Scholar Rockは2026年8月7日、受託先のCatalent Indianaから、FDAが同施設の2026年4月の査察をOAI（Official Action Indicated：要措置）に分類したとの通知を受けたと発表した。同社は脊髄性筋萎縮症（SMA）候補apitegromabの承認申請からこの施設を外し、審査はもう一つの充填施設だけで続く。2026年9月30日の審査期限は変わらない。
OAIは査察分類で最も重い区分
FDAは査察の結果をNAI（指摘なし）、VAI（自主的な是正で足りる）、OAIの3段階で分類する。OAIは当局として措置を要する水準の不備がある場合で、その施設を製造所として含む申請の審査が進まなくなりうる。apitegromabは2025年9月にもいちど承認しない旨の通知を受けており、そのときの理由も充填施設の査察所見だった。
再申請時に充填施設を2つ記載
同社は2026年3月の再申請の時点で、充填施設を2つ記載していた。FDAとの3月3日の面談で、2つ目の米国施設を再申請に含めることが合意されていた。このため、Catalent Indianaを申請書から外しても、残った施設で審査が続く。
欧州の販売承認申請は取り下げ
同じ時期に、同社は欧州の販売承認申請をいったん取り下げた。手続きは2026年8月20日に完了した。代わりの施設を使って出し直す方針だ。同じ製品でも、地域ごとに申請書の中身は別になる。
実務の確認ポイント委託先選定での留意点
CDMOに委託するか自社で持つかの判断には、委託先の規制上の状態というリスク項目が含まれる。複数の製造所を申請に含めておけば1拠点が止まっても審査と供給が続くが、各拠点でプロセスバリデーションが要るため費用は増える。委託先の選定時は、FDAの査察分類やWarning Letterを公開情報で確かめ、監査で運用の実体を見ておきたい。切り替えに伴う技術移転や同等性の実証は、起きてから設計を始めるとその分だけ遅れるため、手順を先に考えておく必要がある。
※ 本ページは公開情報（Scholar Rock の発表および業界紙の報道）をもとにしたProglenth編集部による整理です。審査の結果と新たな製造所の詳細は一次情報および同社の公式発表をご確認ください。