Andelyn Biosciencesは、同社によればAAV Curatorプラットフォームで製造した遺伝子治療として初めて、FDA承認品の商用供給に入る。対象はUltragenyxの「FAYUVI」（rebisufligene etisparvovec-hopf）で、サンフィリッポ症候群A型（ムコ多糖症IIIA型、MPS IIIA）の治療薬だ。
ベッドフォードとコロンバスの施設で、米国内で製造
発表によれば、製造はUltragenyxのマサチューセッツ州ベッドフォードの施設と、Andelynのオハイオ州コロンバスの施設が担い、米国内で完結する。受託製造の側が掲げるプラットフォームは、AAVの製造工程を毎回ゼロから組まず、共通の骨格に品目ごとの差分を載せる考え方だ。
希少疾患の商用品で、製造規模は大きくない
MPS IIIAは患者数の少ない疾患で、商用とはいえ製造の規模は大きくない。ロットあたりの量より、ロットを確実に作れることが効く。需要が読みにくいぶん、受託枠の確保の考え方も大量生産品とは変わる。
実務の確認ポイント受託先選定と品質管理の留意点
ウイルスベクターのCDMO選定で「プラットフォームを持っているか」を聞くときは、承認された品目の実績があるかを確かめたい。ICH Q12が扱う承認後の変更管理でも、確立された条件をどこに引くかの議論に関わる。遺伝子治療の品質管理では、少ないロット数で工程の再現性を示す必要がある。2拠点にまたがる構成では、技術移転の観点から、同じ品質で作れることを拠点をまたいで示し続ける枠組みが要る。
※ 本ページは公開情報（PR Newswire で配信された発表）をもとにしたProglenth編集部による整理です。製造分担・供給条件の詳細は一次情報および各社の公式発表をご確認ください。