用語集
「モノクローナリティ」とは？
別名・英語表記：クローナリティ ／ 単クローン性
産生細胞株が単一の細胞に由来していること。単クローン性。
別名・英語表記：クローナリティ ／ 単クローン性
産生細胞株が単一の細胞に由来していること。単クローン性。
モノクローナリティとは、産生細胞株がただ一つの細胞に由来していることを指します。遺伝子治療の文脈では、細胞株の均一性を保証するだけでなく、ベクターが挿入された後にどのクローンが増えているかを追う「クローナリティ評価」とも密接に結びつき、安全性評価の中心的な概念になっています。
挿入部位解析が「ベクターがゲノムのどこに入ったか」を明らかにするのに対し、クローナリティ評価は「どのクローンがどれだけ増えているか」という動態を追います。特定の挿入部位近傍への集積や、経時的なクローン優占の傾向、造腫瘍性を示唆する所見の有無を確認するうえで、この二つの問いはセットで扱われます。挿入部位解析とクローナリティ評価は、非臨床から長期フォローアップまで貫く安全性評価の中心軸と位置づけられています。
ベクターコピー数（VCN）が「入口で総量を抑える指標」であるのに対し、挿入部位解析とクローナリティは「入った後を追う指標」として役割分担されます。実務ではこの二つを組み合わせて評価することで、重層的な遺伝毒性管理が成り立っています。長期フォローアップにおいても、クローナリティの経時解析を組み込み、クローン優占の兆候を早期に検出できる体制を開発の初期段階から設計しておくことが重要とされています。
撮像に頼らない限界希釈やフローサイトメトリーによる確認であっても、マイクロプレート単位の撮像といった直接的な視覚的裏づけを添えることで、モノクローナリティの確からしさを補強できるという見方が業界では主流になっています。定量面では、シアリング・サイト（断片化で生じる末端の位置）をクローンを区別する目印として利用することで、クローナリティの定量に直接つなげる手法も用いられています。
この定義はProglenth編集部が一般的・基礎的な内容として整理したものです。実際の管理基準・要件は製品・企業・各極の規制により異なります。 正確な運用は各極の薬局方・ガイドライン（ICH／GMP等）やメーカーの一次情報をご確認ください。