体外でT細胞を遺伝子改変する従来のCAR-T細胞療法に対し、患者の体内に直接ベクターを投与してT細胞を改変する「in vivo CAR-T」という新たなアプローチが注目を集めている。GENの論考は、このモダリティが急速に前進する一方で、製造面・規制面の両方で新たな課題が積み重なっていると指摘する。
in vivo CAR-Tが突きつける製造の問いかけ
in vivo CAR-Tでは、CAR遺伝子を搭載したウイルスベクター（主にレンチウイルスやAAV）またはLNPを患者に直接投与し、体内でT細胞を形質転換する。このアプローチは、患者ごとに細胞採取・培養・品質検査を必要とする従来のex vivo製造の複雑さとコスト課題を回避できる可能性を持つ。一方で、投与するベクターには高純度・高力価が求められ、大量生産技術の確立が不可欠となる。ベクター製造の生産性向上と品質の一貫性確保は、in vivo CAR-T商業化への最大の技術的関門の一つだ。
規制上の位置づけと製造基準への影響
規制当局はin vivo CAR-Tを遺伝子治療として位置づけており、患者体内での遺伝子組み換えT細胞のオフターゲット効果など、従来のCAR-T療法にはない安全性上のリスクを管理することを製造企業に求めている。これは、ベクターの組成・純度・安定性に関するより厳格な品質管理試験と、製造プロセスのロバスト性証明を意味する。製造企業は、こうした規制要件の高まりに対応しながら、スケーラブルで経済的な製造プラットフォームの構築を同時に進めるという二重の課題に直面している。in vivo CAR-T分野は研究開発の勢いを増しているが、製造インフラの整備が商業化の速度を左右する局面に入りつつある。
※ 本ページは公開情報（Genetic Engineering and Biotechnology News報道）をもとにしたProglenth編集部による整理です。詳細・数値は一次情報もあわせてご確認ください。