用語集
「発現カセット」とは？
導入する遺伝子とその発現を制御する配列をひとまとめにした構成単位。搭載容量の制約に関わる。
導入する遺伝子とその発現を制御する配列をひとまとめにした構成単位。搭載容量の制約に関わる。
発現カセットとは、導入したい遺伝子とその発現を制御する配列をひとつの単位にまとめたものです。ベクターに積み込む際には搭載容量の上限が制約となるため、カセットの設計はベクター選択と切り離して考えることができません。
発現カセットはプラスミドDNAの一部であり、プラスミド全体にはこれに加えて複製起点や抗生物質耐性遺伝子といったバックボーン配列が含まれます。つまり目的遺伝子の発現に直接かかわる部分と、プラスミドとして細胞内で維持・増幅するために必要な部分とが同居している構造です。遺伝子治療用ウイルスベクターの文脈では、AAVベクターであれば発現カセットをITR（逆位末端反復配列）で挟んだ形がパッケージングされるゲノムとして供給され、バックボーン部分は最終産物に持ち込まれません。
ベクターには積み込める遺伝子サイズの上限があり、発現カセットの大きさはベクター選択に直結します。アデノウイルスベクターを例にとると、第1世代ベクターでも約8kb、ウイルス遺伝子をほぼ除いたヘルパー依存型（gutless／高容量型）では最大およそ36kbまで搭載できるとされており、大型の発現カセットや複数遺伝子にも対応できます。一方でAAVより搭載容量が大きいベクターが「複雑な発現カセットを載せやすい」と評されるように、カセットの複雑さそのものが使用できるベクターの種類を絞り込む要因になります。
発現カセットの設計には、プロモーターやシグナル配列の選択だけでなく、複数の遺伝子を搭載する場合の重鎖・軽鎖比のバランス調整、そして導入先ゲノムへの組込み部位の制御なども含まれます。これらは発現量や安全性に影響するため、ベクター構築工程における重要な検討事項となります。
この定義はProglenth編集部が一般的・基礎的な内容として整理したものです。実際の管理基準・要件は製品・企業・各極の規制により異なります。 正確な運用は各極の薬局方・ガイドライン（ICH／GMP等）やメーカーの一次情報をご確認ください。