用語集
「代替指標」とは？
別名・英語表記：サロゲートマーカー
機能そのものではなく、機能と強く相関する速い指標を効力の代理に使うもの。相関の立証が前提になる。
別名・英語表記：サロゲートマーカー
機能そのものではなく、機能と強く相関する速い指標を効力の代理に使うもの。相関の立証が前提になる。
代替指標（サロゲートマーカー）とは、効力を直接測る代わりに、効力と強く相関することを実データで立証した別の指標を用いるアプローチです。「切り替えれば楽になる」と思われがちですが、相関の立証という工程が加わるため、むしろ立証の負荷は増えます。
代替指標はそれ自体が効力であるわけではありません。だからこそ、まず機能を直接測るレファレンスとなる強い効力試験と代替指標を並行して走らせ、効力が高い試料では代替指標も高い、効力が低ければ代替指標も低い、という関係を実データで確認する必要があります。この相関が確認できて初めて、日常試験では速い代替指標に置き換えてよいという論理が立ちます。つまり代替指標は「近道」ではなく、「橋を架けたうえで通る速い道」であり、橋渡しの立証というプロセスを省くことはできません。
代替指標が実務で重要になる場面の一つが出荷試験の設計です。たとえば細胞治療においては、患者自身の腫瘍細胞が限られており標準化された標的も使いにくいため、抗原刺激に対するインターフェロンγなどのサイトカイン産生や活性化マーカーの発現といった代替指標で機能を裏づける設計がとられます。また高濃度製剤の粘度のように早期段階では十分な量が得られない場合も、代替指標で先読みする工夫がなされます。「速い代替指標と橋渡しの立証」をセットで設計することは、机上論ではなく死活問題とされています。
この定義はProglenth編集部が一般的・基礎的な内容として整理したものです。実際の管理基準・要件は製品・企業・各極の規制により異なります。 正確な運用は各極の薬局方・ガイドライン（ICH／GMP等）やメーカーの一次情報をご確認ください。