用語集
「AAV（アデノ随伴ウイルス）」とは？
別名・英語表記：AAV
遺伝子治療で広く使うウイルスベクター。宿主ゲノムに組み込まれにくく、導入遺伝子を長く発現しうる。
別名・英語表記：AAV
遺伝子治療で広く使うウイルスベクター。宿主ゲノムに組み込まれにくく、導入遺伝子を長く発現しうる。
AAVは遺伝子治療で広く使われるウイルスベクターで、宿主ゲノムへの組み込みが起きにくく導入遺伝子を長期発現できる一方、製造・品質管理・投与後の免疫応答という複数の局面でそれぞれ固有の課題を抱えています。とりわけ「一度きりの投与」という制約を生む既存免疫の問題と、製造細胞由来の残留DNA評価の難しさが、実務上の重要テーマになっています。
AAVベクターは野生型AAVを改変してつくられるため、ウイルス本来の感染歴によって生じた抗体が投与されたベクターを中和してしまうことがあります。さらに、各血清型はカプシドの一次配列に一定の相同性を共有しており、あるカプシドへの抗体が配列の近い別の血清型のカプシドも中和してしまう交差反応が起こりえます。この既存免疫による捕捉リスクが、AAV遺伝子治療における「一度きりの投与（one-shot）」という制約の中核をなしており、効率よく細胞へ遺伝子を運べるという利点と、表裏一体の関係にあります。
AAVの力価はゲノム力価・感染力価・発現ベースのpotencyという、性質の異なる複数の指標で構成されています。感染力価の測定では、AAVへの許容性が高い細胞株に検体を段階希釈して感染させ、しばしばヘルパー機能をもつウイルスを共存させてAAVゲノムの複製を促し、複製されたゲノム量や感染陽性ウェルの割合からTCID50の考え方で算出します。感染力価と総ゲノム力価の比（vg/IU）を見ることで、粒子数のうち実際に感染能をもつ割合が把握でき、製造ロットの機能的な品質を評価するうえで重要な情報になります。
AAVの製造細胞として広く使われるHEK293は、アデノウイルスの形質転換遺伝子を組み込んで樹立された不死化ヒト細胞であり、この細胞由来の残留DNAの安全性評価は抗体医薬に使われるCHO細胞由来DNAとは異なる重みをもちます。残留DNAの管理は「量」と「サイズ」という二つの軸で行われ、qPCRやddPCRによる測定、ヌクレアーゼ処理やクロマトグラフィーによる除去が実務上の主要な対応手段となります。また製造にはトランスフェクション用プラスミドDNA（pDNA）の調達グレード選定も不可欠で、上流の原材料選択から品質管理設計は始まっています。
この定義はProglenth編集部が一般的・基礎的な内容として整理したものです。実際の管理基準・要件は製品・企業・各極の規制により異なります。 正確な運用は各極の薬局方・ガイドライン（ICH／GMP等）やメーカーの一次情報をご確認ください。