工程1:固相合成・チェーンアセンブリ
1サイクルの結合効率の僅差が20塩基では全長品収率を大きく左右する工程。
Standard Process Map核酸医薬
この基準工程マップは、siRNAの製造と分析を固相合成→脱保護→精製→アニーリング→品質特性解析の順に整理しています。最適な手法は化学修飾・送達方式(コンジュゲートかLNPか)・製造スケールで変わるため、各工程に代替・補完法も併記しています。
製法の条件で切り替える
◇の付いた7工程は、この条件で基準法が変わります。
工程名を押すと、その工程の説明へ移ります。工程を押すと、その場で詳しい説明が開きます。◇は条件で基準法が変わる工程です。
製法の条件で切り替える
◇の付いた7工程は、この条件で基準法が変わります。
1サイクルの結合効率の僅差が20塩基では全長品収率を大きく左右する工程。
担体から鎖を切り出し保護基を外すが、条件が強すぎるとRNAが分解する工程。
RNA特有の2'保護を外して正配列・正質量を確定する、分解しやすい律速工程。
必ず混じるn±1鎖や脱保護不全鎖から目的の全長鎖だけを取り出す工程。
DMT-on精製後は5'保護基が残存し、酸処理で除去しないと最終構造が得られないため
イオンペア試薬や塩を除きNa塩・適濃度に整え、下流の凍乾・試験を正確化する工程。
脂質ナノ粒子(LNP/静注)では
中空糸/カセット式タンジェンシャルフローろ過(TFF)によるエタノール除去・処方緩衝液(クエン酸/PBS系)への交換および濃縮
オリゴ原薬は無菌製剤の原料となるため水溶液工程でバイオバーデン低減ろ過による低バイオバーデン化が必須
脂質ナノ粒子(LNP/静注)では
0.22µm滅菌グレード膜による除菌ろ過(LNP分散液)
等モルで2本鎖を組み立て、比率ずれによる一本鎖過剰と効力低下を防ぐ工程。
肝細胞のASGPRに結びつくGalNAc糖鎖を導入し取り込みを高める工程。
脂質ナノ粒子(LNP/静注)では
酸性条件(クエン酸緩衝液 pH≈4)の水相siRNAとエタノール溶解脂質をT字/マイクロ流体ミキサーで急速混合し封入(エタノール注入法)
水中で分解しやすいRNAを粉末化し、保存・出荷できる安定な原薬形にする工程。
脂質ナノ粒子(LNP/静注)では
凍結乾燥は行わず、無菌ろ過後に液体バルクとして調製し冷蔵(2-8℃)液体製剤化(用時希釈)
分子量から1塩基差や修飾の有無まで確認し、目的siRNAであることを保証する工程。
全長品%とn±1不純物量を測る、効力と安全性に直結する最重要の品質指標。
二本鎖が正しく組成したか、余剰一本鎖の割合を測り効力低下を見る工程。
脂質ナノ粒子(LNP/静注)では
封入率はQuant-iT RiboGreen蛍光アッセイ(Triton X-100破壊前後の蛍光比)で測定し、別途UV/HPLCで総siRNA含量を定量
目的物の正味量を定量し、投与量設計と出荷判定の核となる値を出す工程。
脂質ナノ粒子(LNP/静注)では
siRNA含量はLNP破壊後のUV(260nm)/HPLCで定量し、加えて各脂質をHPLC-CAD/ELSDで定量(脂質/核酸比の管理)
対イオン量と残留金属・溶媒を測り、安全性と正味含量の正確さを担保する工程。
注射剤として発熱性エンドトキシンや微生物を基準以下と確認する出荷必須項目。
経時的な分解・脱修飾を追い、有効期間と保存条件を決める根拠を得る工程。
脂質ナノ粒子(LNP/静注)では
ICH Q1A準拠の安定性に加え、粒子径/PDI(動的光散乱)・ゼータ電位・封入率・イオン化/PEG脂質の加水分解物を経時測定
公開情報にもとづく一般的な整理です。実際の構成は条件により異なります。