英国のEpilepsyGTxは2026年9月9日、AAV9のカプシドを使う遺伝子治療「EPY201」の製造をViralgenに委託すると発表した。対象は焦点性難治てんかん（FRE）で、初回ヒト試験は2027年前半に始まる見込みだ。
Aavaプラットフォームで1,500バッチの製造実績
Viralgenは、自社のAavaプラットフォームでこれまでに1,500バッチのAAVを作ってきたとしている。設備の大きさや収量ではなく、同じ作り方を繰り返した回数を前に出した発表だ。EpilepsyGTxのNicolas Koebel CEOは、Viralgenを選んだ理由として、初期開発から商業規模まで一貫して支えられる製造基盤と、規制対応の実績を挙げている。
ViralgenはAskBio傘下で、AskBioはBayerのグループに入っている。
対象は薬剤抵抗性の焦点性てんかん
FREは、脳の特定の部位から発作が起きるてんかんのうち、適切に選ばれた2種類以上の抗てんかん薬を試しても発作が止まらないものを指す。発表によれば、患者は世界で約1,000万人、うち米国・英国・EUで約200万人とされる。
実務の確認ポイント受託先を選ぶ際の留意点
AAVは同じ手順でも出来がばらつき、空・実比も残存DNAもロットごとに振れる。ウイルスベクターの受託先を選ぶ際は、同じプラットフォームでのロット間の振れ幅のデータと、開発の初期から商業規模まで同じプラットフォームで通せるかを確かめることになる。資本の後ろ盾も見る材料の一つだ。
※ 本ページは公開情報（EpilepsyGTx および Viralgen の発表）をもとにしたProglenth編集部による整理です。契約条件・時期の詳細は一次情報および各社の公式発表をご確認ください。