国内バイオベンチャーのシンプロジェンは2026年7月、遺伝子治療薬製造向けに、AAVベクターの原料である3種類のプラスミドを1本の長鎖DNAにまとめたオールインワン型プラスミドを開発したと発表した。同社によれば、これを用いることで製造コストを従来比で約7割削減できる。
トリプルトランスフェクションのプラスミドを単一化
AAVの製造では、治療遺伝子を載せたプラスミド、複製とカプシドの遺伝子を供給するプラスミド、アデノウイルス由来のヘルパー因子を供給するプラスミドの3種類を宿主細胞に同時に一過性導入するトリプルトランスフェクションが一般的だ。それぞれをGMP基準で個別に製造・管理するにはコストと時間がかかる。
シンプロジェンのオールインワン型プラスミドは、これらの機能を単一のプラスミドに統合する。同社は、プラスミドを1種に絞ることで原材料調達、品質管理、トランスフェクションの工程が簡素になり、コストを下げられるとしている。
実務の確認ポイント従来法と同等のAAV産生量、採用時の留意点
同社は、従来のトリプルトランスフェクション法と同等量のAAVベクターを産生できたとしている。採用を検討する場合は、産生量の比較条件や、完全粒子比率などの品質特性のデータを、一次情報で確かめることになる。
※ 本ページは公開情報（日経バイオテクONLINE報道）をもとにしたProglenth編集部による整理です。詳細・数値は一次情報もあわせてご確認ください。