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2026.08.15•Broken String Biosciences

Broken String Biosciences、塩基編集のオフターゲットを全ゲノムで捉える「BaseMap ABE」を提供開始

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Photo: Steve A Johnson / Unsplash

Broken String Biosciences は、アデニン塩基編集(ABE:Adenine Base Editing)のワークフローに対応する「⁠BaseMap ABE⁠」の提供を開始した。Manufacturing Chemist が報じた。同社の INDUCE-seq 技術を拡張したもので、提供はまず Early Access Program の形で始まる。

予測ではなく細胞から全ゲノム規模で実測

同社の発表(2026年8月10日)によれば、予測に基づく手法とは異なり、生物学的に意味のある細胞から直接、全ゲノム規模のデータを得る点を特徴とする。想定用途はガイドRNAの最適化、エディターの選択、非臨床段階の意思決定だ。

配列の相同性からオフターゲット候補を計算で挙げる方法は手軽だが、実際の細胞ではクロマチンの状態、発現量、修復経路の働き方によって編集の起きやすさが変わる。計算上の候補と実際の編集部位が食い違うことがあり、細胞ベースで、できるだけ治療に使うのと近い細胞種で測る方向に要求が動いてきた。

二本鎖切断を伴わない塩基編集のオフターゲット検出

従来のCRISPR-Cas9は標的部位で二本鎖を切断し、オフターゲットの検出法もこの切断を手がかりに組み立てられてきた。塩基編集はCasを切断能の乏しい形に改変してデアミナーゼを繋ぎ、塩基そのものを化学的に変換する。ABEであればA・TをG・Cへ書き換える。

切断を前提とした検出法が使えず、変化が1塩基のためシークエンスで読んでも多型やエラーと区別しにくい。編集の窓(editing window)が数塩基あり、狙った1塩基以外も変わりうる(bystander編集)ため、CRISPRのオフターゲット検出の道具立てがそのままでは通用しない。

実務の確認ポイント評価法を選ぶ際の留意点

ガイドやエディター(デアミナーゼの種類や改変体)を比較するには、施設をまたいでデータを横並びにできる標準化と再現性が要る。申請段階では、その手法で何をどこまで検出できるかを分析法の特異性・選択性の観点で説明する必要がある。

CRISPRを用いる細胞治療では、オフターゲットは製品の品質特性にも関わる。工程変更や細胞ロットの変更、スケールアップでの導入条件の変化のたびに、編集の効率と特異性を確かめ直すことになる。検出感度・対応細胞種・提供条件は、同社の公式発表で確かめておきたい。

※ 本ページは公開情報(Manufacturing Chemist の報道および同社発表)をもとにしたProglenth編集部による整理です。検出感度・対応細胞種・提供条件の詳細は一次情報および同社の公式発表をご確認ください。

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業界メディア報道
manufacturingchemist.com
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本記事は業界メディア等の報道をもとに、Proglenth編集部が独自に見出し・要約・解説を加えて整理したものです。正確性には努めていますが、最終的な仕様・条件は各社の公式情報・一次情報をご確認ください。編集の考え方は編集方針に記載しています。

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