸収を測り、タンパク質やDNAなどの濃度測定や純度の確認を行う装置です。アイソレーターRABS ・ 無菌バリア ・ アイソレータ外気と隔てた無菌の作業空間をつくり、その中で無菌操作を行う装置です。RABSも作業域を囲うバリアの一種です。アフィニティ精製レジンProtein Aレジン ・ プロテインAレジン ・ Protein A resin ・ プロテインAレジン抗体のFc領域に特異的に結合するリガンドを固定した担体で、抗体を高い純度で一度に捕捉できる精製用レジンです。アフェレーシス・輸送/採取バッグ輸送バッグ ・ 採取バッグ ・ アフェレーシスバッグアフェレーシス(成分採血)で採取した細胞を入れ、製造施設まで運ぶための使い捨てバッグです。細胞療法の出発材料を収める容器です。アフェレーシスシステム白血球採取装置 ・ アフェレーシス装置血液から目的の成分(白血球など)だけを取り出し、残りを体に戻す装置です。細胞治療の原料採取に使われます。アルカリ溶菌・沈殿用試薬アルカリ溶解試薬 ・ NaOH/SDS ・ アルカリリシス試薬アルカリと界面活性剤で菌体を溶かしプラスミドDNAを取り出す試薬です。大腸菌などからプラスミドを回収する前処理に使います。イオンペア試薬IP-RP ・ HFIP ・ TEA ・ アルキルアミンオリゴ核酸などの分析で、逆相カラムへの保持を高めて分離を良くするため移動相に加える試薬です。イオン化脂質LNP脂質 ・ イオナイザブルリピッド ・ LNP脂質材料脂質ナノ粒子(LNP)の主要材料で、pHによって電荷が変わる脂質です。核酸を包み込み、細胞の中へ送り込む役割を担います。インタクト／native質量分析インタクトMS ・ native MS ・ ネイティブ質量分析タンパク質を断片化せず丸ごと、または立体構造を保ったまま質量を測り、全体の分子量や結合状態を調べる手法です。インラインFT-IR反応モニタリングインラインFT-IR ・ ATRフローセル ・ 反応モニタリングFT-IR反応液にプローブを直接浸し、FT-IRで化学反応の進み具合をリアルタイムに追う手法です。抜き取り分析なしで反応の状態を確認します。インラインpH/DOセンサーDOセンサー ・ pH/DOプローブ ・ オンラインセンサー培養槽などに直接差し込み、pHや溶存酸素を連続測定するセンサーです。培養や発酵の環境を止めずに監視・制御するために使います。インライン濃度・タンパク質定量センサー可変パスUV ・ インラインUVセンサー ・ 屈折率センサー配管を流れる液を抜き取らず、UVの吸収や屈折率からタンパク質などの濃度をその場で連続的に測るセンサーです。ウイルスカプシド・p24 ELISAp24 ELISA ・ カプシドELISAウイルスベクターの殻(カプシド)やp24タンパク質の量を測るELISAです。ベクターの粒子量や品質の管理に使います。ウイルスベクター保存・安定化賦形剤AAV安定化剤 ・ レンチ安定化剤 ・ ベクター安定化賦形剤AAVやレンチウイルスなどのベクターを保存中に安定させ、活性の低下を抑えるために加える添加剤です。ウイルス除去フィルターナノフィルトレーション ・ ウイルスろ過フィルター ・ ナノフィルター細菌より小さいウイルスを膜の微細な孔でふるい分けて取り除き、製剤の安全性を高めるためのろ過フィルターです。オートクレーブ蒸気滅菌器 ・ 高圧蒸気滅菌器高温高圧の飽和蒸気を使い、器具や培地などに付いた微生物を死滅させて滅菌する装置です。オリゴ核酸合成機オリゴシンセサイザー ・ DNA合成機 ・ 核酸合成機DNAやRNAの短い鎖（オリゴ）を、指定した塩基配列どおりに化学的につなげて合成する装置です。プライマーや核酸原料を作ります。オリゴ固相合成用試薬活性化剤 ・ 酸化試薬 ・ 硫化試薬 ・ オリゴ合成試薬核酸を1塩基ずつ伸ばす固相合成で使う、活性化剤・酸化剤・硫化剤などの試薬類です。各サイクルの結合や修飾に用います。オリゴ脱保護試薬アンモニア脱保護 ・ フッ化物脱保護 ・ 脱保護試薬合成後のオリゴ核酸に付いた保護基を外すための試薬です。アンモニアやフッ化物などを用い、最終的な核酸分子を得ます。オルガノイド培養キットオルガノイド ・ 基底膜マトリックス幹細胞から臓器を模した立体構造（オルガノイド）を育てるためのキットで、基底膜マトリックスなどの環境を提供します。カールフィッシャー水分計カールフィッシャー ・ KF水分計 ・ 容量滴定 ・ 電量滴定カールフィッシャー試薬と水の反応を利用して、試料に含まれる微量の水分量を精密に測定する装置です。カオトロープ・変性剤尿素 ・ 塩酸グアニジン ・ グアニジン塩酸塩 ・ カオトロープタンパク質の立体構造を崩して変性させる試薬で、封入体の可溶化や巻き戻し前の展開などに使われます。ガスクロマトグラフGC ・ ヘッドスペースGC ・ GC-MS ・ 残留溶媒分析気化させた成分をカラムで分離して検出する分析装置です。製造工程で使った溶媒の残留量を測る残留溶媒分析などに使います。カプセルフィルター使い捨てフィルター ・ ディスポーザブルフィルターろ材をカプセル状のハウジングに封入した使い捨てフィルターで、洗浄や組み立ての手間がなく、無菌操作や小〜中規模のろ過に使われます。キャッピング試薬・キャップアナログキャップアナログ ・ cap analog ・ キャッピング試薬mRNAの5'末端に「キャップ」構造を付けるための試薬です。キャップはmRNAの安定性や、タンパク質への翻訳効率を高める働きをします。キャピラリー電気泳動CE ・ Capillary electrophoresis細い管（キャピラリー）に電圧をかけ、分子の電荷やサイズの違いによる移動速度の差で成分を分離する分析法です。キラルカラム多糖系キラルカラム ・ キラル固定相 ・ 多糖系キラル固定相鏡像異性体（右手と左手のように重ならない分子）を分けるための固定相を詰めたカラムで、多糖類を用いたものが代表的です。クライオバイアル凍結容器 ・ クライオチューブ細胞などを凍結保存するために使う、極低温に耐える小型の容器(チューブ)です。クロマトグラフィーシステム精製装置 ・ クロマトシステムカラムに試料を通し、成分ごとの吸着の差で目的物を分けて精製する装置です。送液・検出・分画をまとめて制御します。クロマト解析ソフトCDS ・ クロマトグラフィーデータシステムクロマトグラフィー装置の制御と、得られたピークの検出・定量・記録を行うソフトです。CDSとも呼ばれ、分析データの管理に使います。ケモメトリクス・多変量解析ソフトMVDA ・ 多変量解析 ・ ケモメトリクス多数の測定データから関係性や傾向を統計的に読み解くソフトです。分光データなどを解析し、品質や工程状態の把握に使います。ゲルドキュメンテーション電気泳動装置 ・ アガロースゲル電気泳動 ・ ゲルドック電気泳動で分離したDNAやタンパク質のゲルを撮影・記録する装置です。バンドの位置や濃さから分子のサイズや量を確認します。コールドチェーン輸送容器パッシブシッパー ・ バリデート済シッパー電源を使わず保冷材の力だけで内部の温度を保ち、低温を維持したまま製品を輸送する容器です。コリオリ質量流量計マスフローコントローラ ・ コリオリ流量計 ・ MFC流体が管を通る際に生じるコリオリ力から質量流量を直接測る計器です。体積でなく質量で測るため、液の密度変化に左右されにくいのが特長です。コンジュゲーション用有機溶媒DMA ・ DMSO ・ DMF水に溶けにくい薬物やリンカーを溶かし込み、抗体との結合反応を進めるために少量加える有機溶媒です。サージバッグブレイクタンク ・ バランシング容器 ・ サージタンク連続工程で流量や液量の変動を吸収する緩衝用のバッグやタンクです。前後の工程の流れの差を一時的にためて調整し、流れを安定させます。サーマルサイクラーThermal cycler ・ PCR装置試料の温度を繰り返し正確に上げ下げし、PCRによる核酸の増幅を行う基本装置です。加熱冷却のサイクルで遺伝子を複製します。シェイクフラスコ振とうフラスコ ・ Shake flask振とう機の上で揺らして培養液を撹拌・通気し、細胞や微生物を小規模に培養するためのフラスコです。シングルユース・アッセンブリーシングルユースアセンブリ ・ チューブコネクタ統合チューブ・コネクター・フィルター・バッグなどをあらかじめ組み立て滅菌した使い捨ての構成品です。届いてすぐ一つの流路として使えます。シングルユースバイオリアクターSUB ・ 使い捨てバイオリアクター使い捨ての樹脂製バッグを培養容器に用い、洗浄・滅菌の手間を省いて交叉汚染のリスクを下げる培養装置です。シングルユースミキサー使い捨てミキサー ・ SUM使い捨ての袋の中で液を混ぜる装置です。洗浄が不要で、交差汚染のリスクを抑えられます。シングルユース流路シングルユースチューブ ・ チューブアセンブリチューブやフィルター、バッグをつないだ使い捨ての液体の通り道です。使用後に廃棄するため洗浄・滅菌が不要で、交差汚染を避けやすくなります。スタティックミキサー静的混合器 ・ インラインミキサー ・ スタティックミキサ配管の中に固定した羽根を通すことで、流れる二つ以上の液を動力なしで混ぜ合わせる部品です。ステンレス培養槽ステンレスタンク ・ ステンレス製培養槽繰り返し洗浄・滅菌して使うステンレス製の培養容器で、大量生産に向いた堅牢な設備として用いられます。スピナーフラスコSpinner flask内部の撹拌子を回して培養液を混ぜ、浮遊細胞やマイクロキャリア培養を小規模に行うための容器です。スピンデソルティングプレート脱塩カラム ・ スピン脱塩 ・ デソルティングカラム遠心して塩や低分子を除き目的の分子だけを回収する脱塩用のプレートやカラムです。バッファー交換や前処理に使います。スプレードライヤー噴霧乾燥機 ・ スプレードライヤ液を細かい霧にして熱風中に噴き、瞬時に乾かして粉末にする装置です。連続的に粉体を得られるのが特徴です。セラミック・ハイドロキシアパタイトCHT ・ ハイドロキシアパタイト ・ セラミックハイドロキシアパタイトリン酸カルシウム系のクロマト担体で、正負両方の相互作用を併せ持ち、抗体の凝集体除去や性質の近い分子の分離に使われます。セルカウンター細胞数計測装置 ・ 自動セルカウンター培養液中の細胞の数や生存率(生死の割合)を自動で数え、培養の状態を把握するために使う装置です。セルストレーナー細胞分離用フィルター ・ セルストレーナーフィルター細胞懸濁液を網目に通して細胞の塊や組織片を取り除き、ばらけた単一細胞に近い状態にそろえるためのフィルターです。デジタルPCR装置dPCR ・ デジタルPCR ・ ddPCR反応液を無数の微小区画に分けて増幅し、陽性区画の数から核酸の量を絶対値で数える装置です。ごく微量の検出や定量に強みがあります。デプスフィルターDepth filter ・ 深層ろ過フィルターろ材の厚み全体で不純物を捕らえる深層ろ過フィルターで、細胞培養液の清澄化など、細胞残渣や粒子を多く含む液の一次ろ過に使います。トレースメタル・微量元素混合液トレースメタル ・ 微量元素混合液 ・ 規定最少培地規定培地に加える鉄や亜鉛などの微量金属をまとめた溶液で、微生物の生育に欠かせません。ナノ粒子トラッキング解析NTA ・ Nanoparticle Tracking Analysis個々のナノ粒子の動きを一粒ずつ追跡し、粒径と数（濃度）を求める手法です。ウイルスやエクソソーム、微小な凝集体の計測に使います。ナノ粒子作製装置マイクロ流体装置 ・ インピンジングジェット ・ ナノ粒子formulation装置脂質などの溶液を精密に混ぜ合わせ、微小な粒子を均一につくる装置です。LNPなどのドラッグデリバリー粒子の調製に使います。ヌクレアーゼベンゾナーゼ ・ Benzonase ・ エンドヌクレアーゼ核酸を分解する酵素です。製造では培養由来の残存DNA/RNAを分解・除去して製品の純度を高める目的で使い、ベンゾナーゼが代表例です。ハーベストバッグHarvest bag ・ 回収バッグ培養を終えた細胞培養液(ハーベスト)を受け取り一時的に保管する使い捨てバッグです。回収後、精製工程へ送るまでの容器として使います。バイアル充填装置無菌充填機 ・ バイアル充填機液体の医薬品を無菌環境でバイアル瓶に定量充填し、打栓・巻き締めまで行う装置です。無菌性と充填量の精度を保つのが要点です。バイオインクバイオプリンティング ・ 3Dバイオプリント細胞を含んだゲル状の材料で、3Dバイオプリンティングで組織構造を積層造形する際の「インク」として使います。バイオリアクターバッグSUBバッグ ・ SUB用培養バッグシングルユースバイオリアクターに装着する使い捨ての培養用バッグで、この中に培地と細胞を入れて培養します。ヒト血小板溶解物hPL ・ Human Platelet Lysate ・ 血小板溶解物血小板由来の成長因子を含む培地添加物で、ウシ血清の代わりに細胞の増殖を助けるために加えます。フィーダーフリー培養基材ラミニン ・ ビトロネクチン ・ リコンビナント基材支持細胞（フィーダー）を使わずに幹細胞を培養するため、培養皿表面をラミニンやビトロネクチンなどの接着タンパクでコーティングする基材です。フィルターホルダーフィルターハウジング ・ ハウジングメンブレンフィルターを内部にセットして固定し、そこへ液体や気体を通すための容器（ハウジング）です。フラクションコレクターFraction collector ・ 分画装置カラムから出てくる溶出液を、時間や検出信号に応じて小分けに集める装置です。目的成分の入った画分を選び取ります。プレートリーダーマイクロプレートリーダー多数の穴が並ぶプレートの各ウェルの吸光度や蛍光、発光をまとめて測る装置です。多数の検体や条件を一度に測定できます。プレパックカラムプレパックドカラム ・ Pre-packed column担体があらかじめ充填された状態で届くカラムで、自分で詰める手間や充填品質のばらつきをなくし、すぐに使えるようにしたものです。プレフィルターPrefilter本ろ過の手前に置き、粗い粒子をあらかじめ取り除いて後段フィルターの目詰まりを防ぎ、寿命を延ばすためのフィルターです。フローサイトメトリーフローサイトメーター ・ FCM細胞を一つずつ流路に通し、レーザーで散乱光や蛍光を測って種類・数・状態を調べる手法です。細胞の集団を素早く分析できます。フローリアクター連続合成装置 ・ フロー合成装置原料を細い流路に流し続けながら反応させる装置です。バッチ釜と違い連続で合成でき、反応条件も細かく制御できます。フロー水素化用触媒カートリッジPd/C ・ Pt/C ・ Raney Ni ・ 触媒カートリッジフロー合成で水素化反応を行うため金属触媒を充填したカートリッジで、連続的に還元反応を進められます。プログラムフリーザープログラムフリーザ ・ 制御速度凍結装置 ・ CRF冷却する速度を細かく制御して細胞をゆっくり凍らせ、凍結によるダメージを抑える装置です。プロセスカラム空カラム ・ カラムハードウェア精製用の担体を自分で詰めて使う、中身が空のカラム容器です。製造規模に合わせた精製工程の器そのものにあたります。プロテアーゼ阻害剤プロテアーゼインヒビター ・ プロテアーゼ阻害剤カクテル細胞破砕液などに含まれるタンパク質分解酵素の働きを抑え、目的タンパク質が壊れるのを防ぐための試薬です。ペプチドマッピング用プロテアーゼ消化酵素 ・ トリプシン ・ MSグレードプロテアーゼタンパク質を決まった位置で切ってペプチド断片にする酵素です。質量分析で配列や修飾を確認する前処理に使います。ベントフィルター通気フィルター ・ 排気フィルター ・ 疎水性ベントフィルタータンクやバイオリアクターの通気・排気ラインに付け、出入りする空気を除菌して内部の無菌を保つ疎水性フィルターです。ホスホロアミダイトPhosphoramidite ・ アミダイト ・ 合成モノマー ・ 修飾モノマーオリゴ核酸を化学合成する際、一塩基ずつ鎖に付け足していく反応性のモノマー原料です。核酸合成の基本となる構成単位です。マイクロキャリアMicrocarrier ・ マイクロキャリアビーズ培養液中に浮遊させる微小なビーズで、その表面に接着細胞を付着させ、撹拌培養で大量に増やすための担体です。マイクロ流体チップミキシングカートリッジ ・ LNP製造用チップ微細な流路の中で二液を素早く混ぜ、ナノ粒子を形成させる部品です。LNP製造の混合部を担う消耗品として使われます。ミキサーバッグ調製バッグ ・ バッファー調製バッグ撹拌の仕組みを備えた使い捨てバッグです。バッファーや培地の溶解・希釈など、液の調製や混合を袋の中で行うために使います。ミックスモードレジンマルチモーダル ・ マルチモーダルレジン ・ ミックスモード担体イオン交換と疎水性など複数の相互作用を一つの担体に併せ持たせ、単一モードでは分けにくい成分を分離できるクロマト担体です。メンブレンクロマトグラフィークロマト膜 ・ メンブレンクロマト樹脂ビーズの代わりに機能性の膜に分子を吸着させる方式で、拡散が速く高流速で処理でき、不純物の除去などに使われます。メンブレンフィルターメンブレンろ過フィルター液体や気体を、規定された孔径の高分子膜に通し、目的より大きい粒子や微生物を膜面で捕らえて除くろ過材です。モノリスクロマトカラムCIM ・ モノリスカラム ・ モノリス担体一体成型の多孔質構造を持つカラムで、ウイルスやプラスミドなど大きな分子を速い流速で効率よく分離できるクロマト担体です。ライブセルイメージングライブセルイメージャー ・ 生細胞イメージング生きたままの細胞を経時的に顕微鏡で撮影し、増殖・動き・形態の変化を観察する手法です。細胞を殺さずに動的な挙動を追えます。ラマン分光モニタリングラマン分光 ・ ラマンプローブ光を当てて分子固有の散乱スペクトルを捉え、培養液中の糖や代謝物などの濃度を無菌のまま連続監視する手法です。抜き取り不要で測れます。リアルタイムPCR装置qPCR ・ リアルタイムPCR核酸を増幅しながら蛍光の増え方を追い、標的DNA・RNAの量を測る装置です。増幅の立ち上がりの早さから濃度を求めます。レポーター遺伝子バイオアッセイ試薬レポーターアッセイ ・ ADCCアッセイ ・ CDCアッセイ光などの信号を出す遺伝子を使い、抗体の働き(ADCCやCDCなど)を数値化する試薬です。効き目を細胞レベルで評価します。レンチウイルス製造用トランスフェクション試薬レンチトランスフェクション試薬レンチウイルスベクターの生産で、パッケージング細胞にプラスミドを導入してウイルス粒子をつくらせるための試薬です。ロータリードラム真空フィルターデカンタ遠心 ・ 連続固液分離回転する多孔ドラムに真空でろ液を吸い、固形分を表面に集めて連続的に固液を分けるろ過機です。デカンタ遠心と並ぶ連続分離の装置です。ろ過助剤珪藻土 ・ パーライト ・ フロキュラント ・ 凝集剤珪藻土などの粒子や凝集剤を加えてろ過層をつくり、目詰まりしにくくして固形分の分離を助ける補助材です。安全キャビネットバイオセーフティキャビネット ・ BSC気流を制御して作業者・検体・環境を汚染や曝露から守りながら、細胞や微生物を扱う作業台です。陰イオン交換レジンAEX ・ AEXレジン ・ 陰イオン交換樹脂正の電荷を帯びたクロマト担体で、負に帯電した分子を静電的に吸着して分離します。タンパク質精製や、DNA・不純物の除去に使われます。液体窒素保存タンクLN2タンク ・ 液体窒素タンク液体窒素の極低温を利用して、細胞や組織を長期にわたり凍結保存するための容器です。温度応答性培養皿細胞シート ・ 温度応答性培養皿表面の温度応答性ポリマーにより、温度を下げるだけで酵素を使わず細胞をシート状のまま剥がして回収できる培養皿です。界面活性剤ポリソルベート ・ ポロキサマー ・ PS80 ・ サーファクタントタンパク質の凝集や容器壁への吸着を防ぐため製剤へ少量加える添加剤で、細胞培養で細胞を保護する目的でも使われます。核酸・LNP製剤安定化賦形剤LNP安定化賦形剤 ・ 核酸製剤賦形剤mRNAなどをLNP（脂質ナノ粒子）にした製剤で、品質を保ち安定化させるために加える添加剤です。核酸定量蛍光色素試薬RiboGreen ・ SYBR ・ GelRed ・ 核酸蛍光色素DNAやRNAに結合して蛍光を出す色素です。核酸の量を高感度で測ったり、電気泳動で見えるようにするために使います。活性炭・脱色用吸着剤活性炭 ・ 脱色吸着剤溶液中の色素や微量の不純物を吸着して取り除く吸着剤で、精製工程で色や不純物を減らすために使います。乾熱滅菌・脱パイロジェン装置乾熱滅菌器 ・ デパイロジェネーションオーブン ・ 脱パイロジェン装置高温の乾いた熱でガラス器具を滅菌し、発熱の原因となるエンドトキシンを分解・除去する炉です。還元剤・アルキル化剤DTT ・ TCEP ・ IAA ・ ヨードアセトアミドジスルフィド結合を還元して開き、生じたチオール基をアルキル化して再結合を防ぐために組み合わせて使う試薬です。間葉系幹細胞培養培地MSC培養培地 ・ MSC培地間葉系幹細胞（MSC）を、性質を保ちながら増やして培養するための培地です。逆相HPLCカラムRP-HPLCカラム ・ 逆相カラム疎水性の固定相を使い、分子の疎水性の差で分離するHPLC用カラムで、純度確認や含量分析など幅広い分析に使われます。逆転写酵素RT試薬 ・ リバーストランスクリプターゼ ・ 逆転写試薬RNAを鋳型にして相補的なDNA(cDNA)を作る酵素です。RNAの検出や定量、cDNA作製の最初の工程で使います。金属スカベンジャースカベンジ樹脂 ・ 官能化シリカ ・ メタルスカベンジャー反応後に残った金属触媒や金属イオンを吸着して取り除く樹脂やシリカで、製品中の金属不純物を減らすために使います。形質導入促進剤トランスダクションエンハンサー ・ 形質導入エンハンサーウイルスベクターの細胞への導入効率を高めるために加える試薬で、遺伝子・細胞治療の製造で使われます。原薬参照標準品・不純物標準CRS ・ 参照標準品 ・ 不純物標準分析の基準となる、純度が保証された原薬や不純物の標準物質(CRS)です。測定値の正しさを確かめ、不純物の同定・定量に使います。固相合成担体CPG ・ 合成カラム ・ controlled pore glass核酸を化学合成するとき、鎖の一端を固定しておく多孔質の担体です。CPG(多孔質ガラス)などが使われ、合成が終わると鎖を切り出します。固定床バイオリアクター接着細胞用バイオリアクター ・ Fixed-bedバイオリアクター担体を詰めた床に接着細胞を保持し、そこへ培地を循環させて高密度に培養するタイプのバイオリアクターです。抗HCP標準試薬・ELISAキット抗HCP標準試薬 ・ HCP標準品 ・ 抗HCP ELISAキットHCP ELISAで使う抗HCP抗体や標準品などの試薬一式です。宿主細胞タンパク質を測る系を組むための基準や検出試薬になります。酵母宿主細胞タンパク質ELISA酵母HCP ELISA ・ 酵母HCP酵母を使って作った製品に残る酵母由来タンパク質の量を測るELISAです。宿主が酵母の場合の不純物管理に使います。酵母発酵培養用培地Pichia培地 ・ Saccharomyces培地 ・ 酵母培地ピキアやサッカロミセスなどの酵母を発酵培養し、目的物を生産させるための培地です。高圧ホモジナイザー菌体破砕機 ・ ホモジナイザー ・ 高圧破砕機高い圧力で試料を細い隙間に通し、その力で細胞や菌体を壊す装置です。中の目的物を取り出す破砕工程に使います。高純度有機溶媒バルク溶媒 ・ 反応用溶媒 ・ 晶析用溶媒反応・晶析・洗浄などに使う不純物を抑えた有機溶媒です。原薬合成や精製の収率や品質を左右します。昆虫細胞・バキュロ培地昆虫細胞培地 ・ バキュロ培地バキュロウイルスを使った発現系で、宿主となる昆虫細胞を培養するための培地です。細胞解離・剥離酵素細胞解離酵素 ・ ディタッチメント酵素 ・ 剥離酵素培養容器に付着した細胞を酵素の力ではがし、単一細胞に分散させて継代や回収に使う試薬です。細胞凍結保護用ヒトアルブミンHSA ・ ヒト血清アルブミン細胞の凍結保存や培養で、たんぱく質として細胞を保護・安定化する目的で加えるヒト由来アルブミンです。残存Protein A ELISAProtein Aリーク ・ 残存プロテインA ELISAProtein Aアフィニティ精製で漏れ出したProtein Aの残存量を測るELISAです。精製由来の不純物として管理するために使います。残存ヌクレアーゼELISA残存ベンゾナーゼELISA ・ ベンゾナーゼELISA工程で加えた核酸分解酵素(ヌクレアーゼ)の残存量を測るELISAです。使った酵素が製品に残っていないかを確認します。残存宿主細胞DNA残存DNA qPCR ・ 残存宿主細胞DNA qPCR ・ 残存DNA dPCR製品に残った宿主細胞由来のDNA量を測る試験です。qPCRやdPCRで測定し、精製の除去性能や安全性の管理に使います。残存未分化iPS細胞検出試薬LIN28A ・ 残存未分化細胞検出キット ・ 残存iPSC検出iPS細胞由来の製品に紛れ込んだ、分化しきれず残った未分化細胞をLIN28Aなどの指標で検出する試薬です。腫瘍化リスクの評価に使います。糸状菌発酵培養用培地Aspergillus培地 ・ Trichoderma培地 ・ 糸状菌培地アスペルギルスやトリコデルマなどの糸状菌を培養し、酵素などを生産させるための培地です。磁気細胞分離システム磁気ビーズ細胞分離 ・ GMP磁気分離装置目的の細胞に磁気ビーズを結合させ、磁力で引き寄せて狙った細胞だけを選び分ける装置です。自動液体ハンドリング分注ロボット ・ リキッドハンドラー ・ 自動分注装置検体や試薬の分注・希釈・移し替えをロボットで自動化する装置です。手作業のばらつきを抑え、多数のサンプルを正確かつ効率よく扱えます。自動細胞洗浄・濃縮装置向流遠心 ・ カウンターフロー遠心 ・ セルウォッシュ装置向流遠心などを使って細胞を洗い、余分な液を除いて濃く集める(濃縮する)装置です。自動細胞培養装置閉鎖系細胞培養装置 ・ 自動培養装置播種から培地交換・回収までを人手を抑えて自動で進める装置です。閉鎖系で無菌性を保ちながら培養できます。樹状細胞成熟サイトカイン成熟サイトカインカクテル ・ DC成熟未熟な樹状細胞を、抗原提示能力の高い成熟した状態へ導くためのサイトカインの組み合わせです。複数の因子を混ぜたカクテルとして加えます。樹状細胞培地樹状細胞分化培地 ・ DC培地単球などから樹状細胞へ分化・培養させるために調整した培地です。免疫を担う樹状細胞を体外で育てる目的で使います。宿主細胞タンパク質ELISAHCP ELISA ・ HCPアッセイ製品に残る宿主細胞由来タンパク質(HCP)の量を抗体で測るELISAです。不純物の除去具合を確認する品質試験に使います。純度・キラル分析用標準品システム適合性標準 ・ ペイロードリンカー標準品ペイロードやリンカーなどの純度・光学異性体(キラル)を分析する際の基準物質です。装置が正しく動くか(システム適合性)の確認にも使います。初期化試薬リプログラミング試薬 ・ リプログラミング因子体細胞をiPS細胞へ初期化（リプログラミング）するため、初期化因子を細胞に導入するのに使う試薬です。小型バイオリアクターベンチトップバイオリアクター ・ 卓上バイオリアクター実験台に置ける小容量の培養槽で、温度やpH・溶存酸素を制御しながら細胞や微生物を培養する装置です。晶析装置結晶化装置 ・ クリスタライザー溶液の温度や濃度を調整し、目的物を結晶として析出させる装置です。低分子原薬の精製や粒子づくりに使います。消泡剤アンチフォーム ・ Antifoam ・ ディフォーマー培養や撹拌で生じる泡を抑えるために加える添加剤で、泡による酸素供給の低下やあふれを防ぎます。振とうインキュベーターオービタルシェーカー ・ オービタルシェイキングインキュベーター容器を水平に円を描くよう揺らしながら温度を保つ培養器です。フラスコ内の細胞や菌を混ぜつつ育てます。浸透圧計オスモメーター ・ Osmometer溶液に溶けた成分の総量に相当する浸透圧を測る計器です。培地や製剤の濃さが適切かを確認し、細胞環境や品質の管理に使います。制限酵素制限酵素・反応バッファー ・ Restriction enzymeDNAの特定の塩基配列を認識して切る酵素です。クローニングやベクター作製でDNAを狙った位置で切るために使います。静電容量バイオマスプローブ誘電率プローブ ・ キャパシタンスプローブ ・ バイオマスプローブ生きた細胞が持つ電気的性質（誘電率）を測り、培養液中の生細胞量をリアルタイムで把握するプローブです。生死を区別して量を追えます。洗浄システムCIP ・ SIP ・ ウォッシャー ・ CIP/SIPタンクや配管を分解せず設置したまま洗浄(CIP)し、蒸気などで滅菌(SIP)する仕組みです。染色体核型解析装置Gバンド ・ 自動カリオタイピング ・ 核型解析装置細胞の染色体をGバンド染色などで並べて数や構造の異常を調べる装置です。細胞製品の遺伝的な安定性の確認に使います。選択用抗生物質カナマイシン ・ アンピシリン ・ セレクション抗生物質目的の遺伝子(耐性マーカー)を持つ細胞だけを生き残らせるために培地へ加える抗生物質です。疎水性相互作用レジンHIC ・ HICレジン ・ HIC担体分子表面の疎水性の違いを利用して分けるクロマト担体で、高い塩濃度で吸着させ塩を下げて溶出させます。抗体の凝集体除去などに使われます。組織解離装置自動ディソシエーター ・ ティッシュディソシエーター採取した組織を酵素処理と機械的な粉砕でばらし、単一の細胞へと分離する装置です。細胞治療の原料調製などで細胞の回収率や生存率を左右します。送液ポンプトランスファーポンプ ・ 移送ポンプ液体を配管を通して、タンクや次の工程など別の場所へ送り移すためのポンプです。造血幹細胞拡大培地HSC拡大培地 ・ UM171採取した造血幹細胞を、幹細胞としての性質を保ったまま体外で数を増やす（拡大培養する）ための培地です。足場材・スキャフォールドスキャフォールド ・ 足場材 ・ ハイドロゲル足場細胞が付着し立体的に増殖・組織化するための土台となる材料で、ハイドロゲルなどを用いて組織工学に使います。多層フラスコマルチレイヤーフラスコ ・ スタックフラスコ ・ 多層培養容器培養面を何層にも重ねて設置面積あたりの培養面積を増やし、接着細胞を効率よく増やすための容器です。大腸菌高密度発酵用培地大腸菌培地 ・ E.coli発酵培地大腸菌を高い菌体密度まで発酵させ、たんぱく質などを効率よくつくらせるための培地です。中和バッファpH中和液 ・ 中和液低pHで溶出した画分をすぐ中性付近へ戻し、タンパク質の変性や活性低下を防ぐために使う緩衝液です。注射用水・精製水製造装置WFI製造装置 ・ 注射用水製造装置 ・ WFI注射剤などに使う高純度の水(注射用水・精製水)を、蒸留やろ過などでつくる装置です。超遠心分離機密度勾配遠心機 ・ Ultracentrifuge非常に速い回転で強い遠心力をかけ、微小な粒子やウイルス、密度差のある成分を分ける装置です。超低温フリーザー-80℃フリーザー ・ ULTフリーザー ・ ディープフリーザーおおむねマイナス80℃前後の低温を保ち、細胞や試料を長期間安定して保存する冷凍庫です。直交tRNA／aaRS直交tRNA ・ aaRS ・ アンバーサプレッサー非天然アミノ酸を特定のコドンに組み込むための専用のtRNAと酵素の組で、細胞本来の翻訳系と干渉しないよう設計されています。添加剤・安定化剤エクシピエント ・ 製剤用添加剤 ・ 安定化剤有効成分そのもの以外に製剤へ加え、安定性や溶解性を保つために用いる添加物の総称です。電荷検出質量分析CDMS個々のイオンの質量と電荷を同時に測る質量分析法です。ウイルスベクターのような大きく不均一な粒子の分析に向きます。凍結・融解バッグフリーズソーバッグ ・ 凍結融解バッグ凍結と解凍のくり返しに耐える使い捨てバッグです。原薬や中間液を凍らせて保存・輸送し、温度変化による割れや破損を防ぐ設計になっています。凍結バッグクライオバッグ ・ Cryo bag液体窒素レベルの極低温での凍結保存に使う使い捨てバッグです。細胞や原薬を凍らせて長期に保管・輸送するための容器です。凍結乾燥機フリーズドライ ・ 凍結乾燥装置 ・ リオフィライザー試料を凍らせてから減圧し、氷を昇華させて水分を除く乾燥装置です。熱に弱い医薬品を安定な状態で保存できます。凍結保存液凍結保護液 ・ クライオプリザベーション培地細胞を凍らせて保存する際、氷の結晶による傷みを抑えて生存率を保つための保護液です。透過型電子顕微鏡TEM ・ ネガティブ染色電子線を試料に透過させ、ウイルス粒子やカプシドの形・中身を高倍率で観察する顕微鏡です。ネガティブ染色で輪郭を際立たせて見ます。動的光散乱DLS ・ Dynamic Light Scattering溶液中の粒子がブラウン運動で散乱させる光の揺らぎから、タンパク質や凝集体の粒径分布を測る手法です。凝集の有無を素早く確認できます。導電率計電気伝導率計 ・ コンダクティビティメーター液体の電気の通しやすさを測り、塩濃度やバッファの状態を確認する計器です。クロマトや限外ろ過の工程管理に用いられます。熱分析装置DSC ・ TGA ・ 示差走査熱量計 ・ 熱重量分析試料を加熱しながら熱の出入り（DSC）や重量の変化（TGA）を測り、融点・結晶性・水分や分解の挙動を調べる装置です。薄膜・短行程蒸発器ワイプトフィルム ・ 分子蒸留 ・ 薄膜蒸発器加熱面に試料を薄く広げ、短い距離で蒸発・凝縮させて分ける装置です。熱に弱い成分を低温・短時間で濃縮・精製します。発現プラスミド・哺乳類発現ベクター哺乳類発現ベクター ・ 発現プラスミド ・ 発現ベクター目的タンパク質を哺乳類細胞で作らせるための遺伝子の運び手となる環状DNAです。導入した細胞で目的タンパク質を発現させます。発現誘導試薬IPTG ・ オートインダクション ・ ラクトース誘導大腸菌などで目的タンパク質の発現スイッチを入れる試薬で、培養の適切な時点で加えて生産を開始させます。発酵ガス分析計オフガス分析計 ・ プロセス質量分析 ・ オフガスO2/CO2培養槽から出る排ガス中の酸素と二酸化炭素を測り、細胞の呼吸や代謝の状態を推定する装置です。培養の進み具合の把握に使います。発酵用炭素源・誘導物質グリセロール ・ メタノール ・ グルコース ・ 炭素源微生物発酵でエネルギー源となる糖類などの炭素源と、目的遺伝子の発現を促す誘導物質のことです。非天然アミノ酸ncAA ・ pAMF ・ 非標準アミノ酸通常の20種類には含まれない人工的なアミノ酸で、タンパク質の狙った位置に導入して部位特異的な修飾や結合の足場にします。微生物発酵用バイオリアクター発酵槽 ・ SIP対応発酵槽 ・ 発酵用バイオリアクター大腸菌や酵母などの微生物を高密度で培養する培養槽で、高い酸素供給や蒸気滅菌に対応した発酵用の設備です。封入体可溶化・リフォールディング試薬可溶化試薬 ・ リフォールディング試薬大腸菌などで不溶性に凝集した封入体を溶かし、正しい立体構造へ巻き戻す(リフォールディング)ために使う試薬類です。分取HIC担体分取HICメディア ・ HIC精製メディア疎水性の差を利用する分取用のクロマト担体で、抗体薬物複合体(ADC)の薬物結合数(DAR)ごとの分離などに使われます。分取SECクロマト担体SECレジン ・ SECメディア ・ SEC resin分子の大きさの違いでふるい分ける担体で、目的分子と凝集体・低分子の分離やバッファー交換に使う分取用のゲルろ過メディアです。分析超遠心AUC ・ 分析用超遠心遠心中の試料の沈み方を光で測り、分子の大きさや会合状態を調べる分析装置です。純度や凝集の評価に使います。分析用AEX-UPLCAEX-UPLC ・ 空実キャプシド比分析陰イオン交換のUPLCで電荷の差により分離する手法です。AAVなどで中身の入った実キャプシドと空キャプシドの比率を評価します。分析用酵素IdeS ・ IgdE ・ PNGase F ・ 脱グリコシル化酵素抗体を特定位置で切ったり糖鎖を外したりする酵素です。分子構造や糖鎖を分けて詳しく調べるために使います。粉末X線回折装置XRPD ・ 粉末X線回折 ・ 多形同定粉末試料にX線を当て、その回折パターンから結晶構造を調べる装置です。原薬の結晶多形（ポリモルフ）の同定や確認に使います。密度勾配分離媒体Ficoll ・ Percoll ・ フィコール ・ パーコール比重の違いを利用し、遠心分離で目的の細胞の層だけを分けて取り出すための分離液です。密閉耐圧脱保護リアクター脱保護リアクター ・ アンモニア脱保護リアクター ・ AMA処理リアクター合成したオリゴ核酸から保護基を外す脱保護反応を、アンモニアなどを封じた耐圧容器内で行う装置です。加温・加圧下で処理します。無菌コネクター無菌コネクター・チューブ ・ アセプティックコネクター無菌状態を保ったまま2本のチューブや流路をつなげる接続部品です。開放せずに滅菌済みの液経路を接続でき、外部からの汚染リスクを抑えます。無水アセトニトリル乾燥アセトニトリル ・ 無水溶媒水分を極力取り除いた溶媒です。核酸合成では水分が反応を妨げるため、乾燥させたアセトニトリルを溶解や洗浄の工程に使います。滅菌フィルター除菌フィルター ・ 除菌ろ過フィルター ・ 0.2µmフィルター ・ 0.22µmフィルター0.2µm前後の細かい孔で液を通し、細菌などの微生物を捕らえて無菌のろ液を得るための除菌用フィルターです。融解温度測定用分光光度計Tm測定 ・ 融解温度測定 ・ Tm分光光度計温度を上げながら吸光度の変化を測り、核酸やタンパク質がほどける温度(Tm)を求める装置です。安定性の指標になります。溶出バッファ低pH溶出液 ・ 溶出液 ・ Elution bufferクロマトグラフィーで担体に結合した目的物質を引きはがして回収するための緩衝液で、アフィニティ精製では低pHがよく使われます。陽イオン交換レジンCEX ・ CEXレジン ・ 陽イオン交換樹脂負の電荷を帯びたクロマト担体で、正に帯電した分子を吸着して分離します。抗体の精製やチャージバリアント（電荷違い）の分離に使われます。流動層造粒・コーティング装置流動層造粒機 ・ 流動層コーター粉末を下からの空気で舞い上げつつ液を噴霧し、粒をつくったり膜で覆ったりする装置です。両性担体・pIマーカー両性担体 ・ アンフォライト ・ pIマーカー ・ IEF試薬等電点電気泳動でpH勾配を作る両性担体と、位置の目印になるpIマーカーです。タンパク質の等電点や電荷の違いを調べます。連続ウイルス不活化リアクタCFIR ・ 栓流チューブ ・ 連続不活化リアクタ精製液を一定時間かけて流しながら、低pHなどでウイルスを連続的に不活化する装置です。処理時間を揃えて安全性を確保します。連続クロマトグラフィー装置MCC ・ PCC ・ 連続クロマト装置複数のカラムを切り替えながら精製を止めずに続ける方式の装置です。担体を無駄なく使い連続処理につなげます。連続フィルタードライヤフィルタードライヤー ・ ろ過乾燥機ろ過による固液分離と、その後の乾燥を一台で連続的に行う装置です。原薬の分離から乾燥までをつなげます。連続水素化フロー装置フロー水素化装置 ・ 連続フロー水素化水素を使う還元反応を、流路に連続で流しながら行う装置です。取り扱いに注意を要する水素化を進めやすくする狙いがあります。連続培地滅菌装置HTST ・ 連続滅菌スキッド ・ 連続滅菌装置培地を流しながら短時間だけ高温にかけて連続的に滅菌する装置です。大量の培地を効率よく処理します。灌流用細胞保持装置細胞保持装置 ・ ATF ・ TFF細胞保持灌流培養で使用済みの培地を入れ替えつつ、細胞は培養槽に残すための装置です。中空糸膜などで細胞と液をより分けます。

解説59

AAVベクターの製造工程AAV製造工程 ・ AAVベクター製造遺伝子治療に使うAAVベクターを、細胞での産生から精製・充填まで作り上げる一連の流れを解説した記事です。工程全体の見取り図になります。ADCのコンジュゲーションDAR設計 ・ コンジュゲーションとDAR ・ 結合化学抗体に薬物(ペイロード)を化学的に結合させる工程です。1抗体あたりの薬物数(DAR)を設計・制御することが品質の鍵になります。CAR-T細胞療法の製造工程CAR-T製造工程 ・ CAR-T製造 ・ CAR-T細胞療法患者から採取したT細胞にがんを狙う受容体（CAR）遺伝子を導入し、増やして体に戻す一連の細胞加工の流れです。CHO細胞CHO ・ Chinese hamster ovary ・ チャイニーズハムスター卵巣細胞抗体など組換えタンパク質の生産に広く使われる、チャイニーズハムスター卵巣由来の培養細胞です。GCPGood Clinical Practice ・ 医薬品の臨床試験の実施基準臨床試験（治験）を、被験者の人権・安全の保護と得られるデータの信頼性を確保して実施するための基準です。GMPGood Manufacturing Practice ・ 適正製造規範医薬品を一定の品質で安全に造るために守るべき製造・品質管理の基準（適正製造規範）です。HCP宿主細胞由来タンパク質 ・ host cell protein ・ HCP ELISA産生に使った宿主細胞に由来する残存タンパク質で、精製で除ききれたかをELISAなどで確認する管理対象です。LC-MSによるHCP分析LC-MS HCP ・ 質量分析HCP ・ MAM液体クロマトと質量分析を組み合わせ、残存する宿主細胞由来タンパク質を個々に同定・定量する分析手法です。mRNA-LNPの製造工程mRNA-LNP製造 ・ mRNA-LNP ・ IVT工程試験管内転写（IVT）でmRNAを作り、脂質ナノ粒子（LNP）に封入して製剤化する一連の工程です。mRNAキャッピングキャッピング ・ mRNA capping ・ 末端修飾mRNAの5'末端にキャップ構造を付ける修飾で、分解を防ぎ翻訳効率を高めます。3'末端のポリA付加とは別の修飾です。N-1パーフュージョンN-1灌流 ・ N-1 perfusion ・ 高密度接種 ・ intensified seed本培養の一つ前の工程で灌流培養により細胞を高密度まで増やし、高い密度で本培養へ植え継ぐ手法です。PATProcess Analytical Technology ・ プロセス解析工学 ・ リアルタイム工程制御 ・ リアルタイムリリース製造中の品質特性をセンサーなどでリアルタイムに測定し、工程を監視・制御する枠組みです。工程終了後の検査に頼らず、その場で品質を作り込むことを目指します。Protein A精製プロテインA ・ Protein A ・ プロテインA精製 ・ アフィニティクロマトグラフィー抗体に特異的に結合するProtein Aを担体に固定し、抗体だけを選択的に捕まえて精製する手法です。抗体医薬の最初の精製工程として定番になっています。siRNAの製造工程siRNA製造 ・ siRNA process ・ 固相合成 ・ アニーリング化学合成でRNAの鎖を作り、2本を組み合わせて（アニーリング）二本鎖siRNAに仕上げる工程です。固相合成で1塩基ずつ鎖を伸ばしていきます。UF/DF限外ろ過・バッファ交換 ・ UF/DF ・ 限外ろ過 ・ ダイアフィルトレーション半透膜で目的物質を濃縮したり（限外ろ過）、緩衝液を目的の組成に置き換えたり（ダイアフィルトレーション）する工程です。膜面に沿って液を流すTFF方式が使われます。ウイルスクリアランスウイルス安全性 ・ viral clearance ・ LRV ・ ICH Q5A製造工程がウイルスをどれだけ除去・不活化できるかを評価し、製品の安全性を確保する取り組みです。各工程の低減能力を対数の値で示します。ウォール効果壁効果細いカラムほど担体層の体積に対する壁面の割合が大きくなり、壁際の流れが本体と異なる偏り（チャネリング）を生じやすくなる現象です。エンドトキシン内毒素 ・ LPS ・ LAL試験 ・ endotoxinグラム陰性菌の外膜由来の発熱性物質（LPS）で、注射剤では厳しく管理し、LAL試験などで測定します。クロマト担体の選び方レジン選定 ・ 担体選定 ・ 精製レジンの選び方 ・ resin selection精製で使うクロマトグラフィー用の担体（レジン）を、対象物質や不純物・処理量に合わせて選ぶ考え方です。結合様式や耐久性・コストなどを見比べます。シードトレインseed train ・ 種培養 ・ 段階培養少量の細胞を段階的に大きな容器へ植え継ぎ、本培養に必要な量まで増やしていく一連の種培養です。各段階で健全に増えているかを確認します。シングルユースsingle-use ・ 使い捨て ・ ステンレス設備選定 ・ シングルユース vs ステンレス使い捨ての樹脂製バッグや容器を用いる製造方式です。洗浄・滅菌の手間を減らせる一方、ステンレス設備と比べて特徴が異なり、目的に応じて選び分けます。セルバンクMCB ・ WCB ・ cell bank ・ シードトレイン目的物質を作る細胞をあらかじめ大量に凍結保存し、製造のたびに同じ素性の細胞を使えるようにした細胞の在庫（MCB/WCB）のことです。ディープウェルプレートディープウェル深いくぼみ（ウェル）が多数並んだプレートで、微量培養を多検体で並行して行い、クローンや培地の一次スクリーニングに使います。データインテグリティALCOA ・ ALCOA+ ・ data integrity ・ 21 CFR Part 11記録が正確で完全・改ざんされていないことを保証する考え方で、ALCOA+などの原則で健全性を管理します。トリプルトランスフェクションtriple transfection ・ AAVトリプルトランスフェクションAAV製造で、必要な3種類のプラスミドを同時に細胞へ導入してベクターを作らせる手法です。ウイルスを使わず遺伝子だけで産生します。ハーベスト・清澄化ハーベスト ・ 清澄化 ・ harvest ・ clarification培養液から細胞や破片を取り除いて目的物質を含む上清を回収し、後工程に渡せる清澄な液にする工程です。バイオリアクターのスケールアップスケールアップ ・ scale-up ・ kLa小型培養で確立した条件を、より大きなバイオリアクターへ拡大する取り組みです。酸素供給の指標kLaなどを揃え、性能を再現します。プラスミドDNAの製造工程プラスミドDNA製造 ・ plasmid DNA process ・ アルカリ溶解大腸菌などを培養してプラスミドDNAを増やし、菌体を壊して目的のDNAだけを取り出す一連の工程です。アルカリ溶解による抽出が代表的な手順です。プロセスバリデーションPPQ ・ process validation ・ 継続的工程確認 ・ QbD決めた製造工程が、いつも安定して規格に合う製品を作れることを事前に実証し、その後も確認し続ける取り組みです。承認申請や品質保証の土台になります。プロセス特性化プロセスキャラクタリゼーション ・ 工程特性化工程パラメータを意図的に振り、品質特性や性能がどう動くかを調べて、各パラメータの許容範囲（設計空間）を明らかにする開発活動です。マイクロバイオリアクターマイクロ培養システム数mL〜数十mL規模の小型培養容器を多数並列で運転し、スケールダウン実験やプロセス開発を高スループットで行うための装置です。ミニバイオリアクター撹拌・通気・pHや溶存酸素の制御を備えた数十〜数百mL規模の小型培養容器で、実機に近い環境を並列で再現しプロセス開発に使います。レンチウイルスベクターの製造工程レンチウイルス製造 ・ lentivirus process ・ レンチウイルスベクター製造遺伝子を細胞に運ぶレンチウイルスを、培養細胞にプラスミドを導入して産生・回収・精製する一連の工程です。ろ過膜の選び方ろ過膜選定 ・ フィルター選定 ・ 除菌ろ過孔径・材質・膜面積などを目的（除菌・清澄化・濃縮など）に合わせて選ぶ、フィルター選定の考え方をまとめたものです。逸脱デビエーション承認された手順や規格から外れた事象。GMPでは発見したら記録し、製品品質への影響を評価してロットの可否を判断します。管理項目品質に影響しうる要素を、規格や手順で規定し・実行し・記録し・検証する対象として管理するもの。GMPでは原材料から出荷判定まで多岐にわたります。抗体医薬の製造工程抗体製造工程 ・ 抗体医薬製造抗体医薬を、細胞培養での産生から精製・製剤化まで作り上げる一連の流れを解説した記事です。上流・下流の全体像をつかめます。細胞株開発産生細胞株 ・ cell line development ・ 細胞株構築目的タンパク質を安定して高く産生する細胞のクローンを選び出し、製造に使える産生細胞株として確立する工程です。試験責任者Study DirectorGLP試験で、試験全体の計画・実施・報告を統括し、その信頼性に責任を負う個人のことです。純度純度分析 ・ モノマー ・ サイズバリアント ・ purity製品にどれだけ目的物質だけが含まれ、不純物や変性体が少ないかを示す指標です。抗体では単量体の割合やサイズの異なる成分の量などを見ます。床高ベッド高 ・ カラム床高クロマトグラフィーで担体を充填した層の高さ。分離は液が担体層を通る距離に依存するため、スケールをまたぐときに一定に保つ基本パラメータです。信頼性保証部門QAUGLP試験で、試験が計画や手順どおりに実施されているかを、実施部門から独立して点検・保証する部門です。製剤設計製剤開発 ・ formulation design ・ 処方スクリーニング有効成分を安定に保ち投与しやすくするため、pH・緩衝剤・添加剤などの処方を検討して決める工程です。製造指図記録バッチレコード ・ 製造指図 ・ バッチ記録製造ロットごとに手順・使用資材・実施者・確認結果を定められた様式で記録した原本。そのとおりに作ったことを証明する文書です。製品由来不純物工程由来不純物 ・ product-related impurities ・ process-related impurities目的物質そのものの変化体（凝集体・分解物など）を指し、製造工程に由来する工程由来不純物とは区別して管理します。低pHウイルス不活化ウイルス不活化 ・ 低pH不活化 ・ low pH viral inactivation精製の途中で液を一定時間低いpHにさらし、混入しうるエンベロープウイルスを不活化するウイルス安全対策です。低分子原薬の製造工程低分子API製造 ・ small molecule API ・ 化学合成工程 ・ 原薬製造化学反応を段階的に重ねて低分子の有効成分（原薬）を合成し、精製・結晶化して仕上げる工程です。各段階で不純物を管理しながら目的物質を作ります。同等性試験TOST二つのものの差があらかじめ定めた許容範囲に収まることを示す統計手法。「差がない」ではなく「同等である」ことを積極的に示すために使います。年次品質照査APQR ・ PQR ・ 製品品質照査1年分の製造ロットの傾向をまとめ、工程が安定して規格を満たしているかを定期的に振り返るGMP上の照査です。微生物発酵大腸菌発酵 ・ microbial fermentation ・ 発酵工程大腸菌などの微生物を培養槽で増やし、目的タンパク質などを作らせて回収する製造工程です。負荷密度ロード密度 ・ ロード比クロマトで担体1mLあたりに負荷するタンパク質などの量。高すぎると破過が早まり、低すぎると担体を使い切れないため、スケール間でそろえる管理指標です。部位特異的コンジュゲーション部位特異的結合 ・ site-specific conjugation ・ 均一DAR抗体などの決まった位置にだけ薬物や標識を結合させる手法です。結合数や位置がそろい、品質の均一な製品を作りやすくなります。封入体のリフォールディング封入体 ・ リフォールディング ・ refolding ・ 巻き戻し大腸菌内で不溶性の塊（封入体）になったタンパク質を可溶化し、正しい立体構造へ巻き戻して活性を回復させる操作です。本培養フェドバッチ ・ production culture ・ 産生培養種培養で増やした細胞を大型の培養槽に移し、目的物質を本格的に産生させる最終段階の培養です。栄養を追加しながら育てるフェドバッチが広く使われます。無菌ろ過除菌ろ過 ・ sterile filtration ・ 0.22µmろ過微細な孔のフィルターに液を通し、菌などの微生物を取り除く工程です。加熱できない製品を無菌にする手段で、0.22µm前後の膜が広く使われます。無細胞タンパク質合成セルフリー合成 ・ cell-free synthesis ・ 無細胞合成生きた細胞を使わず、細胞抽出液などの反応系にDNAやRNAを加えて試験管内でタンパク質を合成する手法です。力価・濃度タイター ・ titer ・ 含量 ・ 生物活性製品にどれだけの目的物質が含まれるか（含量）や、その生物学的な効き目の強さ（活性）を示す指標です。培養液中の産生量を指す場合もあります。連続キャプチャPCC ・ MCC ・ PCC/MCC ・ 連続精製複数のクロマトカラムを切り替えて休みなく捕捉を続け、装置と担体を効率よく使う連続精製の方式（PCC/MCC）です。灌流培養パーフュージョン ・ perfusion culture ・ 連続培養 ・ 細胞保持装置培養液を連続的に入れ替えながら細胞を高密度に保ち、長期間生産を続ける培養方式です。細胞を装置で保持し、老廃物を除きつつ栄養を補給します。

用語・略語（定義）2501

(−3, −1)ルールシグナル切断部位の−1と−3の位置に小さく中性のアミノ酸が来るという経験則。
(Q)SAR化学構造から毒性などの性質を予測する手法。構造アラートによる変異原性の評価に使う。
%tail DNAtail intensityしっぽに流れ出たDNAの明るさが細胞全体の何%かを表す指標。傷の量とほぼ比例し読み取りやすい。
+1リボソームフレームシフト翻訳中に読み枠が1塩基ずれ、想定外のタンパク質を生みうる現象で、m1Ψで起こり得る。
16S rRNA遺伝子細菌に共通して保存性の高い遺伝子領域。マイコプラズマを核酸増幅法で検出する際の標的にされます。
2'-MOE核酸の糖2'位に導入する2'-メトキシエチル修飾。2'-O-メチル核酸の糖2'位に施す化学修飾。安定性や免疫原性の調整に用いる。2'-O-メチル（2'-OMe）修飾2'-OMe糖の2'位を置き換え、分解酵素への耐性を高めるsiRNAの代表的な化学修飾。2'-O-メチル化2'-O-methylation ・ 2'-O-MeRNA糖部分の2'位の水酸基にメチル基を付加する化学修飾で、免疫認識の回避などに関与する。2'-O-メチル基転移酵素2'-O-メチルトランスフェラーゼ隣接塩基の2'-O位をメチル化し、Cap 0をCap 1に仕上げる酵素。2'-フルオロ（2'-F）修飾2'-F糖の2'位を置き換える化学修飾。安定性とRNAi活性のバランス調整に用いられる。2'修飾2'-OMe ・ 2'-MOE ・ 2'-F核酸の糖の2'位に施す化学修飾。標的との結合親和性とヌクレアーゼ耐性を高める。
20nm級直径20nm前後の小型パルボウイルスまで除けるよう孔径を小さくした、ウイルス除去フィルターのグレード。
21 CFR 211.180(e)米国の連邦規則で、各医薬品を少なくとも年1回、記録を用いて評価することを求める条項。
2Aペプチド1本のmRNAから複数のタンパク質を別々に切り出させる短い配列。抗体のH鎖L鎖の同時発現などに使う。
2D-DIGE蛍光ディファレンス二次元電気泳動異なる蛍光で標識した試料を重ねて比較する二次元電気泳動。抗体が捕まえたHCPと全体を比べる。
2Dウェスタンブロット二次元電気泳動で広げたHCPを膜に転写し、抗HCP抗体で染めてカバレッジを評価する手法。
3′UTR3' untranslated region ・ 3'非翻訳領域mRNAの終止コドンより3′側に位置する非翻訳領域で、mRNAの安定性や翻訳調節に関与する。
3′突出末端切断後に3′側が飛び出した末端で、逆鎖への回り込みで異常転写産物を生みやすい。
3Dバイオプリンティング細胞を混ぜたバイオインクをノズルから吐出・積層し、設計した形状の立体構造を造形する技術。
3RReplacement/Reduction/Refinement動物実験の置換・削減・改善を目指す原則（Replacement/Reduction/Refinement）。
3Rs動物実験を代替・削減・洗練する原則。使用を必要最小限にとどめる考え方。
3T3 NRU光毒性試験培養細胞に薬を加え、光あり・なしで生存率を比べる標準化された光毒性試験。
4パラメータロジスティック4PL上限・下限・Hill係数・IC50の4つで用量反応のS字曲線を表すモデル。IC50推定の標準的なあてはめ式。
4パラメータロジスティック（4PL）4PLS字型の用量反応曲線を下限・上限・傾き・中間用量の四つで表すモデル。相対力価の算出に使う。
5'UTR5' untranslated region ・ 5'非翻訳領域mRNAの5'末端からタンパク質コード領域（開始コドン）より手前までの非翻訳配列で、翻訳効率やリボソーム認識に影響する。
5'キャップキャップ率mRNAの5'末端の構造で、キャップ率が翻訳開始効率や自然免疫の回避に関わる。5'三リン酸キャップが付かず、mRNAの5'末端が三リン酸のまま残った状態。免疫を刺激しやすい。
5′突出末端切断後に5′側の鎖が飛び出した末端の形。
A280波長280nm付近の紫外線吸収を利用してタンパク質濃度を推定する測定法。芳香族アミノ酸などが光を吸う性質を使う。
AAS原子吸光単元素向けで普及している原子吸光の分析法。特定元素の確認に使う。
AAVアデノ随伴ウイルスアデノ随伴ウイルス。遺伝子治療のベクターとして使われ、そのITRやRepがceDNA製造に利用される。AAV（アデノ随伴ウイルス）AAV遺伝子治療で広く使うウイルスベクター。宿主ゲノムに組み込まれにくく、導入遺伝子を長く発現しうる。
AAVRKIAA0319L ・ AAV receptor複数のAAV血清型が細胞内へ侵入する際に共通して利用するタンパク質受容体。
AAVベクターAdeno-Associated Virus vector ・ rAAVアデノ随伴ウイルスを改変して治療用遺伝子を細胞へ運ぶために用いる、非病原性の遺伝子導入用ウイルス粒子。
ABCトランスポーターATPのエネルギーで薬を細胞外へ押し出す排出型トランスポーターの総称。P-gpやBCRPが属す。
ADA抗薬物抗体 ・ Anti-Drug Antibody投与した薬そのものに結合してできる抗体。効果の減弱や薬物動態の変化、まれに重い安全性事象を招く。ADC抗体薬物複合体抗体に薬物を結合させ、標的細胞へ選択的に届ける抗体薬物複合体。ADCC抗体依存性細胞傷害 ・ Antibody-Dependent Cellular Cytotoxicity抗体FcがNK細胞などのFcγRIIIaに結合し、そのエフェクター細胞に標的細胞を傷害させる作用。
ADCP抗体依存性細胞貪食マクロファージなどの貪食細胞が、抗体で覆われた標的細胞をFcγRを介して丸ごと取り込む作用。
ADME吸収・分布・代謝・排泄薬物の吸収・分布・代謝・排泄という体内動態の4要素。脂溶性の設計とも深く関わる。
ADMET吸収・分布・代謝・排泄・毒性という、薬としての体内動態と安全性に関わる性質の総称。
AET（分析評価閾値）AETこの量以上の成分は同定・定量して毒性評価に回すという線引き。SCTを製品条件で濃度に換算した値。
AEX-HPLC陰イオン交換の原理を高速液体クロマトグラフィーで用い、溶出ピークの面積比から空実比を速く定量する手法。
Ago2（アルゴノート2）Ago2RNAiで標的mRNAの切断を担うタンパク質。siRNAを取り込んで働く中心的な因子。
Aib2-アミノイソ酪酸 ・ 2-aminoisobutyric acidα炭素に二つのメチル基をもつ非天然アミノ酸で、DPP-4などのプロテアーゼによる切断に対する耐性を高めるために置換に用いられる。
AlphaFoldアミノ酸配列からタンパク質の立体構造を高精度に予測する計算手法・データベース。
AlphaScreenPAINSの由来となった、頻出ヒッターのデータが分析された検出系のアッセイ形式。
Ames試験エームス試験 ・ 細菌復帰突然変異試験壊した遺伝子が変異で元に戻る回数を数え、化合物の変異原性を細菌で手早く調べる試験。Annex 1EU GMP Annex 1無菌医薬品の製造に関するEU GMPの付属書。汚染管理戦略などを求める無菌製造の基準。Annex 11EU GMP Annex 11コンピュータ化システムに関するEU GMPの付属書。監査証跡の定期的なレビューなどを求める。AOX1プロモーターAOX1Pichiaでメタノール資化性を利用して強力に誘導するプロモーター。
apparent pKa見かけのpKaLNPなど粒子として組み上がった状態で観測される見かけのpKaで、測定法や条件によって値が変わる設計指標。
APTS8-アミノピレン-1,3,6-三スルホン酸電気泳動用に糖鎖へ付ける、負電荷を持つ蛍光標識剤のこと。
ARCAanti-reverse cap analog ・ アンチリバースキャップアナログキャップが逆向きに取り込まれる問題を抑制したジヌクレオチド型の共転写用キャップアナログで、Cap 0相当の構造を付与する。
ASGPR（アシアロ糖タンパク受容体）ASGPR肝細胞にほぼ限定して高密度に出る受容体。取り込みと再利用が速く、GalNAcの肝臓選択性を生む。Asn297IgGのFc領域で各重鎖にN型糖鎖が1本付く、決まったアスパラギン残基の位置。糖鎖修飾の起点になる。ASO標的に結合してその働きを変える一本鎖の核酸医薬。
ATF（交互接線流）中空糸膜に培養液を接線方向に流しつつ、ダイヤフラムポンプで流れの向きを周期的に反転させる細胞保持方式。
ATP依存性DNaseATP-dependent DNaseATPをエネルギー源または補因子として利用し、DNAを分解するヌクレアーゼ酵素。
AUC（分析超遠心）高速回転で試料を沈降させ、沈降係数の違いから分子種を分離・定量する手法。SEC結果の直交確認に使う。
B. diminutaBrevundimonas diminuta除菌ろ過の指標菌。規定量を負荷して完全に除去できることで除菌グレードが定義される。
BCRPbreast cancer resistance protein ・ ABCG2P-gpと並ぶATP駆動の排出トランスポーター。腸管や血液脳関門で薬を汲み出す。
BCSBiopharmaceutics Classification System ・ 生物薬剤学的分類システム ・ BCS分類溶解性と腸管透過性で経口薬を4クラスに分ける枠組み。BCS分類BCS ・ 生物薬剤学的分類システム原薬を溶解性と透過性の高低で四つに分ける分類。経口吸収の律速要因を整理するのに使う。BETBacterial Endotoxins Test ・ バクテリアエンドトキシン試験製品中のエンドトキシンを検出・定量するバクテリアエンドトキシン試験の総称。binder結合する分子標的の表面に結合する分子のことで、結合部位が機能に関わるかは問わない。
BLA生物製剤の製造販売承認を求める申請。後期・商用段階で規制実績やデータの厚みが問われる。
BLI（バイオレイヤー干渉法）センサー先端の膜での光の干渉変化から、分子の結合をラベルなしにリアルタイムで測定する手法。
Boc法Bocα-アミノ基を酸で毎サイクル外し、最終の切り出しに強酸を使うペプチド合成の保護戦略。
BPOG標準抽出プロトコルBPOG ・ BioPhorum部材を比べられるよう抽出条件と報告方法を標準化した業界標準。規制上の合否を直接定めるものではない。
c(s)分布sedimentation coefficient distributionAUCの沈降速度データを数学的に解析し、沈降係数ごとの成分量を連続分布として示したプロファイルのこと。
Caco-2ヒト大腸がん由来の細胞株。単層が小腸上皮に近く、腸吸収の見込みを試験管内で測るのに使う。
CAICodon Adaptation Index配列がどれだけ「その生物好み」のコドンに寄っているかを0〜1で示す指標。発現量の目安になる。
Cap 0グアニンのN7だけがメチル化されたキャップ構造。免疫回避は不十分なことがある。Cap 1Cap 0に加え隣接塩基の2'-O位もメチル化した、自然免疫回避に有利なキャップ。CAPA是正・予防措置異常の原因を調べて正す是正措置と、再発を防ぐ予防措置の仕組み。CAPEX設備投資設備投資の費用のことで、灌流を導入すると増えるN-1段の初期投資を指す。CAPEX（設備投資）CAPEX製造施設や設備の建設・維持にかかる資本的な支出。内製か外注かの財務判断の軸。CAPEX配賦CAPEX建屋やバイオリアクターなどの設備投資額を、減価償却として各製造バッチや製品に割り振ること。
cap遺伝子cap geneAAVのカプシドタンパク質（VP1〜VP3）をコードするウイルス遺伝子。
CAR-NK療法NK細胞にキメラ抗原受容体を導入し、特定の腫瘍抗原への指向性を加えた細胞治療。CAR-T患者や健常ドナーのT細胞にCAR（キメラ抗原受容体）を導入し、がん細胞を攻撃させる細胞治療。CAR-T（キメラ抗原受容体T細胞）CAR-T患者などのT細胞に標的を認識する受容体を導入した細胞治療。体内で増殖して作用を発揮する。
Cas-OFFinderガイド配列とPAM、許容ミスマッチ数を指定すると、参照ゲノム上の該当部位を列挙する検索ツール。
Cas9キャスナインガイドRNAと複合体を作り、指定された配列でDNA二本鎖を切断するヌクレアーゼ。
cbh1プロモーターcbh1Trichoderma reeseiの強力なプロモーターで、糸状菌の高発現に使う。
CBMN法Cytokinesis-Block Micronucleus ・ 細胞質分裂ブロック小核法サイトカラシンBで細胞質分裂を止め、二核細胞に絞って小核を数える小核試験の方式。
CBPI細胞質分裂ブロック増殖指数単核・二核・多核細胞の割合から分裂回数を反映する指数。細胞毒性の補正に使い、1に近いほど分裂していない。
CCR7リンパ節への遊走を担うケモカイン受容体。成熟樹状細胞がこれを獲得して初めてT細胞に到達できる。
CD34+細胞CD34表面マーカーCD34を発現する細胞画分。造血幹・前駆細胞が濃縮された指標として採取・選別で用いられる。
CD56NK細胞の同一性確認に用いる表面マーカーで、CD3陰性と併せて評価する。
CDC補体依存性細胞傷害抗体Fcに補体C1qが結合してカスケードが進み、膜侵襲複合体が標的細胞の膜を破壊する作用。CDMO医薬品の開発・製造を受託する企業。技術移管では製法などを受け入れる側になることがある。CDMO（受託製造機関）CDMO医薬品の開発・製造を他社から受託する企業。設備投資を負わずに専門能力を使える。
CDRグラフトCDR graftingマウスのCDRをヒトのフレームワークに移植してヒト化する中心的な手法。
CE-LIFレーザー誘起蛍光で検出するキャピラリー電気泳動で、電荷とサイズにより糖鎖を分ける。ceDNACELiD ・ Closed-Ended Linear Duplex DNAAAVのITRを末端に持つ閉端直鎖状DNA。AAVの複製酵素Repの働きで複製・切り出して作る。
cEt（制約付きエチル）cEtLNA系の糖修飾の一種。強い結合力と、より扱いやすい毒性プロファイルの両立を狙った設計。
CFD数値流体力学流れをシミュレーションし、タンク内の局所pH分布などを評価する数値解析のこと。
CGT細胞治療・遺伝子治療製品の総称。有効期間が短く、無菌試験の培養時間が課題になりやすい。
Cheng-Prusoff式競合阻害でIC50とKiを結びつける関係式。基質濃度とその親和性が分かればIC50からKiを見積もれる。
chromothripsis染色体の一部が一度に多数の断片へ砕け、ばらばらの順序でつなぎ直される大規模な再編成。ゲノム編集で報告される染色体異常のひとつ。
CIP（定置洗浄）装置を分解せず、据え付けた状態のまま内部の配管や容器を自動で洗浄する方式。CIP／SIP定置洗浄 ・ 定置滅菌設備を分解せず配管系のまま行う定置洗浄と定置滅菌。ステンレス設備の切替に必要な工程。CiPA包括的な催不整脈の試験群hERG単独に頼らず、複数のイオンチャネルへの作用を統合してTdPリスクを予測する枠組み。
CIRCLE-seqCHANGE-seq精製ゲノムDNAを環状化してCas9で切り、切断点を読む試験管内の実測法。感度が高い。
CleanCap共転写で一段にCap 1を得るためのキャップアナログ試薬。Cmax薬を投与したときに血中で達する最高濃度。安全域の計算では遊離分に換算して用いる。Cmax（最高血中濃度）Cmax投与後に達する最も高い血中濃度。薬がどれくらいの速さで届くかの指標。CMC医薬品の化学・製造・品質管理に関する申請資料。原薬と製剤で章立てが分かれる。
CNS MPOCentral Nervous System Multiparameter Optimization脂溶性・分子量・水素結合・極性表面積などの物性を点数化し、中枢移行のしやすさを見積もる指標。
CO2ストリッピング通気によって培養液中の二酸化炭素を追い出すこと。過度だと問題になる。
CO2散気培養液にCO2ガスを吹き込み、CO2と重炭酸の平衡を酸性側へずらしてpHを下げる制御操作。
COGSCost of Goods Sold ・ 製造原価製品を作るのにかかった総原価。原材料・設備償却・人件費・歩留まりなどを1グラム単価などで捉える指標。
COTS商用オフザシェルフ製品そのまま使う市販の商用ソフトウェア製品。供給者の実績に頼れるぶん自社で検証する範囲が狭まる。
CPCCell Processing Center細胞培養加工施設。清浄度区分や空調・差圧・動線・環境モニタリングを備え、再生医療等製品を製造する施設。
CPCA発がん力価カテゴリー化アプローチNDSRIの発がん力価を分子の構造的特徴から段階的に見積もり、カテゴリーごとに推奨許容摂取量を割り当てる方法。
Cpk管理された状態にある成熟した工程に使う工程能力指数。ばらつきの中心が規格中央からずれる量も織り込む。
CPP（重要工程パラメータ）CPP ・ Critical Process Parameter工程パラメータのうち品質特性(CQA)に有意に効くもの。締めて重点管理する運転条件です。
CQA重要品質特性製品の安全性・有効性を保証するために管理すべき重要な品質特性。糖鎖や電荷変化体など。
CQA（重要品質特性）CQA ・ 重要品質特性 ・ Critical Quality Attributes患者の安全性や有効性に直結する製品の品質特性。規格外時の影響の大きさで重要かを判断する。
cryo-EM試料を凍結して観察する電子顕微鏡。TEMより像が鮮明で、部分パッケージの見極めにも用いられる。
CSAComputer Software Assurance労力を患者安全・製品品質への影響が大きい機能に集中させる、FDAが後押しするリスクベースの考え方。
CSPRcell-specific perfusion rate ・ 細胞比灌流速度細胞1個が1日に必要とする培地体積を表す指標（pL/cell/day）。灌流速度や培地消費量の設計の土台になる。CTD医薬品の承認申請書の国際共通様式。製造や規格などの品質情報はModule 3に集約される。
Ct値（Cq値）Cq値qPCRで蛍光シグナルが閾値を超えるサイクル数。DNA量が多いほど値は小さくなる。
CV（変動係数）CV標準偏差を平均で割った、ばらつきの相対値。アッセイの再現性の目安になる。CYPシトクロムP450肝臓に多く存在する代表的な薬物代謝酵素群。多くの低分子医薬の代謝を担う。
CYP reaction phenotyping代謝酵素の同定・寄与率評価ある化合物の代謝クリアランスを、どのCYP分子種がどれだけ担っているかを調べる非臨床試験。
CYP3A4腸と肝に多く存在し多くの薬を代謝する酵素。その基質は初回通過で削られやすい。CYP分子種CYP3AやCYP2D6など、薬物代謝を担うシトクロムP450の個々の酵素種。基質ごとに寄与が異なる。
C型レクチン糖を特異的に認識して結合するタンパク質の一群。ASGPRもこの仲間で、肝臓送達に関わる。
C末端リジン抗体重鎖のC末端に残るリジン残基。正電荷を持ち塩基性バリアントとして現れ、切断されると相対的に酸性化する。DAR分布DAR0/2/4/6/8などの構成比。平均が同じでも分布の形しだいで製品の性質が変わる。
DDAデータ依存取得強いシグナルのペプチドから順に選んで断片化するLC-MSの取得モード。探索的だが微量HCPを取りこぼしやすい。
DDI薬物相互作用 ・ drug-drug interactionある薬がトランスポーターや酵素を阻害・誘導し、併用薬の濃度を変える薬物相互作用。ddPCR（デジタルPCR）反応を微小区画に分けて分子を数える高感度な定量PCR。低コピーのベクター検出に向く。
DenaraseデナラーゼDNAとRNAを非特異的に切断するエンドヌクレアーゼ製剤の一種で、製造工程における残留核酸の除去に用いられる。
developability開発可能性分子が製造や製剤に適した性質を持つかの評価。凝集しやすさなどを開発の上流で見抜く発想。
DHFR/MTX系DHFR ・ MTX ・ メトトレキサートDHFR欠損CHOを使い、メトトレキサートで段階的に遺伝子増幅を行って高発現株を選ぶ古典的な選抜方式。
DIAデータ非依存取得質量範囲を区切って全ペプチドを網羅的に断片化する取得モード。網羅性と再現性を両立し微量HCPを拾いやすい。
Digenome-seqCas9消化したゲノムDNAを全ゲノムシーケンスし、切断点がそろう位置から部位を割り出す実測法。
DISCOVER-seq修復タンパク質MRE11が切断部位に集まる性質を使い、外来の目印なしで切断部位を検出する実測法。生体内でも使える。
DLS（動的光散乱）溶液中の粒子のブラウン運動による散乱光のゆらぎから、粒子径や分布を求める手法。凝集の早期検出に使う。
DMPK薬物動態・代謝の研究領域。吸収・分布・代謝・排泄と体内濃度の動きを扱う。
DMT4,4'-ジメトキシトリチル5'水酸基を保護するトリチル系の基で、外れるとオレンジ色を示し効率の指標になる。
DNase処理残った鋳型DNAを分解酵素DNaseで除く工程。IVT後のmRNAから不要なDNAを取り除くために行います。
DNAエンコードライブラリDEL ・ DNA-Encoded Library各低分子に固有のDNAバーコードを結合し、混合したまま標的への結合を選抜できる巨大化合物ライブラリ。
DNAシャッフリングDNA shuffling複数の類似した遺伝子配列を断片化し無作為につなぎ直すことで、多様な組換え変異体ライブラリを作製する分子進化技術。
DNAワクチンDNA vaccine抗原タンパク質をコードするDNAを体内に投与し、宿主細胞内で抗原を発現させて免疫応答を誘導するワクチン。
DNA鎖切断DNAの糸が切れた状態。放射線や反応性物質、酸化ストレスなどで生じ、コメットアッセイが主にとらえる傷。
DoE実験計画法パラメータを変えたときCQAがどう応答するかを効率よく調べる実験計画法。DoE（実験計画法）DoE複数の因子を効率よく振り、少ない試験数で傾向をつかむための実験の計画手法。doggybone DNAdbDNA環状鋳型をローリングサークル増幅し、プロテロメラーゼで末端をヘアピン状に閉じる酵素法の閉端直鎖状DNA。
Donnan効果ギブス・ドナン効果電荷を持つ抗体が膜越しの電気的中性を保とうとし、イオンを両側で偏らせる現象。終点のpHや塩濃度をずらす。
DOカスケード撹拌・酸素分圧・純酸素スパージングと制御量を段階的に切り替え、溶存酸素を維持する方式。
DP（Drug Product）Drug Product ・ 製剤製剤。原薬を処方・充填して、最終的な投与形態に仕上げた製品。DPP-4ジペプチジルペプチダーゼ-4 ・ dipeptidyl peptidase-4血中に存在するプロテアーゼで、GLP-1のN末端側を切断して不活性化する酵素。DQ（設計時適格性評価）DQ装置が届く前に、設計や仕様がURSの要求を満たすかを紙の上で確認する適格性評価の段階。
druggabilityある標的が特定のモダリティで介入可能な性質を備えているか、という狙いやすさの指標。
DS（Drug Substance）Drug Substance ・ 原薬原薬。精製を終えた有効成分そのもので、製剤化する前の段階を指す。DSB二本鎖切断DNAの二本鎖切断。Cas9が作る傷で、その修復のされ方が編集の結果を左右する。DsbAペリプラズムでシステイン間にジスルフィド結合を導入する酵素。由来配列は共翻訳型分泌シグナルにも使う。DsbCペリプラズムで誤ったジスルフィド結合を組み替える校正酵素。Dsb系DsbA ・ DsbCペリプラズムでジスルフィド結合の形成と組み直しを担う酵素群。DsbAが導入しDsbCが誤対合を直す。DSF示差走査蛍光 ・ Differential Scanning Fluorimetry ・ Thermofluor昇温による疎水部の露出を蛍光変化で捉える簡便な熱安定性評価法。多検体を並行測定できる。DSF（示差走査蛍光定量）DSF加熱に伴う蛍光変化から融解温度を測り、構造の崩れにくさを比べる処方評価の手法。E&L（抽出物・溶出物）E&L製造材料から製品側へ移りうる微量成分を扱う評価。抽出物と溶出物の把握と安全性判断を行う。
E1相補細胞株E1-complementing cell lineアデノウイルスのE1遺伝子を染色体に組み込んだ細胞株で、E1欠失ベクターの製造時にE1機能を補完する。
E1領域E1 regionアデノウイルスゲノムの初期転写領域の一つで、ウイルス複製開始に必要なタンパク質をコードする領域。
E3領域E3 regionアデノウイルスゲノムの初期転写領域の一つで、宿主免疫応答の回避に関わる遺伝子を含む領域。
EC50応答を半分まで立ち上げる濃度のことで、作動薬など活性化系の効力指標に使う。EDTAキレート剤金属イオンをつかまえるキレート剤。グラム陰性菌の外膜を不安定化させ溶解を助ける。EFD代替法（NAM）NAM ・ 新規アプローチ手法培養細胞や非哺乳類を使い発生毒性を早期に拾う代替手法。動物実験の3Rの観点からも用いる。efflux ratio排出比透過をB→AとA→Bの比で表す指標。2以上だとP-gpなどによる能動的な排出を疑う。
eIF2α翻訳開始に関わる因子で、リン酸化されるとmRNAの読み取りが止まり発現が落ちる。
eIF4Em7Gキャップに結合し、リボソームを呼び込む翻訳開始因子。
ELISA-MS抗HCP抗体でHCPを捕捉し、そのまま消化してLC-MSで同定する手法。捕捉されたHCPを一つずつ評価できる。
ELISA（酵素結合免疫吸着測定）抗原をプレートに固定し、結合した抗体を発色などで検出する測定法。多検体を並列で調べられる。
ELISA（酵素免疫測定）酵素免疫測定抗体と酵素反応の発色を使い、標的タンパク質を高感度に定量する免疫測定法。HCP等の測定に使う。
Emaxモデル濃度を上げると効果が増し、やがて最大効果に向けて頭打ちになる飽和型の関係を表すモデル。
ESC（Enhanced Stabilization Chemistry）ESC2'-OMeと2'-Fで糖の2'位をほぼ全面修飾し、末端近くにPS結合を配する安定化設計。
EUEndotoxin Unitエンドトキシン活性を表す単位。標準品を参照標準に校正して用いる。EU GMP欧州の医薬品製造・品質管理の基準。第1章の品質システムのなかでPQRの実施を求めている。EU GMP Annex 1Annex 1無菌医薬品製造に関するEUのGMP付属書。リスクベースの汚染管理戦略を求める。EU GMP Annex 11Annex 11コンピュータ化システムを対象とするEU GMPの附属書。21 CFR Part 11に対応する位置づけ。EU GMP Annex 15適格性評価とバリデーションを扱うEU GMPの附属書。継続的工程確認に相当する概念を含む。ex vivo患者やドナーから取り出した細胞を体外（生体外）で操作すること。編集や加工の後に体内へ戻す。ex vivo細胞治療Ex vivo cell therapy患者から取り出した細胞を体外で遺伝子改変・培養してから体内へ戻す治療アプローチ。
exonuclease IIIエキソヌクレアーゼIII大腸菌由来のExonuclease IIIは、二本鎖DNAの平滑末端または3'陥入（3'recessed）末端から3'→5'方向に一本鎖を段階的に除去するエキソヌクレアーゼである（3'突出末端には作用しにくい）。
Fab重鎖の一部と軽鎖がジスルフィドで連結した約50kDaの抗体フラグメント。2本鎖で折りたたみがやや複雑。
FACS蛍光活性化セルソーター一細胞ずつ光学的に選別して分注する蛍光活性化セルソーター。
FATFactory Acceptance Test装置を工場から出荷する前に供給者側で行う受入試験。適格性評価に活用されることがある。Fc抗体の定常領域の一部で、エフェクター機能や半減期に関与する。FcRn新生児Fc受容体IgGを細胞内でリサイクルして血中半減期を延ばす受容体。サイレンシング設計でも結合を残すことが多い。FcRn（新生児Fc受容体）FcRn抗体のFc領域に結合し、分解されるはずの抗体を血中へ戻す受容体。抗体の長い半減期を支える。FcRn（新生児Fc受容体）FcRn抗体を取り込んで分解から守り、再び血中へ戻す受容体。抗体の半減期を長くする仕組み。
FcRnリサイクリングFcRnが酸性で抗体を捕まえ中性で放すことで、細胞に取り込まれた抗体を分解から救い血中へ戻す再利用の仕組み。
Fcエフェクター機能抗体のFc領域が免疫細胞や補体を動員し、標的細胞そのものを排除する一連の作用。
FcエンジニアリングFc領域のアミノ酸を変異させ、FcγRや補体への結合を強めたり弱めたりする分子設計。
Fc改変抗体のFc領域のアミノ酸を変える設計。FcRn結合を調整して半減期を延ばすなどの目的で行う。
Fc受容体免疫細胞側にある抗体のFc領域の受け皿。結合の強さがADCCなどのエフェクター機能に関わる。Fc糖鎖抗体のFc領域(Asn297)に結合する糖鎖。Fcγ受容体や補体との相互作用を介しエフェクター機能に関わる。Fc融合標的分子とFc領域を融合させたタンパク質医薬。Fcにより半減期などを持たせる。Fc融合タンパク目的タンパク質に抗体Fcを融合し、半減期などを付与した分子。Fc領域抗体の定常部にあたる「足」の部分。FcγRや補体、FcRnと相互作用し、機能や血中半減期を担う。FcγRFcガンマ受容体免疫細胞側にある抗体Fcの受け皿となる受容体。活性化型と抑制型があり、両者のバランスが効く。FcγRIIIaCD16aNK細胞などが持つ活性化型のFc受容体。抗体Fcとの結合でADCCの引き金になる。
first-in-class既存にない全く新しい作用機序を持つ医薬。
FLPfull-length product ・ 全長品精製で取り出したい全長品のことで、n-1などの短化した欠損体と分離して比率を見る。
FMEA起こりうる故障モードとその影響を洗い出して優先度づけする、リスクアセスメントの手法。FMEA（故障モード影響解析）FMEA ・ Failure Mode and Effects Analysis各パラメータの影響度・発生度・検出度を評点し、品質リスクの優先順位を付ける手法です。
FMECAFMEAに致命度の評価を加え、影響の重大さをより明示的に扱う拡張版のリスク手法。
Fmoc化学Fmoc chemistry ・ フルオレニルメチルオキシカルボニル法固相ペプチド合成においてアミノ基の保護にFmoc基を使用し、穏和な塩基条件で脱保護する現在最も広く用いられる合成戦略。
Fmoc法Fmocα-アミノ基を塩基で外し、側鎖保護と樹脂からの切り出しを酸で行う、現在主流のペプチド合成法。
formality（形式性）formality ・ 形式性リスク管理にかける労力・手法・文書化の濃淡。大きいリスクは厚く、小さいものは軽く扱う考え方。
FTIRフーリエ変換赤外分光。高濃度や固体の試料にも強く、二次構造の評価などに使われる。
G0Fコアフコースを持ちガラクトースを欠くIgGの糖鎖種。CHO産生抗体で主成分になりやすい。
Gagタンパク質レンチウイルスの構造を作るタンパク質群。その一部であるp24が物理力価の測定に使われる。
GalNAc（N-アセチルガラクトサミン）肝細胞の受容体ASGPRが認識する糖。siRNAに付けると皮下投与で肝臓へ選択的に届く。
GalNAc複合体肝細胞表面のASGPRを狙う糖リガンドを核酸に結合させた構造。皮下投与でも効率よく肝細胞へ届ける。
GalNAc抱合核酸医薬に糖を付け、肝細胞へ能動的に取り込ませる修飾。
GAMP 5GxP対応のコンピュータ化システムを検証する進め方を示す、ISPE発行の業界標準ガイド。
GC-MS/MSガスクロマトグラフィーとタンデム質量分析を組み合わせた分析法。揮発性のニトロソアミンなどの定量に使う。
GCTP再生医療等製品の製造管理及び品質管理の基準。日本で細胞培養加工施設での製造に適用される省令。GLP非臨床試験の信頼性を担保するための基準。申請用のhERG試験などで求められる。GLP-1受容体作動薬GLP-1 receptor agonistGLP-1受容体に結合してインスリン分泌促進などの作用を示す薬剤の総称で、2型糖尿病や肥満症の治療に用いられる。
GM-CSF顆粒球マクロファージコロニー刺激因子単球を樹状細胞系列へ分化させ生存を支えるサイトカイン。IL-4と組み合わせ未成熟樹状細胞を誘導する。
GMPグレードGMP grade ・ Good Manufacturing Practice grade医薬品の製造品質管理基準（GMP）に適合した製造管理と品質試験のもとで製造・出荷された試薬・原料の品質区分。
gnomADヒト集団の変異頻度や遺伝的制約を収録した大規模データベース。標的の必須性評価に使う。
GPCR細胞膜を貫通し多くの薬の標的となる受容体群。近年クライオEMで構造が解かれつつある。
GRAS食品での使用実績から安全とみなされる状態。S. cerevisiaeの強みの一つ。
GS/MSX系GS ・ MSX ・ グルタミン合成酵素 ・ メチオニンスルホキシミングルタミン合成酵素を選択マーカーに使い、MSXで内在活性を抑えて目的遺伝子を持つ細胞を選ぶ選抜方式。GTP転写やキャップ形成の基質となるグアノシン三リン酸。
GUIDE-seq短い二本鎖DNAを切断部位に取り込ませて目印にし、細胞内の切断部位をシーケンスで拾う実測法。
GU値グルコースユニットデキストラン標準を同一条件で流し、糖鎖の溶出位置を換算した装置間で比べやすい共通の物差し。
GxP製品品質・患者安全・規制上の記録に関わる規制要件の総称。CSV対象かどうかの判断基準になる。
Gバンド分染法染色体を染め分けて縞模様として観察する古典的な核型解析法。構造異常の位置を視覚的に捉えられる。
HACCP危害要因分析・重要管理点工程全体で危害要因を洗い出し、重点管理すべき重要管理点を特定して監視する手法。
HCP（宿主細胞由来タンパク質）抗体を作らせた細胞が産生する目的以外のタンパク質。不純物として除き、残存量を管理する。
HDX-MS水素重水素交換質量分析タンパク質の水素が重水素に置き換わる速さを質量分析で追い、抗体の結合部位などを詳しく調べる手法。
HEDHuman Equivalent Dose ・ ヒト等価用量動物の用量を体表面積換算でヒトの用量に直した値(ヒト等価用量)のこと。
hedgehogハリネズミほぼ全部のDNAがしっぽに移った強いコメット像。アポトーシスなど別原因の可能性があり集計の扱いを事前に決める。
HEK293ヒト胎児腎由来の細胞株。アデノウイルスのE1機能を持ち、AAV産生の三重トランスフェクションで広く使われる。
HEK293TSV40ラージT抗原を発現するヒト胎児腎由来の細胞株。レンチウイルスの一過性トランスフェクション産生に使われる。
HEK293細胞ヒト胎児腎臓由来の細胞。遺伝子導入効率が高く一過性発現に向くが、商業生産の実績はCHOより限定的。hERG心筋の再分極を担うカリウムチャネルの一種。薬が塞ぐとQT延長や不整脈につながるため早期に評価する。HETP理論段相当高さ理論段相当高さのこと。床の高さを理論段数で割った値で、小さいほど床が効率よく働いていることを示す。HETP（理論段高さ）HETP ・ 理論段高さカラム充填の良し悪しを示す指標で、値が小さいほど分離効率が高い。充填品質の確認に使う。
HILIC-FLDHILICで分離した糖鎖を蛍光検出する手法。糖鎖プロファイルを高感度・高再現に定量する代表的な方法。
HILIC-UPLC親水性相互作用でおおむねサイズ順に糖鎖を分ける、高分離の液体クロマトグラフィー。
Hill係数Hill slope用量反応曲線の遷移域での急峻さを表すパラメータ。1から大きく外れると複数の結合部位や非特異的効果を疑う。
historical control過去対照データその施設が過去にためてきた対照群のデータ。試験結果が陽性か陰性かを判定する際の妥当な範囲の基準に使う。
HLA細胞表面にあり自己と非自己を見分けるヒトの主要な組織適合抗原。他家では不一致が拒絶の原因になる。HLAクラスI自己を示す細胞表面分子で、NK細胞はこれを抑制シグナルとして読み取って働く。
HMW（高分子量体）モノマーが会合してできた凝集体。免疫原性のリスク因子で、SECで経時的に追跡する。
IC50対象の働きを半分に抑えるのに必要な薬物濃度で、値が小さいほど強く阻害する。hERG阻害の強さを表す。ICHInternational Council for Harmonisation医薬品規制の国際調和を目的として、日米欧の規制当局と製薬業界が参加する国際的なガイドライン策定機関。
ICH E16バイオマーカーを開発の判断材料として正式に使うための申請上の位置づけを示す国際ガイドライン。
ICH M12薬物相互作用試験の判断基準を日米欧で揃えた国際整合ガイドライン。in vitroから臨床試験の要否を判断する。ICH M3(R2)臨床試験を支える非臨床安全性試験の実施時期や内容の全体像を示すICHガイドライン。ICH M7医薬品中のDNA反応性（変異原性）不純物を評価・管理し、発がんリスクを抑えるためのガイドライン。ICH M9BCSに基づくバイオウェーバーの考え方を示すICHガイドライン。ICH Q1Q1A ・ Q1B医薬品の安定性試験の実施条件（長期・加速・過酷）および保管条件の設定方法を規定した国際ガイドライン群。ICH Q10医薬品品質システムを定めた国際ガイドライン。ライフサイクルを通じた品質マネジメントの考え方を示す。ICH Q11原薬の開発・製造を扱い、原薬側の管理戦略の作り込みを示すICHのガイドライン。ICH Q12製品ライフサイクル管理の技術的・規制的な考え方を示すICHガイドライン。ICH Q13原薬・製剤の連続生産に関する品質・規制の考え方を整理した国際調和ガイドライン。ICH Q14分析法の開発を扱うガイドライン。方法のライフサイクル全体と、科学・リスクに基づく変更管理を扱う。ICH Q1A(R2)新原薬・新製剤の安定性試験全体の枠組みを示す親ガイドライン。ストレス試験も求める。ICH Q1B光安定性試験のガイドライン。分解経路を調べる試験と、製品の光安定性を確認する試験を区別する。ICH Q2(R2)分析法バリデーションのガイドライン。分析手順が妥当性を持つことを確認する枠組みを定める。ICH Q3A新有効成分を含む原薬中の不純物管理に関する国際的な規制ガイドラインで、報告・同定（構造決定）・資格付与（安全性確認）の各閾値を規定する。
ICH Q3B新製剤中の分解物管理に関する国際的な規制ガイドラインで、Q3Aと同様の段階的アクション構造（報告・同定・資格付与の閾値）を持つが、適用対象は原薬ではなく製剤中の分解物に限られる。
ICH Q3C国際調和会議（ICH）が策定した医薬品中の残留溶媒に関するガイドラインで、溶媒を毒性に応じてクラス分けし限度値を規定する。ICH Q3D元素不純物をどの元素・投与経路でどこまで管理するかを、毒性データに基づき国際的に定めたガイドライン。
ICH Q3E抽出物・溶出物を対象とする初の国際調和ガイドライン。製品ライフサイクル全体での管理を目指す。
ICH Q5A(R2)細胞株由来のバイオ医薬品について、ウイルス安全性評価の枠組みを示すICHガイドライン。ICH Q5Cバイオテクノロジー応用医薬品の安定性試験の考え方を示す国際調和ガイドライン。ICH Q5D生物薬品の製造に使う細胞基材の樹立と特性解析について定めた国際調和ガイドライン。ICH Q5E比較可能性製造工程の変更前後で製品が同等・比較可能かを評価する考え方を定めたガイドライン。ICH Q6B生物薬品の規格・試験方法の設定の考え方を示すICHガイドライン。力価などの規格を扱う。ICH Q7原薬（API）製造へのGMP適用を国際調和したICHの指針。出発物質の定義や工程管理、バリデーションなどを示す。ICH Q8医薬品開発とQbDの考え方を示すICHガイドライン。重要品質特性（CQA）を定義している。ICH Q9品質リスクマネジメントリスクに基づいて品質を判断する、品質リスクマネジメントの考え方を示すICHのガイドライン。
ICH S10医薬品の光安全性評価について規制当局が合意した国際ガイドライン。
ICH S11小児医薬品開発を支える非臨床安全性試験の考え方を定めた国際ガイドライン。幼若動物毒性試験の要否判断も扱う。
ICH S12遺伝子治療製品の非臨床の組織分布評価の考え方を示すICHガイドライン。ICH S2(R1)医薬品の遺伝毒性試験の標準的な組み合わせと、そのデータ解釈を定めたガイドライン。
ICH S5(R3)ICH S5 ・ S5(R3)生殖発生毒性の評価法を国際調和で示すICHガイドライン。生殖過程を時間軸で区切る枠組み。
ICH S6バイオ医薬品の非臨床安全性評価の考え方を定めた国際ガイドライン。標的が動物種間で保存されているかを重視する。ICH S6(R1)バイオ医薬品の非臨床安全性評価の考え方を示すICHガイドライン。種選択などの枠組みを定める。ICH S7A日米欧の規制当局が合意した、ヒト用医薬品の安全性薬理試験に関する国際的なガイドライン。ICH S7B医薬品のQT延長・心室再分極遅延を非臨床で評価する指針。hERG試験をin vitroの中核と位置づける。
ICH S9進行がん治療薬に特化した非臨床評価に関する国際ガイドラインで、対象患者の状況を踏まえた安全性試験の実施範囲・時期を規定している。
IdeS消化IgGのヒンジ下を特異的に切る免疫グロブリン分解酵素で抗体を断片化する処理。サブユニット分析に使う。
IECイオン交換クロマトグラフィー ・ Ion Exchange Chromatography電荷の違いで分けるイオン交換クロマト。酸性・主・塩基性ピークとして電荷バリアントの量を管理する。
IFITキャップ構造から非自己RNAを見分ける自然免疫センサー系。
IL-15NK細胞の増殖と活性化を促すサイトカインで、IL-2とともに拡大培養の培地に加える。
IL-4インターロイキン4マクロファージへの分化を抑え樹状細胞らしい形質を与えるサイトカイン。GM-CSFと併用する。
IMACHisタグ ・ 金属アフィニティーHisタグと金属イオンの親和性を利用して目的タンパク質を捕捉する精製法。開発初期や研究用途で使う。in silicoコンピュータ上の計算で予測・解析すること。配列からT細胞エピトープのリスクを安価に広く洗い出す一次評価。
in silico予測計算でゲノム上のミスマッチ許容部位を網羅的に列挙する、オフターゲット候補の洗い出し。
in vitro生きた動物の体外で、試験管やシャーレなどを用いて細胞・組織・分子レベルで行う実験を指す用語。in vitro cell age細胞年齢細胞が継代を重ねて進む培養上の年齢。製造に許容する上限を設計で管理する。in vitro試験in vitro test試験管・培養皿などを用いて生体外で行う試験で、細胞や細菌などを使って物質の影響を評価する。in vitro小核試験CBMN培養細胞で染色体レベルの傷を、分裂後に残る小核の頻度として検出する遺伝毒性試験。in vitro転写IVTプラスミドなどを鋳型に、試験管内でmRNAを合成する反応。in vivoインビボ生きた動物の体内で試験を行うこと。物質が吸収・代謝を受けた実際の状態での影響を見られる。
in vivo試験in vivo test生きた動物の体内で被験物質の影響を評価する試験で、吸収・分布・代謝・排泄など生体の条件を反映できる。
IND治験開始申請治験開始申請。ヒトでの臨床試験を始めるために規制当局へ提出する申請。iPS細胞iPS株体細胞を初期化して作る多能性幹細胞。同一株から繰り返し分化・製造でき均質性を高めやすい。
IQ（据付時適格性評価）IQ装置が仕様や図面どおりに正しく設置され、必要文書や校正がそろっているかを確認する段階。
ISEFInter-System Extrapolation Factor ・ 分子種間活性差係数組換え系とヒト肝の酵素活性差を補正する分子種間活性差係数。基質依存でばらつく点に注意する。
ITR逆位末端反復配列AAVゲノムの両端にある逆位末端反復配列。複製とパッケージングのシグナルとして働き、この間の配列がカプシドに詰め込まれる。IVIVEin vitroで得た代謝などのデータを、ヒトの体内での挙動へ外挿すること。IVTin vitro転写鋳型から試験管内でmRNAを合成する反応で、副生成物として二本鎖RNAが生じる。IVT鋳型IVT template試験管内転写でmRNAを合成する際に用いる元となるDNA分子のこと。I型インターフェロン自然免疫の活性化で誘導される、抗ウイルス応答や炎症を担うサイトカインのこと。J2抗体二本鎖RNAを検出するのに使う抗体で、dsRNA不純物の評価にドットブロット等で用いる。
J2抗体イムノアッセイJ2 antibody immunoassaydsRNAを特異的に認識するJ2モノクローナル抗体を用いて、精製後サンプル中の残存二本鎖RNAを検出・定量するイムノアッセイ法。
K562NK細胞の拡大用フィーダーや、細胞傷害活性を測る標的として広く使われる細胞株。Kd解離定数リガンドと標的の結合の強さを表す解離定数。値が小さいほど強く結合し、SPRやBLIなどの結合速度論から求める。
KD（解離定数）KD抗体と標的の結合の強さを表す指標。値が小さいほど強く結合する。解離速度を結合速度で割った比。
Kex2エンドペプチダーゼKex2ゴルジ体でプロ配列を切断する酵母のプロテアーゼ。
Ki阻害定数阻害剤が標的へ結合する親和性を表す阻害定数。IC50より実験条件に左右されにくく、系をまたいだ比較に向く。
km係数体重を体表面積で割った値で、種の間の体格差を埋めるHED換算用の係数。
knobs-into-holesノブズ・イントゥ・ホールズ抗体重鎖の界面に立体的な「凸（knob）」と「凹（hole）」の変異を導入し、異なる重鎖どうしを選択的にヘテロ二量体化させる設計手法。
Kp脳/血漿比脳全体の薬物量を血中濃度で割った脳/血漿比。脂溶性に引っ張られ効き目を過大評価しやすい。
Kp,uu脳内の非結合濃度を血漿中の非結合濃度で割った比。受容体に働ける遊離分の脳移行を映す。
LAL法ライセート試験カブトガニ由来試薬を使い、残存エンドトキシンを検出・定量する試験法。
Lambert-Beerの法則吸光度が物質の濃度と光路長に比例するという関係。A280からタンパク質濃度を求める計算の土台になる。
LC-HRMS高分解能質量分析液体クロマトグラフィーと高分解能質量分析を組み合わせた手法。多成分の一斉分析や高い選択性が要る場面で有利。LC-MS/MS液体クロマトグラフィーと質量分析を組み合わせ、断片を一つずつ読んで配列や修飾部位を特定する手法。LNA/BNALNA ・ BNA糖の2'-Oと4'-Cを架橋して立体配座を固定した核酸修飾。短い鎖でも非常に強い結合を実現する。LNP脂質ナノ粒子 ・ lipid nanoparticleイオン化脂質などでRNAを封入し細胞へ届ける脂質ナノ粒子。in vivo型の投与分子として使われる。LOD（検出限界）LOD ・ 検出限界検出できる最小量。分析法の性能を示すバリデーション項目の一つ。logPlogD ・ cLogP油と水への分配のしやすさ（脂溶性）を対数で表した値。計算値のcLogPやclogDで代用することも多い。LOQ（定量限界）LOQ ・ 定量限界十分な精度で定量できる最小量。分析法の性能を示すバリデーション項目の一つ。
LRV（対数除去率）Log Reduction Value負荷側と透過側のウイルス力価の比を常用対数で表した、除去性能を示す指標。
LTR（末端反復配列）LTRレトロ／レンチウイルスのゲノム両端にある反復配列。転写を駆動し、SIN設計で改変される。
Lucifer Yellowルシファーイエロー細胞間隙を通る蛍光色素。単層からの漏れを直接見て健全性を確認する品質指標。
m7Gキャップm7G7位をメチル化したグアニンがmRNAの5'末端に付いた帽子構造。MABELMinimal Anticipated Biological Effect Level ・ 最小予測生物学的作用量薬の作用がごくわずかに出始めると見込む用量で、抗体など高リスク薬の初回量設計に使う。MACMACO ・ 最大許容持ち越し量 ・ Maximum Allowable Carryover最大許容持ち越し量。前の製品が次の製品の1ロットに混ざってよい総量の上限を示す。
make-on-demandオンデマンド合成確立した反応と入手容易な試薬から理論上合成できる分子を列挙した、注文に応じて作る超大規模ライブラリ。
MALDI-MSレーザーでイオン化して質量を測る質量分析。切り出した糖鎖の質量確認や構造比較に用いる。
MAPPsMHC-Associated Peptide Proteomics細胞が実際にMHCクラスIIへ提示したペプチドを回収し質量分析で同定する手法。提示エピトープの絞り込みに使う。
Master Cell Bank細胞株開発の成果を保存する原本のセルバンク。通常は使わずWCBの作製元として温存する。MATヒト単球系を用い、エンドトキシン以外も含む広い発熱性物質を評価する試験法。MCB/WCBマスターセルバンク ・ ワーキングセルバンク製造の起点となる細胞を段階的に均質に凍結保存した在庫（マスター/ワーキングセルバンク）。MCB／WCBMaster Cell Bank ・ Working Cell Bank細胞株を凍結保存した細胞バンク。マスターセルバンクから作業用のワーキングセルバンクを起こして製造に使う。
MDCK-MDR1イヌ腎由来細胞にヒトP-gpを発現させた単層。化合物のP-gp基質性を評価する細胞アッセイ。
MHCクラスIIHLAクラスII抗原提示細胞がペプチドを載せてヘルパーT細胞へ提示する分子。ヒトではHLAクラスIIと呼ばれる。
MISEV細胞外小胞の研究・報告で満たすべき最低要件を示すISEVのガイドライン。事実上の共通言語とされる。
MOI感染多重度細胞1個あたりに接触させるウイルスやベクターの量の比。形質導入の効率やベクターコピー数を左右する条件。
MPPGL肝臓1gあたりのミクロソームタンパク量。in vitroの固有クリアランスを肝全体へ換算する際に用いる。
mRNA二次構造mRNAが折りたたんで作る立体構造。遺伝子先頭付近に強い構造ができると翻訳開始が妨げられる。
MRSDMaximum Recommended Starting Dose ・ 最大推奨開始用量感度の高い種のHEDを安全係数で割って求める、最初に投与してよい上限量。
Mut⁺／MutˢPichiaをAOX遺伝子の状態で分けた表現型で、メタノールの消費速度が違う。Mut⁺は速く、Mutˢは遅い。
MVD最大有効希釈率検出感度を下回らずに希釈できる上限。干渉を避けつつこの範囲内で希釈する。
n-1全長より1塩基短い欠失体で、全長との差が小さく精製でもっとも分離しにくい不純物。
N-1強化流加培養で種培養の最終段を灌流で強化し、本培養の開始細胞密度を高める手法。
N/P比導入試薬の窒素とDNAのリン酸の比。トランスフェクションの効率や毒性を左右する。N1-メチルシュードウリジンm1Ψ治療用mRNAでウリジンの代わりに全置換して使う改変ヌクレオシドで、免疫回避と翻訳量向上を担う。
N1-メチルシュードウリジン（m1Ψ）m1Ψウリジンを置き換える代表的な修飾ヌクレオシド。mRNAの免疫刺激を抑え、翻訳や安定性の向上に使われます。
Na,K-ATPaseナトリウムカリウムATPase細胞膜に存在し、ナトリウムとカリウムイオンを能動的に輸送するポンプタンパク質で、一部の薬の標的・結合部位となる。
NAT（核酸増幅法）NAT ・ Nucleic acid Amplification TechniquePCRなどで特定の核酸配列を増幅して検出する手法。マイコプラズマを数時間〜1日で調べる迅速法です。
native MS（ネイティブ質量分析）立体構造を保ったまま質量分析し、フラグメントが結合した複合体の質量差から結合を検出する手法。
NDEAN-ニトロソジエチルアミンニトロソアミンの一種で、強い発がん性が知られる。サルタン系原薬などから検出された不純物。
NDMAN-ニトロソジメチルアミン代表的なニトロソアミンの一種で発がん性が知られる。バルサルタン原薬から検出されニトロソアミン問題の発端となった。
NDSRIニトロソアミン原薬関連不純物原薬分子そのものがニトロソ化されて生じるニトロソアミン。難揮発性で、LC-MS/MSなどで定量する。
Neu5GcN-グリコリルノイラミン酸非ヒト型のシアル酸で免疫原性リスクがあるが、CHO細胞はほとんど付加しない。
neutralizer中和する分子標的の働きを実際に打ち消す分子で、多くは機能に直結する部位に結合する。
ng/mg製品ミリグラムあたりのHCPナノグラムで残存量を表す単位。製品濃度に依存せず工程比較や規格管理に向く。NK細胞ナチュラルキラー細胞FcγRIIIaを持つリンパ球。パーフォリンやグランザイムで標的を傷害するADCCの主役。
NK細胞活性natural killer cell activity自然免疫に属するNK細胞が、ウイルス感染細胞や腫瘍細胞を直接傷害する能力を示す指標。
NOAEL無毒性量無毒性量。毒性試験で有害な影響が認められなかった最大の用量。PDE算出の出発点になる。NOR正常運転範囲 ・ Normal Operating Range日々の製造で実際にパラメータを動かす、狭めの正常運転範囲。
Noyes-Whitney式溶解速度が固体の表面積に比例することを示す関係式。
OAT有機アニオントランスポーター主に腎臓の尿細管で有機アニオンを細胞へ取り込むトランスポーター。
OATP1B1OATP1B3 ・ SLCO1B1肝細胞の血管側にあり、血中の薬を肝臓へ取り込む代表的な取り込みトランスポーター。
OCT有機カチオントランスポーター有機カチオンを細胞内へ運び込むトランスポーター。腎排泄などに関与する。
OECD TG471細菌復帰突然変異試験（Ames試験）の実施方法を定めた国際的な試験ガイドライン。
OECD TG487TG487in vitro哺乳類細胞小核試験の実施方法・計数・陽性判定の基準を定めたOECDの試験ガイドライン。
OECD TG489生きた動物で行うコメットアッセイを定めたOECDの試験ガイドライン。%tail DNAを主指標に用量反応性で判定する。
OFATOne Factor At a Time一度に一つのパラメータだけ動かす従来の実験の進め方。相互作用を捉えにくい弱点があります。
off-DNADNAバーコードを外して改めて合成した本来の分子。独立したアッセイで結合や活性を確かめヒットを検証する。
olive tail momentOTM頭としっぽの重心の距離にしっぽのDNA割合を掛けた指標。しっぽ内のDNAの偏りを反映しやすいとされる。
OmpA大腸菌の外膜タンパク質に由来する、実績のある分泌シグナル配列。
OOSOut of Specification ・ 規格外製品規格を外れた結果。多くは正式な逸脱調査の対象になる。OOS（規格外）OOS試験結果が規格の範囲を外れること。発生時に迅速・透明に共有されるかがCDMO選定で重要。OOTOut of Trend ・ 傾向外れ規格は外れていないが、これまでの傾向から外れた動き。工程変化の兆しを規格外の手前で拾える。
Open Targets標的ごとに遺伝学を含む複数の証拠を集約した公開プラットフォーム。初期評価の出発点に使われる。
OQ（運転時適格性評価）OQ装置が設計で意図した範囲で正しく動くか、制御やアラームなどを製品を使わず確認する段階。
ORFmRNAで目的タンパク質をコードする本体の読み枠。
OTR酸素移動速度 ・ Oxygen Transfer Rate気相から液へ酸素が溶け込む速度。kLaと濃度差の積で表す酸素移動速度。OUR酸素要求速度 ・ Oxygen Uptake Rate細胞が単位時間あたりに消費する酸素の速度。酸素要求速度。O型糖鎖セリンやトレオニンの側鎖に結合する糖鎖で、PNGase Fでは外れず別の前処理が要る。P-糖タンパク質P-gp ・ ABCB1 ・ MDR1血液脳関門などに多い代表的な排出トランスポーター。基質を血液側へ汲み戻し脳移行を妨げる。
P-糖タンパク質（P-gp）P-gp腸上皮などにある排出トランスポーター。取り込んだ薬を管腔側へ汲み出して吸収を下げる。
P/V体積あたり動力体積あたりの撹拌動力。平均的な乱流強度やせん断の目安に使われるスケール指標。p24レンチウイルスのコアを作るGagタンパク質の一部。抗体で捕まえて定量し、粒子の総量（物理力価）を推定する。
PADPharmacologically Active Dose ・ 薬理活性量薬理作用が出始める用量(薬理活性量)で、開始用量が近すぎないか照らし合わせる。
PAINSpan-assay interference compounds ・ 多アッセイ干渉化合物標的を問わず多くのアッセイでヒットしやすい部分構造フィルター(多アッセイ干渉化合物)。PAINSフィルタ非特異的な性質から見かけの活性を示しやすい化合物（偽陽性）を除くための構造フィルタ。
PAMProtospacer Adjacent Motif標的配列のすぐ隣に必要な短い決まった配列。Cas9が切断する条件になる（SpCas9ではNGG）。
Papp見かけの透過係数 ・ apparent permeability coefficientレシーバー側へ移る速さを面積と初濃度で割った、見かけの透過係数。腸吸収の見込みを表す。PAR確認済み許容範囲 ・ Proven Acceptable Range他を固定し一つのパラメータを動かしても品質が保たれると実証された、NORより広い確認済み許容範囲。PAT（Process Analytical Technology）工程の状態をリアルタイムに近い形で測り、制御へ反映する考え方。崩れる前に手を打つのが狙いです。PBMC末梢血単核球末梢血から分離した単核の免疫細胞。初代細胞アッセイのエフェクター源として使われる。pCO2溶存CO2 ・ 溶存二酸化炭素培養液に溶けた二酸化炭素の分圧。大スケールで溜まりやすく、高すぎると増殖・生産性・品質を落とす。
pCO2ストリッピング培養液に溜まった溶存CO2を、散気や通気によって抜き出す操作。大スケールで特に重要になる。
PCR阻害製品中の成分がPCR反応を妨げ、定量値を狂わせる現象。前処理で取り除く必要がある。
PCR増幅効率1サイクルでDNAが何倍に増えるかの効率。適正範囲にあることを確認する分析能パラメータ。
PDEADE ・ 許容一日曝露量 ・ 許容一日摂取量許容一日曝露量。その量まで毎日摂っても生涯健康影響が出ないとされる量。無毒性量から不確実係数で導く。PDIジスルフィド結合の形成や組み替えを助ける酵素。酵母のERで、正しい架橋とフォールディングを進める。
PDX患者さん由来異種移植 ・ patient-derived xenograft患者の腫瘍組織をそのまま免疫不全マウスに移植し、元の多様性や構造を保つモデル。
pegRNAprime editing guide RNAプライム編集専用の改変ガイドRNAで、標的部位への誘導機能に加えて書き換えたい配列情報（鋳型）を自身に組み込んでいる。
PEG化ペグ化ポリエチレングリコールを結合させ見かけの分子サイズを大きくし、血中半減期を延ばす手法。
PEG脂質LNP表面を覆い、安定性や体内動態を調整する脂質。
PEIDNAと複合体を作って細胞内へ運び込むトランスフェクション試薬。導入量や比率が産生収量を左右する。
PelB抗体断片の分泌などで定番の、Erwinia由来のリーダー配列。
persistence（残存）persistence ・ 残存性投与したベクターや細胞が体内にどれだけ長く残り続けるか。分布・sheddingと一体で評価する。PESポリエーテルスルホン除菌フィルターなどに広く使われる膜素材。親水化処理で濡れ性や低吸着を高めた製品もある。
PGE2プロスタグランジンE2成熟カクテルに含まれ、CCR7依存の遊走能を樹状細胞に付与するとされる脂質メディエーター。
Ph. Eur. 5.14欧州薬局方に収載されたヒト用遺伝子導入医薬品に関する一般章で、品質・力価評価の原則が記載されている。
phi29 DNAポリメラーゼローリングサークル増幅に用いるDNA合成酵素。doggybone DNAの増幅工程で使われる。
pHグラジエントグラジエントバッファーのpHを連続的に変化させながら溶出し、性質の近い成分を分けて回収する方法。
pIC50IC50をモル濃度で表しマイナスの常用対数を取った値。活性が10倍強くなると1増える。
Pichia pastorisKomagataella phaffii ・ ピキアメタノールを炭素源にできる酵母。強力なAOX1誘導と分泌生産に向き、高密度培養で組換えタンパク質を作る。PK/PDPK ・ PD ・ 薬物動態薬が体内でどう動くか（薬物動態＝PK）と、体にどう効くか（薬力学＝PD）を合わせて見る考え方。
PK/PDモデル血中濃度と効果の時間的ずれや大小の関係を数式で表し、未実施の用量の挙動を見通す道具。
pKa緩衝が最もよく効くpHの目安となる値。重炭酸緩衝系ではおおよそ6付近にあるとされる。
PKR二本鎖RNAに結合して活性化し、eIF2αをリン酸化して翻訳開始を止める酵素のこと。
point-of-care製造POC manufacturing ・ point-of-care ・ 分散製造患者が受診する医療機関の近くまたは院内に製造機能を設け、輸送時間を短縮して細胞製品を製造するモデル。
PO体不純物PS化が不十分で、リン酸ジエステル結合のまま残った核酸不純物。硫黄化の程度を反映する。
Ppkまだ管理状態と言い切れない新しい工程などで使う、実績ベースの工程能力指数。
ppm抗体1mgあたりの不純物量(ng)のように、100万分の1の比で微量成分の割合を表す単位。
PPQ（工程性能適格性評価）Process Performance Qualification確立した管理戦略のもと、商業規模のロットで品質の再現性を実証する段階。上市前に行います。
PPQロットコンファメーションロットPPQで流す商業規模のロット。決めた条件どおりに品質を再現できることを確認するため製造します。
PQ（稼働性能適格性評価）PQ実際の材料や本番相当の条件で、装置が求める性能を安定して出せるかを確認する段階。
pre-mRNA（前駆体mRNA）pre-mRNA ・ 前駆体mRNAスプライシング前のmRNA。核内に存在し、ギャップマー型ASOなどの標的になりうる。
prior knowledge既に得られている知識他製品などで確立済みのクリアランスデータを、十分に類似した新製品に適用する考え方。ICH Q5A(R2)で明文化。
PRM/MRM標的取得測りたいペプチドだけを狙って高感度に追う標的取得モード。既知の問題HCPを正確に定量するのに向く。
Protein AアフィニティークロマトグラフィーProtein Aクロマトグラフィー抗体のFc領域に特異的に結合するProtein Aリガンドを使い、培養液から目的抗体だけを捕捉する精製法。
Protein AクロマトグラフィーProtein Aが抗体のFc領域に結合する性質を利用し、抗体をまとめて捕捉する精製の第一段。
Protein A樹脂抗体のFc領域に結合して選択的に捕まえる親和性クロマト樹脂。抗体精製の初段(キャプチャー)を担います。Protein A捕捉Protein A chromatography黄色ブドウ球菌由来のProtein Aをリガンドとして用い、抗体医薬の製造で抗体を選択的に捕捉・精製するアフィニティークロマトグラフィー法。
Protein Data Bank（PDB）PDB実験で決定されたタンパク質などの立体構造を収録した公開データベース。
PSMAProstate-Specific Membrane Antigen ・ 前立腺特異的膜抗原前立腺特異的膜抗原（PSMA）は前立腺がん細胞の表面に高発現するグルタミン酸カルボキシペプチダーゼII型の膜タンパク質で、放射性リガンド療法の診断・治療標的として活用される。
PUPSIT除菌フィルターを使用する前、滅菌後に行う完全性試験。実施の要否をリスク評価で判断する。PUPSIT（使用前・滅菌後完全性試験）PUPSIT除菌フィルターを使用する前、滅菌後にろ過膜の完全性を確認する試験。無菌性を担保する管理。
QB10%（DBC10%）QB10% ・ DBC10%流出濃度がフィード濃度の10%に達するまでに樹脂が結合した量。標準的なDBCの管理点です。
QbD（Quality by Design）Quality by Design品質を検査で確かめるのでなく、設計段階から作り込む開発の考え方。ICH Q8が示す。
QbD（品質設計）品質を最終試験で確認するのでなく、工程設計の段階から作り込むという医薬品開発の考え方。
QMS製造や品質管理の手順・記録・改善を体系化した品質マネジメントの仕組み。CDMOの成熟度や監査対応で見る。
QMS（医薬品品質システム）QMS品質を継続的に保証するための組織的な仕組み。CDMOの成熟度を見る観点になる。
qPCR（定量PCR）標的の配列を増幅してコピー数を定量するPCR。ベクターゲノムや導入遺伝子の分布測定に使う。
qPCR/dPCR核酸を定量する手法で、残留鋳型DNAや力価の測定に使う。dPCRは絶対定量に強い。
QTPP目標製品品質プロファイル目指す製品品質の全体像。ここからCQAを特定していくQbDの出発点になる。
QT間隔QT心電図で心室の興奮から再分極までを表す区間。hERG阻害で延び、危険な不整脈につながりうる。
Qualified Person（QP）QPEUで製品の出荷判定に法的責任を負う有資格者。出荷前に監査証跡を確認する。
RABS（アクセス制限バリアシステム）充填ゾーンを硬い壁とグローブで囲うバリアシステム。アイソレータより密閉度が低く背景はグレードB前提。
RAFRelative Activity Factor ・ 相対活性係数指標反応の活性比で組換え系とヒト肝を橋渡しする相対活性係数。ISEFと同系統の換算補正。
RDKitPAINSフィルターなどが組み込まれた、オープンソースの化学情報処理ツール。
RecBCDexonuclease V大腸菌由来の複合型エキソヌクレアーゼで、直鎖状DNAの末端から強力に分解を進める酵素。
Rep/CapAAVの複製タンパク質（Rep）とカプシドタンパク質（Cap）をコードする遺伝子。Capの選択で血清型が決まる。
rep/capプラスミドAAVの複製（rep）とカプシド形成（cap）に必要なタンパク質をコードするプラスミドで、ベクター産生時に宿主細胞へ供給される。
Repタンパク質AAVの複製酵素。ITRで挟んだ配列を複製・切り出してceDNAを作る働きをする。
rFCrecombinant Factor C凝固カスケード最上流のFactor Cだけを組換えで再現した非動物由来試薬。グルカン干渉を受けにくい。RI複製指数処理群と対照群の分裂サイクル数を比べた相対値。CBPIとともに細胞毒性の指標として用いる。RIG-I細胞質でウイルス由来の二本鎖RNAを感知する自然免疫センサーで、MDA5とともに働く。
RIG-I様受容体細胞内で二本鎖RNAを感知する自然免疫センサーの一群。dsRNAを検知して抗ウイルス応答を立ち上げます。
RISCAgo2siRNAが取り込まれ、標的mRNAを切断するタンパク質複合体。中心でAgo2が働く。RNAi二本鎖RNAが配列特異的に標的mRNAを分解する仕組み。siRNAの作用機構の基盤。RNase HRNase H1DNAとRNAが対合した二本鎖のRNA鎖を選択的に切断する細胞内酵素。ギャップマー型ASOの分解作用を担う。
RNase Hキャップ効率分析RNase H-based capping assayRNase HによってRNA-DNAハイブリッドを特異的に切断し5'末端断片を切り出すことで、キャップ付加体と未キャップ体の比率を評価する分析法。
RNase Hプローブ法RNase H probe method相補的DNAプローブでmRNAの目的部位にRNA:DNA二重鎖を作り、RNase Hで特定末端断片を切り出す前処理手法。
RNase R3'から5'方向にRNAを分解するエキソリボヌクレアーゼで、末端を持つ線状RNAを選択的に消化し環状RNAを残すため純度確認に使われる。
RNase T1消化RNase T1グアニンの3'側を切る酵素でRNAを断片化する処理。ポリAテールを切り出して解析する前処理に使います。
RNAポリメラーゼRNA polymerase ・ RNAPDNA鋳型を読み取り、対応するRNA鎖を合成する酵素。
RNAリガーゼRNA ligaseRNA鎖の末端どうしをATPを利用してリン酸ジエステル結合で連結する酵素で、環状RNA製造の環化工程に用いられる。
RNA干渉RNAi二本鎖RNAが相補的なmRNAを分解し、遺伝子発現を抑える仕組み。RNP複合体リボヌクレオプロテイン ・ RNPCas9タンパク質とsgRNAをあらかじめ試験管内で結合させた複合体。導入後すぐ働き短時間で分解される。
ROS assay活性酸素種アッセイ細胞を使わず、光を当てた分子が活性酸素種を生む力を測る光反応性の試験。
RosettapRARE不足しがちなレアコドン用tRNA遺伝子を補ったプラスミドを持つ大腸菌発現株。配列を変えずレアコドン問題を緩和する。
RPN（リスク優先度指数）RPN ・ リスク優先度指数重篤度・発生頻度・検出難易度を点数化して掛け合わせ、リスクの優先順位を表す数値。RPN（リスク優先度数）RPNFMEAで影響・発生・検出の評点を掛け合わせた値。リスクの高さをランク付けする指標です。
Rule of Three（三の法則）良質なフラグメントを設計する目安。分子量や水素結合の数、脂溶性を小さく抑える指針。
S/B比S/Bシグナルがバックグラウンドの何倍かを表す指標。アッセイのダイナミックレンジを示す。
S/D処理有機溶媒／界面活性剤処理有機溶媒と界面活性剤でウイルスのエンベロープを壊す不活化処理。脂質膜を持つウイルスに有効。
S9 mixS9 ・ 代謝活性化肝臓由来の酵素画分（S9）に補酵素を加えた試薬。細菌の系に代謝を再現し、代謝で生じる変異原を捕まえる。Saccharomyces cerevisiaeS. cerevisiae ・ サッカロミセスパン・ビール酵母として食経験が長い酵母。遺伝子操作ツールが豊富で、経口・食品関連の用途と親和する。
SAR by NMRNMRで隣り合うポケットに結合する断片を見つけて連結する、フラグメント連結の先駆的な考え方。
SATSite Acceptance Test装置を現地に据え付けた後に行う受入試験。適格性評価の一部として使われることがある。
scFv重鎖と軽鎖の可変ドメインを短いペプチドリンカーでつないだ1本鎖の抗体フラグメント。多価化しやすい。SCT（安全性懸念閾値）SCTこれ以下なら毒性学的懸念が小さいとみなせる一日あたりの曝露量の目安。AETの根拠になる。
SDRグラフト抗原接触に効く残基だけを選んで移植し、免疫原性を抑えつつヒト化するアプローチ。
SDS-PAGEドデシル硫酸ナトリウム-ポリアクリルアミドゲル電気泳動SDSで変性させたタンパク質をゲル板上でサイズ分離する電気泳動。CE-SDSの前身にあたる手法。SEC分子を天然に近い条件でサイズにより分ける液体クロマトグラフィー。凝集体の主要な定量法。SEC-MALSSECに多角度光散乱検出を組み合わせ、溶出した成分の絶対分子量を測る手法。凝集体などの評価に使う。
SecB後翻訳型のSec輸送で、伸びた状態のタンパク質を保つシャペロン。
Sec経路Sec折りたたむ前の紐状の状態でタンパク質を内膜に通す輸送経路。分泌タンパク質の多くが使う。Sf9ヨトウガ由来の昆虫細胞。バキュロウイルスと組み合わせ、懸濁培養でAAVを大容量に産生する系に使われる。
sgRNAsingle guide RNAガイドを単一鎖にまとめたRNA。化学修飾を施すと細胞内での安定性が高まる。
shedding（シェディング）shedding ・ シェディング投与した遺伝子治療ベクターやウイルスが、尿・便・唾液などを通じて体外へ排出される現象。
SIP（定置滅菌）装置を分解せず、据え付けた状態のまま蒸気などを使って内部を滅菌する方式。siRNA二本鎖の短いRNAで、RISC（Ago2）を介して標的mRNAを分解する核酸医薬。ASOと製造基盤を共有する。
SMARTS部分構造を表す文字列パターンの記法で、PAINSの部分構造検索に使われる。
SOP手順書 ・ 標準操作手順作業の手順を定めた文書。品質システムの要素を具体化し、査察でも運用が確認される。
split-and-pool分割と統合容器を分割して構成要素とDNA配列を結合し再び統合する操作を繰り返し、多様な化合物とバーコードを同時に積み上げる合成法。
spring and parachuteスプリングとパラシュート濃度を跳ね上げる働きと、それを沈殿させず保つ働きで過飽和を説明する比喩。
SRP翻訳しながら膜へ運ぶ共翻訳型の輸送に関わる因子。
Ste13α因子リーダーのGlu-Ala繰り返し部分を削り取る酵母の酵素。
STYspace-time yield単位反応容積・単位時間あたりの生産量(space-time yield)で見た生産性の指標で、N-1灌流を導入する経済的な根拠になる。
T4 DNAポリメラーゼT4 DNA polymeraseバクテリオファージT4由来のDNA合成酵素で、強力な3'→5'エキソヌクレアーゼ活性により3'突出末端を除去して平滑末端を生成する末端修復に使われる（3'陥入末端のフィルインにも使用可）。
T7系T7/lacT7ファージ由来の強力な誘導性プロモーター系。大腸菌での発現制御に使う。
tail moment%tail DNAにしっぽの長さを掛けた指標。傷の量と広がりをまとめるが、装置や設定で値が変わりやすい。
Tanimoto係数二つの分子のフィンガープリントの重なり具合から類似度を表す指標。リガンドベース探索で広く使われる。
Tat経路Tat ・ 双アルギニン輸送 ・ twin-arginine translocation細胞質で折りたたみ終えたタンパク質をそのまま膜に通す輸送経路。輸送容量が小さい。
TCA回路中間体α-ケトグルタル酸などTCA回路を構成する物質。補うと乳酸とアンモニアを抑え力価を改善する報告がある。
TCID50ウイルスの感染力価を、培養細胞の半数に感染が成立する希釈度で表す指標。TCRT細胞受容体T細胞が抗原を認識する受容体。細胞治療で改変の対象になる。
TEER経上皮電気抵抗細胞単層の電気抵抗を測る指標。密着結合が閉じているほど高くなり、単層の健全性を確認する。
temperature excursion温度逸脱輸送・保管中に規定の温度範囲を外れること。出荷判定の扱いを事前に手順化しておく。
TFF（接線流ろ過）膜表面に培養液を接線方向へ一方向で流し続け、細胞を通さず溶液を透過させるろ過方式。
TGN1412抗CD28抗体初回ヒト投与でサイトカイン放出の重篤な反応を起こした抗CD28抗体で、MABEL普及の契機。TLRToll様受容体エンドソーム内でRNAを見張るToll様受容体群で、TLR3・7・8がRNAに反応する。TLR3二本鎖RNAを認識する自然免疫の受容体(Toll様受容体の一種)。dsRNAを引き金に炎症性の応答を起こします。TMDD（標的介在性クリアランス）TMDD抗体が標的に結合し、その複合体ごと細胞に取り込まれて消失する現象。用量で薬物動態が変わる主因。TMP膜間差圧 ・ 差圧膜の両側にかかる圧力の差。ろ過の流れを生む力で、上げても壁律速の領域では流量が増えなくなる。
TNS法pHを変えながら蛍光色素TNSの強度を測り、LNPのapparent pKaを求める方法。最大蛍光の50%点のpHを値とする。
TOC総有機炭素総有機炭素。残留する有機物をまとめて炭素量として測る指標で、洗浄評価に使う。
Tonset変性が始まる立ち上がりの温度。製剤で「触れてはいけない温度」の目安になりやすい。
Triton X-114温度を上げると相分離する界面活性剤で、疎水性を利用してLPSを抽出除去する。
tRNAコドンに対応するアミノ酸を運ぶRNA。細胞内の量はコドンごとに偏り、伸長速度を左右する。
TSE/BSEフリー牛海綿状脳症など伝達性海綿状脳症の原因物質を含まないことの証明。原材料の安全性要件。
TTC毒性学的懸念の閾値個別の発がんデータがなくても、これ以下なら発がんリスクを無視できると考える、摂取量の一般的な閾値。TU形質導入単位 ・ Transducing Unit形質導入を起こせる粒子の数を表す機能力価の単位。TU/mLで表し、MOI計算の分母に使う。
T細胞エピトープ免疫系のT細胞が認識しやすい配列断片。抗体の免疫原性リスクの評価対象になる。
T細胞依存性抗体応答TDAR ・ T-cell Dependent Antibody Response抗原提示細胞・ヘルパーT細胞・B細胞の連携を必要とする抗体産生経路を評価することで、免疫機能を総合的に測る試験法。
T細胞受容体（TCR）TCRT細胞が抗原を認識する受容体。他家CAR-Tではこれを壊してGvHDを防ぐ設計がある。
UF/DF（濃縮・バッファー交換）限外ろ過膜で抗体液を濃縮し、溶液の組成を製剤に適した緩衝液に置き換える工程。
UMI分子バーコード一分子ごとに付ける分子バーコード。シーケンスのエラーを補正し、低頻度の編集を見分ける。
undruggable従来の低分子医薬では狙うのが難しいとされてきた標的。FBDDが有効な場合が多い。
URS（要求仕様）URS装置を選ぶ前に、使う側が求める機能・性能・規制要件を文書化した適格性評価の起点。
USP 〈787〉治療用タンパク質注射剤向けに最適化された不溶性微粒子の試験章。少量検体や細かい帯の情報取得を想定する。
USP 〈788〉USP788注射剤中の不溶性微粒子の許容個数を定める米国薬局方の章。光遮蔽法を第一選択とする。
USP <1132.1>LC-MSによる残留HCP測定の考え方を整理した米国薬局方の一般章。定量の基準の置き方を三つ示している。
USP <1132>残存HCP測定に関する米国薬局方の一般章。免疫測定を扱い、続く<1132.1>でLC-MSによる測定を扱う。
USP <1207>無菌製品の容器・栓完全性について、試験手法の分類と選択の考え方を体系化したUSPの一般情報章。
USP〈1224〉米国薬局方の分析法移管を扱う一般試験法。比較試験・共同バリデーション・移管免除などの方式を示す。
USP〈1665〉〈665〉を支える情報章で、E&Lのリスク評価と試験設計の考え方を示す手引き。
USP〈665〉製造に用いるプラスチック部材・システムの評価に関する米国薬局方の一般試験法。
USP一般章〈1047〉USP <1047>米国薬局方に収載された遺伝子治療製品の品質評価に関する一般情報章で、力価を含む試験の考え方を示す。
UTR非翻訳領域mRNAのコード領域の前後にあり、翻訳効率と安定性を調整する非翻訳領域。
VareaVβ血中濃度が最終的に減る消失相の傾きとクリアランスから求める分布容積。一般にVssより大きめになる。
VBNC生きているが通常の培養では増えない微生物の状態。従来の培養法では見逃されうる。
VCD生存細胞密度。培養液の単位体積あたりに存在する生きた細胞の数を示し、増殖の状態を表す指標。vein-to-vein timevein-to-vein患者から細胞を採取してから、製品を投与できる状態で戻すまでの総時間。細胞治療の重要指標。
Vero細胞マイコプラズマ検査の指標細胞などに使われる培養細胞株。菌の増殖を支える宿主として用いられます。
vg/cpゲノム力価とカプシド力価の比。1に近いほど実カプシドの割合が高いことを示す空実比の指標。VHH単一ドメイン抗体 ・ ナノボディラクダ科の重鎖抗体に由来し、単一ドメインで抗原を認識する小さなフラグメント。対合ミスが起きず安定。viability培養している細胞のうち生きている細胞の割合で、高密度灌流では正確な測定が要になる。
VPタンパク質VP protein ・ viral proteinAAVなどのカプシドを構成するウイルスタンパク質（VP1、VP2、VP3）の総称で、20面体の外殻を形成する。
Vss定常状態の分布容積分布が平衡に達したときの分布容積。生理的な意味が素直で、全身への広がりの指標として使う。
VSV-G水疱性口内炎ウイルス由来の外被糖タンパク質。多くの細胞に感染でき、レンチウイルスのシュードタイプに広く使われる。VVDvessel volumes per day ・ 槽体積回転数灌流速度を作業体積で正規化した槽体積回転数/日。1日に作業体積の何杯分を入れ替えるかを表す。
vvm培養液1リットルあたり毎分何リットル通気するかを表す通気速度の単位。
Vモデル左側で要求を段階的に詳細化し、右側で各要求に対応する検証を積み上げるCSVのライフサイクル枠組み。
weight of evidence（重みづけ）weight of evidence母動物毒性や用量反応など複数の情報を総合して、所見の意味を判断する考え方。
weight-of-evidenceWoE ・ 証拠の重みづけ手元の情報を並べ、残る懸念の有無を総合的に見きわめて試験の要否を決める考え方。証拠の重みづけ。
well-stirredモデル肝臓をよく混ぜた一つのタンクと見なして肝クリアランスを予測する、最も広く使われる近似モデル。
Working Cell BankMCBから作り製造に使う細胞を供給する作業用セルバンク。製造のたびに1本融解して使う。
X線結晶解析タンパク質を結晶化してX線を当て、回折パターンから原子配置を求める構造解析法。
X線結晶構造タンパク質を結晶化しX線回折で立体構造を決める方法。構造ベース探索や結合様式の確認に使う。
X線結晶構造解析タンパク質を結晶化し、X線の回折から原子レベルの立体構造を決める手法。結合位置を正確に把握できる。
Z′-factor（Z因子）Z因子 ・ Z′ ・ Zプライムアッセイのシグナルとバックグラウンドの分離のよさを、差とばらつきから一つの数値で表す品質指標。Z因子Z-factorアッセイの分離の良さや再現性を表す指標。フィッティングのブレと系そのもののブレを切り分ける前に確かめる。アーティファクト分析中の操作で生じ、試料に元からあった変化と取り違えやすい人工的な変化。
アイソレーター・RABS作業空間を隔離し、人の介入による汚染を減らすバリアシステム。無菌製造で活用が推奨される。
アクションレベル超えたら是正措置が必要となる基準。グレードごとの上限を踏まえて設定する。
アクセス制御access controlシステムの機能やデータへのアクセスを、権限を付与された利用者のみに限定する仕組みで、不正操作や改ざんを防ぐために用いられる。
アクチニウム-225²²⁵Ac ・ Ac-225強力なアルファ線を放出する放射性核種で、次世代の標的アルファ療法に用いられるが供給量が極めて限られている。
アゴニスト受容体に結合してそれを活性化し、生体反応を起こす作用をもつ分子。作動薬とも呼ばれる。
アシアロ糖タンパク質受容体（ASGPR）ASGPR肝細胞表面に多く発現する受容体。GalNAcが結合し、核酸を肝細胞へ取り込ませる入口になる。
アストロサイト星形のグリア細胞。突起で血管を取り巻き血液脳関門のバリア機能を支える。
アスパルチミド形成アスパラギン酸を含む配列で隣の骨格が環を巻き、五員環になる副反応。
アセンブリassembly ・ capsid assemblyカプシドタンパク質のサブユニットが自己組織化して完全なウイルス粒子の殻を形成するプロセス。
アッセイウィンドウアッセイで得られる応答の上下差。分離のよさの目安で、システム適合性の確認に使う。
アップストリーム上流抗体製造のうち、細胞を増やして抗体を作らせる培養までの上流工程。ハーベスト以降の下流と区別する。アデニン塩基編集ABE ・ adenine base editor改変型脱アミノ化酵素によってアデノシン（A）をイノシン（I）へ変換し、細胞が読み替えることでアデニン（A）からグアニン（G）への変換をもたらす塩基編集の一種。アデノウイルスベクターAdenoviral vector ・ AdVアデノウイルスのゲノムを改変し、目的遺伝子を細胞に届ける運搬体として利用する遺伝子治療・ワクチン用のウイルス製剤。アデノ随伴ウイルスベクター（AAV）AAV遺伝子治療で遺伝子を運ぶウイルスベクター。血清型によって集まりやすい組織が異なる。
アドホックテストad hoc testingあらかじめ詳細な手順書を用意せず、テスト担当者が探索的に操作して動作を確認する非形式的なソフトウェアテスト手法。
アナライト相互作用解析で溶液側に流す測定対象の分子。センサーに固定する側はリガンドと呼ぶ。
アニーリング率二本鎖形成率siRNAのセンス鎖とアンチセンス鎖が二本鎖を形成した割合のこと。
アニュージェンaneugen染色体の分配を乱し本数を狂わせる物質。染色体が1本まるごと小核になる数的異常を起こす。
アビディティ複数の結合点による見かけの結合力の高まり。多価化で強まる。
アビディティ効果抗体を表面に密に並べると複数の腕で結合し、見かけの結合が実際より強く出る効果。
アフィニティ特定の相互作用を使って目的物を選択的に捕まえる精製法。ヘパリンやタグへの親和性などを利用する。アフィニティークロマトグラフィーaffinity chromatography固定化したリガンドと目的分子との特異的な結合を利用して、複雑な混合物から目的物質を選択的に分離・精製するクロマトグラフィー技術。アフィニティ樹脂affinity resin特定の分子に対する親和性を利用してターゲットを選択的に捕捉・精製するクロマトグラフィー用の担体。アフィニティ精製表面マーカーや脂質に結合するリガンドを使い、狙った集団だけを特異的に捕まえる精製法。
アフィニティ選択固定した標的にライブラリを結合させ、洗浄で非結合分子を除き、残った結合分子だけを回収する選別工程。
アフィニティ捕捉標的に特異的に結合する担体で目的物だけをつかまえる最初の捕捉工程。AAVでは幅広い血清型に効く樹脂や血清型特異的な樹脂を使う。アフィニティ捕捉クロマトグラフィーaffinity capture chromatography特定の表面構造を認識するリガンドを担体に固定した樹脂を用い、目的ウイルス粒子を選択的に吸着・精製するクロマトグラフィー技術。アフェレーシス血液成分を分離して目的の細胞（単核球など）を採取する手法。細胞治療の出発材料の採取に使う。アフコシル化Fc糖鎖の根元のフコース（コアフコース）を欠いた状態。FcγRIIIaへの結合が強まりADCCが増強する。
アフコシル体コアフコースを欠く糖鎖を持つ抗体。FcγRIIIaへの結合が強まりADCC活性が増強する。
アボーティブ転写物abortive transcript転写が途中で早期終結することで生じる、全長に満たない短い不完全なRNA断片。アポトーシスapoptosis細胞が遺伝的プログラムに従って自発的に死に至る過程で、壊死とは異なり膜の完全性が初期段階では保たれる。
アミドⅠバンドFTIRで主鎖のアミド結合に由来する赤外吸収の領域。二次構造に敏感で、αヘリックスやβシートの割合推定に使う。
アミノ酸誘導体amino acid derivative天然アミノ酸の側鎖や末端を化学修飾することで電荷や疎水性を調整した化合物群。
アラートレベル規格内だが平常の変動を超えた兆候を示す内部基準。原因を注意して探る合図になる。
アルカリ耐性耐アルカリ性 ・ CIP耐性樹脂やリガンドが、CIPで使う水酸化ナトリウムなどの強アルカリ条件に繰り返し耐えられる性質。アルカリ耐性リガンドrProtein A強アルカリでも壊れにくいよう改変したProtein Aリガンド。高濃度NaOHでのCIPを繰り返せます。
アルカリ不安定部位強アルカリにさらすと切れやすくなるDNAの弱い部分。塩基が抜けたabasic siteなどを含み、アルカリ法で検出できる。
アルカリ法強アルカリでDNAをほどいてから泳動するコメットアッセイの方法。一本鎖・二本鎖切断とアルカリ不安定部位を広く拾う。
アルギニン分子どうしの会合による凝集を抑え、高濃度処方では粘度を下げる働きも知られるアミノ酸。
アルギニン-グルタミン酸アルギニンの相方にグルタミン酸を使う組み合わせ。塩化物や浸透圧の負担を抑えつつ粘度を下げる。
アルギニン塩酸塩arginine hydrochloride ・ Arg-HClアミノ酸アルギニンに塩酸を付加した塩で、抗体製剤の粘度低減や安定化に広く使われる賦形剤。
アルキル化剤DNAなどにアルキル基を付加する反応性の高い試薬。有用だが変異原性不純物の代表的な発生源になる。
アルコールオキシダーゼAOXメタノール代謝の入り口を担う酵素。その遺伝子AOX1のプロモーターがPichiaの強力な誘導に利用される。
アルファ線α線 ・ alpha particle ・ アルファ粒子放射性崩壊で放出されるヘリウム原子核の流れ。組織中の到達距離が短くエネルギーが高いため、標的のごく近傍を集中的に傷つける。標的アルファ療法ではアクチニウム-225などが用いられる。
アルブミン血漿タンパクの約6割を占め、結合容量は大きいが親和性は高くない受け皿。アルブミン結合albumin binding薬物が血中の主要輸送タンパク質であるアルブミンと可逆的に結合することで、見かけの分子サイズが増し腎排泄が遅延する現象。
アレイCGH網羅的に微小な染色体の欠失・重複を検出する解析。Gバンド法を補うが、バランス型転座は見落としやすい。
アンチセンス核酸（ASO）ASO ・ antisense oligonucleotide標的RNAに相補的な配列をもつ一本鎖の短い核酸。RNAに結合して働きを抑えたり書き換えたりする。
アンバーコドン終止コドンの一つ。これを再割り当てして非天然アミノ酸を特定の位置に組み込む手法に利用される。
アンプリコンampliconPCR反応においてプライマーで挟まれた領域が増幅されてできるDNA断片のこと。
アンモニアアンモニウムイオングルタミンの代謝と化学分解で生じる代謝副産物。蓄積すると増殖・生存を落とし、糖鎖の質にも影響する。
アンワインディング強アルカリで二本鎖DNAを一本ずつにほどく操作。アルカリ法コメットアッセイの前処理にあたる。
イオジキサノール密度勾配遠心に用いる媒体の一つ。層状の密度差を作り、ウイルス粒子を密度で分けて精製する。
イオンチャネルion channel細胞膜に存在するタンパク質の孔で、ナトリウム・カリウム・カルシウムなどのイオンを選択的に透過させ、心筋や神経の電気信号を制御する。イオンペア逆相HPLCIP-RP-HPLCイオンペア試薬を使う逆相HPLC。キャッピング効率の評価に用いる。
イオンモビリティMSIM-MS気相での移動度差により、質量が同じ異性体などの不純物を分けられる質量分析。
イオン化解離 ・ ionization薬分子が水溶液中で電荷を帯びたイオン型と電荷を持たない非イオン型に分かれる現象で、体内のpH環境によって割合が変化する。イオン強度溶液中のイオンの量の指標。塩を加えると静電的な引力を覆い隠し、粘度を下げられることがある。イオン交換IEX分子の電荷の違いを利用して分離するクロマトグラフィー。フラグメントなど定型ツールが効かない分子でも使える。
イオン交換（IEX）IEXリン酸骨格の負電荷（鎖長）の差で核酸を分離する精製法。目的の全長鎖を不純物から分ける。
イオン交換クロマトグラフィー電荷の違いを利用して成分を分離する精製法。残存HCPの分離などに使われる。イオン対逆相HPLCHPLC ・ イオンペア逆相イオン対試薬を使い疎水性の差で分ける液体クロマト。一本鎖と二本鎖RNAの分離やdsRNA除去に使われます。イソメラーゼ異性化酵素分子内で原子の配置を組み替える異性化反応を触媒する酵素の総称。ここでは誤ったジスルフィドを正しく組み直す酵素（DsbC）を指す。
イムノフェノタイピングimmunophenotyping血液やリンパ組織中のT細胞・B細胞・NK細胞などリンパ球サブセットの種類と割合を測定する解析手法。
イメージング（PET/SPECT）PET/SPECTや生物発光を使い、生体内の分布を同一個体で経時的に追う手法。
インスリンアナログinsulin analogueヒトインスリンのアミノ酸配列や側鎖を意図的に改変し、吸収速度や作用持続時間を調整した半合成または組換えインスリン誘導体の総称。
インターロック安全を保つため、決めた条件が整わないと装置が作動しないようにする連動の仕組み。
インタクト重鎖2本・軽鎖2本がつながった完全長の抗体分子。CE-SDSで主ピークとして純度を評価する。
インタクトマス分析抗体を全長のまま質量を量り、糖鎖の付き方を含めた分子量の分布を素早く俯瞰する手法。
インタクト質量解析intact mass analysisタンパク質やペプチドを断片化せず分子全体の質量を質量分析計で測定し、修飾や異常を検出する手法。
インタクト質量分析抗体を分解せず丸ごと高分解能質量分析で測り、糖鎖や修飾による質量分布や同一性を一括で俯瞰する手法。
インテインinteinタンパク質に内在する自己スプライシング配列で、分割して発現させた2つのタンパク質断片を共有結合で連結するために利用される。
インテグリン細胞表面にあり、細胞外マトリックスと結合して細胞の接着や情報伝達を担う受容体タンパク質。
インデル挿入・欠失 ・ indelDNAの塩基の挿入・欠失。NHEJで生じ、遺伝子の読み枠をずらす。
インペラ発酵槽内で液を撹拌し、気泡を分散させる撹拌翼。
インラインコンディショニングILC ・ Inline Conditioning酸・塩基・塩・水を混ぜ、目標のpHと導電率になるようバッファを配合調製する方式。
インラインセンサー工程の流れの中に設置し、pH・伝導度・圧力などの状態を常時測るセンサー。
インライン希釈ILD ・ Inline Dilution濃縮ストックを運転時に水と一定比率で合流させ、規定濃度のバッファを作りながら流す方式。ウイルスクリアランス試験virus clearance study規制当局への申請を支えるために、製造工程の各工程でウイルス除去・不活化能力を定量的に評価・文書化する一連の試験。ウイルスベクター治療用の遺伝子を細胞へ運ぶために改変したウイルス。AAVやレンチウイルスが代表で、遺伝子・細胞治療に使う。ウイルスベクターの力価viral titerウイルスベクター製剤中に含まれる感染性粒子や遺伝子導入能力の量を示す指標で、形質導入効率に直結する。ウイルスろ過目の細かい膜で物理的にウイルスを除く精製工程。ウイルス安全性を担保する工程の一つ。ウイルス安全性評価動物細胞由来製品で外来・内在のウイルスを検出・定量する重い試験群。
ウイルス添加試験virus spike study ・ spiking study既知量のウイルスを意図的に添加したフィードを用いて製造工程の除去・不活化性能をLRVとして評価する妥当性確認試験。
ウイングwingギャップマー型ASOの両翼部分。高親和性修飾で結合力とヌクレアーゼ耐性を高め、守りに徹する。
ウォールエフェクト壁ぎわの偏りカラム壁の近くだけ流れが速くなり、床の中心と外周で流速が変わる現象。充填の乱れの一因になる。
ウシ海綿状脳症BSE ・ bovine spongiform encephalopathyウシに発生する伝達性海綿状脳症の一種で、動物由来原材料の安全性評価において特に管理が求められるリスク因子。ウシ胎児血清（FBS）FBS従来の細胞培養に広く使われる血清。ウシ由来のEVを多く含み、EV製造では混入が問題になる。エイムス試験細菌復帰突然変異試験細菌を使って化合物の変異原性を調べる試験。陽性なら変異原性不純物として厳しく管理する。エームス試験復帰突然変異試験細菌の復帰突然変異を見る、低分子で基本になる遺伝毒性の試験。エキソヌクレアーゼDNAを端から削る分解酵素。閉端DNAは耐性を持つため、開放端の不純物を選択的に除くのに使える。
エクソソーム細胞が分泌する直径数十〜百数十ナノメートルの膜小胞。タンパク質や核酸を運び細胞間で情報を伝える。
エッジ効果プレート外周のウェルが内側と異なる挙動を示す現象。蒸発や温度勾配が原因でばらつきを生む。
エナンチオマー光学異性体互いに鏡像の関係にある立体異性体。薬理作用や毒性が異性体間で大きく異なることがある。
エピソーム染色体に組み込まれず核内に環状で残るDNA。AAVの導入遺伝子はこの形で発現する。エピトープ抗原の表面で抗体が実際に結合する一角のこと。抗原決定基とも呼ばれ、抗体ごとに認識する場所が異なる。
エピトープビニング複数の抗体が抗原の同じ／重なる場所に結合するかを競合結合で調べ、似た位置の抗体を群分けする手法。
エピマー化ラセミ化アミノ酸のα炭素の立体配置が反転し、本来のL体にD体が混じる副反応。
エピマー化体epimer ・ epimerization product合成や精製の過程でアミノ酸のα炭素の立体配置が反転し、D体/L体が混在した配列関連不純物。
エフェクター機能抗体が免疫系を動かして標的細胞を排除する働き。ADCCやCDCなどがある。
エラープローンPCR全体にランダムな変異を入れるPCR。親和性成熟で候補の多様性を作る手法の一つ。
エレクトロポレーション電気穿孔短い電気パルスで細胞膜に一時的な孔を開け、RNPなどを細胞内へ送り込む導入法。
エンジニアードカプシドengineered capsid自然界に存在するAAVカプシドのアミノ酸配列を人工的に改変し、組織指向性や免疫回避性などを高めた設計型カプシド。
エンドサイトーシス細胞が膜を陥入させて外部の物質を包み込み、内部へ取り込む仕組み。エンドソーム細胞が外部から取り込んだ物質を包む小胞。内部が酸性化し、抗体はここでFcRnに結合する。エンドソーム脱出取り込まれたsiRNAがエンドソームの膜を越えて細胞質へ出る過程。効率が低く、送達の課題とされる。
エンドソーム逃避エンドソーマルエスケープ取り込まれたLNPが、包み込むエンドソームの膜を破って積み荷の核酸を細胞質へ放出する過程。送達の律速段階。
エンドトキシン限度値K値投与経路ごとに定められた体重あたりの許容エンドトキシン量であり、製品の規格値算出の基礎となる。エンドトキシン試験微生物そのものでなく、グラム陰性菌由来の発熱性物質エンドトキシンの量を測る試験。エンベロープ一部のウイルスが持つ脂質の外膜。レンチウイルスではVSV-Gなどをまとうが、温度・剪断・凍結融解に弱い。エンベロープウイルス非エンベロープ脂質膜（エンベロープ）を持つウイルス。低pHや界面活性剤で不活化しやすく、持たないものは頑健。オートインジェクター自動注射器ボタン操作などで自動的に薬液を注入する自己注射デバイス。容量や押し力に制約がある。
オーバーフィル（過充填量）オーバーフィルデッドボリュームや投与時の損失を見込んで、規格量より多めに充填する量。
オーバーフロー代謝余剰代謝グルコースが潤沢なとき解糖が過剰になり、余った分を乳酸として排出する余剰代謝。オープンサーキュラー型OC切れ目が入ってほどけた、スーパーコイルより望ましくないプラスミド形態。
オフ・ザ・シェルフ在庫型あらかじめ製造・凍結して在庫し、需要に応じて出荷できる在庫型の供給運用。他家製品で成り立つ。
オフザシェルフ他家製品をあらかじめ製造・凍結在庫し、必要時にすぐ使える形にしておく運用のこと。
オプソニン化抗体などが標的の表面を覆って目印を付け、免疫細胞に認識・攻撃されやすくすること。
オフターゲット意図した標的以外の似た配列に結合・作用してしまうこと。核酸医薬の毒性や副作用の一因。
オフ組織off-tissue標的が病変部位以外の正常組織にも発現していること。副作用の原因となりうる安全性の懸念。
オフ組織作用狙い外の組織に薬やベクターが集まって作用・毒性を起こすこと。分布データが安全性評価の土台になる。
オリゴdTアフィニティークロマトグラフィーoligo dT affinity chromatographyポリA尾部を持つmRNAをデオキシチミジン（dT）オリゴマーとの塩基対形成によって選択的に捕捉・精製するアフィニティークロマトグラフィー法。
オリゴdTアフィニティー精製oligo dT affinity purificationポリA尾部を持つmRNAをデオキシチミジン残基の繰り返し配列（オリゴdT）に選択的に結合させて他の成分から精製するクロマトグラフィー法。
オリゴdTアフィニティ精製ポリAに相補的なオリゴdTで、ポリAを持つ完全長mRNAを選択的に捕まえる精製法です。
オリゴエチレングリコール型リンカーAEEA ・ OEG ・ mini-PEG短いエチレングリコール鎖を繰り返し単位とする親水性スペーサーで、脂質部分をペプチド表面から適切な距離に配置するために使われる。
オリゴマッピングマスマッピングRNaseで消化して得た断片をLC-MSで測り、mRNAの全長配列を確認する手法。
オリゴ核酸合成オリゴヌクレオチドDNAやRNAの短い鎖を化学合成でつないだ分子で、核酸医薬原薬の多くを占める。オルソゴナル直交原理（物差しの向き）の異なる手法を重ねて品質を評価する考え方。単一手法の死角を減らす。
オンカラム・リフォールディングオンカラム法タンパクを担体に結合させたまま変性剤を入れ替える方法。分子間の会合を物理的に抑え、容量も抑えられる。
オンコジーン（がん遺伝子）がん遺伝子活性化するとがん化に関与しうる遺伝子。宿主細胞DNAに含まれ、残存DNAの理論的リスクの根拠になる。オンターゲットガイドが指し示す、本来切ってほしい標的の場所。ここでも大欠失など意図しない結果が起きうる。
オンターゲット・オフ腫瘍毒性標的抗原が正常組織にもわずかに発現するため、狙った標的を介して正常組織まで攻撃してしまう毒性。
オンデマンド製造on-demand manufacturing在庫を持たず、患者ごとの注文に応じてその都度製造・出荷する生産方式で、短半減期製品に適する。
オンレジン凝集伸長中のペプチド鎖どうしが樹脂上で会合し、試薬が届きにくくなる現象。
オンレジン導入on-resin functionalization固相合成の樹脂上でペプチド鎖を伸長した状態のまま、特定の官能基修飾（アシル化など）を行う操作。
カーゴEVが内部に積み込むタンパク質・核酸・脂質などの積み荷。EVの作用を担うと考えられる。
カートリッジペン型インジェクターなどに装填する円筒容器。複数回投与や特定デバイスとの組合せで選ばれる。カールフィッシャー滴定Karl Fischer ・ KF試薬と水の反応を利用して微量の水分量を定量する滴定法。原薬の水分管理などに用いる。ガイドRNAgRNA標的配列を認識してCas9を目的の場所へ導くRNA。編集の宛先を決める部品。
カオトロピック剤尿素や塩酸グアニジンなど、タンパク質の立体構造を崩して変性・可溶化させる薬剤。
カチオン性脂質pHによらず常に正電荷を持つ脂質。血中成分や細胞膜と強く相互作用し、毒性や速いクリアランスを招きやすい。
カップリング露出した5'水酸基に次の塩基のアミダイトを結合させ、鎖を1塩基伸ばす工程。カップリング効率coupling efficiency固相ペプチド合成においてアミノ酸が前段の鎖末端と反応・結合する割合で、低いと欠損配列が増加する。
カノニカル構造CDRがとる典型的な立体構造。CDR自身だけでなく近くのフレームワーク残基にも支えられている。
カバレッジ抗HCP抗体がどれだけ幅広い種類のHCPを認識できるか。ELISAが目的に適うかを示す中心的な指標。カプシドウイルスの遺伝物質を包むタンパク質の殻。AAVでは直径数十ナノメートルの正二十面体の構造をとる。
カプシドエンジニアリングcapsid engineeringAAVなどのウイルスカプシドのアミノ酸配列を人工的に設計・改変し、指向性・免疫回避・製造性などの性質を向上させる技術分野。
カプシドタンパク質VP1 ・ VP2 ・ VP3 ・ capsid proteinAAVの外殻を構成するウイルスタンパク質で、VP1・VP2・VP3の3種類のサブユニットから成る。
カプシド分解capsid disruption熱処理やプロテアーゼ処理によってAAVのタンパク質外殻を壊し、内部に封入されたゲノムDNAを溶液中に放出させる操作。
カプシド力価cp試料中のカプシド粒子（cp）の数を表す力価。ELISAなどで測り、ゲノム力価との比で空実比の算出に使う。ガラクトースgalactose細胞表面の糖鎖に含まれる単糖の一種で、一部のAAV血清型が細胞へ付着する際に認識する分子。ガラクトシル化糖鎖にガラクトースが付加される度合い。CDC活性と相関する報告があり、集約指標として管理される。ガラス転移温度ガラス転移点これを下回ると分子運動が止まり氷の再結晶が進みにくくなる温度。凍結保管温度の目安。カラム体積（CV）CVクロマトカラムの容積を表す単位。結合容量や負荷量を、この体積あたりに換算して比較します。カリウムチャネルpotassium channel細胞膜に存在し、カリウムイオンの細胞内外への移動を制御することで心筋などの電気的活動を調節するタンパク質の通り道。
カルーセルcarousel自動分析装置で複数のサンプル容器を円形に配置し、順番に測定位置へ送り出す回転式のサンプル搬送機構。
ガンマ線滅菌ガンマ線を照射して器材を滅菌する方法。単回使用デバイスの滅菌に使われる。がん原性試験薬を長期に投与したとき、がんのできやすさを調べる特殊な毒性試験で、長期投与薬で重要。
キーホールリンペットヘモシアニンKLH ・ keyhole limpet hemocyanin巻き貝由来の高分子タンパク質で、免疫機能評価のTDAR試験においてT細胞依存性抗原として使用される。
ギガシール細胞膜とガラスや板が電気的にほぼ漏れなく密着した状態。抵抗がギガオーム級で、測定の信頼性を左右する。
キメラ抗原受容体CAR特定の抗原を認識するよう設計し、細胞に導入して指向性を与える人工の受容体。
キメラ抗体マウスの可変領域にヒトの定常領域をつないだ抗体。作りやすいが可変領域全体がマウス由来で免疫原性が残る。
キャッピング効率キャップ率正しいキャップが付いた分子の割合。翻訳と免疫原性に効く品質特性。
ギャップマーgapmer ・ ガッパー中央にDNA部（ギャップ）を、両翼に高親和性修飾を配したASOの構造。中央でRNase Hに標的RNAを切らせる。
キャップ構造5' cap ・ mRNA capmRNAの5'末端に付加される修飾構造で、翻訳開始を促すとともに細胞内のRNA分解酵素から転写物を保護する役割を担う。
キャップ非依存翻訳cap-independent translation5'キャップ構造を必要とせず、RNA内部の配列・構造にリボソームを直接動員してタンパク質合成を開始する翻訳機構。
ギャップ分析移管元にあって受入側に欠けている重要な要素を洗い出し、影響を評価して必要な手当てをする作業。
キャビテーション急な減圧で気泡が発生・崩壊する現象。その衝撃で細胞壁を機械的に破壊する。
キャピラリー電気泳動（CE）キャピラリーゲル電気泳動細い管の中でサイズの違いにより分子を分ける手法。ポリAテール長の分布評価などに使われます。
キャピラリー等電点電気泳動等電点の違いで成分を分離する電気泳動。抗体の電荷不均一性の評価に用いる。
キャプチャー精製の最初に、目的の抗体を担体にまとめて捕まえ一気に純度を上げる工程。Protein Aが代表。
キャリアアンフォライト等電点電気泳動で、キャピラリー内にpH勾配を形成するために加える両性電解質。
キャリーオーバー前のサイクルの成分が次に持ち越されてしまうこと。樹脂の繰り返し使用で進みうる。
キラル純度光学純度目的のエナンチオマーと望まない鏡像体の存在比を表す品質特性。立体中心をもつ原薬の光学的な純度を示す。
キレーターキレート剤 ・ chelator ・ キレート分子金属イオンを複数の配位結合ではさみ込んで安定に保持する分子。放射性リガンド療法では、放射性の金属核種を標的リガンドに連結する役割を担う。キレート剤微量に混入する鉄や銅などの金属イオンを捕まえて不活性化し、酸化や分解を抑える成分。
グアニル基転移キャップ形成でグアノシン一リン酸を5'末端に付加する反応。
クエン酸塩やや広い酸性域で緩衝でき金属キレート性も持つが、注射時に刺激が出る場合がある緩衝剤。クオリティ・バイ・デザイン（QbD）Quality by Design設計段階から品質を作り込む開発の考え方。工程理解に基づき管理戦略を組み立てます。
クメート遺伝子発現を制御する誘導系に使われる分子の一つ。必要なときだけ発現をオンにするために用いる。
クライオコンテナ原薬を大量凍結保存するための容器。均一かつ制御された凍結・融解を目標に設計される。
クライオシッパードライシッパー多孔質材に液体窒素を含ませ、自由液を持たずに気相の超低温を数日から2週間ほど保つ輸送容器。クライオ電子顕微鏡試料を凍結したまま電子顕微鏡で観察し、タンパク質などの立体構造を高分解能で調べる手法。
グライコペプチド解析糖鎖をタンパク質に付いたまま、糖ペプチドの断片ごとに調べる糖鎖解析の手法のこと。
グライドフォース栓を動かし続けるのに要する力。
グラジエント塩濃度やpHを段階的・連続的に変化させ、担体に結合したタンパク質を順に溶出させる操作。
グラジエント溶出gradient elutionクロマトグラフィーで溶出液の塩濃度やpHを連続的に変化させ、結合力の異なる成分を段階的に溶出させる手法。
クラス1溶媒Class 1 solventsICH Q3Cで定義された、ヒトへの毒性が高く医薬品製造での使用を原則避けるべき有機溶媒のカテゴリ。
クラス2溶媒Class 2 solventsICH Q3Cで定義された、毒性があるため許容一日曝露量に基づく限度値内での使用管理が求められる有機溶媒のカテゴリ。
クラス3溶媒Class 3 solventsICH Q3Cで定義された、比較的毒性が低く適切なGMP管理下で使用が認められやすい有機溶媒のカテゴリ。
クラスタリング似た配列どうしをグループ分けする解析。各グループから代表を選び、多様な候補を残すのに使う。
クラストゲンclastogen染色体を切断する物質。生じた動原体のないかけらが小核として現れる構造異常を起こす。
クラス毒性同じ作用機序や構造を持つ薬の一群に共通して見られる毒性。既知であれば試験の要否判断の材料になる。
グラム陰性菌外膜をもつ細菌の分類。大腸菌が代表で、比較的壊しやすく外膜にエンドトキシンをもつ。グランザイムNK細胞などが標的細胞に注入し、アポトーシス（細胞死）を誘導する酵素。クリアランス薬が血中から取り除かれる速さ。ADCでは薬物が多く付いた高DAR種ほど速まりやすい。
クリーンホールドタイム洗浄後に清浄な状態を保てる許容時間。これを過ぎると微生物が増えるおそれがある。
クリーンルームcleanroom空気中の塵埃・微生物を規定レベル以下に管理した、医薬品・細胞製品の製造に用いる専用室。グリコシル化糖鎖修飾タンパク質に糖の鎖を付ける翻訳後修飾。全長抗体のFc機能に重要だが、抗体フラグメントには不要。グリシン結晶性が高く、凍結乾燥品でしっかりした形のケーキをつくる増量剤として使われるアミノ酸。
クリックケミストリー特定の官能基どうしを効率よく選択的に結合させる反応群。ADCの部位特異的な薬物結合に用いられる。
グループIイントロンGroup I intronグアノシンを補因子として自己スプライシングを行う触媒RNAの一群で、環状RNA製造における環化反応に応用される。
グルコースユニットGU値糖鎖の溶出位置を標準物質を基準に数値化した値。質量と合わせて糖鎖構造の帰属に使う。
グルコース制限フィードグルコース制御グルコースを低めに維持して過剰な乳酸産生を抑えるフィードの進め方。乳酸蓄積の低減に有効です。
グルタミン細胞のエネルギー源・窒素源となるアミノ酸。細胞の代謝でも培地中の化学分解でもアンモニアを放出する。
グレード（クリーンルームグレード）cleanroom grade ・ ISO grade空気中の浮遊微粒子数や微生物数に基づいてクリーンルームの清潔度を段階的に区分する規格。
グレードA充填点周辺など無菌操作の中心となる最高清浄度区域。作業中も連続監視される。
グレード分類無菌製造区域を清浄度に応じてA〜Dなどに区分すること。モニタリングの頻度や地点の根拠になる。
クローズドシステム閉鎖系 ・ closed system細胞や培地の流路を外気に開放せず、無菌接続で工程を進める閉鎖系の構成。汚染機会を物理的に減らす。クローズド系閉鎖系外気と触れずに培地交換やサンプリングを行う閉鎖された流路。無菌を保ち汚染を防ぐ。クローナリティ特定のクローン（細胞）が偏って増えていないかを見る性質。安全性モニタリングで確認する。クローン性clonality細胞集団が1個の細胞に由来するかどうかの性質。証明には播種時点の画像やウェル履歴の記録が要る。
クローン性増殖特定の細胞クローンだけが不自然に増える現象。挿入変異によるがん化の早期シグナルになる。
クロスフロー膜面に沿って平行に液を流す流れ。せん断力で膜面の堆積を掃き流し、濃度分極を抑える。クロマトグラフィーchromatography固定相と移動相の間での物質の相互作用（分配・吸着・イオン交換など）の差を利用して、混合物中の成分を分離・精製する操作の総称。クロマトグラフィー担体（レジン）レジン ・ 担体 ・ クロマト樹脂カラムに充填する多孔質ビーズ。表面のリガンドと成分の相互作用差で目的物と不純物を分離する。ケーキ凍結乾燥後に残る固形物のこと。崩れると外観や再溶解性が悪くなるため、形状の確保が重要になる。
ゲノム/カプシド比genome-to-capsid ratio粒子全体のカプシド数に対する内包ゲノムコピー数の比率で、ベクターの充填効率を示す実務的な指標。
ゲノムパッケージングgenome packagingウイルス産生過程においてカプシド内部へ目的ゲノムが取り込まれる工程。
ゲノムワイド実測予測に頼らず、ゲノム全体から実際の切断・編集部位を偏りなく拾い上げるオフターゲット評価。
ゲノム編集標的の遺伝子を狙って改変する技術。他家CAR-TでTCRを壊してGvHDを抑えるなどに使う。
ゲノム編集（CRISPR）CRISPR狙った箇所のゲノム配列を書き換える技術。変化が恒久的で、オフターゲットのリスクが加わる。ゲノム力価vg試料中のベクターゲノム（vg）の数を表す力価。実カプシドの量の目安になり、カプシド力価との比で空実比を求める。ゲル化法gel-clot methodエンドトキシンとLAL試薬を反応させ、ゲルの形成有無で合否を判定するシンプルな限度試験法。ゲル分極ゲル層膜面の濃度分極層がゲル化濃度に達し、それ以上圧力を上げても透過流量が伸びなくなる状態。
コアバッテリーcore battery生命維持に直結する心血管系・中枢神経系・呼吸系の三系を、ヒト初回投与前に最低限評価すべき共通試験セットとしてICH S7Aが定めた枠組み。
コアフコースIgGのFc糖鎖の根元に付くフコース。これがあるとFcγRIIIaへの結合が下がり、ADCCが弱まる。
コード化randomization code盲検化された治験における被験者ごとの割り付け情報を符号化して管理し、必要時のみ開封できるようにする仕組み。
コールドチェーン製品を凍結・低温のまま保管・輸送する仕組み。細胞治療では生細胞率の維持に直結する。コドン最適化アミノ酸配列を変えずにDNAのコドンの並べ方だけを組み替え、発現量を高める設計操作。
コドン使用頻度の偏りcodon usage bias同義コドンのうち特定のものが好んで使われる偏り。強く発現する遺伝子ほど顕著になる。
コドン調和codon harmonization最頻コドンへの総入れ替えでなく、翻訳リズムまで合わせるコドン設計手法。
コフォーマー共結晶で薬物と組み合わせる、それ自体は中性の相手分子。
コホート・オブ・コンサーンcohort of concernN-ニトロソ化合物など高力価の発がん物質群。一般のTTCが適用されず、より厳しい限度が求められる。
コメットアッセイ電気泳動でDNA鎖の切断を尾のように可視化して検出する遺伝毒性試験。
コメット試験comet assayDNA鎖切断を1細胞ずつ電気泳動で可視化する試験。切れた鎖が今そこにあることを直接見る。
コロイド安定性抗体が水溶液中で会合せず、安定に散らばっていられる性質。凝集のしにくさに関わる。
コロイド凝集分子が凝集体を作りタンパク質を非特異的に取り込み、阻害しているように見せる干渉。
コロニー形成単位CFU ・ colony forming unit培養した際に1つのコロニー（集落）を形成する微生物の単位で、生菌数を表す際に用いられる。コンカテマー目的配列が数珠つなぎに連なった長い直鎖状DNA。ローリングサークル増幅の産物。
コンカレントバリデーションconcurrent validation商業生産と並行して工程の妥当性を実証する方式。原則は事前実証で、根拠がある場合に例外的に認められる。
コンジュゲーション抗体の官能基と薬物リンカーを化学結合させ、DARを狙いどおりに作り込むADC製造の中心工程。
コンタクトプレート培地を盛った平板を表面や手袋に押し当て、付着菌を採取する器具。
コンテナ・クロージャ容器構成資材薬液に触れるガラス・ゴム・シリコーンなど容器と栓の構成資材。抗体との適合性（溶出・吸着）を評価する。
コンパートメントモデルcompartment model体内を薬物が均一に混合されたいくつかの区画（コンパートメント）の集合として近似し、薬物動態を数学的に記述するモデル。
コンパラビリティ同等性製造方法の変更前後で製品の品質が同等だと示すこと。スケールアップや工程変更の際にデータで裏づける。コンピュータ化システムバリデーションCSV品質に関わるコンピュータ化システムが意図どおり正確・一貫して機能することを、文書化された証拠で示す活動。コンフルエンシーconfluency培養容器の底面積に対して細胞が覆っている面積の割合を示す指標で、細胞の増殖状態や感染実験の条件を管理するために用いる。
コンフルエント培養面が細胞でほぼ覆われた状態。この状態に近づくと細胞を剥がして継代する目安になります。
サイクル寿命cycle life ・ column lifetimeクロマトグラフィー樹脂を性能が規格内に保たれたまま繰り返し使用できる運転回数の上限。
サイクル数樹脂を負荷から洗浄・溶出・再生まで1回使うごとに数える回数。寿命管理の基本単位になる。サイズ排除SEC分子の大きさの差で分けるクロマトグラフィー。サイズ排除クロマトグラフィー（SEC）SEC多孔性樹脂の孔に小分子ほど入り込む時間差を利用し、分子をサイズで分けるクロマトグラフィー。サイトカイン細胞が放出する免疫の情報伝達物質。細胞治療では効果と安全性のリードアウトになる。サイトカイン放出サイトカインストーム免疫が短時間で信号物質を大量に放出し、発熱・血圧低下・臓器障害へ進む激しい反応。
サイトカラシンB細胞質分裂に必要なアクチン繊維の働きを止める薬剤。核は分かれるが体は分かれず二核細胞を作る。
サイレンシングLALA抗体のエフェクター機能をあえて弱める設計。L234A/L235A（LALA）などの変異が用いられる。
サニタイゼーション微生物やエンドトキシンなどを減らす消毒操作。NaOHでのCIPがこれを兼ねることもあります。
サブクラスヒトIgGのIgG1〜IgG4という分類。エフェクター機能や補体活性化の強弱がそれぞれ異なる。サブビジブル粒子おおむね2〜100μmの目に見えない微粒子。SECなどの守備範囲を外れ、光遮蔽や画像式で計数する。
サブユニット質量分析抗体をIdeS消化や還元で大きな断片に割ってから測り、インタクトより高い分解能で全体像も保つ手法。
サロゲート抗体適切な関連種がいないとき、動物用に作り直して評価に使う代替の抗体のこと。
サンドイッチELISA標的を2種類の抗体で挟み込んで捕捉・検出するELISAの形式。残存Protein A等の定量に使う。
サンドイッチ形式抗体1に抗原を結合させ、抗体2が結合できるかで競合を判定するエピトープビニングの測定形式。
サンドイッチ法捕捉抗体と検出抗体で目的物を挟んで検出するELISAの方式。HCPの総量測定で標準的に使われる。
ジアステレオマーホスホロチオエート骨格などで生じる立体異性体で、質量が同じため見分けにくい。
シアリル化糖鎖の末端にシアル酸を付加する修飾。アンモニア蓄積などで低下し、抗体の性質に影響する。
シアリル体シアル酸糖鎖の末端にシアル酸が付いた糖鎖種。負電荷を付与し、抗炎症作用や薬物動態に関わる。シアル酸糖鎖の末端に付く酸性の糖。負電荷を加えるため酸性バリアントに寄与し、薬物動態にも関わる。
シアル酸O-アセチルエステラーゼSIAEエステル結合を切る酵素で、ごく低濃度でもポリソルベートを分解しうる。
シービング目的の製品が膜をどれだけ透過して回収できるかの度合い。膜の目詰まりや細胞破壊で悪化する。
シグナルペプチダーゼシグナルペプチドの切断部位を認識し、輸送後に切り離す酵素。
シグナルペプチドタンパク質のN末端に付き、輸送経路と切断位置を指示する短い道しるべ配列。シグナル阻害signaling inhibition下流のシグナル伝達が実際に止まっているかを、細胞応答やレポーターで確かめること。
シグナル対ノイズ比S/N比 ・ S/N測定装置のベースラインノイズに対する目的成分の信号強度の比率で、検出能の指標として用いられる。
シグナル配列PelB ・ OmpAタンパク質をペリプラズムへ送るためN末端に付ける、宛先ラベルに相当する配列。
シクロデキストリン内側が疎水的な環状オリゴ糖で、難溶性分子を空洞に取り込み溶解度を上げる。
システイン結合Cys抗体の鎖間ジスルフィドを部分還元して生じるチオール基に薬物を結合させる方式。偶数のDAR分布になりやすい。システム適合性試験系がきちんと動いていることを確認するための基準や試験。判定の信頼性を支える。ジスルフィド結合S-S結合システイン残基どうしが作るS-S結合。タンパク質の立体構造を留める橋になる。シトシン塩基編集CBE ・ cytosine base editor脱アミノ化酵素によってシトシン（C）をチミン（T）に変換する塩基編集の一種。
ジペプチドアミノ酸が2個結合したもの。安定なグルタミン供給用ジペプチドは遊離グルタミンの化学分解を抑える。
シャトル技術受容体を乗り物として利用し、抗体などの大分子を血液脳関門の向こうへ運び込む工夫。
シャペロンタンパク質の折りたたみを助ける分子。共発現させると折りたたみ効率が上がり凝集が減ることがある。シャペロン共発現折りたたみを助けるシャペロンを一緒に発現させ、可溶性発現を促す手法。シュードウリジンΨ ・ プソイドウリジンウリジンの異性体にあたる天然の修飾ヌクレオシドで、m1Ψの母体となる塩基。シュードタイプウイルスの外被タンパク質を別のもの（VSV-Gなど）に差し替えて指向性を変えること。感染性も変わる。
ショートマー全長より短い欠損配列の総称で、n-2以下は除きやすいがn-1は分離が難しい。
シリコーンオイル注射針やプランジャーの滑りを確保する潤滑剤。タンパク質の吸着核となり微粒子・凝集を誘発しうる。
シリコーンオイル液滴シリンジ潤滑用のシリコーンオイルが液滴化したもの。光遮蔽法ではタンパク質粒子と区別しにくい。
シングルセルクローニング単一の細胞を分離して増やし、単一由来の細胞株を得る操作。
シングルパスTFFSPTFF ・ インライン濃縮膜を一度通過するだけで目標濃度に達するよう設計したTFF。循環ループがなく取り残しが小さい。
シンメトリー係数symmetry factor ・ tailing factorクロマトグラフィーのピーク形状が左右対称からどれだけずれているかを示す係数で、テーリング（裾引き）の程度を表す。
スーパーオキシド分子と酸素の電子のやり取りで生じる活性酸素種の一つ。
スーパーコイルDNAsupercoiled DNA環状DNAが過剰または不足ねじれにより、らせん構造がさらに巻き上がった高次構造。
スキャフォールドホッピング既知の活性分子とは骨格の異なる新しい化学系を見つけること。ファーマコフォアなどが手がかりになる。
スクロースタンパク質製剤で広く使われる非還元糖。液体でも凍結乾燥でも安定化・保護剤として働く。
スケーリング係数in vitroの代謝能を肝臓全体・体重あたりへ拡大するための換算係数。肝重量やタンパク量の目安値を使う。
スケールアウト同じ製造工程を並列に増やして生産能力を上げる考え方。自家細胞治療で製造能力を測る単位。
スケールダウンスタディ実生産を小規模で模した系。各工程のウイルス除去性能などをモデルウイルスで評価する。
スケールダウンモデルSDM大スケールで起こる勾配やストレスを小さな槽で再現し、事前にリスクを評価する実験系。スケールダウンモデルの適格性評価Scale-down Model Qualification小型実験系が大型スケールの品質特性・性能指標を統計的に代表することを実証する評価プロセス。
スケールダウン試験scale-down study ・ small-scale study実生産スケールの工程を縮小した模型で実施する試験で、ウイルスクリアランス評価など実機では実施困難な試験の代替として用いる。
スケール則スケールを変えるとき何を一定に保って設計するかの基準。kLaやP/Vなどを選ぶ。
スコアリング関数ドッキングでポーズの良さを点数化する関数。速度優先で近似が多く、順位づけの目安で結合の証明ではない。
スティックスリップ栓が引っかかってから急に滑り、押し心地がガタつく挙動。
ステップ溶出バッファー条件を段階的に一気に切り替えて目的物を溶出させる方式。連続的に変えるグラジエントと対比される。
ストリッピング通気でガスを追い出す操作。培養では溜まったCO₂を気泡で排出することを指す。
ストレプトアビジン磁気ビーズビオチン標識した断片を捕捉・回収するための磁性ビーズ。
スパージャー培養槽の底などからガスを気泡として吹き込み、酸素供給やCO₂排出を行う散気装置。スパージング培養液に気体を吹き込んで酸素を供給する操作。過剰だとせん断や泡立ちで細胞を傷めます。スパイク既知量の基準物質を試料に添加すること。質量分析のシグナルを濃度に結びつけてHCPを定量するために行う。スパイク回収添加回収既知量を添加して回収できるかで分析法の妥当性を確認する試験。添加回収ともいう。スパイク試験スパイク回収既知量の不純物やウイルスをあえて加え、工程でどれだけ除去できるかを確かめる試験。
スピノキュレーション遠心によって細胞とベクターの接触を促し、形質導入率を高める操作。見かけの力価を変える要因になる。
スフェロイド細胞を立体的に凝集させた塊。腫瘍を模した3D培養などに使う。
スプライシング前駆体mRNAから不要な部分を除き必要な部分をつなぐRNAの編集。ASOで切り替えを調節できる。
スプライス調節型RNAを切らずに結合し、スプライシングの選ばれ方を変えるASO。全長を修飾しRNase Hを起動しない。
スプリント法splint ligation短い相補的DNAオリゴ（スプリント）でRNAの両端を近接させ、リガーゼで共有結合として連結するRNA環化手法。
スプレードライ噴霧乾燥薬物とポリマーの溶液を微細な液滴にして急速乾燥し、非晶質のまま固める製法。
スモークスタディ気流の可視化気流を可視化して汚染が入りやすい弱点を把握し、監視地点の選定に使う試験。
スループット一定時間に処理できる検体数。自動パッチクランプはマニュアル法より桁違いに多くの化合物を測れる。
スルホン酸エステルメシラート ・ トシラート反応性の高い合成試薬で、変異原性不純物やその前駆体となりうる化合物群。
スワブ法拭き取り法 ・ swab綿棒状の器具で決まった面積を拭き取り、付着した残留を分析する方法。特定箇所を直接評価できる。
ゼノフリー培地xeno-free medium培養対象の細胞（ヒト細胞など）から見て異種にあたる動物由来成分を一切排除し、ヒト由来または遺伝子組換え成分のみで構成した培地。
セラノスティクスtheranostics ・ 診断治療一体診断（イメージング）と治療を一体で行う考え方。同じ標的に対し、診断用と治療用の放射性核種を付け替え、適応患者の選別から治療までを結びつける。
セルブリード増え続ける細胞を培養液ごと系外に引き抜き、細胞密度を一定に保つ操作。
セルロースクロマトグラフィーセルロース法エタノール共存下でdsRNAがセルロースに吸着する性質を使う分離法。mRNAからのdsRNA除去に用います。
セルロース系クロマトグラフィーcellulose chromatographyセルロースを担体として用い、エタノール含有バッファー下でdsRNAが選択的に吸着する性質を利用して二本鎖RNAを一本鎖RNAから分離する吸着クロマト法。
セロネガティブ選択seronegative selection特定の抗体が検出されない（血清反応陰性の）患者のみを治療対象として選ぶ患者選別方針。
センサーグラム結合・解離に伴う信号の変化を時間軸で示した曲線。ここから結合速度や親和性を読み取る。
セントロメア染色体上にある目印となる領域で、動原体が組み立てられる土台。小核内にあるかで、かけら由来か染色体丸ごと由来かを見分ける。
せん断シア液の流れのずれによって生じる力。強すぎると細胞が破砕され微粒子が増えたり、タンパク質が損傷したりする。せん断ストレスせん断流れの中で分子にかかる物理的な力。強すぎると抗体の凝集や微粒子発生を招く。せん断応力せん断撹拌や通気で細胞にかかる引きちぎる力。強すぎると細胞が傷つくため制御が要る。ぜん動ポンプペリスタルティックポンプ ・ 蠕動ポンプチューブをしごいて送液する充填ポンプ。製品接触が使い捨てチューブに限られ金属微粒子やせん断を抑えやすい。
ソイビーン・カゼイン・ダイジェスト培地SCD ・ TSB好気性の細菌や真菌の増殖を主に検出するために用いる、無菌試験用の培地。
ソーキングフラグメントをタンパク質の結晶に浸して結合させ、X線で位置と向きを可視化する手法。
ソフトウェアカテゴリGAMP 5でソフトを性質（市販品か独自開発か等）で分類し、必要な検証の重さの当たりをつける枠組み。
ソマトスタチン受容体somatostatin receptor ・ SSTR神経内分泌腫瘍をはじめとする一部のがん細胞に過剰発現する受容体で、標的治療や核医学診断の標的となる。
ターゲットバリデーション選んだ標的が本当に病態を動かすかを検証すること。
ターゲット製品プロファイルTPP目指す製品の要件をまとめた設計図。ベクター種・用量・投与経路・必要数量などを定め、開発判断の前提になる。
ターゲット分析あらかじめ決めた特定のHCPをPRM/MRMで狙い撃ちして正確に定量する測り方。問題HCPの監視に向く。
ダーティホールドDHT ・ dirty hold time製造終了後、洗浄を開始するまでに汚れた機器をそのまま放置できる許容時間のこと。
ダーティホールドタイム使用後洗浄までの許容放置時間設備の使用後から次の洗浄までに放置してよい許容時間。実データで決める。
ダイアボリュームDV補給したバッファ体積を最初の保持液量で割った値。バッファ交換の進み具合を表し、旧成分は指数的に減る。
ダイシントンDELで2サイクル分の組み合わせで読み取りを集計する階層。統計的確からしさと分解能の中間に位置する。
タイトジャンクション密着結合上皮や内皮の細胞どうしを強く連結して細胞間の隙間を封じる結合。物質の傍細胞的な通過を妨げ、血液脳関門でよく発達する。
ダイナミックレンジシグナルとバックグラウンドの差の大きさ。測定で意味のある差を取れる幅を表す。
ダイバート組成が狙い値に入っていない液をカラムに送らず廃棄側へ回すこと。規格外液の流入を防ぐ。
タイプIIS制限酵素認識配列の外側を切る制限酵素で、切断跡の余分な配列を残さずに済む。
ダイヤフラムポンプ膜（ダイヤフラム）で流れを往復させるポンプ。ATFで穏やかに流れを反転させ、せん断を抑える。ダウンストリーム下流培養液から抗体を分離・精製する下流工程。清澄化からProtein A、ポリッシュ、UF/DFまでを指す。
ダウンストリーム・ボトルネック上流の高力価・高濃度化のしわ寄せが、清澄化・精製・製剤など下流工程に負荷として集中すること。
ダウンストリームプロセスdownstream process ・ DSP生物製剤の製造において、培養・発現後の産物を回収・精製・製剤化する一連の工程の総称。
ダウンタイム洗浄・滅菌や段取り替えのために設備を止めている稼働できない時間。
ダルトンDa ・ kDa分子の質量を表す単位。水素原子1個ぶんの重さをおおよそ1とし、抗体は約15万ダルトンの大きな分子。
タングステンフリー成形ピン材質の変更などでタングステンを使わずに成形する方式。
タングステン残渣ガラス成形時のピンから残り、可溶化してタンパク質凝集を誘発する残渣。
タンジェンシャルフロー限外ろ過膜面に液を平行に流して目詰まりを抑えつつ、濃縮とバッファ交換を行うろ過法。原薬の濃度と処方液を整える。
チェーン・オブ・アイデンティティ細胞製品を特定の患者と正しく結びつけ、取り違えを防ぐ患者識別の管理。チェーン・オブ・カストディ検体や製品の受け渡しを途切れなく記録して追跡する管理。細胞治療の物流で重要。
チェーンシャッフリング重鎖と軽鎖の組み合わせを入れ替え、既存の多様性を再利用して抗体を多様化する手法。
チオール-ジスルフィド交換チオールとジスルフィドの間で結合が組み替わる反応。誤った架橋を切り直し安定な正しいペアへ収束させる。
チオール基システイン残基が持つ-SH基。ジスルフィド結合の還元で生じ、マレイミドなどと結合する反応点になる。
チオグリコレート培地FTM嫌気性菌を中心に好気性菌も検出できる、無菌試験で用いる液体培地。
チオラートチオールが脱プロトン化した反応性の高い型。弱アルカリ性で増え、チオール-ジスルフィド交換を進める。
チャネリング充填床の中に流れやすい道ができ、局所的に流れが偏る現象。ピークの歪みとして現れ充填不良を示す。
チュービングセットtubing set装置内の流路を構成する使い捨て（ディスポーザブル）のチューブ・バッグ・コネクタの一体型キット。
チューブウェルダー同径・異径のチューブどうしを熱で溶着し、外気に触れさせず無菌のまま接続する装置。
ディスカバリー分析網羅分析何が含まれるかを決め打ちせず、DDAやDIAでHCPを幅広く探索的に検出する測り方。未知のHCPの洗い出しに向く。
ディスク式遠心機連続式遠心分離高速回転する円盤で連続的に固液を分離する遠心機。培養液からの菌体回収に使う。
ディフュージョンフロー試験拡散流試験 ・ フォワードフロー試験 ・ forward flow test ・ diffusion flow湿らせたろ過膜に規定の圧力をかけ、膜を透過して拡散していく気体の流量を測る完全性試験。バブルポイント試験と並ぶ代表的な手法。
ディベロッパビリティ抗体が製造や製剤化に耐え、安定して作れるかという開発のしやすさ。凝集や発現量なども含む。
データインテグリティ（ALCOA+）記録が真正で完全・追跡可能であることを保つ原則。ALCOA+はその要件をまとめた頭字語。データ完全性測定値や制御履歴が改変されず正確にたどれ、記録として完結していること。テーリングクロマトのピークが後ろに尾を引く歪み。非対称性係数が1より大きくなり、床のチャネリングなどが疑われる。デキストランブドウ糖が連なった標準物質で、同一条件で流してGU値の目盛りづくりに使う。デザインスペース設計空間 ・ Design Space複数パラメータの組み合わせで品質保証が示された多次元の運転領域。内側での変更は再申請を要しません。
デスアシル体des-acyl体 ・ unmodified peptide脂質側鎖の導入が行われなかった未修飾のペプチドで、リピデーション工程の不完全反応に由来する類縁物質。
テスティング・イントゥ・コンプライアンス合格値が出るまで試験を繰り返し都合のよい結果だけ残す不正行為。OOS調査で最も戒められる。
デターゲティングde-targetingウイルスベクターが特定の望まない組織・臓器へ取り込まれにくくなるよう、カプシド配列を改変する設計手法。
デッドエンドろ過行き止まりろ過液の全量を膜にまっすぐ押し当てて通す方式のろ過。最終除菌ろ過で用いられ、流れは粘度に反比例する。
デッドバンド制御で介入しない許容の幅。pH制御ではこの範囲内は薬剤を加えず、外れたときだけ調整します。
デッドボリューム容器やデバイスに残って投与に使われない液量。過充填量を決める際に考慮する。デッドレグ配管などで液がよどむ袋小路。洗いにくく、洗浄バリデーションのワーストケース箇所になりやすい。テトラスパニンCD9 ・ CD63 ・ CD81CD9・CD63・CD81など、エクソソーム系EVに多いとされる膜タンパク質。EVの陽性指標に使われる。デパイロジェンdepyrogenation器材や製品からエンドトキシンなどの発熱性物質を除去・不活化する処理で、乾熱処理が代表的な方法。
デパイロジェン処理容器などから発熱性物質を除く処理。一般に高温の乾熱処理で行う。
デプスろ過厚みのあるフィルター層で細胞や微粒子を段階的に捕捉する清澄化のろ過方式。
デマスキングdemaskingマスキング状態にあるエンドトキシンを前処理などによって再び検出可能な状態に戻す操作や手法の総称。
デュアルAAVdual AAV ・ 分割AAV大きすぎて1本のAAVに収まらない遺伝子を2分割して別々のAAVに搭載し、細胞内でスプライシング（トランススプライシング）やインテイン等の機構を利用して再結合させることで全長産物を発現させる手法。
デュアルソース供給途絶に備え、同じ工程を複数の拠点で持つこと。同等性立証や技術移管の負荷は増す。
テラトーマ多能性細胞が体内で複数種の組織を含む腫瘍を作る現象。残存未分化細胞による造腫瘍性の代表例。
デラミネーションガラス容器の内壁が薄片状に剥離する現象。微粒子の発生源になる。
デリバリーdelivery ・ 送達ゲノム編集ツールや核酸医薬などを標的細胞・組織まで安全かつ効率よく運ぶための技術・方法論の総称。
テレメトリーtelemetry動物の体内に小型発信器を埋め込み、麻酔や拘束なしに血圧・心拍数・心電図などの生体情報を遠隔でリアルタイム記録する手法。
テンプレートエンコード法DNA鋳型にあらかじめポリA配列を書き込み、転写でポリAテールを付ける方法。長さがそろいやすいです。
ドッキング標的ポケットに分子を様々な向きで置き、うまくはまる配置を探して結合の良さを見積もる計算。
ドットブロットメンブレンに試料を点着し抗体で標的を検出する簡便な手法。J2抗体でdsRNAを調べる用途などに使います。
ドナーテンプレートドナーDNAノックインの際に一緒に導入する、挿入したい配列の鋳型となるDNA。
ドナー適格性健常ドナーの感染症検査などを行い、出発材料として使える適格性を判定すること。
ドナン効果荷電した膜や成分の影響でイオンの分布が偏る現象。バッファ交換が計算より遅れる一因になる。
トポロジーtopologyDNAの鎖のつながり方や立体的な形状（環状・直鎖・超らせんなど）を表す概念で、核酸の性質や挙動に影響する。
ドメインクロスオーバー一方の腕のドメイン配置を入れ替え、正しい重鎖と軽鎖の対だけが噛み合う構造にする手法。
トライシントンDELで3サイクルすべての組み合わせ、すなわち個々の分子単位の集計。分解能は高いが読み取り不足で不確かさが大きい。
ドラッグマスターファイル原料や中間体などの製造情報を当局に登録する文書。製造者が機密を保ちつつ品質情報を提供できる。
トランスジェニックマウス抗体遺伝子をヒトのものに置き換えたマウス。免疫して完全ヒト抗体を取得するのに使う。
トランススプライシングtrans-splicing別々のAAVから発現した2つのRNA前駆体を細胞内でつなぎ合わせ、完全長のmRNAを再構成させる機構（タンパク質はトランススプライシングの直接産物ではなく、インテインなどの別機構が担う）。
トランスファープラスミド移入ベクター目的遺伝子を載せてベクターに運ばせるプラスミド。安定産生では移入ベクターとして細胞に組み込む。
トランスフェクション培養細胞に外来の核酸を導入する操作。ウイルスベクターの一過性の産生などに用いられる。
トランスフェクト細胞特定トランスポーターの遺伝子を導入した細胞。そのトランスポーターだけの寄与を分けて評価できる。
トランスフェリン受容体TfR血液脳関門の内皮に多い受容体。抗体をこれに結合させ脳へ運ぶシャトルの標的に使う。
トランスポザーゼトランスポゾンのDNAを切り出して染色体へ組み込む働きをする酵素。遺伝子導入を担う。トランスポゾンSleeping Beauty ・ piggyBacゲノムを動き回る転移因子を応用し、ウイルスを使わず遺伝子を組み込む非ウイルス法。
トランスレータビリティtranslatability ・ ヒトへの外挿非臨床の結果がヒトにどれだけ当てはまるか（外挿しやすさ）。種差などでゼロにはできない。
トランスロコンSecYEGタンパク質が膜を通り抜ける通路となる膜タンパク質複合体（SecYEG）。
トリチルオン精製DMTオン精製DMTを残したまま疎水性差で全長体を分ける精製で、精製後にDMTを外して仕上げる。
トリヌクレオチド型キャップアナログtrinucleotide cap analog3つのヌクレオチドが連結したキャップアナログで、IVT反応に添加することでCap 1構造を共転写的に付与できる設計の試薬。
トリパンブルー色素排除法trypan blue exclusion細胞膜が損傷した死細胞のみが青色色素を取り込む性質を利用して、生細胞と死細胞を染め分けて判別する方法。
トルサード・ド・ポアントTdPねじれるような波形を示す致死的な心室性不整脈。QT延長を背景に起こりうる。
トレーサークロマト床の流れの均一さを測るため、担体に結合せず素通りする追跡物質。塩などをパルス状に注入して使う。
トレーサビリティ要求と検証を一対一で結びつけ追跡できるようにすること。抜け漏れと過剰検証の両方を防ぐ。
トレーサビリティマトリクスURSの各要件がどの試験で確認されるかを対応づけ、検証の抜け漏れを防ぐ一覧表。
トレハロース非還元糖の一種で、凍結乾燥品の安定化に使われる。ガラス転移温度が比較的高いとされる。
ドロップショック落下衝撃輸送時の落下衝撃で、シリコーン油滴やタンパク質由来の粒子が増える現象。
トロピズム組織指向性ウイルスベクターが特定の組織・細胞に向かう指向性。AAVでは血清型ごとに異なる。
ナイーブライブラリ免疫していない多数のヒト提供者のB細胞から集めた、標的に偏らない抗体集団。
なぜなぜ分析5 Whys「なぜ」を繰り返して原因を深掘りする根本原因分析の技法。比較的単純な因果に向く。
ナノ結晶ナノサスペンション薬物結晶を数百ナノメートルまで微細化し、表面積を増やして溶解速度を上げたもの。
ナノ粒子トラッキング解析（NTA）液中を漂う粒子のブラウン運動をレーザーで追い、直径と濃度を1粒子ずつ推定する測定法。
ニッカーゼnickaseDNAの二本鎖のうち片方の鎖だけを切断するエンドヌクレアーゼで、Cas9の触媒ドメインの一方を不活化した改変型がよく用いられるが、ニッカーゼはCas9に限らず他の酵素にも存在する。
ニックDNA鎖に入った切れ目で、多いと不完全な転写産物を生みやすい。
ニック体（開環体）nicked RNA ・ open circular RNA環状RNAの環が一箇所で切断されて線状化した分子で、環状体と配列・サイズが極めて近いため除去が難しい副生成物。
ニック入りDNAnicked DNA環状DNA二本鎖の片方の鎖に一本鎖切断が生じているが、全体として環状を保った分子。
ニトロソアミンDNA反応性が懸念される不純物の一種。試験の設計しだいで結果が大きく変わることが指摘されている。
ニュートラルレッド取り込みNRU ・ Neutral Red Uptake生きた細胞に取り込まれる色素の量から生存細胞数を測る方法。
ニューピーク検出測定データから想定外のピーク（新規不純物）を見つけるMAMの考え方。未知HCPを探す発想と共通する。
ヌクレアーゼ処理DNAを分解する酵素で残存DNAを短く切る処理。断片サイズを下げて理論的リスクを減らす。ヌクレオチドnucleotide核酸を構成する単量体単位で、塩基・糖・リン酸から成り、DNAやRNAの最小構成要素。
ヌクレオチド修飾nucleotide modificationmRNAを構成するヌクレオチドの塩基やリボースに化学的な修飾を施すことで、免疫原性を低減したり安定性や翻訳効率を改善する技術。
ネイティブケミカルライゲーションNCL保護基を外したペプチド断片どうしを特定の化学で選択的につなぐ手法。
ネオエピトープ断片化や化学修飾によって新たに生じた異物的な構造。免疫原性を高めうるリスク源のひとつ。
ノックアウト遺伝子を機能破壊する編集。切断後のNHEJで生じるインデルが読み枠をずらして機能を失わせる。ノックインゲノムの狙った座位に目的の遺伝子を組み込むこと。挿入位置を制御でき挿入変異リスクを抑える。ノックダウン核酸医薬などで標的遺伝子の発現を下げること。細胞での薬効指標になる。
ノブ・イントゥ・ホールKiH一方の重鎖に突起、他方にくぼみを作り、鍵と鍵穴のように噛み合わせて正しい対を促す設計。
ノンエンベロープウイルスnon-enveloped virus脂質二重膜（エンベロープ）を持たないウイルスで、溶媒・界面活性剤や低pHなどの化学的処理に対して高い耐性を示す。
パージファクター除去係数 ・ パージ係数ある工程で不純物がどれだけ除去されるかを表す係数。掛け合わせて下流での消失を定量的に示す。
バーチャルスクリーニング多数の化合物を計算機上でふるいにかけ、合成・試験する候補を絞り込む手法。
パーフォリン活性化したNK細胞などが標的細胞膜に孔を開けるタンパク質。グランザイムの注入を助ける。
バイオアッセイ細胞ベース法細胞を使って生物活性を見る試験。作用機序に合わせて抗体の効力を評価する。
バイオアッセイ（力価試験）力価試験細胞や生体分子に実際に作用させ、医薬品の生物活性（どれだけ効くか）を数値化する試験。
バイオアベイラビリティF ・ 生物学的利用能投与した薬のうち、未変化のまま全身循環に到達する割合。静脈内投与を100%として比較する。バイオウェーバー条件を満たせば生物学的同等性試験を溶出試験で代替できる制度。BCSに基づき検討される。
バイオディストリビューション（体内分布）投与したベクターや薬が、標的以外を含めて体内のどこにどれだけ分布するかを調べる評価。
バイオバーデン工程中に存在する微生物の量。長時間の連続運転では管理の時間軸がバッチより長くなる。
バイオバーデン試験工程中や原材料中の微生物数を測る試験。製造工程の微生物管理に使う。
バイオフィルムbiofilm微生物が配管や装置の表面に付着して形成する薄い膜状の集合体で、除去が困難で製薬用水の汚染源となりうる。バイオリアクターBioreactor細胞やウイルスの培養を制御された環境下で大規模に行うための培養槽で、商業規模の製造に用いられる。
バイオレイヤー干渉(BLI)センサー先端の膜厚変化を光の干渉で捉え、分子の結合・解離をラベルなしにリアルタイム測定する方式。
バイオ医薬品biologics ・ biological pharmaceuticals抗体・タンパク質・核酸など生体由来の分子を利用して製造された医薬品の総称。ハイスループットスクリーニングHTS化合物を一つずつウェルに分けて活性を測る従来型の大量探索法。混ぜて選ぶDELと対比される。
ハイスループットスクリーニング(HTS)HTS数万〜数十万の試料を同条件で測り、活性化合物（ヒット）を拾い上げる大規模なスクリーニング。
ハイスループットスクリーニング（HTS）HTS数十万〜数百万個の化合物を一気に評価し、活性を持つヒットを探すスクリーニング。
バイセクティングGlcNAcバイセクティング体糖鎖の分岐部に付加されるGlcNAc。アフコシル化と並びADCCに影響しうる糖鎖修飾。
ハイドロゲル多量の水を含むゲル状材料。柔らかい組織向けの足場やバイオインクの担体に使う。
ハイパーマンノシレーション過剰マンノース付加分泌糖タンパク質にマンノースが過剰に付く現象。特にS. cerevisiaeで起こりやすく、糖鎖が大きく不均一になる。ハイブリダイゼーションhybridization ・ ハイブリダイズ相補的な塩基配列を持つ核酸鎖同士が水素結合して二重鎖を形成する反応。ハイブリドーマ免疫でできた抗体産生B細胞と骨髄腫細胞を融合し、単一の抗体を安定に作らせ続ける細胞。バインドエリュートB/E目的物を担体に結合させ、塩濃度やpHを変えて溶出させる運転様式。溶出の分画により凝集体などの不純物を分離・除去できる。バキュロウイルス昆虫細胞に感染するウイルス。AAV遺伝子を組み込んでSf9を感染させ、ベクターを産生させる。
バクテリアチャレンジ試験bacterial challenge test規定の試験菌を高濃度でフィルターに負荷し、細菌保持性を実証するための試験。
バクテリオファージファージ細菌に感染するウイルス。表面に抗体断片を提示させ、その設計図の遺伝子と一体で選抜に使う。
パス数懸濁液がホモジナイザーを通過する回数。圧力とともに破砕度を決めるが上げすぎは弊害を招く。
バックスプライシングback-splicing前後関係が逆転したスプライシングにより、下流のドナー部位が上流のアクセプター部位と連結して環状RNAを生成する細胞内反応。
バックスプライス接合部back-splice junction ・ BSJ環状RNAの環化によって形成される、通常の直鎖mRNAには存在しない逆向きのスプライス連結部位で、環状性の証明に利用される。
パッケージング必要な部品遺伝子を細胞に導入し、ウイルスベクター粒子を組み立てさせる製造工程。
パッケージング細胞株ベクター粒子の骨格（Gag/Pol・Rev・外被タンパク質など）をゲノムに持つ細胞株。目的遺伝子は含まない。
パッチクランプ細胞1個の膜に流れるごく小さな電流を測る電気生理学的手法。hERGアッセイの土台になる。
バッチ照査製造・試験記録を照査して製品の出荷可否を判断する作業。監査証跡レビューを組み込む。
パニングファージディスプレイで、標的に結合したファージだけを洗浄・回収し濃縮する選抜操作。
バブルポイント湿った膜の孔から気体が押し出され始める圧力。完全性試験で孔径や欠陥の有無を測る指標になる。バブルポイント試験湿らせた膜の細孔から気体が押し出され始める圧力を測り、最大細孔径の指標とする完全性試験。バリアシステム人と充填空間を物理的に隔て、汚染を防ぐ設備の総称。アイソレータやRABSを含む。バリデーション妥当性確認試験法が目的に合う性能を持つことを立証する妥当性確認。正確さ・精度などを評価する。
バリデーション状態validated stateシステムや工程が必要なバリデーションを完了し、規定の要件を満たしていることが継続的に維持されている状態。
バルクbulk最終的な充填・包装を行う前の、大量にまとめられた状態の原薬または製剤中間体。
バルジDNA側が1塩基膨らんだり縮んだりする対合。単純な配列類似度では拾えないオフターゲットを生む。
パルス希釈可溶化液を少量ずつ繰り返し添加して瞬間濃度を抑え、中間体の衝突と凝集を減らす希釈の工夫。
パルボウイルスエンベロープを持たない極めて頑健な小型ウイルス。化学処理に強く、除去はサイズ排除のろ過が有効。
バンド拡散バンドの広がり充填の乱れなどで同時に入った分子の到達時間がばらつき、ピークが横に広がる現象。分離を甘くする原因になる。
パンニングpanning結合・洗浄・回収・増幅を繰り返し、標的に結合するファージを段階的に濃縮する操作。
ピーク純度主成分のピークの中に分解物が隠れていないこと。フォトダイオードアレイや質量分析で確認する。
ピーク面積百分率area% ・ area percentクロマトグラムにおける全ピーク面積の合計に対する各ピーク面積の割合で、不純物の相対量を表す際に用いられる。
ビーズミル微小なガラス・セラミックビーズと菌体を高速撹拌し、衝突・摩擦で細胞を擦り潰す破砕装置。
ビオチン–ストレプトアビジンbiotin-streptavidinビオチンとストレプトアビジンの極めて高親和性な特異的結合を利用した、生体分子の固定・精製に広く使われる系。
ヒスチジン弱酸性域で緩衝能を持ちつつ抗体の安定化にも寄与し、抗体製剤で広く使われるアミノ酸。
ヒツジ赤血球SRBC ・ sheep red blood cellTDAR試験でT細胞依存性抗原として用いられる古典的なモデル抗原で、抗体応答の測定に広く使われる。
ヒットスクリーニングで活性を示し、次の確認に進める候補化合物。
ヒット確認hit confirmation ・ 確認合成DELで濃縮した候補が本当に結合・活性を持つかを、off-DNA合成と独立した測定で裏づける段階。
ヒト遺伝学ヒトの遺伝子変異と疾患の関連から標的の妥当性を評価する証拠。種差を避け因果に近い示唆を得る。
ヒト化humanizationマウス抗体の抗原認識部だけを残し、それ以外をヒト配列に置き換えて免疫原性を下げる工程。
ヒト化マウスhumanized mouse免疫不全マウスにヒトの細胞や遺伝子を持たせ、ヒトの免疫系や標的を再現したモデル。
ヒト化抗体CDRをマウス由来のまま残し、フレームワークと定常領域をヒト化した抗体。マウスより免疫原性が下がる傾向。
ヒト肝ミクロソームHLM肝細胞から調製した代謝酵素を含む画分。複数分子種が同時に働く実態のまま代謝を測れる。
ヒト血小板溶解物（hPL）ヒト血小板から得られる培地添加物。FBSに代わる細胞増殖の補助として使われることがあります。
ヒト初回投与量first-in-human dose臨床で最初にヒトへ投与する用量。非臨床データから安全な出発点として推定する。
ピノサイトーシス細胞が周囲の液体を少しずつ飲み込んで取り込む働き。血中タンパク質が細胞内に入る経路の一つ。
ピルビン酸解糖系で生じる代謝中間体。ミトコンドリアで処理しきれない分が乳酸へ変換される。
ピルビン酸脱水素酵素キナーゼPDKピルビン酸のミトコンドリアでの処理を抑える酵素。発現を下げると乳酸蓄積を減らせる報告がある。
ファージディスプレイ抗体断片をファージ表面に提示し、標的に結合するものを試験管内で選び出す抗体取得の手法。
ファージミド提示する抗体断片の遺伝子を組み込んだ、ファージに付随する小さなDNA。
ファーマコフォア結合に必要な水素結合供与体・受容体や疎水中心などの化学的特徴の相対配置を表す設計図。
ファウリング目詰まり微粒子や凝集体、タンパク層が膜の孔を塞いでろ過が落ちる現象。プレフィルターでの前段保護が効く。
ファウリング（目詰まり）ファウリング細胞や破片、製品成分が膜面や細孔に溜まって透過抵抗が上がる現象。回収率低下を招く。
フィーダーフリー培養マウス線維芽細胞などのフィーダー細胞を使わず、培養容器をタンパク質でコーティングして幹細胞を培養する方法。
フィードフェドバッチで追い足す濃縮した栄養液。いつ・どれだけ・どう入れるかが生産性と品質を左右する。フィードバック制御測定値が目標からずれたとき、流速やフィード量などの操作条件を調整する制御。
フィッシュボーン図人・機械・材料・方法などに要因を分類して整理する根本原因分析の図法。
フィルター完全性試験integrity test ・ インテグリティテストろ過フィルターに欠陥や損傷がなく、設計どおりの細菌保持性を保っているかを確認する試験。
フィルター容量フィルターが閉塞するまでに処理できた液量を面積あたりで示す指標。大きいほど消耗品が少なくて済む。
フィンガープリント記述子分子の部分構造の有無などを数値やビット列で表した特徴。分子どうしの類似度計算に使う。プーリングpooling複数のドナー由来の生物材料を混合して一つのロットとすること。個体差を平均化できる一方でロット管理や汚染リスクの考慮が必要になる。フェッドバッチ培地を追加供給しながら抜き取らずに回分培養する方式で、抗体などの本培養(生産培養)で標準的に用いる生産方式。
フェドバッチ（流加）培養基礎培地で立ち上げた後、消耗する栄養を濃縮フィードで追い足し、培養後半まで生産を続ける様式。
フォルトツリー分析望ましくない結果から原因を論理的に展開し、複合要因が絡む重大事象を分析する手法。
フォローアップ試験follow-up studyコアバッテリーで懸念所見が出た際に、同じ三系についてより詳しく作用機序や用量反応関係を調べるために追加で実施する試験。
フコース転移酵素抗体の糖鎖にフコースを付加する酵素。ノックアウトするとADCC活性を高められる。
プラークアッセイPlaque assay単層培養細胞にウイルスを感染させ、形成される溶解斑（プラーク）の数から感染性ウイルス数を定量する方法。
プラーク形成細胞アッセイPFC assay ・ plaque-forming cell assay脾臓細胞が産生する抗体によって赤血球が溶解した「プラーク（溶血班）」を数えることで、抗体産生B細胞数を測定する手法。
プライマー・プローブprimer ・ probePCRにおいて標的DNA配列に特異的に結合し、増幅領域を規定する短いオリゴヌクレオチドと、蛍光検出に用いる標識オリゴヌクレオチドの総称。
プライム編集部分的な逆転写で狙った改変を書き込む編集。二本鎖切断を伴わずに配列を変えられる。
フラグメント薬の起点となる分子量およそ300以下の非常に小さな有機分子。弱くても確かに結合するものを探す。
フラグメント・グローイング結合したフラグメントを起点に隣の空きポケットへ官能基を伸ばし、結合を強める最も王道の手法。
フラグメント・リンキング別々の場所に結合する二つのフラグメントを適切なリンカーでつなぎ、親和性を高める手法。
フラグメントベース創薬分子量の小さな断片の弱い結合を検出し、構造を見ながらつなぎ育てて親和性を高める手法。
フラグメント縮合ハイブリッド合成長い鎖を扱いやすい部分ペプチドに分けて別々に作り、溶液中でつなぎ合わせる合成法。
フラグメント創薬重原子数の小さな低分子（フラグメント）を出発点に、活性を積み上げて薬剤を設計する創薬手法。
フラグメント創薬（FBDD）FBDD分子量300前後の小さな断片を標的に弱く結合させ、構造情報を頼りに薬らしく育てる低分子創薬法。
ブラケッティングbracketing含量や容器サイズの両端だけを試験し、中間はその内側に収まると見なす安定性試験の削減設計。
プラスミド大腸菌の中で複製・増幅させる環状DNA。核酸医薬やベクター製造の伝統的な出発材料。プラスミドDNA大腸菌の中で増やす環状DNA。細菌バックボーンや抗生物質耐性遺伝子、エンドトキシンを含む点が弱点。
プラスミドバックボーンplasmid backboneプラスミドのうち目的の発現カセット以外の部分で、細菌内での複製起点や抗生物質耐性遺伝子などを含む骨格配列。
プラスミド直鎖化linearization環状プラスミドDNAを制限酵素で1か所切断し、直鎖状DNAへ変換する操作で、転写終点（ランオフ末端）を規定するためにmRNA合成の前処理として行われる。
プラスミド由来核酸plasmid DNAAAVの製造過程でトランスフェクションに使用したプラスミドDNAが残留したもので、製品から除去すべき不純物。プラセボplacebo ・ 偽薬有効成分を含まないが外観・剤形などを実薬と同一に見せた製剤で、対照群への投与や盲検維持のために用いられる。フラックス膜を単位時間・単位面積あたり透過していく流れの量。粘度に反比例し、高濃度で大きく低下する。フラッシングチェイスろ過後に緩衝液で膜や配管を洗い流し、残った製剤液を回収して抗体の回収率を高める操作。
フラッディング通気量が過大で撹拌翼が気泡に覆われ、分散能力が低下する状態。
プラットフォーム化platform approach複数の製品や品目に対して共通の製造工程・分析法・管理戦略を適用することで、開発効率と再現性を高める手法。
プラットフォーム法同じ発現系・精製系を共有する複数製品に対し、その系に合わせた抗体を使うHCP測定法。カバレッジが広い。
フリー分率fu ・ 非結合分率血液や反応液中で、タンパクに結合せず自由に存在する薬物の割合。代謝や作用に関わるのはこの分。ブリッジング標準品や試薬を切り替える際、新旧を同一条件で比較して値の連続性を確かめること。
ふるい係数溶質が膜をどれだけ通り抜けるかを表す値。1なら自由に透過し、バッファ交換や濃縮の挙動を左右する。
ブレークルースフォース静止した栓が動き始めるのに要する力。
フレームシフト型塩基の挿入や欠失で読み枠がずれる型の突然変異。Ames試験ではTA98などが主に検出する。
フレームワーク復帰変異back mutation ・ 復帰変異CDRの形を支えるフレームワーク残基を、必要な分だけマウス配列に戻して結合を回復させる操作。
フレームワーク領域FR抗体の可変領域でCDRの足場となる部分。ヒト化で置き換えの対象になる。
プレコンディショニング製剤液の前に緩衝液を通し、膜の吸着サイトを飽和させて抗体の吸着ロスを減らす操作。
プレチスモグラフィplethysmography動物を密閉チャンバーや体積変化センサーに入れ、麻酔なしに胸郭の動きや気流の変化から呼吸数・換気量を非侵襲的に記録する手法。
プレフィルドシリンジ薬液をあらかじめ充填した注射器型の一次包装。ガラスのクラック検出などが品質上の課題になる。
プレフィルドシリンジ（PFS）PFS ・ プレフィルドシリンジあらかじめ薬液を充填した注射器そのものを製品にする容器形式。自己注射やオートインジェクターに用いる。
プレプロ型リーダープレ配列とプロ配列からなり、段階的に切断される分泌リーダー配列。
プレミックス形式抗原と抗体2をあらかじめ混ぜて複合体にし、それを抗体1に流して競合の有無を見る測定形式。
フローイメージングFIM ・ MFI ・ Micro-Flow Imaging ・ Flow Imaging Microscopy流路を通る粒子を一粒ずつ撮影し、大きさ・個数に加え形状まで得る測定法。粒子の由来を仕分けられる。
フローイメージング法流れる液を撮像し、粒子の形や数を捉える計測法。
フロースルークロマトグラフィーで担体に結合せず素通りして流れ出る画分。不純物を通過させて除く場合などに利用する。フロースルーモードflow-through mode目的物は樹脂に結合させずに素通りさせ、不純物側を吸着・除去するクロマトグラフィーの運用様式。
フロースルー画分flow-through fractionクロマトグラフィーにおいて担体に吸着せずそのまま通過してきた液体成分で、目的物を非吸着側に回収する精製モードで製品として集められる。
フローセルflow cell液体サンプルを一定の流れで流しながら光学的に撮像・計測するための、装置内部に組み込まれた薄い流路構造体。
プローブ基質分子種ごとの代表的な指標反応を測るための基質。ISEFやRAFを求めるのに使う。
プロセスキャラクタリゼーション工程特性解析リスク評価とDoEで、どの工程パラメータがCQAに効くかを定量的に調べる工程特性解析。プロセス強化process intensification同じ設備からの採れ高を高める工夫の総称。灌流や高密度培養で単位あたりコストを下げる考え方。
プロセス特異的アッセイプロセス特異アッセイ対象製品の工程で実際に出るHCPを免疫原にして抗体を起こす測定法。その工程のHCPに合う。
プロセス特性解析process characterization商用製造の前に、工程パラメータと品質の関係を実験で明らかにする作業。管理戦略の土台をつくります。プロセス由来不純物process-related impurity製造工程に起因して製品中に混入する不純物の総称で、宿主細胞タンパク質や空カプシドなどが該当する。プロテアーゼタンパク質分解酵素タンパク質を分解する酵素。破砕で放出され目的物を分解するため低温や阻害剤で抑える。
プロテアーゼ欠損株分泌タンパク質の分解を減らすため、プロテアーゼを欠損させた宿主株。
プロテアーゼ処理protease digestionタンパク質分解酵素を用いてウイルスカプシドを分解し、内部に封入されたゲノムDNAを溶液中に放出させる前処理操作。
プロテインAアフィニティークロマトグラフィー抗体に特異的に結合するプロテインAを用い、培養液から抗体を選択的に捕捉するクロマト。
プロテインAリークProtein A leach抗体精製に用いるProtein Aアフィニティ担体から溶出・混入するリガンド成分であり、工程由来不純物の一つ。
プロテインA捕捉Protein Aキャプチャー抗体に特異的に結合する樹脂で抗体を捕まえる精製工程。多くのHCPを洗浄で除くHCP除去の山場になる。プロデューサー細胞Rep/Capや目的遺伝子をあらかじめ組み込んだ細胞。トランスフェクション不要でスケール再現性に優れる産生系。
プロデューサー細胞株パッケージングの機能に加え、目的遺伝子を載せた移入ベクターまで組み込んだ細胞株。導入操作なしで産生できる。
プロテロメラーゼTelN特定の配列を切って末端をヘアピン状に閉じる酵素。doggybone DNAの末端形成に使う。
プロテロメラーゼ認識配列protelomerase recognition sequence ・ telRLプロテロメラーゼが結合・切断してヘアピン末端を形成するために認識する特定の短いDNA配列。
プロトオンコジーンがん遺伝子本来は細胞増殖を促す正常遺伝子だが、活性化するとがん化のきっかけになりうる遺伝子。
プロドラッグ体内で代謝されて初めて活性を示す形にした薬。膜透過性を高めて吸収させる工夫などに使う。
プロモーターpromoterRNAポリメラーゼが結合して転写を開始するDNA上の特定の塩基配列領域。
フロンティングクロマトのピークが前に尾を引く歪み。非対称性係数が1より小さくなり、過充填や床の圧密が疑われる。
ヘアピン構造hairpin structureDNA鎖が折り返して相補的な塩基対を形成する局所的な二次構造で、ITRに見られ増幅を妨げる要因となる。
ベイクドオンベークドシリコーン ・ 架橋シリコーンシリコーンを内壁に焼き付けて薄く均一な潤滑層を作り、移行を抑える技術。ベースマトリックス母材担体ビーズ本体の素材。アガロースや合成ポリマーなどで、機械的強度と細孔構造を受け持つ。
ベース編集DNAを切断せず、塩基を化学的に別の塩基へ書き換える編集。大欠失や転座のリスクを構造的に下げる。
ベータ線β線 ・ beta particle ・ ベータ粒子放射性崩壊で放出される電子の流れ。アルファ線より到達距離が長く、周囲の細胞にも放射線が及ぶ。ルテチウム-177などが治療用に用いられる。
ベクターゲノム（vg）vg組織中に存在するベクターの遺伝子の量。qPCR等でコピー数として定量し分布を評価する。
ヘッドスペース分析容器内部の圧力やガス組成を非破壊で測る方法。減圧された凍結乾燥品のCCI確認と相性がよい。
ヘテロダイマー異なる2本の重鎖が対になった分子。二重特異性抗体で狙う正しい組み合わせ。
ヘテロロガス異種宿主とは異種（特にヒト由来）の外来タンパク質を発現させること。
ベネトクラクスvenetoclaxBCL-2を標的とする阻害薬。フラグメント連結の考え方から育てられた承認薬。
ヘパラン硫酸プロテオグリカンHSPG ・ heparan sulfate proteoglycan細胞表面に存在する硫酸化糖鎖を持つタンパク質複合体で、一部のウイルスが細胞へ付着する際の受容体として機能する。
ペプチドpeptide複数のアミノ酸がペプチド結合でつながった中分子化合物で、タンパク質より鎖が短いものを指す。ペプチドマッピングタンパク質を断片に切り分け、どこがどれだけ化学変化したかを調べる分析。
ペプチド挿入peptide insertion標的細胞の受容体に結合する短いアミノ酸配列（ペプチド）をカプシド表面のループ領域に付加し、指向性を付与する改変手法。
ベムラフェニブvemurafenibBRAF変異を持つ悪性黒色腫向けの阻害薬。FBDD由来として初めて承認された薬として知られる。
ヘリウムリーク法検体にヘリウムを封入・暴露し、漏れ出るヘリウムを質量分析で捉える感度の高いCCI手法。
ベリフィケーションverificationすでに確立された方法が、自施設の条件・機器・サンプルで意図どおりに機能することを確認する作業。ペリプラズム大腸菌の内膜と外膜の間の区画。細胞質より酸化的で、ジスルフィド結合が形成されやすい。ペリプラズム発現シグナル配列でタンパク質を大腸菌のペリプラズムへ送り、そこでジスルフィド結合を形成させる発現法。ペリプラズム分泌大腸菌の内膜と外膜の間（ペリプラズム）へ目的タンパク質を輸送する発現。
ペルオキシド価過酸化物量原料に残る過酸化物の量で、その後の酸化の進みやすさに影響する。
ヘルパープラスミドヘルパー遺伝子アデノウイルス由来のE2A・E4・VA RNAなどを載せ、AAV複製に必要な補助機能を供給するプラスミド。
ヘルパー依存型（アデノウイルス）Helper-dependent adenovirus ・ gutless adenovirus ・ 高容量型アデノウイルスウイルス遺伝子をほぼ全て除去し、ヘルパーウイルスの存在下でのみ産生できる大容量搭載型のアデノウイルスベクター。
ヘルパー脂質リン脂質LNPを構成するリン脂質で、粒子の構造を補助する。
ヘンダーソン・ハッセルバルヒの式緩衝液のpHを酸と共役塩基の比から求める式。重炭酸緩衝ではCO2と重炭酸の比とpHを結ぶ。
ポアソン統計Poisson statisticsランダム分配された分子が各区画に入る確率を記述する統計モデルで、ddPCRにおける陽性区画の割合から元の鋳型コピー数を算出するために使用する。
ポアソン分布まれな事象の出現数の分布を表す統計モデル。限界希釈の希釈度設計に使う。
ポア内拡散分子が樹脂の孔の奥へ拡散していく過程。大きな抗体では遅く、DBCを律速する要因になります。
ポーズ分子を結合ポケット内でとらせた向きやかたち。ドッキングでは多数生成し、スコアで評価する。
ボーラス添加フィードを1日一度などまとめて一気に加える方式。操作は簡単だが浸透圧や栄養濃度が急に上下する。
ボーラス方式培養日ごとにあらかじめ決めた量のフィードを一括で添加する方式。単純で再現しやすい進め方です。
ホールセル膜に穴を開け、細胞全体を流れる電流をまとめて記録できるようにしたパッチクランプの状態。
ホールドアップ取り残し容量ろ過後もフィルターや配管に残る液量。高濃度では残液がそのまま高価な原薬の損失になる。ホールドタイム試験保持時間試験製剤に標準エンドトキシンを添加して保管し、複数時点で回収率を追ってLERを見つける試験。
ホスホリパーゼB様タンパク質2PLBL2ポリソルベート分解に関与する候補として報告される脂質分解酵素。
ホスホロアミダイト法アミダイト試薬を用い、3'から5'方向へ鎖を伸ばす主流のオリゴ核酸合成法。
ホスホロチオエート骨格の酸素をイオウに置き換えた結合で、ヌクレアーゼ耐性を高める狙いがある。
ホスホロチオエート（PS）PS ・ PS骨格リン酸骨格の酸素の一つを硫黄に置き換えた核酸の修飾。分解耐性を高め、体内動態にも寄与する。ホスホロチオエート（PS）結合PS骨格の一部を硫黄に置き換える修飾。末端付近を中心にsiRNAの分解を防ぐ働きがある。
ホスホロチオエート結合核酸をヌクレアーゼによる分解から守る化学修飾のひとつ。修飾sgRNAの末端などに用いる。
ホットスポット脱アミド化や酸化などの化学的分解が起きやすい配列上の箇所。配列を見て先読みできる。
ホットセルhot cell放射性物質を安全に取り扱うために鉛やコンクリートなどで厚く遮蔽された密閉作業空間。
ホットメルト押出HME ・ Hot-Melt Extrusion薬物とポリマーを加熱溶融して混練し、押し出して固める溶媒不要の製法。
ポテンシー効力製品が示す生物学的な効力。細胞治療などで規格として測る品質指標。ボトムアップタンパク質をトリプシンなどで消化しペプチド断片にしてから測るLC-MS分析の方式。HCP分析の主流。
ホモダイマー同じ重鎖どうしが対になった分子。二重特異性抗体では目的でない副産物にあたる。
ポリAポリA鎖mRNAの3'末端に付くアデニン連続配列。分解からの保護と翻訳の支持を担う。ポリAテールポリA ・ poly(A)mRNAの3'末端に続くアデニンの連なり。長さが安定性と翻訳効率に効く、mRNAの重要な品質特性です。ポリAポリメラーゼ転写後にポリA鎖を酵素的に付加する酵素。
ポリA結合タンパク質ポリA鎖に結合し、mRNAの安定化と翻訳を支えるタンパク質。
ポリA結合タンパク質（PABP）PABP ・ poly(A)-binding proteinポリAテールに結合するタンパク質。5'キャップ側とつながり、翻訳を始めやすい環状構造をつくります。
ポリA尾部ポリA配列mRNAの3′末端に並ぶアデニンの連なりで、翻訳効率と相関するとされる。ポリエーテルスルホン（PES）PES親水性で低吸着のろ過膜材質。抗体の膜吸着による回収率低下を抑える目的で選ばれる。
ポリエチレンイミンPEI正電荷を持つカチオン性試薬。負電荷のDNAと複合体を作り細胞へ導入するトランスフェクションに使う。
ポリオールスクロースやトレハロースなど水酸基の多い糖類・多価アルコール。折りたたみを安定化する保護剤。
ポリオキソタングステン酸タングステン酸のポリアニオン可溶性タングステンが酸性側で作る負電荷のクラスターで、凝集を促す。
ポリクローナル抗体多様なエピトープを認識する抗体の混合物。多種類のHCPをまとめて捕まえるため抗HCP抗体に用いる。
ポリソルベート（PS20・PS80）PS20 ・ 非イオン性界面活性剤界面での変性を防ぐ非イオン性界面活性剤。抗体製剤で定番に使われるが、経時分解に注意する。ポリッシュ精製の仕上げ段階。イオン交換や疎水性相互作用で凝集体や電荷異性体などの微量不純物を除く。ポリッシュ工程polishing step捕捉工程後に残存する微量不純物をさらに取り除き、製品の純度・品質を最終規格まで高めるための精製工程。ポリッシング捕捉工程の後、電荷や疎水性の違いを使って残った副産物を削り純度を上げる磨き上げ精製。
ポリファーマコロジー一つの化合物が複数の標的に作用する性質。
ポリプレックスDNA-PEI複合体DNAとPEIが静電的に結合してできる複合体。細胞膜と相互作用しエンドサイトーシスで取り込まれる。
ポリブレン形質導入を助ける試薬。細胞とベクターの静電的な反発を和らげて感染率を上げ、見かけの力価を変える。
ポリミキシンB固定化アフィニティーLPSのリピドAに結合する抗生物質を担体化し、選択的にエンドトキシンを除く手法。
ポロキサマー188抗体製剤で使われる界面活性剤の一つ。ポリソルベートより分解しにくいとして選ばれる場合がある。マイグレーション移行シリコーンなどが容器側から薬液側へ移り出ること。
マイクロスケール熱泳動MST温度勾配中の分子の動きから、溶液中での結合親和性を測定する手法。
マイクロベシクル細胞膜から直接出芽して生じる細胞外小胞。エクソソームと大きさが重なり区別が難しい。
マイクロ波分解試料をマイクロ波で加熱して酸に溶かし込む前処理。元素分析の成否を左右する。
マイクロ流体デバイス微細な流路で液体を精密に混ぜる装置。脂質相とmRNA水相を急速混合しLNPを形成する工程に使います。
マイコプラズマ細胞培養に混入しうる微小な細菌。セルバンクなどで否定試験が求められる。マイコプラズマ試験見た目に異常がなくても細胞に影響する微生物マイコプラズマの汚染を確認する試験。
マウスリンフォーマTk試験mouse lymphoma Tk assay ・ MLAマウスリンパ腫細胞のチミジンキナーゼ遺伝子座における突然変異頻度を指標に、遺伝子突然変異と染色体異常を同時に検出できるin vitro試験。
マスキングLPSの会合状態が変化し、発熱性の中心が試薬に認識されなくなる状態。LERの正体。
マスターセルバンク製造の起点として凍結保存する、最上位のセルバンク。
マスターセルバンク（MCB）選定したドナー細胞を増やし均一化してまとめて凍結した、起点となる細胞在庫。製造の素性を固定します。
マトリキシングmatrixing全ロット・全時点の一部を計画的に間引いて全体を代表させる、安定性試験の削減設計。
マトリクスアプローチ単一の効力試験に頼らず、作用機序の各段階を別々の指標で分担して全体の効力を担保する考え方。
マトリクス結合体標的ではなく固定に使うタグやビーズ自体に結合してしまう分子。DELの偽陽性ノイズの一因となる。
マトリックスmatrix ・ 試料マトリックス分析対象物が含まれる試料の背景成分（緩衝液・血清・細胞培養液など）の総称で、測定値に影響を与えうる。
マトリックスアプローチmatrix approach単一アッセイでは捉えきれない製品の生物活性を、作用機序の異なる複数のアッセイを組み合わせて多面的に評価する規制上許容された戦略。
マリンインペラせん断が緩やかな撹拌翼で、細胞が傷つきやすい哺乳類細胞培養で好まれる。
マルチカラムクロマトグラフィー大きな1本を小さな複数本に分け、負荷と洗浄・溶出・再生を並行して回すクロマト。連続運転と相性がよい。
マレイミドチオール基と選択的に結合する反応基。システイン結合型ADCで薬物リンカー側に用いられる。マンニトール結晶性が高く、凍結乾燥品の増量剤としてケーキ形状や再溶解性の確保に使われる糖アルコール。
ミスパッケージングmispackagingウイルスベクター産生時に、目的のベクターゲノム以外の宿主細胞DNAやプラスミド断片が誤ってカプシド内に封入される現象。
ミスペアmispair ・ mispairing多重特異性抗体の製造時に、意図しない重鎖・軽鎖の組み合わせが形成されてしまう現象で、不純物となる副産物を生じさせる。ミックスモードイオン交換基と疎水性基を同じリガンドに併せ持ち、複数の相互作用で分ける樹脂。
メイラード反応還元糖とタンパク質が結びついて着色や変性を起こす反応。タンパク質製剤では避けたい劣化経路。
メソッドトランスファー（分析法の技術移管）分析法の技術移管 ・ メソッドトランスファー分析法を別の試験室へ移す際、移管先が同じ結果を出せる実施能力を確認する手続き。
メタノール資化性メタノールを炭素源として利用できる酵母の性質。AOX1誘導に用いる。メタノール資化性酵母メタノールを炭素源として利用できる酵母。Pichiaが代表で、この性質をAOX1誘導による生産に活かす。メチオニン酸化メチオニン残基が酸化される化学変化。過酸化物や金属で進み、抗体の代表的な分解経路の一つ。メンブレンフィルター法検体をろ過して微生物を膜上に捕集し、洗浄後に培地で培養する無菌試験の方法。モダリティ抗体・低分子・核酸・細胞治療など、医薬品の種類・創薬手法の区分。
モノカルボン酸輸送体乳酸などを細胞内外へ運ぶ輸送体。細胞内プールが下がると向きが逆転し、乳酸の取り込みが進む。
モノグラフmonograph ・ 公定書モノグラフ薬局方に収載された個々の医薬品・原料の品質規格（試験法・基準値など）をまとめた公式の規格文書。モノクローナリティクローナリティ ・ 単クローン性産生細胞株が単一の細胞に由来していること。単クローン性。モノクローナル抗体mAb単一のクローンに由来し、同じ標的部位を認識する均一な抗体。
モノシントンDELで1サイクル分の構成要素ごとに読み取りを集計する階層。読み取り数が多くノイズに強い。
モノリスクロマトグラフィーmonolith chromatography連続した多孔質の一体型担体を用いたクロマトグラフィーで、核酸など大型分子の高速精製に適している。
モル吸光係数MEC ・ Molar Extinction Coefficientその分子が特定の波長の光をどれだけ効率よく吸収するかを示す値。ユーザ要求仕様URSそのシステムに何をさせたいかを定義する文書。Vモデルで検証項目をひもづける起点になる。ユーティリティ水・空調・ガスなど、製造を直接支える設備の総称。適格性評価や汚染管理の対象になる。
ヨージキサノールヨジキサノールAAVの空・実分離などで密度勾配超遠心の密度媒体として、塩化セシウムと並んで用いられる物質。
ライフサイクルマネジメントlifecycle management医薬品の承認取得後も、製造工程の変更や規格の改訂などを継続的に管理・改善していく一連の活動の枠組み。
ラクテートシフト乳酸消費相培養後半に乳酸が産生から消費へ切り替わる現象。pH制御の負荷が下がり、良好な培養の目安になります。
ラシュトンタービン気泡を強く分散させる高せん断型の撹拌翼。微生物発酵で主流。
ラベリングlabeling ・ 表示医薬品の容器・包装に付ける識別情報や使用上の注意等の表示のことで、治験薬では被験者番号や割り付け情報を含む特別な規制が適用される。ラベルフリー蛍光や酵素などの標識を付けずに、分子の結合をそのまま検出する方式。標識による活性への影響を避けられる。
ラベルフリー定量label-free quantification蛍光色素や同位体などの標識試薬を用いず、分子固有のシグナル（質量など）だけで定量する方法。
ラボエラー試験手順・機器・試薬・分析者の作業に生じた明らかな誤り。OOSの第一段階で確認する。
ラミニン-511E8フラグメント細胞接着を担う細胞外マトリックスタンパク質の一種。E8フラグメントなどが幹細胞の未分化維持の接着基材に使われる。
ラン・オフ転写run-off transcription直鎖状DNA鋳型の末端までRNAポリメラーゼが読み進んで転写が終了する現象で、余分な配列を含まない一定長のRNA（mRNA）を得るために利用される設計手法。
ランオフ転写run-off transcription直鎖化した鋳型を用いることでRNAポリメラーゼが鋳型の末端に達した時点で転写を終了させる手法。
ランダム化randomization ・ 無作為化治験において被験者を実薬群・対照群などに確率的・無作為に割り付けることで、選択バイアスを排除する手法。
ラン結合転写run-off切断点でポリメラーゼが鋳型を失い転写を終える進め方。切断点が3′末端を決める。
リアルタイムリリース試験RTRT完成品を改めて試験せず、工程中のデータで品質を保証して出荷判定につなげる方式。
リードアウト薬の作用が起きていることを示すために測る指標。何を読み出すかはモダリティで変わる。
リードアクロスread-across構造の似た代替化合物のデータを借りて、対象物質の毒性や許容摂取量を推定する手法。リード最適化有望な化合物（リード）を出発点に、活性を上げつつ物性を保つよう構造を調整していく段階。リガンド担体ビーズ表面に結合させた官能基やタンパク質で、目的物や不純物と相互作用して分離を担う部分。
リガンドベースすでに活性がわかっている分子に似た形・性質を持つ化合物を探す手法。標的の立体構造が未解明でも使える。
リガンドベース創薬標的構造を使わず、既知の活性化合物の化学的特徴を手がかりに分子を設計する創薬手法。
リガンド効率LE ・ LLE結合の強さを分子サイズ（重原子数）や脂溶性で割り引いて評価する効率指標。ヒットを次の最適化へ進めるかの判断に使う。
リガンド効率（LE）LE結合の自由エネルギーを重原子の数で割った指標。原子あたりの効きを表し、起点選びに使う。
リガンド遮断ligand blocking標的の受容体やリガンドが相手と結合するのを物理的に妨げること。
リガンド密度ligand densityクロマトグラフィー担体の単位面積または単位体積あたりに固定されている官能基（リガンド）の量。
リガンド漏出樹脂からリガンド(Protein A)が離れて溶出液に混じること。後工程で除去・管理する不純物です。
リガンド漏出（リーチング）リーチング ・ leaching ・ Protein Aリーチング ・ 残留Protein Aアフィニティ樹脂に固定したリガンドが少しずつ剥がれ、溶出液へ混入して製品の不純物となる現象。リコンビナントrecombinant ・ 遺伝子組換え遺伝子組換え技術を用いて微生物や細胞に目的タンパク質を産生させることで製造された成分を指し、動物由来成分を含まない点が特徴。リジン結合Lys抗体表面に多数あるリジン残基のアミノ基を反応点に薬物を結合させる方式。DAR分布が広くなりやすい。
リジン残基のε-アミノ基ε-amino group ・ lysine ε-amino groupリジン側鎖末端にある一級アミノ基で、アシル化試薬と反応しやすいためリピデーションの結合部位として利用される。
リスクアセスメントリスクの特定・分析・評価を行い、何がどれくらい起こりうるかを見積もる段階。リスクベースリスクの大きさに応じて管理の濃淡や頻度を決める考え方。監査証跡レビューの頻度決定に用いる。リスク評価risk assessment工程や製品に潜在するリスクの種類・発生可能性・影響度を系統的に特定・分析し、優先的に管理すべき項目を決定する手続き。リソソーム細胞内で不要なタンパク質などを分解する小器官。取り込まれた抗体の多くが最終的にここへ運ばれる。
リソソーム型ホスホリパーゼA2LPLA2ポリソルベート分解に関与する候補とされる脂質分解酵素。
リゾチーム細菌の細胞壁（ペプチドグリカン）を分解して壁を弱める酵素。菌体の酵素的溶解に使う。
リテスト期間原薬などを再試験せずに使用できる期間。安定性試験の結果から有効期限とともに設定する。
リパーゼ脂質を加水分解する酵素。製剤中のポリソルベートを分解し、遊離脂肪酸の析出や安定性低下を招くHCPの代表。リピデーション脂質化 ・ アシル化 ・ lipidation ・ acylationペプチドや薬物分子に脂肪酸などの脂質部分を共有結合で導入する化学修飾技術。リピドALPSの脂質部分で、エンドトキシンの発熱性に強く関与する構造。
リボザイム触媒活性をもつRNA（RNA酵素）。自己切断型は転写産物の末端を均一に整える用途に使われる。
リボソーム結合部位RBS翻訳開始のためリボソームが取りつくmRNA上の領域。周辺の二次構造が開始効率を左右する。
リボソーム翻訳ribosomal translation細胞内のリボソームがmRNAの塩基配列を読み取り、天然の20種のアミノ酸を順番につなぎ合わせてタンパク質を合成する生物学的過程。
リポタンパク質脂質とタンパク質の複合体。EVと密度やサイズが近く、精製で分離しにくい夾雑物になる。リボヌクレオプロテインRNPタンパク質とRNAが結合した複合体。ゲノム編集ではCas9タンパクとガイドRNAの複合体として細胞に導入される。リンカーADCで抗体とペイロードをつなぐ部分。両者の結合や体内での薬物放出の性質を左右する。
リンス法すすぎ液分析 ・ rinse洗浄後の設備をすすいだ液を分析し、溶け出た残留量から設備表面の残留を推定する方法。
リンパ球分画血液中の白血球に占めるリンパ球の割合や絶対数を指し、免疫系への影響を示す基本的な血液学的指標。
リンパ系臓器免疫細胞が集まり成熟・活性化される臓器の総称で、胸腺・脾臓・リンパ節・骨髄などが含まれる。
リン酸カルシウム法DNAをリン酸カルシウムと共沈させて細胞へ導入する古典的なトランスフェクション法。
リン酸塩中性付近で強く緩衝する一方、凍結時にpHが大きくシフトすることで知られる緩衝剤。リン酸骨格phosphodiester backboneDNAやRNAのヌクレオチドをつなぐリン酸ジエステル結合の連続構造で、生理的pHでは負電荷を帯びる。
ルテチウム-177¹⁷⁷Lu ・ Lu-177ベータ線を放出する放射性核種で、半減期が約6〜7日あり、がん標的療法の治療用核種として広く使用される。
レアコドンその生物があまり使わず対応tRNAも少ないコドン。連続すると翻訳の伸長が停滞する。
レジストリ投与を受けた患者を長期に登録・追跡する登録簿。まれな遅発性事象の検出に役立つ。
レジンクロマトグラフィーで目的物や不純物を結合させる粒子状の充填材。精製モードごとに使い分ける。レドックス活性ROS還元剤の存在下で活性酸素を生じ、タンパク質やアッセイ成分を乱してしまう性質。レトロウイルスベクター宿主ゲノムに組み込まれる遺伝子導入ウイルス。初期の治療で挿入変異による白血病が報告された。レトロウイルス様粒子内在性レトロウイルス様粒子CHO細胞などが内在的に持ちうる、レトロウイルスに似た粒子。ウイルス安全性評価の主要な対象になる。
レトロ級レトロウイルス様粒子（約80〜100nm）を主対象とする、やや孔径の大きいウイルス除去フィルターのグレード。
レビュー・バイ・エクセプション規格を外れた事項だけを重点的に照査し、正常なデータの確認を効率化する品質照査の考え方。
レポーター遺伝子reporter gene遺伝子発現を蛍光や発光などで検出可能にするために導入する標識用の遺伝子。
レポーター遺伝子アッセイ受容体シグナルの下流で働く遺伝子の発光・蛍光を測り、活性を安定に読み取るアッセイ。
レンチウイルス分裂していない細胞にも遺伝子を組み込めるレトロウイルスベクター。CAR-Tで広く使われる。レンチウイルスベクター宿主ゲノムに組み込まれる遺伝子導入ウイルス。長期発現できるが挿入変異のリスクが伴う。
ロータリーピストンポンプ金属摺動部で高精度に計量する充填ポンプ。金属微粒子の発生やせん断ストレスが懸念点。
ローリングサークル増幅環状の鋳型を連続的に複製して長い鎖を増幅する方法。doggybone DNAの製造に使われる。
ロッキングWAVE袋を揺らして波で混ぜる培養方式。撹拌翼がなくせん断が小さく、細胞にやさしい。
ロット選定lot selection血清など生物由来原材料のロット間差を管理するため、使用前に複数のロットを試験・評価して性能の一致するものを選ぶ作業。
ロバストZ′平均・標準偏差の代わりに中央値と中央絶対偏差（MAD）を用い、外れ値に強くしたZ′の計算法。
ロバストネス評価Robustness Testing工程パラメータが許容範囲内で変動した場合でも品質・性能が安定して維持されるかを確認する試験。
ロングリードシーケンス長いDNA断片をまとめて読むシーケンス。短い解析では見落とす大欠失など構造変化の検出に用いる。
ワーキングセルバンクマスターから作り、日々の製造に使う下位のセルバンク。
ワーキングセルバンク（WCB）MCBを解凍・拡大して作る、日常製造で取り崩す細胞在庫。製造のたびにここから始めます。
ワーストケース溶けにくく毒性が高い製品や洗いにくい箇所など、最も厳しい条件を選んで代表評価する考え方。
ワクシニアキャッピング酵素VCE転写産物にグアニル基転移とN7メチル化を行い、キャップを付ける酵素。
圧力非依存領域TMPを上げてもフラックスがほとんど増えなくなる運転領域。境界層が締め固まった状態を指す。
圧力保持試験プレッシャーホールド試験 ・ pressure hold testフィルターの上流側に加えた圧力の時間的な低下量を測定することで、フィルターを通過する気体の透過速度（または流量）を間接的に評価する完全性試験法。
圧力律速フラックス律速目詰まりではなく、高粘度のため決まった圧力では流れが出ない状態。面積増や温度による粘度低減が効く。
安全域マージンhERGのIC50を遊離Cmaxで割った、単位のない倍率。心毒性の余裕を手早く見積もる指標。
安全係数動物からヒトへの当てはめに残る不確かさを見込んで初回量を下げる除数で、標準は10とされる。
安全性薬理コア・バッテリー心血管・中枢神経・呼吸への急な影響を、臓器毒性とは別枠で見る評価(コア・バッテリー)。安定産生細胞株ベクター産生に必要な遺伝子を組み込んで維持し、繰り返しウイルスを作れる細胞株。
安定性指示法stability-indicating method原薬や製剤の分解物を本体ピークと明確に分離して定量でき、製品の安定性評価に使用できることが実証された分析法。
安定性指標分析法（SIM）SIM分解生成物を主成分や他の分解物と分けて検出・定量できる分析法。安定性評価の信頼性を支える。
安定性試験出荷時から有効期限まで品質特性が規格内にとどまることを確認する試験。位置異性体regioisomer ・ 位置アイソマー目的とする修飾が狙いと異なる部位に付いた化合物で、医薬品の不純物（類縁物質）として管理対象となる。
位置選択性レジオセレクティビティ ・ regioselectivity複数の反応可能な部位が存在する分子のうち、特定の一箇所だけを選択的に反応させる化学的性質または制御能力。
異種移植xenograft免疫不全マウスにヒト腫瘍細胞株を移植し、腫瘍縮小で薬効を見るモデル。
異種成分ゼノ成分 ・ xenogenic components培養対象の生物種とは異なる生物（例：ヒト細胞に対するウシ）に由来するタンパク質や糖鎖などの成分。
異種成分フリー（xeno-free）xeno-free培地などにヒト以外の動物由来成分を含まないこと。安全性やロット間の再現性を高める狙いで選ばれます。
異性化isomerizationアスパラギン酸の形が変わる化学的分解。CDR内で起きると抗原への結合力が落ちうる。
移管パッケージ技術移管で引き渡す一式。製造手順に加え、条件が導かれた根拠や工程開発の履歴まで含める。
移管免除比較データを取らず、受入側の経験や方法の類似性を根拠に移管を省く方式。免除の根拠を文書で示すのが前提。
移植片対宿主反応GvHD移植したドナー細胞が患者の体を攻撃する反応。他家細胞治療の管理論点。移植片対宿主病GvHD投与したドナー細胞が患者の体を攻撃する反応。他家細胞治療で避けるべき有害事象。
移植片対宿主病（GvHD）GvHD投与した他家T細胞が患者の正常組織を攻撃する反応。他家細胞治療で重大なリスクになる。
移動相mobile phaseクロマトグラフィーにおいて試料を運ぶ液体（または気体）で、組成や流量が分離性能に大きく影響する。
遺伝子型その働きを生み出すもとになる遺伝子の配列情報。
遺伝子治療のQC品質管理 ・ Quality Control遺伝子治療製品の品質・安全性・有効性を保証するために製造・出荷の各段階で実施する試験・管理の総体。遺伝子増幅導入した目的遺伝子のコピー数を段階的に増やし、細胞あたりの発現量を高める操作。遺伝子導入効率transduction efficiencyウイルスベクターにより目的遺伝子が導入され、実際に発現・保有するようになった細胞の割合を示す指標。
遺伝子突然変異gene mutationDNAの塩基配列において塩基の置換・欠失・挿入などが生じ、遺伝情報が変化する比較的小規模な損傷。
遺伝子編集標的遺伝子を狙って書き換える技術。他家細胞治療で重みを増す。遺伝毒性化合物が遺伝子や染色体を傷つける性質。点突然変異や染色体損傷を含み、複数の試験で分担して調べる。遺伝毒性試験genotoxicity test医薬品候補物質がDNAや染色体に損傷を与えるかどうかをヒトへの投与前に評価するための試験の総称。医薬品品質システムPQS ・ Pharmaceutical Quality System製品ライフサイクル全体で品質を維持・改善するマネジメント体制。逸脱・CAPA・変更管理を束ねる器。
医薬品品質システム（PQS）PQS ・ Pharmaceutical Quality System開発から製造・出荷まで品質を継続的に保証する組織的な仕組み。ICH Q10が示す。
一過性トランスフェクションプラスミドを一時的に細胞へ導入してウイルスを産生させる方法。レンチ製造の主流。一過性発現transient expression遺伝子をゲノムに組み込まず一時的に発現させる方式。短期間で少量の抗体を得るのに向く。
一回換気量tidal volume1回の呼吸で肺に出入りする空気の量で、呼吸機能の評価指標として呼吸数とともに測定される。
一次スクリーニングprimary screening多数の抗体クローンから、次段に進める候補を結合・発現・多様性で手早く絞り込む初期の選抜作業。一次構造タンパク質のアミノ酸の並び順のことで、設計配列との一致が同一性の基本的な保証になる。
一次標準品primary reference standard品質の最上位基準となる標準物質。入念に特性解析し温存して、実務標準の校正の基点にする。
一次包装製剤に直接触れるバイアルやシリンジなどの容器。無菌性と物理化学的安定性を担う。
一重項酸素光で励起した分子が酸素にエネルギーを渡して生じる、反応性の高い酸素種。
一本鎖DNAssDNA ・ single-stranded DNA二重らせん構造をとらず一本の鎖で存在するDNAで、AAVベクターのゲノムはこの形態でカプシド内に封入されている。陰イオン交換正に帯電した担体に負電荷の物質を吸着させて分離する手法。フロースルーでDNAやウイルスを除くのに使う。
陰イオン交換クロマトグラフィー正に帯電した担体に負電荷の分子を吸着させ、塩濃度を上げて溶出させ分離する手法。AAVの空・実分離の主力になる。
陰イオン交換クロマトグラフィー（AEX）陰イオン交換正電荷のリガンドで負電荷を帯びた不純物を吸着除去する方式。DNAやエンドトキシンの低減に使う。運転時適格性評価OQ各機能が機能仕様どおりに動くかを確認する検証。Vモデルの右側に位置づけられる。
液–液相分離溶液がタンパク質の濃い相と薄い相に分かれる現象。強い分子間引力のサインで、元に戻せるコロイド現象。
液相合成LPPSフラグメントの縮合や特定残基の導入を、樹脂を使わず溶液中で行うペプチド合成。液体クロマトグラフィー（LC）LC液体を移動相に用いて成分を分離・分析する手法の総称。核酸やタンパク質の分析に広く使われます。
液体ハンドリングLiquid Handling培地・試薬・サンプルの分注・移送・添加を自動で行う操作で、操作の再現性向上と人員負荷低減に寄与する。
液体窒素気相保管気相保管検体を液体窒素に浸さず上部の極低温ガス層で保つ長期保管。交差汚染を避けられる。円形度粒子がどれだけ真円に近いかを表す指標。真円の液滴といびつなタンパク質凝集を見分けるのに使う。円二色性CD ・ Circular Dichroism左右の円偏光に対する吸収差を波長ごとに測り、αヘリックスやβシートなど二次・三次構造の割合や指紋を推定する分光法。円偏光二色性CD ・ Circular Dichroism左右の円偏光に対する吸収差を波長ごとに測り、二次・三次構造を溶液のまま非破壊で評価する手法。
遠紫外CD約190〜250nmを測るCD。主鎖のペプチド結合が応答し、αヘリックスやβシートの割合を推定できる。
遠心ポンプ羽根車で送液する低せん断のポンプ。TFFで蠕動ポンプの代わりに使い細胞への負荷を下げられる。
遠心分離比重差を利用して固形分を沈降・分離する操作。清澄化では大きな細胞塊や固形分の粗取りに使う。塩化セシウム密度勾配超遠心で密度の勾配を作るために用いる塩。使うとそれ自体が後工程で除くべき不純物になる。
塩化セシウム密度勾配超遠心CsCl density gradient ultracentrifugation塩化セシウム溶液の密度勾配中で超高速遠心し、浮力密度の違いでウイルス粒子を他の成分から分離する古典的精製法。
塩基対bp ・ base pairDNA二本鎖において互いに水素結合で対をなすヌクレオチドの単位で、DNA断片の長さを表す基本単位として使われる。
塩基置換型DNAの塩基が別の塩基に入れ替わる型の突然変異。Ames試験ではTA100などが主に検出する。
塩基編集base editingCas9ニッカーゼに脱アミノ化酵素を融合し、DNAを二本鎖で切断せずに1つの塩基を別の塩基へ化学的に書き換えるゲノム編集技術。ただし、全ての塩基編集がCas9ニッカーゼを用いるわけではなく、触媒不活性型（dCas9）を用いるものも存在する。
塩形成酸性・塩基性の化合物を対イオンと組ませ塩にして溶解度を上げる手段。
塩酸アルギニンアルギニン高濃度抗体溶液の粘度低減に使われるアミノ酸の塩。電荷の遮蔽と抗体表面への寄り添いで引力を抑える。汚染管理戦略CCS ・ Contamination Control Strategy人・設備・原材料・環境など汚染の全経路を一枚に束ね、抑え込みの有効性を継続評価する設計図。
汚染管理戦略（CCS）CCS人・設備・環境・工程の汚染経路を一望し、管理策全体でリスクを許容水準まで下げていることを示す枠組み。
応答曲面計画（RSM）RSM複数因子を変えたときの応答の曲がりまで推定する実験計画。最適点や範囲の形を描くのに使います。応答曲面法RSM効くパラメータとCQAの関係を定量化・モデル化する実験計画法の手法。設計空間の土台になる。
押し出し力プランジャーを押して薬液を注入するのに要する力。
欧州薬局方Ph. Eur. ・ European Pharmacopoeia欧州医薬品品質局（EDQM）が発行する、医薬品の品質基準を定めた公定書で、署名国・加盟国の規制に法的効力を持つ。温度シフト培養後半に温度を下げて増殖を抑え、産生や品質を稼ぐ操作。抗体培養で広く用いられる制御です。
音響式音響定在波で細胞を凝集・分離する、フィルタレスの細胞保持方式のこと。
下流効果薬が標的に作用した結果、その先で起こる生体側の変化。シグナル変化や産生量の増減など。
下流工程downstream processing発酵・培養で産生された生物学的製剤を回収・精製し、原薬または製剤として仕上げる一連のプロセスの総称。
化学プロテオミクス化合物に結合するタンパク質を捕まえ、質量分析で同定する標的探索の手法群。
化学修飾核酸の糖・骨格・末端に施し、安定性・結合力・免疫原性を整える改変。
化学的に組成が定義された培地chemically defined medium含まれるすべての成分と濃度が化学的に明らかで、未定義の生物抽出物を一切含まない培地。
加速試験温度などを上げて劣化を早め、短期間で安定性の傾向を調べる試験。長期保存試験を補完する。
可逆的会合分子どうしが弱く寄り集まった凝集で、希釈や温度・pHの変化で解離しうる状態。
可逆的自己会合RSA抗体どうしが弱く一時的にくっついては離れる現象。高濃度で粘度を跳ね上げる主因になる。
可視異物ビジブル肉眼で見える大きさの異物・粒子。サブビジブル粒子が成長して至ることがある。可変ループ領域variable loop region ・ VRAAVカプシド表面に突き出した構造可変な領域で、受容体結合や抗体認識に関与しAAVの血清型ごとに配列が異なる。可変領域Fv抗体の抗原を認識する先端部分。CDRとフレームワーク領域からなり、標的にフィットするかで結合が決まる。
可溶化タグMBP ・ SUMO ・ TrxMBPやSUMOなど、融合して目的タンパク質の可溶性を高める配列。
可溶性回収率遠心後の上清に残るタンパク量。凝集の程度を把握する、リフォールディング評価の第一の指標。
可溶性発現目的タンパク質が正しく折りたたまれ、破砕後の可溶性画分（上清）に溶けた状態で得られる発現形態。苛酷試験ストレス試験高温や強い負荷をかけ、どんな分解経路で品質が壊れるかを積極的に調べる安定性試験。
苛性除染caustic sanitization ・ NaOH sanitizationクロマトグラフィー樹脂をバイオバーデンや残留不純物から清浄化するために強アルカリ（水酸化ナトリウム等）を用いる清浄化操作。
荷電デプスフィルター荷電を持たせたデプスフィルター。サイズ排除に加えDNAやHCPを静電的に吸着除去できる。
荷電吸着濾材の電荷によってHCPやDNAなど帯電した分子を吸着して除く機構のこと。
荷電変異体電荷の違いで生じる抗体の変異体で、酸性・塩基性の種に分かれる。
過酸化水素蒸気（VHP）VHP過酸化水素を気化させて表面を除染する方式。アイソレータ内部の自動除染に標準的に使われる。
過剰アシル化over-acylation脂質化工程で目的部位以外の反応性官能基にも脂肪酸が結合してしまう副反応に由来する不純物。
過剰アシル化体over-acylated species ・ multi-acylated product意図した部位以外にも脂質側鎖が付き、二箇所以上が修飾された副生成物。
過度分解強制分解でストレスをかけすぎ、実際には起こらない二次的な分解物まで生じてしまう状態。
過飽和supersaturation平衡溶解度を一時的に超えた不安定な高濃度状態。
画像解析アルゴリズムimage analysis algorithm撮像した細胞画像をコンピュータが数値的な閾値や形状認識により自動的に解析し、生死判定や個数計数を行うソフトウェア処理手順。
画像式MFI ・ Micro-Flow Imaging流れる粒子を撮像して数や形態を評価する粒子計数法。タンパク質医薬の微粒子評価を補う。
画分プーリングfraction poolingクロマトグラフィーの溶出画分の中から、品質基準を満たす範囲を選んで合わせる操作。
解糖系グルコースを分解してエネルギーを得る代謝経路。過剰に働くと、余ったピルビン酸が乳酸へ流れる。解離速度定数（kd）kd結合した分子が離れていく速さを表す定数。小さいほど離れにくく、標的への滞留時間が長い。解離定数KD抗体と抗原の結合の強さを表す値。小さいほど強く結合することを示す。回収率recovery添加した既知量の標準物質に対して試験で実際に測定された値の割合を示す指標で、試験の正確さを表す。
回収率試験スワブ法で、表面の残留をどれだけ綿棒に移せるか（回収率）を事前に確かめておく試験。
回復期間投与をやめたあと動物を育て、影響が残らないか元に戻るかを観察する期間。発達毒性の評価で重要になる。
界面ストレスinterfacial stress気液・固液界面にタンパク質や粒子が吸着・露出することで生じる変性・凝集の誘因となるストレス。開発可能性developability抗体を医薬品として無理なく製造・製剤できる見込みの高さ。凝集・安定性・粘度などを早期に評価する。開放操作オープン操作流路や容器を外気に触れさせて行う操作。その回数が無菌操作品における汚染確率の主な原因になる。外来性ウイルスadventitious virus原材料・試薬・製造環境などを介して外部から製造工程に持ち込まれる汚染ウイルス。外来性因子adventitious agents細胞や製品に意図せず混入しうるウイルスなどの汚染因子。特にMCBで重点的に評価する。拡散相互作用パラメータ（kD）kD濃度に応じた拡散係数の変化から分子間の相互作用を表す指標。コロイド安定性の評価に使う。
拡散流試験ディフュージョン試験一定圧力下で膜を透過する気体の流量を測り、膜全体の健全性を確認する完全性試験。
拡大培養遺伝子改変したT細胞を投与に必要な数まで増やす工程。増やしすぎると細胞が疲弊する。
拡張型出生前後発生試験（ePPND）ePPND ・ enhanced PPND霊長類で母動物に投与し、生まれた子を出生後に評価する拡張型のPPND。古典的EFDが組みにくい場合に採る。
撹拌槽STR ・ stirred tank reactor撹拌翼で機械的に混ぜ、スパージャーで通気する最も標準的なバイオリアクターの型式。
核医学nuclear medicine放射性医薬品（放射性核種を含む薬剤）を用いて、病気の診断や治療を行う医療分野。
核酸医薬siRNA ・ ASOsiRNAやASOなど核酸を用い、標的mRNAを分解・抑制して効かせる医薬。
核酸医薬（siRNA/ASO）siRNA ・ ASOsiRNAやアンチセンス核酸など、核酸を有効成分とする医薬品のモダリティ。
核酸増幅法NAT標的の核酸を増幅して検出する手法。マイコプラズマなどの迅速な検出に使われる。
確認ランエンジニアリングラン ・ 実証ロット移管後に商業規模に近い規模で実際のロットを流し、工程が想定通り動くかを確かめる段階。
確率論的手法色素や微生物が実際に侵入したかで合否を判定するCCI評価。関連は分かりやすいが感度と再現性に限界がある。
確立された条件Established Conditions ・ EC承認事項のうち製品品質の保証に不可欠で、変更するには規制当局への手続きが必要な要素。
活性ベースプローブABPP酵素の活性部位に結合するプローブで作用相手を捕まえる手法。
活性化T cell activationT細胞を抗原刺激や人工的な刺激試薬で活性化し、増殖・機能発揮できる状態に誘導する操作。活性酸素種ROS ・ Reactive Oxygen Species反応性が高く、細胞の成分を酸化して傷める酸素分子の総称。完全ヒト抗体配列がほぼ全てヒト由来の抗体。ファージディスプレイやトランスジェニックマウスで取得する。完全性試験除菌フィルターに欠陥がなく所定の孔径を保っているかを確認する試験。無菌ろ過の信頼性を裏づける。
干渉因子試験インヒビション／エンハンスメント試験 ・ interference testサンプル成分がLAL反応を阻害または促進しないことを、添加回収率などで確認する試験。
感受期発達の途中で特定の臓器や系が薬の影響を受けやすくなる時期。この窓を外すと同じ薬でも影響の見え方が変わる。
感染価TCID50 ・ 形質導入力価 ・ TU/mLベクターが実際に細胞へ入り遺伝子を発現させられる、機能を持つ粒子の数を測る指標。ゲノム力価との比が質の目安になる。
感染性/粒子比感染力価をゲノム力価などで割った値。粒子いくつあたり一つが感染性かを示し、工程での損傷を検知できる。
感染多重度MOI細胞1個あたりに加えたベクター量（形質導入単位数）。必ず機能力価で計算し、物理力価で代用すると桁がずれる。感染力価ウイルスベクターが実際に細胞へ感染する能力を表す力価。TCID50などのアッセイで測る。
環化効率circularization efficiency環化反応において、投入した線状前駆体RNAのうち目的の環状体として得られる割合を示す製造上の指標。
環境モニタリングEM無菌製造区域の空気・表面・作業者を微粒子や微生物で継続監視し、汚染管理の状態を記録する活動。環状RNAcircRNA両端がつながって環状になったRNA。分解されにくく安定した発現が期待され、in vivo CAR-Tで検討される。監査証跡いつ誰が何をしたかを記録し、改ざんや削除ができないようにした操作履歴。記録の信頼性を支える。
監査証跡（audit trail）audit trail電子記録を「いつ・誰が・何を・なぜ」変えたかを、時刻とユーザーとともに自動で残す仕組み。
監査証跡レビュー監査証跡を人が確認し、不適切な変更やデータの選り好みがないかを検証する運用。
管理規格specification各品質項目について合否を判断するための限度・範囲。特性解析の結果をもとに設定する。管理限界工程が普段動いている範囲を統計的に示した線。製品規格とは別物で、工程のクセの変化に反応する。管理図コントロールチャート測定値を時系列に並べ、中心線と管理限界を引いて工程が安定しているかを見る図。管理戦略工程を管理された状態に保つための管理の束。工程条件や試験、規格などを組み合わせて設計する。
管理標準エンドトキシンCSE ・ Control Standard Endotoxin薬局方の参照標準（RSE）に対して校正して使用する、試験室内でのエンドトキシン標準品。
管理閾値control threshold混入量を比較する基準で、一般にPDEの30%を目安とする。超えうる元素だけ管理する。
緩衝液buffer溶液のpHを一定範囲に保つために使用される弱酸と共役塩基の混合溶液。緩衝能酸やアルカリが加わっても、pHの変動を小さく抑える力。pKa付近で最も強く、濃度にも依存する。緩慢凍結制御速度凍結毎分1℃前後でゆっくり降温し、氷晶損傷と浸透圧ストレスの両方を抑える凍結法。
肝アベイラビリティ（Fh）Fh門脈から肝臓を初めて通る間に、肝代謝を免れて全身循環へ抜けた薬の割合。
肝クリアランスCLh肝臓が血液から薬物を除去する能力。固有クリアランス・肝血流量・タンパク結合から予測する。
肝トロピズム肝指向性ナノ粒子やウイルスベクターが肝臓に集まりやすい性質。分布評価の出発点になる。
肝ミクロソーム肝細胞をすりつぶして得た小胞体由来の画分。CYPなどの代謝酵素が濃縮され、代謝安定性の評価に使う。
肝血流量QH単位時間あたり肝臓を流れる血液量。高抽出化合物では肝クリアランスがこの値で頭打ちになる。
肝抽出率肝臓を通過する間に薬が代謝などで取り除かれる割合。
肝抽出率（Eh）Eh肝臓を通る間に代謝などで取り除かれる薬の割合。肝アベイラビリティは1からこれを引いた値。
貫通孔through-poreモノリス担体内部で移動相が対流によって通り抜けられる連続した孔構造で、大分子の物質移動を対流主体にする役割を持つ。
還元・アルキル化ジスルフィド結合を切り、再結合を防いで立体構造をほどく、酵素消化前の前処理。
還元アミノ化糖鎖のアルデヒドと色素のアミノ基を反応させ、還元剤で安定な結合に変える標識反応のこと。
還元型グルタチオンGSH酸化還元系に使う還元型のチオール試薬。酸化型と組み合わせ、誤対合ジスルフィドの再編成を助ける。間葉系幹細胞MSC免疫抑制や組織修復に働く体性幹細胞。免疫や炎症を鎮める向きで効くため、効力の測り方がCAR-Tと逆になる。
間葉系幹細胞（MSC）MSC骨や脂肪などに由来する体性幹細胞。エクソソーム治療の親細胞として開発の中心にある。
関連動物種relevant species標的があり抗体がヒトと同様に結合する、毒性試験に適した動物種。TCRが選択の手がかりになる。含量試験assay医薬品中の有効成分が規格範囲内の量（含量）で存在するかを定量的に確認する試験。頑健性robustness培養時間や試薬ロットなど条件を少し振っても、アッセイの値が耐えて安定する性質。
器官形成期胚で各器官が作られる妊娠中の特定の時期。この時期の影響は奇形として現れやすい。
基質枯渇法substrate depletion低濃度の基質が経時的に減る様子を追い、消失速度から半減期と固有クリアランスを求める手法。
奇形腫teratoma多能性幹細胞が体内で増え、複数の組織が混じって形成される腫瘍。残存未分化細胞のリスク指標になる。
寄与率fmfm ・ fraction metabolizedある分子種がその化合物の代謝のうち何割を担うかを表す割合。全分子種の合計が1になるよう定義する。希釈法可溶化液をリフォールディング用バッファーで薄めて変性剤濃度を下げる方法。簡便だが大量のバッファーが要る。
幾何相似Geometric Similarity異なるスケールのバイオリアクター間で槽・翼・通気管などの形状の比率を揃えることで、流体挙動の再現性を確保しようとする設計概念。
既存の中和抗体pre-existing NAb過去のウイルス感染などにより治療前からすでに体内に存在する中和抗体。既存免疫pre-existing immunity過去の感染や環境暴露によってあらかじめ体内に形成されている、特定の病原体や抗原に対する免疫応答のこと。
機械学習による配列-機能予測machine learning-based sequence-function predictionアミノ酸配列と生物機能の対応データを機械学習モデルで学習し、新規配列の機能を実験前に計算で推定する手法。
機能アッセイ機能評価結合ではなく標的の働きを止める・動かすといった生物学的効果のほうを測る評価。
機能観察総合評価FOB ・ functional observational battery ・ Irwin法動物の運動量・反射・協調運動・体温・行動などを体系的に観察・記録し、中枢神経系への急性影響を総合的に評価するスクリーニング手法。
機能仕様FS ・ Functional Specificationユーザ要求仕様を受けて、システムが実現すべき各機能を技術的に詳述した仕様書。
機能喪失変異loss-of-function遺伝子の働きを弱める変異。これを持つ人が疾患にかかりにくければ、その遺伝子の阻害が治療になりうる。
機能力価実際に細胞へ遺伝子を届けられた粒子を数える力価。効き目に最も近く、TUやVCN、陽性率から求める。
気液界面空気と液の境目。抗体が吸着と剥離を繰り返してほどけ、粒子や凝集体を生む主因になる。気相液体窒素気相保管液体窒素そのものでなく、その上の冷たい蒸気の中で試料を保管する方式。交差汚染を避けつつ超低温を保つ。規格外OOS試験結果が規格の範囲を外れること。原因調査の対象になる。規格外結果OOS ・ Out Of Specification規格を外れた試験結果。測定側の問題か製造側の問題かを切り分ける調査手順が定められている。偽陰性本当は作用があるのに「ない」と誤って判定される結果。hERGでは阻害を見逃すリスクになる。偽陽性実際には結合や活性がないのに、計算や試験で当たりに見えてしまう候補。上位ヒットに必ず混じる前提で扱う。技術移管製法や分析法を別の拠点や委託先へ移し、同じ品質で製造できるようにする作業。
擬似プロリン配列に一時的な折れ曲がりを導入し、伸長中の凝集を抑えるために使う修飾。
擬似血清型化pseudotypingゲノム由来の型とは異なる型のカプシドを組み合わせて、指向性などの性質を変えたウイルスベクターを作製する手法。
逆ヘキサゴナル相HII相脂質が円錐状に並んでできる非二重膜構造。プロトン化した脂質が誘導し、エンドソーム膜を局所的に破綻させる。
逆向きキャップreverse cap ・ inverted capキャップ構造が通常とは反対の向きで5'末端に取り込まれた異常分子種。逆浸透RO ・ Reverse Osmosis半透膜に高圧をかけてイオンや微粒子を除去する膜分離技術で、製薬用水の製造にも利用される。逆相（RP-HPLC）RP-HPLC分子の疎水性の差で分離するクロマトグラフィー。核酸の精製で全長鎖と不純物を分ける。逆相HPLC逆相クロマトグラフィー疎水性の差でペプチドやオリゴを分離する液体クロマトグラフィーのこと。
逆転写酵素活性RT活性レンチウイルスが持つ、RNAをDNAに写す酵素の活性。粒子量を間接的に見積もる物理力価の指標。
吸光係数ε物質が特定波長の光をどれだけ吸うかを表す係数。A280からタンパク質濃度を計算する際に分子ごとの値を用いる。吸収率（Fa）Fa消化管の管腔から腸上皮の細胞内へ取り込まれた薬の割合。溶けにくさや膜の通りにくさで下がる。
急性期反応物質acute-phase protein炎症・手術・がんなどで血中濃度が上がるタンパク質。
拠点間同等性site comparability ・ inter-site equivalence複数の製造拠点で同一工程を実施した場合に、得られる製品の品質・特性が同等であることを科学的データで示す検証活動。
許容一日曝露量（PDE）PDE ・ Permitted Daily Exposure医薬品を通じて一日に摂取しても健康影響がないとされる不純物の上限量。元素不純物などで用いる。
許容区間（tolerance interval）tolerance interval母集団の一定割合が一定の信頼度で収まる範囲を表す統計指標。合否判定やロット数の設計に使います。
許容差移管元と受入側の結果がどこまで一致すれば同等とみなすかの許容幅。規格への効き方から設計する。許容摂取量AI限度値 ・ AI特定の不純物について、生涯摂取しても許容できるとされる1日あたりの量。発がん性データなどから設定する。許容範囲（PAR）PAR一因子ずつ検証して品質を満たすと確認できたパラメータの幅。逸脱してもよい外枠として扱います。
魚骨図特性要因図 ・ Fishbone diagram ・ Ishikawa diagram問題の結果に対して原因を骨格状に分岐整理し、影響因子を視覚的に体系化するリスク分析ツール。
供給戦略Feeding Strategy ・ フィード戦略細胞培養中に栄養素や補助成分をいつ・どれだけ添加するかを定めた計画で、生産性や品質に大きく影響する。
競合ELISA受容体とリガンドの結合を競合的に妨げるかを見る、結合遮断のアッセイ。
競合結合二つの抗体などが同じ抗原に同時に結合できるかを調べ、互いに邪魔し合うかどうかを見る測定。
共結晶コクリスタル薬物と中性の相手分子を一定比率で同じ結晶格子に組み込んだ結晶。
共刺激分子CD80 ・ CD86T細胞を活性化するために樹状細胞表面に発現する分子。CD80・CD86が代表格。
共通軽鎖2本の重鎖に共通して使える軽鎖を採用し、軽鎖の取り違えを防ぐ二重特異性抗体の設計。
共転写キャッピングco-transcriptional cappingIVT反応中にキャップ類似体を添加し、転写と同時にmRNAの5'末端をキャップ化する方法。共転写法転写と同時にキャップアナログを取り込ませてキャップを付ける方式。
共同バリデーション受入側をバリデーションに参加させ、併行して試験を担わせて再現性データを取りながら移管を進める方式。
共翻訳型翻訳しながら並行してタンパク質を膜へ輸送する様式。
共有結合性HMWジスルフィド架橋などで共有結合的に固定された高分子量体。変性させても解けない凝集体。
共有結合性凝集ジスルフィド架橋などの共有結合で固定された凝集。変性条件でも解けにくい。共溶出抗体に性質が近いHCPが、精製で抗体と一緒に溶出してしまう現象。汎用法では見えず残存しやすい。
強陰イオン交換基strong anion exchanger広いpH範囲にわたって正電荷を維持し、安定した陰イオン交換能を発揮する官能基を持つ樹脂の分類。
強制分解ストレス試験あえて過酷な条件をかけて分解を前倒しで進め、弱点や変化しやすい箇所を調べる試験。強制分解試験stress testing ・ forced degradation study熱・光・酸・塩基・酸化などの過酷条件を意図的に与えて薬物を分解させ、生成した分解物を分析法が適切に検出・分離できるかを確認する試験。
強制分解試験（苛酷試験）原薬や製剤にわざと強いストレスをかけ、分解経路と分析法の妥当性を先回りで確かめる試験。
胸腺thymusT細胞が成熟・選択される一次リンパ器官で、免疫毒性評価において萎縮の有無が重要な観察指標となる。
凝固カスケードエンドトキシンでFactor C→Factor B→凝固酵素前駆体と連鎖的に活性化される反応系。LAL試験の原理。
凝集開始温度TaggTagg加熱で凝集が始まる温度。DLSなどで測り、会合の起こりやすさの指標にする。
凝集体量aggregation ・ aggregatesタンパク質医薬品中で複数の分子が非共有結合または共有結合により集合した高分子量体の含有量で、免疫原性リスクと関わる品質指標。
凝集率aggregation rate細胞が互いに塊状に集まっている割合を示す指標で、高いと正確な細胞計数を妨げることがある。
極性表面積PSA ・ TPSA分子表面の極性部分の面積。大きいほど膜を通りにくく、脳移行には小さめが有利とされる。
菌体破砕cell disruption細胞内に溜まった目的タンパク質を回収するため、微生物の細胞を壊す精製の入口工程。
近紫外CD約250〜320nmを測るCD。芳香族側鎖やジスルフィド結合の環境を映し、三次構造の指紋として使う。
金属キレート分子が金属イオンを奪い、金属に依存する酵素を止めて阻害のように見せる干渉。空・実カプシドempty/full capsidAAV粒子のうち、治療用ゲノムを内包する「実」粒子と、ゲノムを含まない「空」粒子の区別。空・実カプシド比空実比 ・ full/empty ratioAAVで、目的遺伝子を積んだ実カプシドと中身が空の空カプシドの割合。有効性と免疫原性を左右する重要な品質特性。空・実比フル/エンプティ ・ 空実比全カプシドのうちゲノムを積んだ実カプシドが占める割合。投与量設計や安全性に直結する重要な品質指標となる。空/実カプシド比空/実比遺伝子を積んだ実カプシドと、中身が空の殻の割合。空が多いほど無駄な粒子が増え、免疫応答の懸念にもなる。空／実比空カプシドカプシド全体のうち、中身が空の粒子の割合を見るAAVの指標。粒子の物理的な内訳を表す。
空/充填比empty/full ratioウイルスカプシド全体のうち、ゲノムを内包しない空カプシドと内包する充填カプシドの比率を示す純度指標。
空カプシドエンプティカプシド ・ empty capsidゲノムを内包しないAAVの殻。治療効果に寄与せず、必要な量を届けるための総投与カプシド量を押し上げる不純物として扱われる。
空カプシドデコイempty capsid decoy治療遺伝子を持たない空のウイルス粒子をおとりとして投与し、NAbを吸着・消費させる戦略。
空間時間収量STY ・ Space-Time Yield単位体積・単位時間あたりに得られる製品量。設備の時間あたりの生産効率を表す指標。
空実比AAVで、遺伝子が詰まった粒子と空の粒子の比率。重要な品質管理項目。
繰り返し精度repeatability ・ %RSD同一試料を同一条件で複数回測定したときの結果のばらつき度合いを示す精度指標で、通常は相対標準偏差で表す。
傾向外れOOT個々の結果は規格内でも、時系列の傾向から外れた変化。じわじわ進む異常の兆候として捉える。
傾向管理trend monitoring測定値の時系列変化を継続的に追跡し、工程の異常や品質の逸脱を早期に検知するための品質管理手法。
傾向検定濃度を上げるほど応答が増えるという流れの有無を調べる統計手法。小核頻度の濃度依存性の判定に使う。
形質転換発現プラスミドなどの外来DNAを細菌に導入する操作。形質導入ウイルスベクターを介して細胞に外来遺伝子を導入すること。導入細胞の割合が形質導入効率として評価される。系統誤差systematic error測定のたびに同じ方向に偏ってしまう誤差で、ランダム誤差とは異なり繰り返し測定しても平均化されない。継続的工程確認（CPV）CPV ・ Continued Process Verification商業生産が続く限り工程データを集め、管理状態が維持されているかを継続的に監視する活動です。継代passaging ・ subculture増殖した細胞を定期的に希釈・移植して培養を維持する操作で、回数が増えると細胞の性質が変化するリスクがある。継代安定性production stability継代を重ねても生産性や品質を保てるかという性質。培養条件変動への耐性（robustness）とは分けて評価する。継代数細胞を植え継いだ回数。培養履歴を表し、産生量や品質の再現性に影響する。蛍光標識近赤外標識蛍光や近赤外の色素で分子を標識し局在を可視化する手法。定量性は弱く深部では光が減衰する。軽鎖light chain抗体を構成する2種類のポリペプチド鎖のうち分子量が小さい方で、重鎖と対になって抗原結合部位を形成する。欠失体deletion ・ truncatedあるサイクルでカップリングが取りこぼされ、その残基が抜けた全長より短いペプチド。欠損配列deletion sequenceペプチド合成時に特定のアミノ酸が取り込まれなかったために生じる、目的配列より短い不純物ペプチド。
決定論的手法漏れを圧力やガス流量など連続量として測るCCI評価。再現性が高く数値でトレンド管理できる。
結合・溶出モードbind/elute mode目的物を樹脂にいったん結合させたのち、溶出条件を変えて回収するクロマトグラフィーの運用様式。
結合ADABAb薬に結合するADAの総称。うち中和活性を持つものが中和抗体で、結合するが機能に影響しないものもある。
結合ポケット酵素や受容体の表面にあり、薬分子がはまり込むくぼみ。SBDDで設計の要件を読み取る場所。結合自由エネルギーリガンドが標的に結合する強さをエネルギーで表した量。リガンド効率の計算の分子にあたる。結合親和性KD ・ 解離定数抗体と抗原の結合の強さのことで、解離定数KDが小さいほど強く結合する。結合速度定数（ka）ka分子が結合していく速さを表す定数。値が大きいほど速く結合する。
結合置換displacementある薬が別の薬をタンパクからはじき出し、遊離型を一時的に増やす現象。
結合容量担体が結合できる目的物の量。大きな粒子は樹脂ビーズの細孔に入りにくく、結合容量を稼ぎにくい。結合溶出bind-elute目的物を一度樹脂に結合させ、塩濃度やpHを上げて溶出させる運転様式。
結合溶出（bind-elute）bind-elute ・ 結合溶出モード目的物を一度樹脂に結合させ、条件を変えて溶出させる運転方式。凝集体や電荷異性体の分離に強い。
結晶化crystallization溶液中の目的物質を固体の結晶として析出・単離する精製操作で、不純物の除去にも利用される。結晶多形polymorph同じ分子が複数の異なる結晶構造をとる現象。溶解度や安定性、吸収性が形ごとに変わりうる。血液脳関門血液と脳組織の間で物質の移行を厳しく制限する仕組み。抗体など大きな分子は通りにくい。血球計算盤ヘマトサイトメーター ・ hemacytometer格子状のマス目が刻まれたガラス製スライドで、顕微鏡下で細胞を直接数えるための古典的な計数器具。血清アルブミンserum albumin血漿中に最も多く存在するタンパク質で、脂肪酸などの疎水性分子を可逆的に結合・運搬する機能をもつ。
血清グロブリン血清中に含まれるタンパク質の一群で、抗体（免疫グロブリン）を含み、変動が免疫機能の変化を示唆することがある。
血清型serotypeAAVのカプシドの種類による分類。組織指向性が異なり、狙う臓器や細胞に応じて選び分けられる。
血清有病率seroprevalenceある集団において特定の抗体（ここでは抗AAV中和抗体）を保有する人の割合。
血漿タンパク結合薬がアルブミンなど血中のタンパク質に結合すること。結合が強いと薬は血中に留まり分布容積は小さくなる。
血漿タンパク質結合薬が血漿中のタンパク質にゆるく可逆的にくっつき、結合型と遊離型が入れ替わる現象。
血漿交換プラズマフェレーシス ・ plasmapheresis体外循環により血漿を除去・置換し、抗体などの血中成分を低減する治療的処置。
健康ベース曝露限度毒性データにもとづいて求めるPDE/ADE。共用設備での持ち越し許容量を決める科学的根拠になる。
懸濁培養浮遊培養細胞を容器壁に付着させず液中に浮遊させて増やす培養。バイオリアクターでの大容量化に向く。
検出限界（LOD）LOD ・ Limit of Detectionその方法で確実に検出できる最小の量。試験法が求める感度を満たすかを評価する指標です。
検量線既知濃度の標準から作る定量の基準線。qPCRでサンプル中のDNA量を読み取るのに使う。元素不純物elemental impurities医薬品中に金属など元素の形で残る望ましくない微量成分。触媒残留や重金属が代表。原薬（DS）DS ・ Drug Substance培養・精製を経て得られる抗体そのもの。製剤にする前の有効成分で、製剤と区別して管理される。
原薬出発物質starting material ・ API starting material最終原薬に構造の重要な部分として取り込まれる原材料。ここを起点に原薬工程へのGMP適用が始まる。
減価償却depreciation設備・建屋などの固定資産の取得費用を耐用年数にわたって期間配分し、毎期のコストとして計上する会計処理。
減衰decay ・ radioactive decay放射性核種が時間の経過とともに放射線を放出しながら別の核種へ変化し、放射能が低下していく現象。
限界感度λ ・ ラムダ ・ labeled sensitivityLAL試薬のラベル表示上の感度（λ）であり、その試薬ロットが検出できる最低エンドトキシン濃度を示し、試験設計（希釈倍率や限度値確認）の基準として用いられる。
限界希釈細胞懸濁液を薄めて、1ウェルに1個未満になるよう播く細胞単離法。
限界希釈法細胞を統計的に1ウェル1個になる濃度で播種し、単一細胞由来のクローンを得る古典的な手法。
限外ろ過・透析ろ過（UF/DF）UF / DF半透膜で濃縮するUFと、バッファーを置換するDFを組み合わせ、原薬の濃度と処方を整える工程。
限外ろ過／透析ろ過（TFF）膜を使い分子を分けながら濃縮やバッファ交換を行う手法。溶媒や塩の除去、濃縮に用いられます。
固相ペプチド合成SPPS ・ solid-phase peptide synthesis不溶性の固体樹脂上でアミノ酸を順次縮合してペプチド鎖を伸長する化学合成法。
固相合成（ホスホロアミダイト法）ホスホロアミダイト法固体担体上で核酸を1塩基ずつ化学的に伸長させる合成法。ASOやsiRNAの製造の中核。
固相担体最初の塩基を固定する樹脂やガラスビーズで、目的の鎖を留めたまま洗浄できる。固体分散体solid dispersion難溶性薬物を高分子担体中に分子レベルで分散させ、溶解速度・溶解量を改善した製剤技術。固有クリアランス酵素そのものの代謝能力を表すクリアランス。組換えCYPで分子種ごとに測り、換算の元にする。後転写法酵素法 ・ 後転写・酵素法転写後に酵素でキャップを付ける方式。高いキャッピング率を得やすい。
後発多形late-appearing polymorph上市後などに突然現れる、より安定で溶けにくい結晶形。既存製剤の性能を損なうリスクがある。
後翻訳型翻訳がほぼ終わってからタンパク質を膜へ輸送する様式。
交叉汚染クロスコンタミネーション別の製品どうしが混ざり込む汚染。多品種製造で洗浄や使い捨てにより防ぐ対象。
交叉汚染防止cross-contamination prevention製造環境において、ある製品や原料の成分が別の製品に混入しないよう設備・手順・区域管理によって防ぐこと。
交差反応cross-reactivityある抗原に対して生じた抗体が、構造の類似した別の抗原にも結合・反応する現象。
光アフィニティ標識PAL光で化合物を標的に共有結合させ、結合相手を捕まえる標的同定法。
光安定性光の暴露に対する医薬品の安定性。光は酸化や変色、凝集の引き金になりうる。
光遺伝毒性フォトジェノトキシシティ光を浴びた薬がDNAに傷を与えうる性質で、必要時に個別に検討する項目。
光刺激係数PIF ・ Photo-Irritancy Factor光なしと光ありでの、生存が半分になる濃度の比。光毒性の判定に使う。
光遮蔽HIAC ・ Light Obscuration粒子が光を遮る量から微粒子を計数する方法。注射剤の不溶性微粒子試験に用いる。光遮蔽法光をさえぎる粒子を検出して注射剤の不溶性微粒子を数える方法。光毒性光線過敏症 ・ フォトトキシシティ光を吸収した薬剤が皮膚や眼で組織を傷つける、免疫を介さない毒性。光線過敏症のうち免疫が関与しない型を指す。
効力（ポテンシー）試験製品が期待する生物学的作用をどれだけ持つかを測る試験。EVでは標準化が難しい課題とされる。
向流遠心エルトリエーション遠心力と液流のつり合いを利用して細胞を大きさで分離し、単球を濃縮する方法。
孔径pore sizeフィルター膜に存在する細孔の公称上の大きさを示す値で、保持できる粒子・微生物の最小サイズの目安となる指標（ただし実際の保持性能はバクテリアチャレンジ試験で実証される）。
孔径分布pore size distribution膜に存在する孔の大きさのばらつきの広がりを示す指標で、分布が狭いほどサイズ排除による分離の選択性が高くなる。
工程クリアランスある工程で不純物やウイルスをどれだけ除去・低減できるかの除去能。スパイク試験で実証する。
工程性能適格性確認設計した工程が再現よく動くことを確認する、プロセスバリデーションのステージ2。
工程内管理IPC工程の途中で中間体の力価や純度などを確認する管理。最終規格の前に品質を作り込む要素。
工程内管理（IPC）IPC工程の途中で品質を確認し、必要に応じて調整する管理。最終製品の品質を作り込む仕組みの一部です。
工程内試験IPC ・ In-Process Control反応終点や中間体の純度など工程の重要地点で行う確認。最終規格の前倒しでなく途中で品質を作り込む仕組み。工程能力process capability製造工程が規格の範囲内で製品を安定して生産できる能力を定量的に表す指標。工程能力指数工程のばらつきが規格に対してどれだけ余裕があるかを表す指標。CpkやPpkが代表的。
工程能力指数（Cpk/Ppk）Cpk ・ Ppk規格幅に対する工程のばらつきの余裕度を表す統計指標。値が低いと工程の安定性に懸念があります。
抗キネトコア抗体CREST動原体を染め分ける染色法。小核内に信号があるかで、クラストゲンとアニュージェンのどちらかを切り分ける。
抗原消失標的としていた抗原が細胞から失われる現象。細胞治療などで再投与しても効かなくなる原因になる。
抗原提示細胞取り込んだ抗原をT細胞に提示して免疫応答の引き金を引く細胞。樹状細胞がその代表格。抗原負荷パルス取り込み能の高い未成熟樹状細胞に、標的とするがん抗原を覚え込ませる工程のこと。抗生物質耐性遺伝子antibiotic resistance gene特定の抗生物質に対する抵抗性を細胞に付与する遺伝子で、プラスミドの選択マーカーとして利用されるが残留が懸念される。抗体フラグメント抗体断片全長抗体から抗原認識に必要な部分だけを取り出した分子。Fcを持たず小さく、微生物でも作れる。抗体依存性細胞傷害ADCC抗体が免疫細胞を介して標的細胞を傷害する働き。Fcに付く糖鎖の付き方に影響される。
抗体依存性細胞傷害（ADCC）ADCC抗体のFc領域が免疫細胞を呼び寄せ、標的細胞を傷害させるエフェクター機能。
抗体薬物複合体ADC標的を選ぶ抗体に、細胞傷害性の薬物（ペイロード）をリンカーでつないだ分子。
抗体薬物複合体（ADC）ADC抗体に細胞傷害性の薬物（ペイロード）を結合させた医薬。標的へ薬物を運んで作用させる。
抗薬物抗体ADA ・ Anti-Drug Antibody投与した抗体医薬を異物とみなして患者の免疫系が作る抗体。薬の効果低下や安全性の問題を招く。
抗薬物抗体（ADA）ADA投与した薬に対して患者の体内でできる抗体。効果や安全性に影響しうるため監視される。
校正（キャリブレーション）キャリブレーションある標準を上位の基準に対して値づけし、測定の基点にそろえること。
構成的プロモーターGAP誘導剤なしに常時発現するプロモーター。酵母のGAPなどが代表。
構造アラート化合物の構造から変異原性が疑わしいと見抜くための目印となる部分構造。構造ベース標的タンパク質の立体構造に候補分子を当てはめ、うまくはまるかを直接評価する手法。ドッキングが中核。
構造ベース創薬（SBDD）SBDD ・ Structure-Based Drug Design標的タンパク質の立体構造を手がかりに、そこに結合する分子を狙って設計する創薬手法。
構造安定性conformational stabilityタンパク質の折りたたみがどれだけほどけにくいかの安定性。変性を経る凝集のしにくさに効く。
構造活性相関SAR分子の構造をどう変えると効き目や毒性がどう変わるかの関係。化合物最適化の指針になる。
構造活性相関（SAR）SAR ・ Structure-Activity Relationship分子の化学構造を少しずつ変えたときに活性がどう変わるかの対応関係。
構造警告構造アラート ・ structural alert変異原性が疑われることを示す、化合物中の特定の部分構造。(Q)SAR評価やクラス分類の手がかりになる。構造決定identification特定の閾値を超えた不純物について、質量分析やNMRなどを用いてその化学構造を明らかにすること。
酵素的キャッピングenzymatic cappingIVTでRNAを合成した後、キャッピング酵素を用いた別工程でmRNAの5'末端にキャップ構造を付加する方式。
酵素付加法IVT後にポリAポリメラーゼでポリAテールを付け足す方法。長さは調整できるが分布が広がりやすいです。
高DAR種薬物が多く付いた分子種。血中からの消失（クリアランス）が速まり、凝集や毒性のリスクが上がりやすい。高マンノース型マンノースに富むN型糖鎖。フコースを欠くがクリアランスが速く、ADCC増強手段としては別扱いで監視する。
高マンノース型糖鎖酵母が付けるマンノースの多い糖鎖。ヒト型と異なり、活性・半減期・免疫原性や均一性で医薬用途の制約になる。
高含量イメージング高含量解析細胞の多くの表現型情報を画像から一度に取得する評価手法。
高菌体密度発酵HCDF菌体を高い密度まで増やして体積生産性を高める発酵。大腸菌の強み。高次構造HOS ・ Higher Order Structureアミノ酸鎖が折りたたまれてできる立体構造。二次・三次構造などの階層があり、品質特性として評価する。
高忠実度Cas9high-fidelity Cas9 ・ eSpCas9 ・ HiFi Cas9DNAとの余分な相互作用を弱める変異を入れ、ミスマッチ部位での切断を起こりにくくした改変Cas9。
高忠実度ポリメラーゼhigh-fidelity polymeraseDNA複製時の誤りが少ない校正機能をもつDNAポリメラーゼで、PCR増幅産物の配列精度を高めるために使用される。
高抽出肝臓を一度通る間に大部分が除去される化合物の性質。クリアランスが肝血流量に律速される。
高電圧漏れ検出HVLD容器外部に高電圧をかけ、漏れやクラックがあると流れる微弱電流を検知する非破壊のCCI手法。
高度精製水HPW ・ Highly Purified Water欧州薬局方に設けられた区分で、逆浸透や電気脱イオンなど蒸留以外の処理によりWFI相当の品質を持つとされる製薬用水。
高濃度抗体製剤皮下注などで求められる高い抗体濃度の処方。溶液の粘度が高くなりやすい点が課題になる。高濃度製剤抗体を150〜250mg/mL級まで濃くした製剤。皮下注の自己注射に向くが、粘度や凝集の課題が生じる。高分解能質量分析高分解能MS質量を高い分解能で測る質量分析。近い質量の分子種を分離し、糖鎖や修飾による微小な質量差を捉える。
高分子量体（HMW）High Molecular Weight speciesモノマーより大きい分子種の総称。二量体・多量体など凝集体がこれにあたる。
高密度培養菌体を高い密度まで増やして、容積あたりの生産性を高める培養。高力価g/L培養液1リットルあたり何グラム産生できるかという上流の生産性。上がるほど下流の負荷も増す。
合成ライブラリ天然の配列に頼らず、可変部を人工的に多様化して設計した抗体集団。
合理設計rational design ・ ラショナルデザイン構造・機能に関する既存の知見をもとに、どの残基をどう変えれば目的の性質が得られるかを予測して配列を設計するアプローチ。
国際生物学的標準品International StandardWHOが定める、生物活性の国際的な比較基準となる標準品。力価の物差しの上位に据える。国際標準品International Standard施設間で力価などの値を相対化するための共通の基準物質。WHOがレンチウイルスベクターで整備を進めている。
骨髄腫細胞ミエローマ無限に増える性質を持つがん細胞。B細胞と融合させてハイブリドーマを作る。
根本原因分析Root Cause Analysis目に見える不具合の背後にある真の原因を、何段も掘り下げて体系的に突き止める作業。
混合時間添加した成分が槽内で均一になるまでの時間。大スケールほど延び、濃度勾配を生む。
混釈法pour plate method試料を寒天培地に混ぜ込んで培養し、形成されたコロニーを数えることで生菌数を測定する方法。
鎖のペアリングchain pairing抗体を構成する複数の重鎖・軽鎖が正しい組み合わせで会合すること。多重特異性抗体では誤った組み合わせ（ミスペア）が生じやすく、製造上の最大課題となる。
鎖ミスペアリングミスペアリング由来の異なる重鎖・軽鎖が意図しない組み合わせで結合してしまう副産物発生の現象。
鎖間ジスルフィド結合抗体の重鎖と軽鎖などをつなぐS-S結合。部分還元でチオール基を作り、ADCの結合点に利用する。
催奇形性薬が胎児に形態異常(奇形)を引き起こす性質。EFDで検出する重要な所見。
催不整脈不整脈を引き起こす性質。医薬品開発では早期に評価すべき安全性の論点になる。
再バリデーションrevalidationプロセスや設備に変更が生じた際に、変更後も品質・性能が適切に保たれることを改めて実験・文書で実証する活動。
再結晶化ガラス転移温度より高い温度帯で、小さな氷が集まって大きく育つ現象。細胞を傷つける原因になる。
再生（regeneration）regeneration溶出後にカラムへ残った吸着物を落とし、次サイクルへ向けて樹脂を元の状態に戻す操作です。
再生セルロース安定化セルロース ・ HydrosartTFF膜の素材の一種。タンパク吸着が低く洗浄性や苛性耐性に優れ、高い回収率につながる。
再適格性評価Requalification稼働後の装置が適格な状態を保っているか、定期的に、または重要な変更時に改めて確認する活動。
再分極興奮した心筋細胞が元の状態へ戻る過程。hERGがその主役の一つで、遅れるとQTが延びる。
再包装repackaging市販品などを盲検化や治験供給要件に対応させるため、元の容器・ラベルを変えて改めて包装し直す操作。
最高血中濃度到達時間Tmax投与後にCmaxに達するまでの時間で、薬物の吸収速度の指標として用いられる。最終ろ過充填直前に薬液を除菌グレードの膜でろ過する工程。高粘度では圧力で押し切れず流れが遅くなる。最終滅菌容器に充填・密封した後に製品ごと滅菌する方法。熱に弱い抗体では行えず無菌操作が必要になる。
最大許容漏れ限度包装システムごとに定める、そこまでなら無菌性・品質を損なわない漏れの上限。手法選定の基準になる。
最大耐量動物が耐えられる最大の投与量。近年は曝露マージンを踏まえ、機械的に最大耐量まで上げない考え方が重視される。
細菌チャレンジ試験バクテリアチャレンジ微生物を負荷して除菌フィルターが菌を完全に保持できることを確認する性能試験。細菌バックボーンプラスミドに含まれる、複製起点や耐性遺伝子など目的配列以外の大腸菌由来の領域。
細菌バックボーン配列プラスミドが大腸菌で複製・選抜するために持つ複製起点や抗生物質耐性遺伝子など、医薬品には余分な配列。
細菌保持性bacterial retentionフィルターが規定の細菌を高濃度で負荷されてもろ液側に通さない能力のこと。
細孔内拡散intraparticle diffusion ・ pore diffusionクロマトグラフィー担体のビーズ内部の細孔を溶質が拡散して結合サイトに到達するプロセスで、大粒子では速度が制限される。
細胞シート工学酵素でばらさず、細胞間結合と細胞外マトリックスを保ったままシート状に細胞を回収する手法。
細胞デブリデブリ破砕で生じる細胞の破片。過度な破砕で微細化すると後段の遠心・ろ過を妨げる。
細胞バンク（MCB／WCB）素性を確認した細胞を凍結保存した在庫。マスターとワーキングの二段で細胞の均一性を担保する。
細胞ブリードcell bleed灌流培養において、リアクター内の細胞密度を一定に保つために培養液ごと細胞を一定量抜き取る操作。
細胞ベースアッセイ生きた細胞に検体を作用させて応答を測る試験。作用機序に近い一方、値のばらつきが出やすい。
細胞ライシス細胞が物理的ストレスなどで破壊されること。破片やDNAが膜を詰まらせ製品回収を妨げる。
細胞外マトリックス細胞が自ら分泌し、細胞の周囲を埋めて接着や組織の構造を支える物質の総称。
細胞外液extracellular fluid細胞の外側に存在する体液の総称で、血漿と間質液を含み、体重の約20%程度を占めるとされる。
細胞外小胞（EV）EV細胞が外へ放出する膜で囲まれた粒子の総称。エクソソームなどを含み、精製後は経路で区別しにくい。
細胞基材医薬品の製造に用いる細胞株そのもの。腫瘍原性などのリスク評価が残存DNA規格に効く。
細胞径分布cell diameter distribution集団内の細胞それぞれの直径を計測して統計的に示したもので、細胞の状態や均一性を評価する指標となる。
細胞治療生きた細胞そのものを有効成分とする医薬。CAR-Tなどが代表。細胞治療等製品CTP生きた細胞そのものを有効成分とする治療製品。最終滅菌や全量試験ができず、自家と他家の別がある。細胞質サイトプラズム細胞内部の区画。大腸菌では還元的で、そのままではジスルフィド結合ができにくい。細胞傷害活性標的細胞をどれだけ殺傷できるかで測る、NK細胞製品の効力(ポテンシー)指標。
細胞傷害性抗がん剤cytotoxic anticancer agentがん細胞のDNA複製や細胞分裂を直接阻害して細胞を死滅させる薬剤の総称で、正常細胞にも影響が及ぶことがある。
細胞性免疫・液性免疫Cellular immunity ・ Humoral immunityT細胞が主体の細胞性免疫と、抗体産生B細胞が主体の液性免疫の総称で、獲得免疫の二大機構。
細胞抽出液ライセート細胞を壊してリボソームやtRNA、翻訳酵素群などの翻訳機構を取り出した液。無細胞合成の反応の中心になる。細胞毒性cytotoxicity物質が細胞の生存や増殖を障害する性質のことで、過剰な細胞毒性条件下では偽陽性の遺伝毒性シグナルが生じやすくなる。
細胞内氷晶形成冷却が速すぎて細胞内の水が抜ける前に凍り、細胞内部に氷ができて構造を物理的に壊す現象。
細胞熱シフトアッセイCETSAリガンド結合でタンパク質の熱安定性が変わることを利用し、結合相手を探る手法。
細胞保持デバイス灌流培養で細胞をリアクター内に残し、上清だけを抜き出す装置。ATFやTFFが代表。細胞溶解ライシス界面活性剤や物理的破砕で細胞膜を壊し、細胞内に蓄積したカプシドを液中へ放出させる工程。
細胞溶解（ライシス）Cell lysis ・ Lysis界面活性剤や凍結融解などの処理で細胞膜を破壊し、細胞内に蓄積したウイルス粒子を液中へ放出させる工程。
細胞老化senescence培養を重ねるうちに細胞の増殖が鈍り、分化能などが変化する現象。継代数の上限を設ける理由になります。
作用機序MoA薬が効果を発揮する仕組み。抗体医薬ではADCCやCDCなどが該当し、アッセイで裏づける。
作用機序（MoA）MoA薬がどのように効くかの仕組み。力価試験はできる限りこれを反映した活性を測る。
三液法再懸濁液・溶解液・中和液の三つの液を順に使うアルカリ溶解の古典的手順。
三極薬局方検討会議（PDG）PDG日米欧の薬局方の記載内容を調和させる協議の枠組み。試験法の国際的な整合を図ります。
三系統分化能骨・軟骨・脂肪の三系統へ分化できる能力。MSCの適格性を判断する代表的な性質の一つです。
三次構造タンパク質全体の立体的な折りたたみ。近紫外CDで芳香族側鎖の環境を指紋として確認する。三重トランスフェクションHEK293系細胞に3種のプラスミドを同時導入し、一過性にAAVを産生させる代表的な手法。
三重特異性抗体trispecific antibody1つの抗体分子が3つの異なる標的抗原に同時に結合できるよう人工的に設計された抗体の総称。
三分岐（トリアンテナリー）GalNAc枝分かれした足場に三つのGalNAcを並べた構造。ASGPRが複数点で掴み、結合力と取り込みが高まる。
三胚葉発生初期に分かれる外胚葉・中胚葉・内胚葉の三つの層。分化誘導ではまずこのいずれかへ細胞を方向づける。
参照薬測定条件の妥当性を確かめる基準となる、既知の作用を持つ比較用の薬物。
酸化還元系レドックスシステム酸化型と還元型のチオール試薬を共存させ、誤った架橋を切り直して正しいジスルフィドへ導く系。
酸化還元対レドックス還元型/酸化型グルタチオンなど、リフォールディング時にジスルフィド形成を助ける酸化還元系。酸化型グルタチオンGSSG酸化還元系に使う酸化型のチオール試薬。還元型グルタチオンと組み合わせ、正しいジスルフィド形成を促す。
酸化的細胞質株trxB/gortrxB/gor変異などで細胞質を酸化的にし、ジスルフィド形成を可能にした大腸菌株。
酸素移動（kLa）気体から培養液へ酸素が移る速さを表す係数。スケールが上がると酸素供給の律速になりやすい指標です。酸素移動速度OTR培養液へ酸素が移動する速さ。kLaと溶存酸素の濃度差の積で表される。残存ヌクレアーゼresidual nucleaseバイオ医薬品製造工程で使用した、DNAやRNAを分解する酵素が製品中に微量残留したもの。残存リスク管理策を講じてもなお残るリスク。全体として許容水準まで下げられているかを説明する必要がある。
残存未分化iPS細胞分化させきれずに残る未分化のiPS細胞。移植後に奇形腫を作りうるため高感度な検出が求められる。
残留DNAresidual DNA生物製品の製造工程に由来し、最終製品中に微量残存する宿主または鋳型由来のDNA不純物。
残留鋳型DNAIVTやプラスミド製造で製品に残る、鋳型に由来するDNAで、除去と定量の対象。
四級アンモニウム基QA ・ quaternary amine陰イオン交換担体のリガンドとして用いられる強正電荷の官能基で、広いpH範囲で安定した交換能を示す。指向性進化ディレクテッド・エボリューション ・ directed evolution突然変異・選択を繰り返す人工的な進化プロセスにより、目的の性質を持つタンパク質や遺伝子を創出する手法。指標細胞法DNA染色法 ・ indicator cell culture指標細胞に検体を接種し、増えた菌のDNAを蛍光染色で検出する方法。培地で育ちにくい株を捕まえます。
糸状ファージfilamentous phage大腸菌で増える細長いタイプのファージで、抗体提示によく用いられる。
紫外可視吸収スペクトルUV/Vis分子が紫外・可視光のどの波長をどれだけ吸収するかを調べる測定。
脂質ナノ粒子LNPmRNAなどの核酸を封入して細胞へ送達する脂質の微粒子。mRNAワクチンで大規模に実用化された非ウイルス系。
脂質ナノ粒子（LNP）LNPmRNAなどを包んで細胞へ届ける脂質の微粒子。全身投与では肝細胞に取り込まれやすい。
脂質化（リピデーション）lipidation ・ アシル化ペプチドの特定の残基に脂肪酸鎖を化学的に結合させ、血中アルブミン結合を介して半減期を延長する修飾法。
脂質製剤SEDDS ・ Self-Emulsifying Drug Delivery System薬物を油や界面活性剤に溶かし、消化管で自発的にエマルションを作る製剤。
脂肪酸ジアシドfatty diacid両末端にカルボキシル基をもつ長鎖脂肪酸で、GLP-1系薬のアルブミン結合性修飾に利用される。
脂溶性親油性分子が脂に溶けやすい性質。高いほど細胞膜を通り組織へ分配されやすく、分布容積が大きくなりやすい。脂溶性効率LLE活性（pIC50）から脂溶性（logP）を引いた指標。活性を脂溶性の高さで水増ししていないかを見る。
試験バッテリー見ている事象の異なる複数の遺伝毒性試験を組み合わせた標準的なセット。互いの弱点を補い見落としを減らす。
試験管内転写IVTDNA鋳型から試験管内でRNAを合成する反応。mRNA医薬の製造に用いる。
試験管内転写（IVT）IVT ・ In Vitro TranscriptionDNA鋳型からRNAポリメラーゼで一本鎖RNAを合成する反応。細胞を使わず試験管内でmRNAを作る方法です。次世代シーケンス大量の配列をまとめて読む解析。オフターゲットの網羅的な評価などに使う。治験実施計画protocol ・ 治験プロトコル治験の目的・デザイン・方法・統計解析・実施条件などを規定した文書で、治験の実施根拠となる。治験薬IMP ・ Investigational Medicinal Product臨床試験（治験）において被験者に投与するために製造された、未承認または既承認の医薬品のこと。磁気ビーズ抗CD3/抗CD28抗体を結合させた磁性粒子。T細胞を活性化しつつ磁場で選択するのに使う。
磁気ビーズ分離magnetic bead separation ・ immunomagnetic selection目的細胞に特異的な抗体を付けた磁気ビーズを用い、磁場をかけることで対象細胞を選択的に分離する技術。
磁気細胞分離抗体を結合させた磁性ビーズを使い、目的の細胞集団を磁力で選び分ける手法。
磁気分離magnetic cell separation ・ MACS目的細胞表面の抗原に結合した磁気ビーズを磁石で保持することで、特定細胞集団を選択・分離する技術。示差走査蛍光測定DSF ・ nanoDSF分子がほどけるのに伴う蛍光の変化を追って融解温度を求める手法。少量・多検体で回しやすい。示差走査熱量測定温度を上げながら分子がほどける際の熱の出入りを測り、融解温度（Tm）を求める手法。
示差走査熱量測定（DSC）試料を加熱しながら熱の出入りを測り、融解や転移などの熱事象を捉える分析法。
自家（autologous）autologous患者本人の細胞を採取・加工して同じ患者に戻す細胞治療の方式。1患者1ロットで製造する。
自家CAR-T細胞autologous CAR-T cell患者自身のT細胞を採取し、がん細胞を認識するキメラ抗原受容体（CAR）遺伝子を導入して製造する個別化細胞療法製品。
自己スプライシングself-splicingグループIイントロンなどのリボザイムが、外部の酵素を借りずにRNA自身の触媒活性でイントロンを切り出し末端を連結する反応。
自己プライミングRNA自身が鋳型のように働いて相補鎖が合成される副反応。二本鎖RNA(dsRNA)が生じる原因の一つです。自己会合self-association両親媒性を持つ分子が水溶液中でミセルや凝集体を形成する現象で、薬物の分析挙動や製剤安定性に影響する。
自己会合クラスターself-association cluster ・ reversible self-associationタンパク質分子が非共有結合的に可逆的に集まって形成する一時的な分子集合体。
自己増幅型mRNAsaRNA ・ self-amplifying mRNAアルファウイルスなどの複製酵素遺伝子を組み込むことで細胞内で自己増幅できるよう設計されたmRNAで、少量投与で高いタンパク質発現を目指す技術。自己不活化SIN構造ベクター内部のプロモーター/エンハンサーを弱め、周囲の遺伝子を活性化しにくくした設計。自己不活化ベクターSIN組込み後にウイルス由来のプロモーター活性を失うよう設計したベクター。挿入変異のリスク低減を狙う。自己不活性化（SIN）設計SINLTRから強いエンハンサーを除き、挿入変異のリスクを下げたウイルスベクターの設計。自己誘導auto-induction ・ 自己誘導培地培地成分（乳糖など）で発現を自動的に誘導し、誘導剤の添加操作を省く方法。自然免疫病原体を素早く感知して働く生体防御の仕組み。dsRNAをウイルスの痕跡とみなし炎症反応を起こします。自然免疫センサー外から来たRNAなどを異物として感知し、炎症性のシグナルを立ち上げる細胞側のセンサー群。自然免疫回避innate immune evasion投与したmRNAが細胞内の自然免疫センサーに異物と認識されないよう、キャップ構造やヌクレオチド修飾によって免疫応答を抑制する設計。
自動パッチクランプ板の微小な穴に細胞を吸い付け、多数のウェルを一度に記録するパッチクランプ。高いスループットが特徴。
自由エネルギー摂動（FEP）FEP ・ Free Energy Perturbation分子動力学を用い、よく似た二分子の結合自由エネルギーの差を物理法則に基づき算出する計算。
疾患仮説ある標的に介入すれば病態が変わると考える根拠となる、疾患メカニズムの見立て。質量分析分子の質量を精密に測る手法。鎖の組み合わせ違いを分子量差として捉え純度評価に使う。
質量分析（LC-MS）分子の質量を精密に測る分析。液体クロマトと組み合わせ、ポリAテール長などを詳しく解析します。
実カプシドフルカプシド ・ full capsid治療遺伝子のゲノムを内部に積んだAAVの粒子。細胞に運ばれ核内でゲノムを放出して治療効果を生む目的物にあたる。実カプシド比full ratio製剤中のウイルス粒子全体に占める充填カプシドの割合を示す品質指標。
実験計画法（DoE）DoE複数の因子を計画的に振って影響を効率よく調べる手法。パラメータの許容幅の把握などに使う。
実務標準（ワーキング標準）ワーキング標準 ・ working reference standard日常試験で消費する標準物質。一次標準品に対して値づけされ、試験を最上位基準につなぐ。
弱陰イオン交換基weak anion exchangerpHによってイオン化状態が変化するため、交換能がpHに依存する官能基を持つ樹脂の分類。
弱分配クロマトグラフィーWPC ・ Weak Partitioning Chromatography目的物をわずかに吸着させながら流し、素通りに近い収率を保ちつつ不純物との分配差を稼ぐ中間的な運転様式。
腫瘍ライセート腫瘍細胞を溶解した抽出物。多様な抗原を含むが組成にばらつきがある抗原負荷の材料。
腫瘍形成性tumorigenicity投与した細胞やその遺伝子改変が、がん化・異常増殖につながらないかという懸念。
腫瘍原性oncogenicity ・ オンコジェニシティ残留DNAなどが含む遺伝子配列が正常細胞のがん化を引き起こす可能性を示す性質のこと。
腫瘍原性（tumorigenicity）tumorigenicity細胞が腫瘍を作りうる性質。高い細胞基材ほど残存DNAをより厳しく管理する。
腫瘍抗原tumor antigen腫瘍細胞の表面などに発現し、正常細胞との識別や免疫療法の標的として利用されるタンパク質などの分子。
腫瘍溶解性ウイルスがん細胞で選択的に増殖して細胞を破壊するよう設計されたウイルス。強い免疫応答を治療に利用する。
受胎能および初期胚発生（FEED）FEED ・ Fertility and Early Embryonic Development交配前から着床までを対象に、精子・卵子・性行動・着床への影響を調べるDARTの局面。
受託製造CDMO ・ CMO製造をCDMOやCMOなど外部の製造所へ委託すること。委託しても品質への最終的な責任は委託者に残る。受動拡散濃度差に従って分子が細胞膜を自ら透過する動き。低分子が脳へ入る主な経路。
受容体介在トランスサイトーシスRMT ・ receptor-mediated transcytosis受容体に結合した分子を細胞が小胞に取り込み、細胞を横切って反対側へ運ぶ輸送。大分子も通せる。
受容体介在性エンドサイトーシス細胞表面の受容体に結合した分子が、受容体ごと細胞内へ取り込まれる経路。標的結合した抗体が消える一因。
受容体占有率細胞表面などの受容体のうち、薬に結合されて埋まっている割合。標的結合の直接的な指標。
樹脂寿命検証（ライフタイムスタディ）ライフタイムスタディ ・ 寿命検証本番と同じ運転を小型カラムで何百回も繰り返し、劣化の推移から使えるサイクル数を見極める試験。
樹状細胞ワクチン樹状細胞を体外で育ててがん抗原を覚え込ませ、体内に戻してT細胞免疫を立ち上げる細胞免疫療法。
収束的合成convergent synthesis ・ コンバージェント合成長いペプチドを一本鎖で伸長するのではなく、複数の断片を別々に合成してから連結する、効率的なペプチド製造戦略。
周期的向流複数カラムを負荷相と洗浄・溶出・再生相に分け、位相をずらして順送りに回す連続クロマトの運転方式。
周皮細胞ペリサイト脳の毛細血管を取り巻き、バリア機能の維持に関わる細胞。ペリサイトとも呼ばれる。
修飾sgRNA化学修飾sgRNA末端に2'-O-メチル化やホスホロチオエート結合などの化学修飾を施したsgRNA。安定性と編集効率を高める。
修飾ヌクレオシド改変ヌクレオシド天然の塩基に化学的な手を加えたヌクレオシドで、自然免疫センサーによる認識を弱める。修飾ヌクレオチドmodified nucleotide天然の塩基・糖・リン酸部分に化学的修飾を施したヌクレオチドで、mRNA医薬の安定性や免疫原性制御に用いられる。修飾塩基ウリジンの置換など、自然免疫を回避するために導入する化学修飾ヌクレオチド。
集団倍加数細胞集団が何回倍加したかを表す値。継代数とともに、細胞の使用上限を管理する目安に使われます。
充填fill-finish ・ fill and finish処方済みの溶液をバイアルやシリンジなどの容器へ無菌的に充填し、封止する製造工程。充填床ベッド担体ビーズを筒に隙間なく詰めたクロマトカラムの中身。この流れの経路の均一さが分離の質を左右する。
重原子数分子中の水素を除く原子の数。分子の大きさの目安で、リガンド効率の計算の分母に使う。
重鎖heavy chain抗体を構成する2種類のポリペプチド鎖のうち分子量が大きい方で、抗体の基本骨格と主要な機能領域を担う。
重炭酸緩衝系重炭酸ナトリウム溶けたCO2が酸、重炭酸イオンが塩基として釣り合う緩衝系。哺乳類細胞培養で最も一般的なpH緩衝。
重要データ（クリティカルデータ）クリティカルデータ試験結果や規格判定、製造パラメータなど、製品品質や適合判定に直接効くデータ。
重要管理点（CCP）CCP危害要因を確実に管理できる、工程中で特に重点的に監視・制御すべきポイント。
重要工程パラメータCPP製品の品質に大きく影響する工程条件。傾向を監視して管理された範囲で運転する。
重要工程パラメータ（CPP）CPP製品の品質に影響するため管理すべき操作条件。管理範囲を定めて工程を制御する。
重要品質特性CQA製品の有効性や安全性に直結し、規格で管理すべき品質特性。空実比や純度、凝集体などが該当する。
重要品質特性（CQA）CQA製品の品質・安全性・有効性を保証するため規格内に収めるべき重要な品質特性。
宿主細胞DNAhost cell DNA ・ HCD生物製剤の製造に使用した宿主細胞のゲノム由来のDNAで、製品品質上除去が求められるプロセス関連不純物。宿主細胞タンパク質（HCP）抗体を作る宿主細胞に由来し製品に残るタンパク質。代表的な工程由来不純物でELISA等で管理する。宿主細胞由来タンパク質（HCP）生産に使う細胞に由来し製品に残るタンパク質不純物。精製で除去し、残存量を管理します。
宿主対移植片（HvG）HvG患者の免疫系が投与された他家細胞を異物として排除する反応。細胞の残存や効果持続を妨げる。
宿主抵抗性試験host resistance assay実際の病原体や腫瘍細胞を動物に投与し、生体が感染や腫瘍に抵抗できるかを直接評価する試験。
出荷試験release testing ・ lot release test製品を患者に投与する前に安全性・品質・有効性を確認するために実施する一連の規格試験。出荷判定製造したロットを規格に照らして出荷の可否を決める判断。有効期間の短い製品では時間との戦いになる。
出生前後発生（PPND）PPND ・ Pre- and Postnatal Development妊娠後期から授乳期に投与し、生まれた子の生存・成長・機能への影響を追うDARTの局面。
出発原料原材料製造の起点となる原料で、その品質や持ち込む不純物が最終製品の品質に影響しうるため、規格管理が重視される物質。処方（フォーミュレーション）formulation有効成分を安定・安全に投与できるよう、緩衝液・pH・賦形剤などの組成と条件を設計する工程または組成の総称。初回通過効果first-pass effect吸収された薬が全身に回る前に腸壁や肝臓で最初に代謝され、量が削られる現象。
初期化因子体細胞に導入して多能性を呼び戻し、iPS細胞を樹立するための遺伝子群。分化した細胞を初期化する働きを持つ。
初代細胞アッセイヒト由来のNK細胞やPBMCを実際のエフェクターに使い、標的細胞の傷害を測る評価法。生理に近いが変動が大きい。
初代培養プライマリーセル組織から分離した細胞を最初に立ち上げる培養。ドナー差により性質がばらつきやすい段階です。
小核試験染色体レベルの損傷を、細胞内に生じる小核の頻度で調べる遺伝毒性試験。小胞体ER真核細胞内でタンパク質の折りたたみや分泌経路への送り出しを担う区画。酵母は持ち、大腸菌にはない。
小胞体ストレスUPR折りたたみ不良のタンパク質がERにたまったときの細胞応答。発現量を上げすぎると分泌が頭打ちになる要因。
承認後変更管理プロトコルPACMPこれから行う変更の計画と判定基準をあらかじめ当局と合意し、実施後は軽い手続きで反映できるようにする仕組み。
承認事項一部変更申請製品プロファイルへの影響が大きい変更で必要になる、事前承認を要する規制手続き。
消失相投与後、血中濃度が最終的に減っていく段階。この傾きからVareaや半減期を求める。
消失速度定数基質濃度が一次反応で減る速さを表す定数。ln濃度と時間の直線の傾きから求め、半減期に換算する。
条件付き複製型アデノウイルスConditionally replicating adenovirus ・ CRAd特定の細胞環境（主にがん細胞）でのみ選択的に増殖できるよう遺伝子改変されたアデノウイルス。
職務分離測定する人と結果を承認する人を分けるなど、不正や誤りを防ぐため業務権限を意図的に分割すること。
色素浸透試験検体を色素液に浸し加圧・減圧をかけ、内部への色素侵入を確認するCCIのスクリーニング手法。
食事の影響（food effect）food effect食事の有無で薬の吸収・曝露が変わること。溶解を助けたり吸収を妨げたりする。
新規ピーク検出標準品には無い新しいピークを検出し、未知の変化を捉えるMAMの機能のこと。
浸透圧溶液中の溶質濃度で決まる、水を引き込む圧。培養では上昇が細胞ストレスになる管理項目。
浸透圧ショック高浸透圧から低浸透圧へ急に移して外膜を緩め、ペリプラズムの内容物を選択的に放出させる手法。
浸透圧モル濃度osmolality ・ オスモラリティ溶媒の質量あたりに溶けた粒子の総数を表す量（mOsm/kg）。温度の影響を受けず、品質管理の基準に使う。
真空減衰法密閉チャンバー内で検体を減圧し、一定時間後の圧力の戻りから漏れを測る非破壊のCCI手法。
真正コピー原本の内容とメタデータを完全に保った、原本と同等に扱える正確な複製のこと。
神経血管ユニットneurovascular unit内皮細胞・周皮細胞・アストロサイトなどが協調して血液脳関門を保つ一体の仕組み。
親水性フィルターhydrophilic filter水になじみやすい性質をもち、水系の液体のろ過に用いられるフィルターの種類。
親和性抗体が抗原に結合する強さ。解離定数などで表し、値が小さいほど強く結合することを示す。親和性成熟affinity maturation変異を入れてより強く結合する抗体変異体を選び、落ちた結合を回復・向上させる工程。
針ゲージG針の太さを表す規格で、数字が大きいほど細くなる。
腎クリアランスrenal clearance腎臓が単位時間あたりに血液中から特定物質を除去する能力を示す薬物動態指標。
腎糸球体濾過糸球体濾過 ・ glomerular filtration腎臓の糸球体毛細血管が血液を濾過する過程で、低分子量の物質は尿中へ排泄されやすい。
迅速出荷試験rapid release testing従来法より短時間で結果が得られる微生物検査法や核酸増幅法などを用いて、製品の品質を迅速に確認し出荷可否を判断する試験。
迅速微生物試験（RMM）RMM ・ Rapid Microbiological Method培養時間を大幅に短縮、または培養せずに微生物を検出する手法群の総称。迅速法rapid method従来より短時間で結果が出る試験法。有効期間の短い細胞製品の出荷判定に使い、従来法との同等性検証が前提。酢酸塩弱酸性域で使う緩衝剤。揮発性があり、凍結乾燥の過程でpHが動きやすい点に注意する。水酸化ナトリウム（NaOH）NaOH強アルカリの洗浄剤。タンパク質や核酸を分解する力が強く、Protein A樹脂のCIP・消毒に使われます。
水侵入試験WIT ・ water intrusion test疎水性フィルターに所定の圧力をかけた水を接触させ、フィルター内部への水の侵入有無または侵入圧力を測定してフィルターの完全性を評価する試験法。
髄腔内投与薬を脳脊髄液に直接投与する経路。血液脳関門を回避して中枢神経系へ核酸などを届ける。据付時適格性評価IQシステムが正しく設置・構成されているかを確認する検証。Vモデルで設計仕様に対応する。是正・予防措置CAPA問題の原因を除く是正と、再発を防ぐ予防をあわせた品質活動。照査で見つかった事項をつなぐ。制御速度凍結細胞ごとに最適な冷却速度で凍らせる方法。速すぎても遅すぎても細胞が傷むため速度を制御する。制御速度凍結機冷却速度を制御しながら細胞をゆっくり凍らせ、凍結による損傷を抑える装置。
性能ベース拡張的アプローチ工程が達成すべき品質（アウトプット）を中心に確立された条件を定め、達成手段は企業に委ねる考え方。
性能適格性評価PQ実運用条件で意図した用途・狙いの性能を満たすかを確認する検証。ユーザ要求仕様に対応する。
成熟樹状細胞mature DC共刺激分子やCCR7の発現を高め、T細胞を強く刺激し遊走できる状態に仕上がった樹状細胞。
成長板骨の端にある伸びしろの部分で、ここで骨が伸びる。薬の影響を受けると身長の伸びや骨の形に関わる。
正規化透過水量NWP ・ 透水量一定条件で膜を通る水の量を正規化した指標。洗浄後の回復度で膜の洗浄度や健全性を判定する。
生バイオボリューム膜が壊れていない生細胞が占める体積で、静電容量信号が選択的に反映する量。
生細胞密度VCD培養液中の生きた細胞の密度。灌流速度はCSPR×密度×体積で決まる。生殖細胞系列germline変異が入る前のヒト抗体遺伝子の配列。ヒト化でCDRを受ける受け皿（アクセプター）として選ぶ。
生殖発生毒性試験（DART）DART ・ 生殖発生毒性薬が受胎・胚胎児の発生・出生後の発育など次世代に及ぼす影響を調べる非臨床安全性試験。
生存率viability細胞集団のうち生きている細胞の割合。凍結・培養の品質を示す基本指標。生体内分布バイオディストリビューション投与した薬が体内のどこにどれだけ届き、どれだけ留まるかを測る評価のこと。生物学的製剤抗体など生き物由来の医薬品で、NOAEL起点の換算だけでは危ういことがある。生物学的同等性バイオイクイバレンス二つの製剤が同程度に全身へ届くことを示すこと。後発品の評価などで用いる。
生物活性アッセイ（bioassay）bioassay細胞応答や結合反応で薬の生物活性を測る試験。変動が大きく、複数測定で値を固める。
生物物理学的手法biophysics酵素活性ではなく結合そのものを直接捉える手法群。弱いフラグメントの検出に使う。
精製バルク培養・精製・濃縮を終えて得られる、原薬にあたる目的物のバルク溶液。DSとDPの境界。
精製水PW ・ Purified Water経口剤など非注射用途に使う製薬用水で、導電率とTOCで管理されるが、日本薬局方・米国薬局方ではエンドトキシン規格は設けられていない（欧州薬局方では一部規定あり）。製剤（DP）DP ・ Drug Product原薬を投与できる薬の形に整えたもの。無菌充填や凍結乾燥などを経て完成する最終製品。
製造リードタイム採取から投与までにかかる待機時間。自家では課題、他家は凍結在庫で回避しやすい。
製造工程由来不純物製造の過程で入り込む不純物。HCPや宿主細胞由来DNA、培地成分、Protein Aリークなどが含まれる。
製品ライフサイクル管理文書PLCM文書確立された条件や変更の報告区分、PACMPの計画などを一枚に集約し、承認後管理の全体像を当局と共有する要約文書。
製品逆転写酵素法PERT逆転写酵素の活性をPCRと組み合わせて高感度に測る方法。粒子量の指標として使う。
静的結合容量平衡時に樹脂が単位体積あたり結合できる最大の抗体量。動的結合容量と対比される指標。
静的結合容量（SBC）SBC ・ Static Binding Capacity樹脂を溶液に浸し平衡まで待って結合する上限量。流速に依存せず、樹脂の潜在能力を示します。
静電ステアリング重鎖界面の電荷を反発・引力になるよう置き換え、目的のヘテロダイマー化を促す設計。
静電容量プローブキャパシタンス培養液の静電容量から生細胞密度をオンラインで測定するセンサーのこと。積算生細胞数viable cell day培養期間を通じた生細胞量の積算で、titer(産生量)の向上と相関する。
積算生細胞密度（IVCD）IVCD生細胞密度を培養期間で積み上げた値。抗体産生の母数として、産生量を追う指標に使われます。
接線流ろ過（TFF）膜面に液を平行に流し、小さな成分を透過させ、目的物を膜で保持して濃縮・バッファ交換する方式。
設計空間デザインスペース ・ Design Space品質が保証されると実証された、工程パラメータや原材料特性の多次元的な組み合わせの領域。絶対バイオアベイラビリティ絶対BA静脈内投与（F=1）を基準に、経口などのAUC比から求めるバイオアベイラビリティ。絶対定量absolute quantification標準曲線を参照せずに、試料中のターゲット分子の実際のコピー数を直接算出する定量方法。洗浄バリデーション設備を洗浄した後、前の製品の残留がないことを検証し交叉汚染を管理する活動。染色体異常試験OECD TG473 ・ TG473分裂中期の細胞で染色体の形を観察し、切断や交換など構造異常の型まで調べる遺伝毒性試験。
染色体構造異常chromosomal structural aberration ・ clastogenicity染色体の切断や再結合により、染色体の形や構造が変化する異常のこと。
染色体数的異常numerical chromosomal aberration ・ aneugenicity細胞分裂の際に染色体の分配が乱れ、細胞内の染色体本数が正常から外れる異常。
潜熱放出結晶化熱過冷却の後に水が一気に凍る瞬間に出る結晶化熱。緩慢凍結ではこれを補償する急冷を組む。
線形勾配溶出linear gradient elutionクロマトグラフィーで塩濃度やpHを直線的に変化させながら、結合強度の差によって溶質を順次溶出する操作。
線状DNAlinear DNA環状ではなく両端をもつ直鎖状の形態をとるDNAの総称で、末端が開いているか閉じているかによって安定性や製造方法が異なる。線状化環状のプラスミドDNAを制限酵素で切り開き直線状にする操作。転写を狙った位置で終わらせる鋳型を作ります。線流速床の断面を通る見かけの流れの速さ。スケールアップの際にスケール間で保つべき条件のひとつ。選択圧洗浄の強さや抗原量で調整する選抜の厳しさで、残る抗体の質を方向づける。選択性目的物と不純物を、溶出位置をどれだけ離して分けられるかの度合い。分離の分解能を左右する。
選択的化学阻害剤法分子種を狙って効く阻害剤を加え、代謝がどれだけ抑えられるかからfmを推定する方法。
前駆体タンパク質precursor protein ・ プロタンパク質微生物などで発現させた、目的ペプチドを内部に含む未成熟なタンパク質で、酵素切断などにより成熟体が切り出される。
前処理コンディショニング ・ conditioning細胞移植の前に患者へ行う処置。生着の場を空けるために既存の骨髄細胞を減らす目的で実施される。
前投薬点滴投与時の注入反応を抑えるため、あらかじめステロイドや抗ヒスタミン薬などを投与すること。
前培養法preincubation化合物を菌とS9に先に接触させてから寒天にまくAmes試験の方法。代謝を要する化合物で感度が高いことがある。
全カプシド力価中身の有無に関わらずカプシド（殻）の総数を測った力価。ELISAなどで測り、空も実もまとめて拾う。
全長性インテグリティ ・ %intact分子が分解・途切れなく全長で揃っている度合いで、mRNAでは翻訳効率を左右する一次CQA。疎水パッチ抗体表面で水をはじく部分がかたまって露出した領域。分子どうしが引き合い、凝集や粘度上昇を招く。疎水性hydrophobicity分子が水と親和せず、油脂や非極性溶媒と相互作用しやすい性質で、二本鎖RNAと一本鎖RNAではその程度が異なり分離の指標となる。
疎水性パッチhydrophobic patchタンパク質表面に露出した疎水性アミノ酸の集まりで、分子間疎水相互作用の起点となる領域。
疎水性フィルターhydrophobic filter水をはじく性質をもち、気体や蒸気の通路（ベント）に使われるフィルターの種類。
疎水性相互作用分子表面の疎水性の差で分けるクロマトグラフィー。
疎水性相互作用（HIC）分子の疎水性の違いで分離するクロマトグラフィー。抗体の凝集体除去などのポリッシュに使う。
疎水性相互作用クロマトグラフィー分子表面の疎水性の強さで分離するクロマトグラフィー。疎水性の評価や精製に使う。
疎水性相互作用クロマトグラフィー（HIC）疎水性相互作用高塩条件で疎水性の違いを利用して結合・分離する方式。凝集体や疎水性の高い変性体を分ける。
祖先配列再構築ancestral sequence reconstruction現存する配列から系統解析によって共通祖先の配列を推定し、人工的にその分子を再構築する手法。
組換えCYPrCYP分子種を一種類ずつ発現させた酵素。個別に固有クリアランスを測れるがヒト肝とは環境が違う。
組換えタンパク質遺伝子組換えで微生物や細胞に作らせた目的タンパク質。宿主により折りたたみやコスト、糖鎖が異なる。
組換えファクターC法カブトガニ試薬を使わず、組換え酵素でエンドトキシンを測定する試験法。
組換え試薬法recombinant reagent methodカブトガニ由来成分を使わず、組換えタンパク質（例：組換え Factor C）を用いてエンドトキシンを検出する試験法で、LAL凝固カスケード全体を再現するものではない場合もある。
組換え発酵recombinant fermentation ・ 組換え生産目的ペプチドをコードする遺伝子を導入した微生物を培養し、前駆体タンパク質として発現・精製する生物学的製造法。
組込み部位解析インテグレーションサイト解析ベクターが宿主ゲノムのどこに組み込まれたかを調べる解析。挿入部位の偏りを評価し安全性の指標にする。
組織移行薬が血液から組織へ移り分布すること。脂溶性やイオン化、組織結合の強さで移りやすさが決まる。組織交差反応性抗体が想定外の正常組織に結合しないかを網羅的に調べる評価。組織交差反応性試験（TCR）TCR ・ Tissue Cross-Reactivity開発中の抗体を染色試薬として組織標本に反応させ、標的以外への結合を調べる非臨床試験。
組織工学tissue engineering生きた細胞・足場材料・生体因子を組み合わせ、機能を持つ組織を体外で構築する技術領域。
組織指向性tropismウイルスベクターが特定の組織や細胞に取り込まれやすい性質。AAVではカプシドの血清型で変わる。
組織特異的プロモーターtissue-specific promoter特定の組織や細胞型でのみ遺伝子の転写を活性化するよう設計されたDNA配列。
組織分布（biodistribution）biodistribution投与した薬・ベクター・細胞が体のどこに、どれだけ、いつまで留まるかを非臨床で測る評価。
阻害曲線阻害剤の濃度を振って完全阻害まで見る曲線。非選択的な効きを差し引く工夫に使う。
阻害剤inhibitorトランスポーターの働きをふさぐ薬。他の基質薬の輸送を妨げ、短期間で濃度を変える。阻害物質PCR inhibitor試料に混入し、PCRの増幅反応を妨げてシグナルの低下や偽陰性を引き起こす夾雑物質の総称。
挿入部位解析ベクターがゲノムのどこに組み込まれたかを調べる解析。挿入変異リスクの評価に使う。
挿入変異insertional mutagenesisベクターがゲノムに組み込まれる際、近くの遺伝子の働きを乱し発がんなどを招くリスク。挿入変異原性insertional mutagenesisベクターが宿主ゲノムに組み込まれる際、近傍の遺伝子を活性化するなどして変異やがん化を招くリスク。相互作用解析抗体が抗原やFc受容体とどれだけ強く速く結合するかを、結合速度・解離速度・親和性として測る解析。
相対バイオアベイラビリティ相対BA別の製剤や投与経路を基準に比べたバイオアベイラビリティ。後発品の同等性評価に使う。
相対力価検体の力価を標準品と比べて表す値。生物系の日間変動を比で打ち消せる。相同タンパク質自家由来宿主自身に由来する自家タンパク質。糸状菌では高分泌しやすい。
相同性モデリング実験構造がない標的の立体構造を、近縁タンパク質の構造から推定する方法。構造ベース探索の入口になる。
相同組換え修復HDR鋳型DNAを使って切断を修復する経路。狙った配列の挿入・置換（ノックイン）に利用する。
相補性決定領域CDR ・ Complementarity-Determining Region抗体可変領域のうち抗原と直接接触するループ状の領域。重鎖・軽鎖に3本ずつあり、標的にはまり込む。
相補性決定領域（CDR）CDR抗体の可変領域にある、抗原との結合を直接担う配列部分。パターンで結合様式の多様性を見る。
総カプシド量total capsid titerゲノムの有無にかかわらず試料中に存在するカプシド粒子の総数を示す指標。
総抗体アッセイTAb ・ Total Antibody ・ 結合抗体アッセイ中和活性の有無を問わずカプシドに結合する抗体の量を検出する免疫測定法。
増量剤（バルキング剤）原薬濃度が低い凍結乾燥品で、しっかりした形状と再溶解性を確保するために加える成分。
臓器チップorgan-on-a-chip微小流路を組み合わせ、血流や複数臓器の連携を模す培養デバイス。造血幹細胞HSC血液細胞のもとになる幹細胞。採取して体外で遺伝子を編集し、体内に戻す治療に使う。
側鎖保護反応させたくないアミノ酸の側鎖を合成中ずっと塞いでおき、最後にまとめて外す保護。
他家（allogeneic）allogeneic ・ オフザシェルフ健常ドナーやiPS株など患者以外の細胞源から大ロットを作り、凍結在庫として供給する細胞治療の方式。
多重特異性抗体multispecific antibody二重特異性・三重特異性抗体など、2つ以上の異なる標的に同時に結合できるよう設計された抗体分子の総称。
多重編集マルチプレックス編集複数のgRNAで複数の遺伝子を同時に編集すること。座位間の大欠失や転座が生じないか確認が要る。
多属性法ペプチドマッピングを土台に、複数の品質属性を一つの質量分析法でまとめて管理する手法。
多点サンプリングmulti-point sampling培養工程の複数の時点または複数のバイオリアクターから同時または連続的にサンプルを採取する計測手法。
多能性マーカーOCT4 ・ SOX2 ・ NANOGiPS細胞が未分化・多能性を保っていることを示す指標分子。OCT4・SOX2・NANOGなどの発現で確認する。
多能性幹細胞さまざまな細胞へ分化できる能力を持つ幹細胞。オルガノイドなどの出発材料になる。
多反応性（ポリスペシフィシティ）ポリスペシフィシティ抗体が標的以外の多くの分子にも弱く結合してしまう性質。体内動態の乱れにつながり早期に除外する。
多分散性PDI粒子径分布の広がりを表す指標。DLSで会合や凝集の傾向を早期に捉えるのに使う。
体液区画fluid compartment体内の水分を機能・場所ごとに血漿・間質液・細胞内液などに分類した概念的な区分のこと。
体細胞超変異B細胞が抗体遺伝子に変異を入れ、より強く抗原に結合するものが選ばれる体内の親和性成熟過程。
体積生産性反応槽の単位体積あたりの生産量。細胞密度を上げると高まるが、同時に灌流速度も増える。
体積排除高濃度でタンパク質が大きな体積を占め、小分子が使える水の体積が減る効果。バッファ交換の終点をずらす。
対イオンある成分の電荷を打ち消すために存在する反対電荷のイオン。高濃度製剤では浸透圧を押し上げる要因になる。対数減少値（LRV）対数除去率 ・ 対数除去 ・ クリアランス工程の前後で不純物やウイルスが何桁減ったかを対数で表す指標。除去能を定量的に示す。対数除去価ウイルスなどをどれだけ桁で減らせるかを表す除去能の指標。
対流輸送convective transport流体の流れ（対流）によって溶質が結合サイトへ運ばれる物質移動形態で、拡散に比べ速く流速依存性が低い。
滞留時間抗体が標的に結合し続ける時間。解離の遅さ（小さいkd）で長くなり、効き続けやすさに関わる。
滞留時間分布各工程に物質が留まる時間のばらつきで、連続生産では最終品質を左右する。
胎盤通過物質が胎盤を越えて母体側から胎児側へ移行すること。抗体医薬ではIgGが妊娠後期に移行し、曝露評価で重要になる。
代謝シフトlactate metabolic shift培養中盤に乳酸が生産から消費へ切り替わる現象。きれいに起きると生存率・力価・品質が安定しやすい。代謝安定性metabolic stability肝ミクロソームや肝細胞などを用いた試験管内試験で、薬物が代謝酵素によってどれだけ速く分解されるかを評価する指標。代謝活性化系S9肝臓の代謝酵素を含む画分。代謝を受けて初めて毒性を示す物質を検出するため、添加した条件で評価する。代替指標サロゲートマーカー機能そのものではなく、機能と強く相関する速い指標を効力の代理に使うもの。相関の立証が前提になる。大欠失切断点をまたいで数キロ塩基規模でDNAが失われる意図しない結果。短い解析では見落とされやすい。
大孔径担体macroporous support大きな細孔を持つクロマトグラフィー担体で、ウイルス粒子のような大型分子が内部に拡散しやすい構造をとる。
第3世代レンチウイルス産生の遺伝要素を4種のプラスミドに分割した設計世代。RCL発生のリスクを下げる安全設計。第一因子Factor CLAL反応カスケードの最上流に位置するセリンプロテアーゼで、エンドトキシン（LPS）またはβ-グルカンによって活性化される酵素（因子C・因子Gを介した活性化を受ける）。
第三級アミンイオン化脂質の頭部にある窒素基。周囲のpHが自身のpKaより低いとプロトンを受け取り正電荷を帯びる。
第四級アンモニウム基quaternary ammonium ・ Q基強陰イオン交換体の官能基として用いられる、pHに依存せず常に正電荷を持つ窒素含有化学基。
第二ビリアル係数分子間の相互作用が引力寄りか反発寄りかを表す指標。引力寄りなほど高濃度で粘度が高くなりやすい。
第二ビリアル係数（B22）B22溶液中で分子間に働く引力・斥力の強さを示す指標。コロイド安定性の評価に使う。
脱アデニル化mRNAのポリAテールの端からアデニンが削られる反応。多くの場合、mRNA分解の始まりになります。
脱アミド化deamidationアスパラギンなどが変化して電荷が変わる化学的分解。特定の隣接配列で起きやすい。
脱アミノ化酵素deaminase塩基からアミノ基を取り除く化学反応を触媒し、特定の塩基を別の塩基へ変換することができる酵素の総称。
脱塩基体アバシック塩基が外れて生じる核酸の不純物(アバシック)のこと。
脱細胞化組織組織から細胞成分を取り除き、細胞外マトリックスの立体構造を残して足場材料としたもの。
脱保護合成した核酸を担体から切り出し、保護基を外して純粋な鎖にする工程。
脱免疫化deimmunization配列を改変してT細胞エピトープを減らし、免疫原性リスクを下げる操作。ヒト化とあわせて検討される。
単クローン化単一の細胞から増やして均一な細胞集団を得る操作。高産生クローンを選抜するために行う。
単位生産量あたり培地量製品1gを作るのに使う培地の体積。灌流培養では力価より経済性を律速しやすい指標になる。
単位操作unit operation製造プロセスを構成する個々の機能的な処理ステップ（分離・洗浄・培養など）のこと。
単一B細胞クローニング抗体を作るB細胞を1個ずつ分取し、その抗体遺伝子を直接読み取って抗体を再構築する手法。
単一クローン由来monoclonal origin1つの細胞だけを選び出して増殖させることで得られた、遺伝的に均一な細胞集団を起源とすること。
単一細胞分注装置細胞を穏やかに1個ずつ分注する専用機。FACSより負荷が小さい設計もある。
単核球リンパ球などを含む血液中の細胞画分。アフェレーシスで採取しT細胞分離の出発材料になる。
単細胞ゲル電気泳動single cell gel electrophoresisコメットアッセイの別名。細胞1個単位でゲルの中を電気泳動させ、DNAの傷を評価する方法。
断片化主鎖が切れて分子が分かれる劣化。低分子量体（LMW）として現れ、酸性側などで進みやすい。
段階に応じたGMPphase-appropriate GMP治験の実施フェーズ（第I相〜第III相）の進捗に合わせて、GMP要求水準を段階的に引き上げていく品質管理の考え方。
段階的な検出戦略tiered approachADAをまずスクリーニングし、陽性なら確認・力価測定・中和活性評価へと進む多段の検出戦略。
遅発性リスク投与直後ではなく、時間が経ってから現れるリスク。がん化・免疫・発現変動などが該当する。
中間精度日・分析者・機器を変えたときの測定値のばらつき。精度評価の一区分。
中間洗浄（intermediate wash）intermediate wash結合した目的物を保ったまま、塩や添加剤で非特異的に付いた不純物を洗い流す洗浄工程。
中空糸細い管状の膜を束ねたろ過モジュール。接線流ろ過の膜面として細胞保持に使う。
中心コンパートメントVc血液など薬が最初に分布する区画。投与直後の初濃度から求めるVdは、この区画に対応する。
中枢神経CNS脳と脊髄のことで、安全性薬理では意識・運動・体温などへの急な影響を評価する対象。中和neutralization低pH条件で溶出されたサンプルに緩衝液を加えてpHを中性付近に戻し、製品へのダメージを防ぐ操作。
中和アッセイneutralization assay抗体がウイルスや毒素、サイトカインなど標的の働きをどれだけ抑えられるか見る試験。
中和抗体ウイルスベクターのカプシドなどに結合し、細胞に届く前に働きを失わせる抗体。再投与の壁になる。抽出物・浸出物使い捨て樹脂バッグなどの材料から培養液や製品へ溶け出す成分。安全性評価が必要。抽出物・浸出物（E&L）評価E&L容器から溶出・移行しうる化学種を過酷条件と実条件で評価する枠組み。抽出物（Extractables）Extractables材料に実使用より厳しい条件をかけて意図的に引き出した成分。出うる成分の候補プールにあたる。
抽出物/溶出物装置や容器の材料から出うる成分(抽出物)と、実使用で溶け出す成分(溶出物)。安全性評価の対象。
注射のしやすさinjectability薬液を許容できる力と時間で針から押し出せるか。粘度・針の太さ・デバイスの力で決まる。
注射性親指で押したとき、薬液が針先からどれだけの力で出るかという注射のしやすさ。
注射用水（WFI）注射剤の調製などに用いる高度に精製された水。専用の設備で製造し、水質を厳しく管理する。
鋳型コード法鋳型DNAにポリA配列をコードし、転写でそのままポリAを得る方法。
腸管アベイラビリティ（Fg）Fg腸壁を通る間に腸の代謝酵素や排出ポンプにやられず通過できた薬の割合。
超らせん体プラスミドが取る高度に巻かれた構造で、多くの用途で望ましく含量がCQAになる。
超遠心高速回転で粒子を沈めて濃縮する方法。濃縮力と純度に優れるが、扱える体積が限られスケールに壁がある。
超大規模ライブラリ数十億規模以上の化合物を集めた探索対象。計算で先に選別し、当たりだけを合成する運用で使われる。
超分子構造（会合体）supramolecular aggregate複数の分子が非共有結合的に集合してできる高次の集合体で、LPSが水中でミセルや多重膜小胞などの形でとる構造的な状態を含む概念。
超臨界流体クロマトグラフィー（SFC）SFC超臨界状態の流体を移動相に使う分離法。キラル純度の測定などに用いられる。
長期フォローアップlong-term follow-up遺伝子治療後の有効性の持続と遅発性の安全性事象を把握するために行う長期間の経過観察。
長期フォローアップ（LTFU）LTFU遺伝子治療の投与後、遅れて出るリスクを捉えるため年単位で患者を追跡し続ける枠組み。
長期保存試験実際の保存条件で、有効期限まで品質が規格内に保たれるかを継続的に確認する試験。直交する原理orthogonal clearance stepsウイルス安全性確保において、除去・不活化などの異なる物理化学的原理を持つ複数の工程を組み合わせてマージンを積み上げる設計概念。直交確認直交アッセイ ・ オルソゴナル検出形式の異なる第二のアッセイで活性を再現できるか確かめ、干渉を切り分けること。直交性塩基と酸のように外れる条件が異なる保護基を組み合わせ、互いに干渉させない設計。
直交性保護基orthogonal protecting group他の保護基とは異なる条件（試薬・pH・光など）で選択的に脱保護できる保護基で、特定の官能基だけを狙って反応させる際に用いる。
直交的同じ対象を原理の異なる複数の手法で測り、互いに補い合って評価すること。一手法の弱点を別手法で補う。直交法異なる原理の手法で同じ対象を測り、結果を突き合わせて検証し合う分析の組み方。直鎖化線状化環状のプラスミドを制限酵素で1か所切り、直鎖にすること。直鎖化プラスミドlinearized plasmid環状プラスミドを制限酵素で1か所切断して線状にしたDNAで、主にmRNA合成のための転写鋳型として使用される。
直鎖化率反応でどれだけ直鎖化できたかの割合。残る環状の量を表す工程内管理項目。
直接接種法検体をそのまま培地に加えて培養する無菌試験の方法。ろ過が難しい検体に用いる。
直線範囲linear range ・ linearity分析法において、濃度と応答値の間に直線的な比例関係が成立する濃度域のこと。
沈降境界sedimentation boundary遠心中に粒子が外側へ移動することで生じる、セル内の濃度が急変する界面のことで、その移動速度から沈降係数を算出する。
沈降係数遠心力の下で分子が沈む速さを表す値。AUCで分子種を分ける基準になる。
沈降速度法SV-AUC分析超遠心で粒子の沈降速度から分子種を分離・定量する方法。SECのHMW値の直交検証に使う。
沈殿抑制剤結晶核の生成や成長を邪魔し、過飽和を長持ちさせる添加剤。
通常運転範囲（NOR）NOR日常の製造で狙って運転する範囲。実証された許容範囲(PAR)より狭く設定される運転幅です。低pH溶出酸性のバッファーに切り替えてFcとProtein Aの結合を弱め、捕捉した抗体を樹脂から離して回収する操作。低エンドトキシン回収LER ・ Low Endotoxin Recovery界面活性剤とキレート剤を含む製剤で、時間経過とともに添加エンドトキシンが検出できなくなる現象。
低グルタミン培地乳酸やアンモニアの発生源になりやすいグルタミンを抑えた培地。代謝ストレスの低減に用いられます。
低タングステン品成形工程を見直してタングステン残渣を減らしたシリンジ。
低温変性十分に低い温度で折りたたみを保つ駆動力が弱まり、タンパク質の構造がゆるむ現象。
低抽出肝臓での除去率が低い化合物の性質。クリアランスがフリー分率と酵素能力にそのまま依存する。
低分子医薬品small molecule化学合成によって製造される比較的分子量の小さな有機化合物の医薬品で、バイオ医薬品と区別される。低分子原薬（API）API ・ Active Pharmaceutical Ingredient化学合成などで得られる分子量が比較的小さい医薬品の有効成分。構造が明確で再現性よく合成できる。低分子量体モノマーより小さい分子種の総称。抗体の断片や分解物がこれにあたる。定常状態増殖と引き抜きが釣り合い、細胞密度や代謝の指標が時間で大きく動かない状態。定常領域抗体の可変領域以外の、配列がほぼ一定な領域。抗原認識には関わらずクラスや機能・血中半減期を担い、ヒト化では早期にヒト配列へ置き換える。適格性評価Qualification製造装置やユーティリティが意図どおりに据え付けられ、動き、性能を出せることを文書で裏づける活動。
添加回収試験スパイク回収試験 ・ spike recovery test既知量のエンドトキシンをサンプルに添加し、期待値に対する回収率を測定して干渉の有無を確認する操作。
伝達性海綿状脳症TSE ・ transmissible spongiform encephalopathy異常プリオンタンパク質が蓄積することで脳がスポンジ状に変性する致死性の神経疾患群で、ウシ海綿状脳症（BSE）がその代表例。伝導度導電率 ・ 電気伝導度溶液の電気の通しやすさで塩濃度の目安になる指標。クロマトの溶出やプール判定の管理に使う。電荷バリアント荷電バリアント ・ 電荷変異体電荷が本体より酸性側・塩基性側に寄った抗体分子。効力や安定性に関わりうるためCQAとして管理する。
電荷遮蔽charge shielding塩や荷電分子が静電的な引力・反発力を弱め、分子間の静電相互作用を低減する作用。
電荷不均一性電荷バリアント脱アミド化やC末端リジンなどで抗体分子の電荷が不均一になる現象。品質特性として管理される。電荷変異体電荷バリアント電荷が異なる抗体の分子種。脱アミド化などの化学的分解で生じ、品質特性として管理される。電気穿孔細胞に電気パルスをかけて一時的に膜に孔をあけ、遺伝子などを内部へ導入する非ウイルス法。電気伝導度溶液のイオン濃度を反映する指標。フロースルーでは負荷液の伝導度を下げる脱塩が必要になることがある。
電子コモン・テクニカル・ドキュメントeCTD ・ electronic CTDCTDを電子的に提出するための形式で、承認後の変更・追加を含むライフサイクル全体にわたる申請資料の管理が可能な仕組み。
電子バッチレコード製造実行記録を電子的に取得・管理する記録。工程パラメータや逸脱を同時性をもって残す。
凍害保護剤cryoprotectant凍結時の氷晶や浸透圧ストレスから細胞を守る添加剤。DMSOが代表的。凍結乾燥凍結乾燥剤製剤から水分を抜いて乾燥させ、長期安定性を高めた剤形。使用時に溶かして戻す。
凍結乾燥（フリーズドライ）凍結した製剤を減圧下で乾燥させて水分を除く方法。保存安定性を高める製剤形態。
凍結時のpHシフト凍結・凍結濃縮で緩衝塩の一方が先に析出し、液相のpHが設定から大きくずれる現象。
凍結切片固定せず凍らせて薄く切った組織標本。抗原の形が保たれ、抗体本来の結合を見やすい。
凍結濃縮水が純粋な氷になる際に溶質が未凍結の液相へ押し出され、タンパク質や塩が局所的に濃くなる現象。凍結保護剤凍結や融解のときの細胞損傷を抑えるために、凍結保存液へ加える保護用の薬剤。凍結保存cryopreservation生きた細胞を低温で止めて保管し、後で融解して使えるようにする技術。
凍結誘導pHシフトfreeze-induced pH shift凍結過程で緩衝液構成成分が選択的に結晶化することで残存液相のpHが大きく変動する現象。
凍結融解凍結と融解の繰り返し。濃縮・局所pH変化・氷界面への吸着が重なり凝集の引き金になる。
投与適格性eligibility臨床試験や治療において患者が投与対象として適切かどうかを判断するための基準。
搭載容量パッケージング容量ベクターに載せられる遺伝子の最大サイズ。小さいと大きな遺伝子が収まらず、ベクター選択の制約になる。
等温反応isothermal reaction一定温度のままDNA（または核酸）の増幅反応を進める手法の総称で、LAMP法やNASBA法などが代表例であり、PCRは温度サイクルを必要とするため等温増幅には含まれない。
等張isotonic溶液の浸透圧が生体の体液とほぼ同じ状態で、注射時の組織への刺激が少ない条件。等張化注射剤の浸透圧を体液に近づける調整。細胞への水の出入りを釣り合わせ、溶血や刺激を避けるために行う。
等張化（張度調整）注射剤の浸透圧を体液に近づける操作。外れると注射部位の痛みや細胞への刺激につながる。
等張化剤トニシティ調整剤注射剤の浸透圧を体液に合わせるために加える成分。塩化ナトリウムやスクロースなどの糖が使われる。
等電点pI抗体全体の正味電荷がゼロになるpH。電荷の性質を表す指標で、会合や粘度に関わる。等電点（pI）pIタンパク質の正味電荷がゼロになるpH。付近では反発が弱まり凝集しやすいため処方pHは離す。糖鎖Glycan ・ Glycosylationタンパク質に付加される糖の鎖状構造で、抗体の有効性・免疫原性などに影響する重要な品質特性。糖鎖工学グライコエンジニアリング細胞株や酵素で糖鎖の構造を制御し、ADCCなどの性質を作り込む技術。糖鎖構造タンパク質に付加される糖の鎖の構造。抗体では安定性や薬物動態、エフェクター機能に影響する品質属性。糖鎖修飾タンパク質に糖鎖を付加する翻訳後修飾。薬効・半減期・免疫原性に関与する。
糖鎖占有率抗体の糖鎖付加部位が実際にどれだけ糖鎖で埋まっているかの割合。培養状態を反映する。
統計的工程管理SPC工程データを統計的に監視し、ばらつきや異常、傾向の崩れを早期に捉える手法。
透過液パーミエートTFFで膜を通り抜けた側の液。溶媒や小分子を含み、これを抜くことで保持液を濃縮する。
透過電子顕微鏡電子線で微粒子を直接観察する顕微鏡。負染色では空カプシドが芯まで染まって暗く、実は明るく写り、空実比の裏取りに使う。
透析ろ過DF膜ろ過で液のバッファを目的の処方液に置き換える操作。限外ろ過（UF）と組み合わせて使う。
透析法膜を介して変性剤を穏やかに連続的に除く方法。凝集を抑えやすい一方で時間がかかる。
動原体キネトコア分裂時に染色体を引っぱるための取っ手にあたる部分。これを欠くかけらが小核として取り残される。
動的結合容量DBC実際に液を流しながら測る、担体が破過するまでに結合できるタンパク質量。樹脂の使い切りの指標。
動的結合容量（DBC）DBC ・ Dynamic Binding Capacity実際の流速で溶液を流したときに樹脂が現実に捕まえられる目的物の量。負荷量設計の基準になります。
動的光散乱（DLS）粒子による散乱光のゆらぎから粒径分布を求める測定法。集団平均を見るため大粒子に感度が偏る。
同位体希釈法安定同位体で標識した内標準を加え、回収率やマトリックス効果を補正して定量精度を高める分析手法。
同位体標識ペプチドSILペプチド重同位体で標識した標準ペプチド。試料由来ペプチドとのシグナル比からHCPを絶対定量するのに使う。
同一性identity出荷ロットが意図した細胞集団であることを、表現型マーカーや追跡記録によって確認する品質項目。同一性試験保存細胞が本当に目的のクローンかを確認し、種の取り違えや他細胞株の混入を検出する試験。
同義コドン同じアミノ酸を指定する複数の三塩基。多くのアミノ酸が2〜6通りを持つ。
同系モデルsyngeneic免疫のあるマウスに同系統由来の腫瘍を移植し、免疫を介した作用を評価するモデル。
同種（アロジェニック）細胞治療allogeneic cell therapy ・ off-the-shelf健常ドナー由来の細胞をあらかじめ製造・保管し、異なる複数の患者に投与できる既製品型の細胞療法。
同種CAR-Tallogeneic ・ アロジェニック ・ 他家健常ドナー由来の細胞から在庫型で製造するCAR-T。拒絶やGvHDを避ける改変を要する。同等性コンパラブル変更前後が完全に同一でなくても、品質・安全性・有効性で高い類似性を保ち差異が悪影響しないと言える状態。同等性（equivalence）equivalence曲線パラメータの差が定めた許容範囲に収まるかで平行性などを評価する統計的な考え方。
同等性（コンパラビリティ）コンパラビリティ製法変更や拠点変更の前後で製品の品質が同等であることを立証すること。ICH Q5Eが枠組み。
同等性評価comparability study製造プロセス変更の前後で原薬・製剤の品質特性が実質的に同等であることをデータにより確認する評価手順。導電率液のイオン強度の目安となる電気の通りやすさ。バッファ調製やクロマト制御で監視する。導入遺伝子トランスジーンベクターで細胞に運んで働かせる目的の遺伝子。
導入遺伝子（トランスジーン）治療のため細胞に導入する遺伝子。体内に長く残り、そのタンパク質を発現し続けうる。
特異性specificity分析法において、共存する不純物・分解物・添加剤などが存在しても目的成分だけを正確に測定できる能力。特性解析キャラクタリゼーション規格試験より高い分解能で製品の品質特性を詳しく調べること。比較可能性の評価などで用いる。
特性解析（キャラクタリゼーション）キャラクタリゼーション抗体の構造・糖鎖・純度・結合や生物活性などの品質特性を詳細に分析し、分子の性質を把握する評価。
毒性学的懸念の閾値（TTC）TTC ・ Threshold of Toxicological Concern遺伝毒性物質でも生涯摂取して許容できると見なす一日曝露量の目安。変異原性不純物の管理に使う。
内因性クリアランス血流の影響を除いた、肝細胞そのものが持つ薬物処理能力。
内在性ウイルスendogenous virus宿主細胞のゲノムに組み込まれており、細胞培養中に産生・放出されうるウイルス性粒子または配列。内部リボソーム進入部位IRES ・ internal ribosome entry siteRNA分子の内部に存在し、5'キャップを介さずにリボソームを直接結合させて翻訳を開始させる機能的RNA構造領域。
内部標準インターナルコントロール検体に加える既知の対照。PCRが阻害されていないかを確認し、偽陰性を防ぐために用います。
難溶性化合物水にほとんど溶けず、経口で吸収させにくい開発候補の低分子。
二核細胞核を2つ持つ細胞。サイトカラシンBで細胞質分裂を止めた結果生じ、一度分裂した細胞の目印になる。
二次元電気泳動等電点と分子量の二軸でタンパク質を広げて分離する手法。HCPのカバレッジ評価の土台になる。
二次構造αヘリックスやβシートなど、主鎖が局所的に取る規則的な折りたたみ様式。遠紫外CDで割合を推定する。
二重ろ過redundant filtration除菌フィルターを二段直列にし、一方が不合格でも無菌性を担保できるようにする冗長構成。
二重特異性二種類の異なる標的に同時に結合できるよう設計した抗体。二重特異性抗体2つの異なる標的に同時に結合する抗体。T細胞と標的細胞を橋渡しする用途などがある。
二段階クローニング限界希釈などを二回重ね、単一細胞由来の確からしさを高める方法。
二本鎖RNAIVTの副生成物などで生じるRNAで、自然免疫を強く刺激するため低減と定量が求められる。
二本鎖RNA（dsRNA）double-stranded RNAIVTで副生する二本鎖のRNA。ウイルスの目印として自然免疫を刺激し、mRNAの翻訳を下げる不純物です。
二要因仮説two-factor hypothesis凍結時に溶液効果による傷害と細胞内氷晶による傷害が両立し、最適冷却速度が存在するとする説。二量体dimer同種の分子が2つ結合した会合体で、インスリンが六量体から解離する際に経る中間的な状態。
乳がん耐性タンパク質BCRP ・ ABCG2P-gpと並ぶ代表的な排出トランスポーター。基質が重なり脳移行を妨げる。
乳酸脱水素酵素LDHピルビン酸と乳酸を相互に変換する酵素。過剰なピルビン酸を乳酸へ流す働きをする。
妊娠可能女性（WoCBP）WoCBP妊娠する可能性のある女性。臨床試験への組入れには生殖毒性データの状況が問われる。
忍容性患者が薬や投与に伴う痛み・刺激などをどれだけ耐えられるかの度合い。高張の製剤などで評価される。
熱シフトアッセイ（示差走査蛍光法、DSF）DSF結合でタンパク質の融解温度が変わることを利用した、簡便な一次スクリーニング。熱安定性抗体が熱に対して立体構造を保つ性質。融解温度（Tm）などで評価する。
熱重量測定（TGA）加熱に伴う試料の重量変化を測り、水和・溶媒和や分解を評価する分析法。
熱変性エンタルピーΔHDSCのピーク面積に対応する、変性に要した熱量。折りたたみのしっかりさを反映する。
熱変性中点温度Tm加熱で変性が半分進む温度。高いほど折りたたみが熱的に安定で、製剤条件の安定性を序列づける指標に使う。年次製品品質照査APQR ・ PQR製品ごとに一年分の製造・品質データをまとめて振り返り、工程の一貫性や規格の妥当性を評価する年1回の総点検。粘度viscosity液体の流れにくさを表す物理的性質で、タンパク質濃度の上昇に伴い非線形に増大する。濃縮係数CF初期の液量を最終の液量で割った値で、どれだけ濃縮したかを表す。目標濃度と粘度から決める。濃縮度fold enrichment期待される出現割合に対し選択でどれだけ多く読み取られたかを示す指標。カウントを親和性の代理として読む基準。濃縮倍率VCF入口に対して何倍に濃くなるかを表す指標。SPTFFのモジュール性能などを示すのに使う。濃度分極ろ過で膜面に目的物が局所的に溜まる現象。クロスフローのせん断で掃き流して抑える。
能動学習一部だけ計算してモデルを学習させ、残り膨大な化合物のスコアを予測して有望分だけ計算する反復手法。
脳室内投与intracerebroventricular administration ・ ICV脳内の脳脊髄液が満たされた脳室へ直接薬剤を注入する投与方法。
破過breakthroughフィルターの保持能力の限界を超え、除去対象の微生物や粒子がろ液側に通り抜けてしまう現象。
破過曲線ブレークスルー・カーブ樹脂が飽和し目的物が素通りし始める様子を記録した曲線。DBCはこの曲線から読み取ります。
排出トランスポーター細胞内に入った化合物をエネルギーを使って外へ汲み出す膜輸送体。脳移行を妨げる。
排除体積効果タンパク質濃度が高いと他成分の実効濃度がずれる現象。高濃度でのバッファ交換の終点判定を難しくする。
背面ろ過バックフィルトレーション粘度由来の圧力の偏りで、いったん膜を抜けた液が膜を逆流して戻る現象。有効な膜面積を無駄にする。
配列カバレッジ理論配列のうち、実測ペプチドで説明できた範囲の割合で、高いほど全体を確認できた裏づけ。
配列多様性残した抗体候補の配列がどれだけ散らばっているか。似た配列に偏ると弱点を共有し一斉に脱落する危険がある。
培地メディア ・ culture medium細胞を体外で生存・増殖させるために必要な栄養・エネルギー源・成長因子などを含む液体または固体の環境基盤。培地充填APS ・ Aseptic Process Simulation ・ メディアフィル製品液の代わりに培地を充填ラインに流し、実工程を模擬して無菌操作に汚染が入らないことを実証する試験。培地充填試験メディアフィル ・ プロセスシミュレーション ・ 無菌操作バリデーション無菌操作の妥当性を、製品の代わりに培地を流して微生物混入がないか確認するシミュレーション。
培養法（agar/broth）agar/broth検体を専用培地で長期間培養し、増殖やコロニー形成でマイコプラズマを調べる基準法。時間がかかります。
曝露マージン想定される臨床曝露量と試験での曝露量の比。意味のある上限用量を選ぶ手がかりにする。
曝露反応関係exposure-response薬の曝露量と、効果や安全性の反応との関係。用量選択や承認判断の根拠に使われる。
発現expression目的タンパク質をコードする遺伝子を宿主細胞内で転写・翻訳させ、機能的なタンパク質として産生させる工程。発現カセット導入する遺伝子とその発現を制御する配列をひとまとめにした構成単位。搭載容量の制約に関わる。発現量細胞が目的のタンパク質を作る量。低いと必要量の確保に手間がかかり、製造コストが上がる。
発生・生殖毒性試験DART胎児の発生や生殖機能への薬の影響を調べる非臨床試験。出生前後を含む発達への影響の手がかりになる。
発達毒性成長の途中にある体で、臓器や系の発達に薬が及ぼす有害な影響。投与時期と評価時期の両方が結果の意味を決める。
発熱性物質体内に入ると発熱反応を起こす物質。パイロジェンとも呼び、エンドトキシンが代表格。半減期薬の血中濃度が半分に下がるまでの時間。抗体フラグメントでは短く、延長の工夫が要る。
半合成ルートsemisynthesis route微生物発酵などで得た組換えペプチド骨格に化学修飾を施して最終薬物を完成させる製造方式。
半透膜水は通すが溶質は通しにくい膜。細胞膜がこれにあたり、浸透圧による水の移動の舞台になる。
反応フェノタイピングどの代謝酵素が化合物の代謝を担うかを調べること。予測の外れ値の原因切り分けに役立つ。
反復投与毒性試験薬を繰り返し与え、どの臓器がどの量から傷むか、回復するかを調べる中核の毒性試験。
反復配列（SINE/LINE）SINE ・ LINEゲノム中にコピー数が多い繰り返し配列。qPCRの標的にすると低濃度でも高感度に検出できる。
汎血清型リガンドbroad-spectrum ligand ・ pan-serotype ligand特定の血清型だけでなく、複数の血清型のAAVカプシドに対して結合できる幅広い特異性を持つリガンド。
比較可能性製造工程を変更した前後で、製品が同じ分子とみなせるかを高次構造などの指標で評価すること。
比較可能性（ICH Q5E）ICH Q5E ・ コンパラビリティ製造工程を変更した前後で製品が同等かを評価する考え方。ICH Q5Eが枠組みを示す。比較可能性試験コンパラビリティ ・ ICH Q5E製造プロセス変更の前後で、製品が品質・安全性・有効性の観点で同等かを示す評価。ICH Q5Eが枠組みを示す。比較可能性評価comparability assessment製造工程や試験法の変更前後で製品品質が同等であることを、規定の試験・統計的基準に基づいて確認する評価。
比較試験同一ロットの検体を移管元と移管先の両方で試験し、あらかじめ決めた許容差内かで同等性を判定する方式。
比較性コンパラビリティ製造工程の変更前後やロット間で品質特性が同等かを確認する評価。ICH Q5E等が求める。比較同等性コンパラビリティ製造の変更前後などで製品の品質が同等かを評価する枠組み。拠点間の等価性評価にも通じる。比活性specific activity製剤の単位質量または単位容量あたりの生物学的活性の高さを示す指標で、高いほど少量での効果が期待できる。
比感染力価specific infectivityゲノム力価（粒子数）に対する感染力価の比で、カプシドが物理的に存在しても機能を失っていないかを評価する指標。
比死滅速度kd単位時間あたりに死滅する細胞の割合を細胞量で規格化した速度定数で、比増殖速度と対をなす指標。比色法発色合成基質法 ・ chromogenic methodLAL反応で活性化された酵素が発色基質を切断する吸光度変化を測定し、エンドトキシンを定量する方法。比生産性qP細胞1個あたりが単位時間に産生する製品量。細胞数によらず産生能を比べるための指標。比生産速度（qP）qP細胞1個あたりの単位時間の産生速度。培養設計の良し悪しを映す指標として後半の推移を見ます。比増殖速度細胞集団が増える速さの指標。高浸透圧で大きく低下し、比生産性とトレードオフになる。比濁法タービディメトリック法 ・ turbidimetric methodLAL反応による溶液の濁度変化を光学的に測定し、エンドトキシン量を定量する方法。皮下注SC皮膚の下に注射する投与経路。一度に入れられる液量が小さく、抗体の高濃度化が求められる。非イオン性界面活性剤電荷を持たず、水になじむ部分と油になじむ部分を併せ持つ界面活性剤。
非グリコシル化重鎖NGHC糖鎖が付かなかった抗体の重鎖。糖鎖のぶん軽く、還元CE-SDSで分離して糖鎖占有率を評価する。
非ヒト霊長類NHPサルなど、ヒトに生理が近く標的交差を得やすい実験動物。費用・福祉の制約が大きい。
非遺伝毒性メカニズムnon-genotoxic mechanismDNAを直接損傷することなく細胞増殖の制御異常などを介して発がんを促す経路で、遺伝毒性試験では検出されない。
非還元糖タンパク質のアミノ基と反応しにくい糖。スクロースやトレハロースが該当し、着色や変性を招きにくい。
非結合濃度遊離濃度組織や血漿タンパク質に結合せず自由に動ける薬の濃度。実際に作用できる分に近い。
非重要工程パラメータnon-CPP幅広く動かしてもCQAがほとんど動かず、より緩い管理でよいと整理されるパラメータ。
非晶質アモルファス結晶格子を持たないエネルギーの高い状態で、溶けやすいが結晶に戻りやすい。
非晶質固体分散体ASD ・ Amorphous Solid Dispersion薬物を非晶質にしてポリマー中に分散させ、見かけの溶解度を高めた製剤。
非組込み型ベクターNon-integrating vector導入した遺伝子が宿主のゲノムに挿入されず、エピソームとして一過性に発現するタイプのベクター。
非相同末端結合NHEJ切断端を直接つなぎ直すDNA修復経路。過程でインデルが生じ、ノックアウトの基本原理になる。
非対称係数（asymmetry）asymmetry溶出ピークの左右の非対称さを表す値。充填の均一さを確認する指標として用いる。
非対称性係数Asクロマトのピークの形の歪みを見る指標。1に近いと左右対称で良好、大きいとテーリング、小さいとフロンティングを示す。
非特異結合アッセイ標的と無関係な複数の分子への結合を調べ、多反応性の抗体を選り分ける試験。
非臨床安全性評価ヒトへの初回投与前に、動物や試験管の実験で毒性や作用を調べる一連の評価のこと。
微生物限度試験microbial limit test ・ MLT非無菌製品の生菌数や特定微生物の有無を薬局方規定の方法で測定し、規格への適合を確認する試験。
微生物侵入試験菌液に検体を浸し、内部への菌の侵入を培養で確認するCCI手法。無菌性と直接関連づくが変動が大きい。
必須遺伝子生存や基本機能に不可欠な遺伝子。強く抑える介入は重い毒性を招きうるため標的として慎重に扱う。
標識率labeling efficiency ・ radiolabeling yield放射性標識工程において、使用した放射性核種のうちリガンドへの結合に成功した割合を示す製造品質指標。
標準バッテリーstandard battery遺伝毒性評価において、性質の異なる複数の試験を組み合わせ、主要な遺伝的損傷をもれなく検出できるよう設計された標準的な試験セット。標準曲線standard curve既知濃度の標準物質を段階希釈して得た濃度とシグナルの関係曲線で、未知試料の濃度を逆算するために用いる。標準品reference standard力価の基準に定めた品。検体と同じアッセイで並べて測り、相対力価の基準にする。
標準物質（リファレンススタンダード）リファレンススタンダード ・ reference standard試験結果を比較する基準となる現物。力価や純度・同一性を測るときの物差しになる。
標的アンプリコンシーケンス標的NGS候補部位をPCRで増やして深く読み、indelの割合を部位ごとに定量する検証手法。
標的エンゲージメントtarget engagement ・ 標的占有薬が狙った標的に実際どれだけ結合しているかの度合い。標的占有とも呼ばれる。
標的バリデーション選んだ標的への介入が本当に病態を動かすかを、複数の独立した証拠で確かめる作業。
標的ベーススクリーニングtarget-basedあらかじめ選んだ標的タンパク質への結合や活性変化を直接測る創薬探索。
標的介在性クリアランス（TMDD）TMDD抗体が標的に結合して複合体ごと消失するために生じる、用量応答の非線形な振る舞い。
標的介在性の消失TMDD ・ target-mediated drug disposition薬が標的に結合すること自体が薬の消失に関わり、PKとPDが一体で動く現象。抗体で重要。
標的種交差薬が実験動物の標的にも結合するかどうか。交差しないと薬理を評価できず動物種選択の関門になる。
標的選定疾患を治すために介入すべき分子や細胞（標的）を選ぶ、創薬の最初の工程。標的臓器反復投与毒性試験で、薬によって害が最初に現れると特定される臓器のこと。
標的同定target deconvolution ・ デコンボリューション表現型で得たヒットが実際に作用している分子を突き止める作業。
氷-水界面氷晶の界面ストレス凍結過程で大量に生じる氷と水の境目。タンパク質が張り付いて凝集の核になりやすい。
氷点降下溶質が溶けると液の凍る温度が下がる現象。下がり幅が溶質の総数に比例し、浸透圧の測定に使われる。
氷点降下法粒子が増えるほど液が凍りにくくなる性質を使って浸透圧を測る方法。注射剤の浸透圧試験の標準的な原理。
表現型分子が標的に結合するかなど、実際に現れる働き・性質のこと。表現型スクリーニングphenotypic標的を先に決めず、細胞や組織で望ましい変化が起きるかで化合物を選ぶ創薬探索。
表面プラズモン共鳴(SPR)センサー表面近くの屈折率変化を光で捉え、分子の結合・解離をラベルなしにリアルタイム測定する方式。
表面プラズモン共鳴（SPR）標的を固定した表面に分子を流し、結合による質量変化を光学的に、ラベルなしで検出する測定手法。
表面マーカー細胞表面に出るタンパク質などの目印。MSCではCD73・CD90・CD105の発現などで細胞を見分けます。
表面電荷密度surface charge density粒子表面の単位面積あたりに存在する電荷量を示す物理量で、荷電担体への結合強度に影響する。
病理組織学的観察histopathology組織を薄切・染色してミクロのレベルで細胞や構造の変化を顕微鏡で評価する病理学的検査手法。
品質に関する概括資料QOS ・ Quality Overall SummaryCTDのModule 2に置かれる、製造・品質（CMC）情報全体を要約した文書で、審査当局が品質パートの全体像を把握するために参照する。
品質リスクマネジメントICH Q9品質への影響度に応じて管理の強度を変える考え方。ICH Q9が基礎を示している。
品質リスクマネジメント（QRM）QRM製品や工程のリスクに応じて管理の重みを決める考え方。汚染管理戦略の土台になる。
品質協定（Quality Agreement）Quality Agreement委託者とCDMOの役割・権限・責任分界を定めた文書。逸脱や出荷可否の分担を明確にする。
品質取決めquality agreement受託製造で委託者と受託者の責任分担や、変更・逸脱の連絡方法などを文書で定めた取り決め。
品質特性（CQA）CQA製品の品質・安全性・有効性を左右する重要な特性。規格内に保つべき管理対象。
頻出ヒッター標的の種類にかかわらず、多くのアッセイで繰り返しヒットとして現れる化合物。
不可逆的凝集一度構造がほどけて絡み合い、条件を戻しても解離しなくなった凝集。
不活化ウイルスの感染性を失わせること。低pH保持や溶媒/界面活性剤処理で、エンベロープウイルスに効きやすい。
不活化曲線処理時間ごとにウイルスの感染性がどれだけ落ちるかを示す曲線。不活化が時間依存であることを確認する。
不純物・類縁物質impurities ・ related substances医薬品原薬や製剤中に含まれる、主成分以外の化学物質や主成分の分解・変換によって生じる物質の総称。不純物プロファイリングimpurity profiling医薬品中に存在するすべての不純物を網羅的に検出・同定し、その種類と量を把握してリスクを評価する一連の解析作業。不純物プロファイルimpurity profile製造プロセスに由来する類縁物質・分解物・プロセス関連不純物の種類と量を包括的に把握した品質情報の集合体。不溶性微粒子subvisible particles ・ particulate matter溶液中に浮遊するサブミクロン〜数百マイクロメートルサイズの粒子で、品質規格上の管理対象となる異物。付着菌表面をぬぐう、または押し当てて測る、器具や表面に付いた微生物。浮遊菌空気を一定量吸引して培地平板に当て、空気中の微生物数を測る指標。浮遊培養細胞を容器の壁に接着させず、培養液中に浮かせて増やす培養方式。大量培養に適する。
浮遊微粒子空気中に漂う粒子。粒径ごとに数え、清浄度グレードの維持を確認する。
負荷投与量ローディングドーズ目標の血中濃度に素早く到達させるための初回の投与量。目標濃度とVdの積で見積もる。
賦形剤有効成分以外の添加剤。鉱物由来のものは元素不純物の由来として注目される。
部分ゲノム内包カプシドpartial capsid完全長ではなく一部のゲノム断片のみを内包した中間的なウイルス粒子で、電荷特性が空と充填の間に位置する。
部分パッケージ中間体ゲノムを途中までしか積んでいないAAVカプシド。空でも実でもない中間的な粒子で、測定時にどちらへ数えるかで比率が動く。部分構造サブストラクチャ分子の一部の構造パターンで、これを手がかりに該当する化合物を検索で拾う。部分実施要因計画fractional factorial design全組み合わせの一部のみを実施することで実験数を削減しつつ、主効果と主要な交互作用を効率的に推定できる実験計画法の一種。
部分的ゲノムpartial genome ・ truncated genomeパッケージング時に全長に満たない断片がカプシドに封入されたもので、標的領域によって検出コピー数が変わる原因となる。
復帰突然変異revertant ・ 復帰コロニー一度働かなくなった遺伝子が別の変異で再び働くようになること。生じたコロニー（revertant）を数える。複製可能レンチウイルス増殖能を持つように偶発的に生じうるウイルス。製品に存在しないことの確認が最重要の安全性項目。
複製欠損型（ベクター）Replication-deficient vector ・ Replication-incompetent vectorウイルス増殖に必須の遺伝子領域を欠失させ、投与先の細胞内で自律的に複製できないよう設計されたウイルスベクター。
複製能を持つAAVreplication-competent AAV ・ rcAAV製造工程中に生じる可能性がある、宿主細胞内で自律的に増殖できる能力を持つ組換えAAVの不純物。物質移動膜際の濃い層を掃き流す力の源。抗体の拡散のしやすさに比例し、高粘度では低下して壁が厚くなる。物質収支工程に入る量と出る量を流量から積算して収支を合わせる計算で、収量把握やトレーサビリティの基盤になる。
物質収支（マスバランス）主成分の減少量と生成した分解物の増加量が釣り合うかの確認。大きくずれると未検出の分解物を疑う。
物理力価粒子が物理的にいくつあるかを測った力価。感染性の有無は問わず、p24やベクターRNAの量から求める。
物理力価（物理的粒子数）Physical particle titer ・ VP ・ vp/mL吸光度測定やqPCRなどで求めた液中の総ウイルス粒子数で、感染性の有無を問わずに粒子の絶対量を表す指標。
分化誘導幹細胞を、発生過程を模した因子の切り替えによって神経・心筋など目的の細胞へ段階的に方向づける操作。
分画超遠心differential ultracentrifugation遠心力を段階的に上げて粒子を大きい順に沈め、最後に高速でEVを沈降させる古典的な精製法。
分画分子量MWCO膜がふるい分ける境目となる分子サイズ。約150kDaの抗体では30kDaが定番で、目的物を留め小分子を通す。
分子ドッキングmolecular docking候補分子を標的の結合ポケットに配置し、はまり具合を点数化して結合しやすさを見積もる計算手法。
分子間相互作用intermolecular interactionタンパク質分子どうしの間に働く静電気的引力・疎水性相互作用などの力の総称。
分子動力学シミュレーション原子間の力に基づき分子の動きを時間追跡する計算。結合自由エネルギーの算出などに使う。
分子不均一性糖鎖や末端アミノ酸、酸化・脱アミド化の程度が分子ごとにばらつく、抗体という製品の性質。
分子量カットオフMWCO膜が約90%保持できる溶質の分子量の目安。目的分子の1/3〜1/6程度を選ぶのが定石とされる。
分子量カットオフ（MWCO）MWCO限外ろ過膜が保持できる分子の大きさの目安。これより小さい成分は膜を透過させる。
分時換気量minute ventilation1分間に肺を通過する空気の総量で、呼吸数と一回換気量の積として求められ、呼吸機能の重要な指標となる。
分取HPLCpreparative HPLC ・ 高速液体クロマトグラフィー高速液体クロマトグラフィーを大流量・大カラムスケールで運用し、目的ペプチドを不純物から分離・回収する精製技術。
分取逆相HPLC疎水性の差を利用して粗ペプチドから全長・正配列の目的物を分け取る精製手法。
分析法の移管技術移管ある試験室の分析手順を、別の試験室でも同じ結果が出せることをデータで確かめて引き継ぐ作業。分析法バリデーションanalytical method validation試験・分析方法が目的とする測定を正確・精密・再現性よく実施できることを科学的に確認するプロセス。分泌生産分泌発現目的タンパク質を細胞外（培地中）に出させて作る方式。培地が単純だと精製の初期工程を簡素化しやすい。分泌発現シグナルペプチドを目印に、目的タンパク質を細胞質の外へ輸送する発現戦略。分布容積薬が体内でどれだけ広い範囲に分布しているかを表す見かけの容積。抗体は小さく血漿周辺にとどまる。分離度resolution ・ Rsクロマトグラフィーにおいて、隣り合う二つのピークが互いにどれだけ明確に分かれているかを示す無次元数値。
粉末X線回折（XRD）XRD結晶によるX線の回折パターンから結晶構造を調べる手法。結晶形・多形の同定に用いる。
併行試験同一検体を両拠点で測り、結果が一致することを統計的に確認する分析法移管の方法。
平滑末端切断後にどちらの鎖も飛び出していない末端の形。
平均光効果MPE ・ Mean Photo Effect光あり・なしの用量反応曲線全体の差を一つの値にまとめた光毒性の指標。
平行性標準品と検体の用量反応曲線が相似であること。相対力価を一つの数値で表す前提になる。
平行線検定対数用量で応答が直線になる範囲を使い、標準品と検体の二直線の水平方向のずれから力価比を求める方法。
平衡化目的物が結合しやすいpH・塩濃度のバッファーでカラム内を整える、ロード前の準備工程。平衡解離定数KD ・ ka ・ kd抗体と抗原などの結合の強さ（親和性）を表す指標。解離速度定数kdを会合速度定数kaで割った値（kd/ka）で、小さいほど親和性が高い。
平衡透析equilibrium dialysis半透膜で血漿と緩衝液を仕切り、遊離型だけが通れる条件で平衡させfuを求める測定法。
平衡溶解度その物質が本来溶けきれる上限の濃度。
平板法plate incorporation化合物を最初から寒天に一緒に混ぜて培養するAmes試験の実施法。
並列バイオリアクターParallel Bioreactor複数の培養容器を同時・独立して稼働させ、異なる条件を一度の実験で同時に検討できる培養装置システム。
閉環状DNAcovalently closed circular DNA ・ cccDNAニックや切断のない共有結合による閉じた環状DNA分子で、スーパーコイルや弛緩型を含む。
閉端直鎖状DNAclosed-ended linear DNA ・ LCC DNA両端が共有結合で閉じた直鎖状の二本鎖DNA。分解酵素に強く、細菌バックボーンを含まないのが利点。米国薬局方USP ・ United States Pharmacopeia米国で医薬品・原料・試験法の公式基準を定める公定書で、製薬用水に関する規格も収載されている。変異原性化合物が遺伝子に突然変異を起こす性質。発がんにつながりうるため非臨床で早期に評価する。変異原性不純物DNAを傷つけうる有機不純物。元素不純物とは別枠で管理される。変更管理工程・設備・手順などの変更を評価・承認し、品質への影響とともに記録する仕組み。
変更管理（チェンジコントロール）チェンジコントロール工程や材料の変更が品質に及ぼす影響を評価し、記録・承認して管理する仕組み。
変性（unfolding）unfolding熱やpH・界面などのストレスでタンパク質の折りたたみがほどけ、高次構造が崩れること。
保護基protecting group化学合成中に反応させたくない官能基を一時的にマスクする化学基で、目的の反応後に除去されてもとの官能基が露出する。保持液リテンテートTFFで膜を通らず上流側に残り循環する液。目的タンパク質を含み、濃縮やバッファ交換の対象になる。
捕捉・研磨工程capture and polishing stepsバイオ医薬品精製において、大量の不純物を粗く除く捕捉工程と、残存微量不純物を精密に除去する研磨工程を組み合わせた多段精製の考え方。
捕捉工程キャプチャ培養液から目的の抗体だけを大きく濃縮・精製する工程。抗体医薬ではプロテインAが担う。歩留まりyield製造工程で投入した原料や中間体に対し、最終的に規格に合った製品として回収できた割合を指し、低いほどコスト増につながる。
補足試験supplemental studyコアバッテリーが対象とする三系以外の器官系（腎・泌尿器・自律神経・消化器・内分泌など）への影響を、懸念に応じて選択的に評価する試験。
補体C1qC1q補体反応の引き金となるタンパク質。標的上に密に並んだ抗体Fcに結合してCDCのカスケードを開始する。補体依存性細胞傷害（CDC）CDC抗体が補体を活性化して標的細胞を破壊するエフェクター機能。
報告閾値reporting threshold医薬品の不純物管理において、その量を超えた場合に不純物として報告（記載）が求められる濃度の基準値であり、同定（構造決定）閾値とは区別される。
放射化学的純度radiochemical purity ・ RCP放射性医薬品中の全放射能に占める目的化学形態の放射能の割合で、製品の品質管理における重要な指標。
放射性リガンド療法RLT ・ Radioligand Therapy治療用放射性核種を結合させたリガンドをがん細胞の標的受容体に届け、放射線でがん細胞を内側から破壊する核医学治療法。
放射性医薬品ラジオ医薬 ・ radiopharmaceutical ・ 放射性薬剤放射性核種を含み、診断や治療に用いる医薬品の総称。半減期の短いものが多く、製造から投与までの時間管理が重要になる。
放射性核種radionuclide原子核が不安定で放射線（アルファ線・ベータ線・ガンマ線など）を放出しながら崩壊する核種の総称。
放射性標識radiolabelingリガンドなどの分子に放射性核種を化学的に結合させる操作で、診断薬や治療薬の製造における核心工程。
放射標識放射性同位体で分子を標識し、組織ごとの総量をカウントして分布を測る手法。
放出N型糖鎖プロファイリングタンパク質から糖鎖を切り離して蛍光標識し、液体クロマトや電気泳動で分けて全体分布を比べる分析。
方法適合性試験method suitability製品中の残留抗菌成分が微生物の検出を妨げないことを事前に確かめる試験。
傍細胞経路細胞の間の隙間を通って分子が組織へ移動する経路。脳血管では密着結合で塞がれる。
翻訳後修飾タンパク質が作られた後に受ける糖鎖付加や酸化などの修飾。抗体の品質特性の比較で確認する対象になる。翻訳効率translation efficiencymRNAがリボソームによりタンパク質に翻訳される際の効率を示す指標。
膜ベシクル目的トランスポーターを含む細胞膜を小胞にした試験系。ATP駆動排出型の基質・阻害評価に向く。
膜間差圧TMP膜の両側の圧力差で、目詰まりが進むと上昇し膜の通りやすさの指標になる。
膜間差圧（TMP）TMP膜をはさんだ供給側と透過側の圧力差。UF/DF（TFF）の運転を左右する主要パラメータ。
膜侵襲複合体MAC補体カスケードの終盤にC5b〜C9で形成され、標的細胞膜に孔を開けて破壊する複合体。膜透過性Papp化合物が細胞膜を透過する速さの指標。経口薬の吸収性の評価に使われる。末梢血単核球PBMC血液中のリンパ球や単球など、単一の核を持つ細胞の画分のこと。
未成熟樹状細胞immature DC抗原の取り込み能が高くT細胞刺激能はまだ低い段階の樹状細胞。抗原を覚えさせるのに適する。
未分化維持iPS細胞を多能性マーカーの発現を保ったまま、ゲノムを安定に保って増やす培養工程。後工程すべての土台。
未変化体代謝されず元の構造のままの薬。バイオアベイラビリティはこれが全身に届いた割合を数える。
密度勾配ショ糖やイオジキサノールで密度差の層を作り、粒子と夾雑物を密度で分けて純度を上げる遠心分離法。密度勾配超遠心密度の坂を作った溶液を超遠心し、各粒子を自らの密度と釣り合う位置に沈めて分ける手法。分離能は高いが量産に向きにくい。
密度勾配分離density gradient separation比重の異なる液体を層状に重ねた中に細胞を遠心し、密度の違いによって目的細胞画分を分離する手法。
無菌試験製品や細胞に細菌・真菌の汚染がないかを確認する試験。薬局方に準拠して行う。無菌充填除菌ろ過した薬液を無菌の環境で容器に充填し、無菌のまま封をする工程。最終滅菌できない製品で用いる。無菌接続aseptic connection ・ sterile connectionチューブや容器を無菌状態を保ちながら接続する操作で、専用の溶着装置などを用いて行う。無菌操作aseptic processing外部から微生物を入れずに工程を進める操作。最終滅菌できない細胞治療では全工程で無菌性を維持する。無菌操作法最終容器に詰めた後に加熱滅菌しない無菌製造の方式。工程で汚染を持ち込まない設計に依存する。無血清培地serum-free medium血清を加えずに調製された培地で、血清の代わりに精製タンパク質や成長因子などの個別成分を補った設計のもの。無血清培養血清を加えない培地での培養。原材料の変動や下流工程の負荷を抑えられ、商用規模で主流になる。無細胞cell-free生きた細胞を使わず、試験管内の酵素反応だけで目的物を合成・増幅する方式。滅菌保証水準SAL滅菌品で、製品1個あたりに微生物が生き残る確率を表す指標。最終滅菌品は10⁻⁶を目安とする。
免疫ライブラリ特定の抗原で免疫した個体から作る、その抗原に反応する配列に富む抗体集団。
免疫回避immune evasion中和抗体などの宿主免疫系による認識・排除を逃れるようウイルスや製剤を設計・改変すること。免疫寛容免疫系が特定の抗原に反応しない状態。自己抗原に近い標的では動物から抗体が取りにくくなる。免疫原性immunogenicity薬そのものが患者の免疫応答を誘発しやすい性質。凝集体や不純物、投与経路、患者背景などが要因になる。免疫原性不純物immunogenic impurity製造工程で混入し、投与時に宿主の免疫系を意図せず活性化させて炎症や副反応を引き起こしうる不純物の総称。
免疫染色IHC抗体を用いて、組織のどこに目的のタンパク質があるかを色素で染め出して調べる手法。
免疫増強immunoenhancement医薬品などにより免疫系の働きが意図せず亢進すること。過敏症・自己免疫・炎症など有害反応につながりうる、免疫毒性の一区分。
免疫調節能免疫細胞の働きを抑えたり調整したりする性質。MSCの作用機序の中心とされる機能の一つです。
免疫毒性immunotoxicity薬剤が意図せず免疫系の機能を抑制または過剰に活性化させる、臓器毒性とは区別される有害作用のこと。
免疫抑制immunosuppression薬剤や疾患などによって免疫系の応答能力が低下し、感染症やがんへの抵抗力が弱まった状態。面積百分率area percentクロマトグラムの全ピーク面積の合計に対する各ピーク面積の割合で不純物量を相対的に示す指標で、項目10（ピーク面積百分率）と実質的に同義であり、重複した定義である。
盲検化ブラインド化 ・ blinding治験において被験者や評価者が実薬とプラセボ（対照薬）のどちらを投与されているか分からないようにする手法。
網膜色素上皮RPE網膜の外側にある色素を持つ上皮細胞。iPS細胞からの分化誘導で作られ、再生医療での臨床応用が進む系統。
目視限度visually clean表面が目で見て汚れなしなら一定の残留濃度を下回るという経験則にもとづく基準。単独では数値限度の代わりにならない。
目的物関連不純物product-related impurity製造工程で生じる、目的タンパク質と構造的に類似しているが活性や安全性が異なる変異体・断片・凝集体などの不純物。
目的物質由来不純物抗体そのものが変化してできる不純物。凝集体・断片・脱アミド体・電荷異性体などを指す。
門脈portal vein消化管で吸収された物質を含む血液を肝臓へ運ぶ血管で、経口薬が全身循環に入る前に必ず通る経路。
役割ベースアクセス制御RBAC職務ごとに操作権限を分けて「誰が何をできるか」を制御する仕組み。測定者と承認者を分離する。
薬局方pharmacopoeia国または地域の公的機関が定める医薬品の規格・試験法・品質基準を収載した公定書。薬効（PD）PD薬が体に及ぼす作用の強さや時間推移を扱う考え方。薬物動態（PK）と対にして評価される。薬効評価efficacy薬が本当に効くかを臨床の前に確かめる非臨床の有効性評価。細胞から動物まで段階的に行う。薬物トランスポータートランスポーター細胞膜にあり薬を細胞外へ汲み出したり内へ引き込んだりして、体内濃度を左右するタンパク質。薬物間相互作用DDI ・ Drug-Drug Interaction併用薬が代謝酵素を阻害・誘導し合い、血中濃度が変動する現象。fmはこのリスク評価の土台になる。薬物動態PK投与した薬が体内で吸収・分布・代謝・排泄されていく挙動。ADCではDARが大きく影響する。
薬物動態（PK）PK投与した薬が体内でどう吸収・分布・代謝・排泄されるか、その濃度推移を扱う考え方。
薬物比（DAR）ADCで抗体1分子あたりに結合した薬物の数。届くペイロード量と効果・毒性の釣り合いを左右する。
薬理学的に関連する種pharmacologically relevant speciesヒトと同じ標的に同じように結合・作用する動物種で、抗体の毒性試験ではこれを選ぶ。
薬力学PD ・ pharmacodynamics薬が体内で標的に作用して起こす変化を扱う分野。作用が起きているかをPDマーカーで測る。
輸送バリデーション最悪条件を模したチャレンジ試験で、輸送容器が温度を保ち製品品質が規格内に収まることを事前確認すること。
優先的排除preferential exclusion糖などがタンパク質表面から排除され、折りたたまれた構造が安定化されると説明される機構。
有機不純物organic impurities医薬品中に含まれる炭素を骨格とする不純物で、合成副生成物・中間体残留物・分解物などが該当する。有効期間医薬品が規定の品質を保てると保証される期間。安定性データの経時変化から設定する。誘導系テトラサイクリンやクメートなどで、必要なときだけ遺伝子発現をオンにする仕組み。毒性のある因子の制御に使う。誘導剤inducer核内受容体などを介してトランスポーターや酵素の発現量そのものを増やす薬。効果が薄れる方向に働く。
遊離Cmax血中の最高濃度のうち、タンパクに結合せず自由に働ける分。総Cmaxに非結合率を掛けて求める。
遊離型分率fu ・ fraction unbound血漿中の全薬物のうち、どこにも結合せず遊離している割合。遊離脂肪酸FFAエステル結合が切れて生じる脂肪酸で、溶けきれないと粒子化の原因になる。
遊離薬物仮説free drug hypothesis結合していない遊離型の薬だけが組織へ移り作用や消失を担う、という考え方。
融解温度Tm熱で抗体の立体構造がほどける転移の中点にあたる温度。高いほど保存中や製造中の熱ストレスで構造が崩れにくい。
融解温度（Tm）Tm加熱でタンパク質の折りたたみがほどける温度の目安。構造安定性の指標に使う。
融解温度TmTmタンパク質の立体構造がほどける温度。高いほど熱的に安定で、処方の比較指標になる。
幼若動物毒性試験JAS ・ Juvenile Animal Studyまだ成長途中の若い動物に薬を投与し、発達中の臓器への影響を調べる非臨床試験。小児開発の懸念を確かめる。
容器・栓の完全性CCI ・ Container Closure Integrityバイアルやシリンジなど一次包装が無菌と気密を保っている状態・品質特性。無菌性を有効期間中に維持する。容器施栓系製剤を収める容器と栓・キャップの組み合わせ。密封の完全性は製剤でのみ評価できる。容器施栓系の完全性（CCI）CCI容器と栓の密封性が保たれ、輸送・保管中に無菌性や品質が守られているかを示す性質。
容器施栓系完全性試験CCIT ・ Container Closure Integrity Testバイアルや注射筒などの容器と栓の密封性を確認し、無菌性や品質保持を保証するための試験。
溶質効果溶液効果冷却が遅すぎて細胞外で先に氷ができ、残った溶液の塩などの濃度が上がって細胞が長くさらされる傷害。
溶出物（Leachables）Leachables実際の使用・保管条件で、工程液や製品に現実に移ってきた成分。抽出物のうち現実化した部分。溶存酸素DO培養液に溶けている酸素の濃度。細胞の呼吸を支えるため一定に保つ制御対象。
溶存酸素（DO）DO培養液などに溶け込んでいる酸素の量。細胞培養では制御対象となる重要なパラメータ。
溶媒/界面活性剤処理S/D treatment ・ solvent/detergent treatment有機溶媒と界面活性剤を組み合わせてエンベロープウイルスの脂質膜を溶解・破壊するウイルス不活化法。
用量依存性化合物の量を増やすほど反応も増える関係。Ames試験では陽性と判定する根拠の一つになる。
用量反応曲線濃度を振ったときの応答の変化を表す曲線で、ここからIC50やEC50を導く。
用量反応性投与量が増えるほど反応や影響が大きくなる関係。遺伝毒性などの判定で陽性を裏づける要素になる。
陽イオン交換Cation Exchange負に帯電した担体に正電荷のタンパク質を静電的に吸着させて分離する手法。抗体のポリッシングに広く使う。
陽イオン交換（CEX）分子の電荷の違いで分離するクロマトグラフィー。抗体の電荷異性体や残存DNAの除去に使う。
陽イオン交換クロマトグラフィー陽イオン交換負電荷の樹脂に正電荷の分子を結合させて分ける分離法。凝集体除去に向く。
陽イオン交換クロマトグラフィー（CEX）陽イオン交換負電荷のリガンドで正電荷を帯びた分子を静電的に結合させて分離する方式。凝集体や残存不純物の除去に使う。
陽性選択／陰性選択positive selection ・ negative selection目的細胞を直接捕捉して回収する陽性選択と、不要な細胞を除去して目的細胞を残す陰性選択の二種類の細胞選別戦略。
翼端速度撹拌翼の先端の周速。翼まわりの最大せん断の目安で、細胞損傷を避ける上限管理に使う。
落下菌開放平板に自然沈降した微生物を測る環境モニタリングの指標。
理論段数Nクロマトカラムがどれだけ鋭いピークを保てるかを表す指標で、値Nが大きいほど分離能が高い床を意味する。立体障害分子が近接して結合したとき、かさばりによって互いの結合を妨げ合う現象。競合として現れる。流加培養培養の途中で栄養（フィード）を追加しながら細胞を高密度まで育てる培養方式。流体力学的半径溶液中で粒子が動くときの見かけの半径。DLSで求める粒子サイズの指標。粒子/感染性比粒子／感染単位比 ・ P/I比物理粒子数を感染力価で割った比。大半の粒子が感染に寄与しないレンチウイルスでは100〜1,000程度になる。
粒子感染性比vg/IU比 ・ particle-to-infectivity ratioゲノム力価を感染力価で割った比で、内包粒子のうち実際に感染能を示す粒子の割合を表す製品品質の指標。
粒子対感染性比vg/IU物理的なゲノム力価と感染価の比。粒子があっても感染できないものの割合を映し、製品の質の指標になる。
両親媒性水と油の両方になじむ性質で、界面に自発的に並ぶもとになる。類縁物質試験related substances test医薬品原薬や製剤中に含まれる不純物・分解物・合成副産物などの類縁化合物を検出・定量する試験。連続キャプチャ（PCC/MCC）連続キャプチャー複数の小型カラムを切り替えながら樹脂を破過近くまで使い切る、連続運転式の捕捉方式。
連続フロー溶解流路内で各液を連続的に合流・滞留させ、均一に菌体を溶解する方式。
連続細胞株無限に増殖できる不死化した細胞株。ゲノムにオンコジーンを含み、残存DNA管理の対象になる。連続生産連続・コネクテッド生産 ・ コンティニュアス・マニュファクチャリング培養から精製までを区切らず流れとしてつなぐ生産方式。ICH Q13が承認の道筋を示す。
連続添加フィードをポンプで少しずつ流し続ける方式。浸透圧や栄養濃度の振れ幅を小さく抑えられる。
漏出Protein Aキャプチャー樹脂のリガンドが微量に外れ、溶出液に混じったもの。
六量体ヘキサマー ・ hexamerインスリンが亜鉛イオンを介して6分子集合した会合体で、製剤中や貯蔵時に分子を安定に保つ形態。剪断応力せん断応力撹拌や通気による液体の流れが細胞に与える力。強すぎると細胞を傷めるため培養で管理されます。
胚胎児発生（EFD）EFD ・ Embryo-Fetal Development器官形成期を含む妊娠期に母動物へ投与し、胎児の外表・内臓・骨格の異常を調べるDARTの中心試験。
臍帯血cord blood分娩時に採取され凍結保存される造血幹細胞源。1単位あたりの細胞数が少ないという制約がある。α-factorPichiaなどで目的タンパク質を培地へ分泌させるために付ける、分泌シグナル配列の代表例。α-Galガラクトース-α1,3-ガラクトース。マウス系細胞で問題になる免疫原性の糖構造で、CHOは作りにくい。
α1酸性糖タンパクAAG ・ α1-acid glycoprotein量は少ないが親和性が高く、塩基性の薬を選択的に結合する血漿タンパク。
αヘリックス主鎖がらせん状に巻いた二次構造。遠紫外CDでは208nmと222nm付近に負のピークを示す。
α因子α-mating factor ・ α接合因子 ・ α-factor出芽酵母のα接合因子に由来する、酵母の分泌発現で定番のプレプロ型リーダー。
βシート主鎖が伸びて並んだ二次構造。抗体はこれに富む免疫グロブリンフォールドを骨格に持つ。
γ-グルタミン酸γ-Glu ・ gamma-glutamic acidグルタミン酸のγ位カルボキシル基を介して結合するアミノ酸で、リピデーションのスペーサー構成要素として用いられる。
γレトロウイルスガンマレトロウイルス分裂中の細胞にのみ遺伝子を組み込めるレトロウイルスベクター。安定産生株を作りやすい。

用語は解説ページ・分析項目・製品ガイドに紐づいています。工程の全体像は工程マップ、 計算は計算ツールから。