in vivo CAR-Tは、CAR遺伝子を運ぶウイルスや脂質ナノ粒子（LNP）を患者に直接投与し、体内でT細胞を改変する新しい種類の治療である。Genetic Engineering & Biotechnology News（GEN）は2026年7月、CellxのMo Heidaran氏（元FDA CBER）のコメントを軸に、この分野が製造側に突きつける課題を伝えた。
Heidaran氏によれば、米国ではin vivo CAR-Tは細胞療法ではなく遺伝子治療製品として規制されます。細胞療法か遺伝子治療かは、患者に投与されるものが何かで決まります。既存のCAR-Tは患者自身の細胞を体外で改変して戻しますが、in vivo CAR-Tが投与するのは、遺伝子を運ぶウイルスやLNPだからです。
1バイアルで多くの患者を治療する可能性
Heidaran氏が機会として挙げるのは、ウイルスやLNPの1バイアルで多数の患者を治療できるかもしれない点です。患者ごとに作る細胞・遺伝子治療を、医薬品に近い作り方へ変えられるという見方です。一方で、10人分を作る設備や工程と、数千人分を作るものは別物で、規模の拡大は製造側の課題だと同氏は語っています。
承認済みのex vivo CAR-Tとの比較
同じ適応症には、すでに承認されたex vivo CAR-Tがあります。そのためFDAは、いずれ新しい療法との優劣をどう判断するかを決める必要があるといいます。直接比較試験にするのか、外部対照（同じ試験の中に対照群を置かず、過去の試験や診療のデータを比較の相手にする方法）を使うのかが論点です。
この整理は、記事の冒頭部分から確認できた範囲です。規制当局が製造品質や安全性の基準を具体的にどう求めるかは、確認できていません。
※ 本ページは公開情報（GENの報道。記事の冒頭部分の範囲）をもとにしたProglenth編集部による整理です。記事全体の論旨は原文でご確認ください。