シリーズ全7本・合計 約43分
遺伝子治療の安全性と長期の追跡
ベクターが体のどこへ行き、どれだけ効き続け、何年後に何が起きうるかを、どの試験と追跡で確かめるかが分かります。
入門1本基本3本実務3本1本目から読む- 入門この分野がはじめての人は、ここから読んでください。
発現持続と用量反応とは？AAV・mRNA・CAR-Tで効果が続く期間AAVを使う血友病の遺伝子治療でも、製品によって、5年後の姿はまるで違います。血友病AのRoctavianの第3相試験（132人）では、投与から1年の時点で…1本目・約6分- 基本仕組みと決まりを、ひとつずつ説明します。
AAVの既存中和抗体（NAb）とは？カットオフの数字の読み方AAV遺伝子治療は、薬が体に入る前に、患者の抗体に止められることがあります。幼いころに野生型のAAVに感染した記憶で、血液中にすでに、ベクターを無力化する抗体…2本目・約7分
AAV組織分布試験：「検出されず」を信じてよい条件AAVの組織分布試験の報告書に「生殖腺で検出されず」とあったら、ベクターはそこにいない、と言えるでしょうか。3本目・約7分
挿入変異とは？遺伝子治療で白血病が起きた理由と挿入部位解析治療は成功して、免疫の働きが戻った。その数年後に、患者が白血病になった。X連鎖重症複合免疫不全症（SCID-X1）の遺伝子治療の試験で、実際に起きたことです。4本目・約7分- 実務現場で迷う判断と、確かめる手順を説明します。
CRISPRのオフターゲット検出：Casgevy審査で問われたこと初めて承認されたCRISPR医薬品、Casgevyの審査で、FDAが問題にしたのは、標準のヒトゲノムで調べた結果が、患者のゲノムにも当てはまるのかという点でした。5本目・約7分
遺伝子治療はなぜ15年追跡するのか？長期フォローアップ（LTFU）遺伝子治療の薬は多くの場合投与が1回きりですが、FDAは患者を最長15年追う長期フォローアップ（Long-Term Follow-Up、LTFU）を求めています。6本目・約5分
遺伝子治療がなぜ肝臓に負担を──AAV製造の不純物という盲点2026年3月、ある問いが遺伝子治療の現場に投げかけられました。AAV（アデノ随伴ウイルス）製剤で起きる肝毒性は、ウイルスそのものではなく…7本目・約4分
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シリーズ全10本・約63分AAVベクターをどう作るか
遺伝子を運ぶAAVベクターを、血清型の選び方から作らせる細胞、捕まえる精製、充填まで、作る順に理解できます。
入門2本基本6本実務2本シリーズ全7本・約39分AAVの空カプシドを分けて測る中身の入っていない殻がなぜ問題になり、どの方法で測り、精製でどこまで分けられるかが分かります。
入門1本基本3本実務3本シリーズ全10本・約57分遺伝子治療の品質管理ウイルスベクターの数・働き・不純物を、どの試験で測り、数字のずれをどう読むかが分かります。
入門1本基本5本実務4本シリーズ全7本・約41分レンチウイルスとそのほかのベクター壊れやすいレンチウイルスを、作らせ方・濃縮・力価の測り方の順に理解し、委託先で確かめる点が分かります。
入門1本基本4本実務2本シリーズ全7本・約45分ゲノム編集の薬をどう作るかDNAを狙って書き換える治療を、体の外で編集する場合と体の中で編集する場合に分けて、作り方と確かめ方が分かります。
入門1本基本4本実務2本