遺伝子治療の製造コスト低減を狙う英国企業Touchlightが、そのdbDNA（doggybone DNA）プラットフォームの経済的優位性でDeloitteから評価・表彰を受けたと報じられた。TipRanksがこれを取り上げ、合成DNAプラットフォームが遺伝子治療の製造基盤として注目される背景を伝えている。
dbDNAとは何か、なぜコスト面で有利なのか
従来、遺伝子治療に使われるプラスミドDNAは大腸菌などの細菌を用いた発酵プロセスで製造される。この方法は抗生物質耐性遺伝子の導入や内毒素（エンドトキシン）の除去工程が必要で、製造の複雑さがコストを押し上げる要因となっていた。Touchlightが開発したdbDNAは、ファージ由来の酵素反応だけを使って試験管内（in vitro）で合成する閉鎖型の直鎖状DNA分子で、細菌を一切使わない。これにより内毒素リスクがなく、スケールアップが比較的容易とされる。AAVベクターやmRNA製造のテンプレートとしての活用が期待されている。
遺伝子治療製造における意味
AAV遺伝子治療はその製造コストの高さが商業展開の障壁とされており、1回の治療で数千万円を超えるケースも珍しくない。製造コストを下げるためには、上流工程であるDNA供給の効率化が不可欠だ。dbDNAのような代替プラットフォームがコスト競争力を持つことが実証されれば、遺伝子治療の価格低減と患者アクセス向上につながる。今回のDeloitteによる評価は、業界での認知を高めるうえで後押しになる。製造現場への本格実装に向けた検証がさらに進むか注目される。
※ 本ページは公開情報（TipRanks報道）をもとにしたProglenth編集部による整理です。詳細・数値は一次情報もあわせてご確認ください。