シリーズ全10本・合計 約57分
遺伝子治療の品質管理
ウイルスベクターの数・働き・不純物を、どの試験で測り、数字のずれをどう読むかが分かります。
入門1本基本5本実務4本1本目から読む- 入門この分野がはじめての人は、ここから読んでください。
遺伝子治療の品質管理とは？力価・空実比・複製可能ウイルスの見方遺伝子治療の品質管理とは、ウイルスベクターや遺伝子を入れた細胞について、力価・純度・安全性・効き目をロットごとに測り、規格と照らす仕組みです。1本目・約5分- 基本仕組みと決まりを、ひとつずつ説明します。
ウイルスベクターの力価測定とは？どの数字が何を数えているかウイルスベクターの力価測定は、ベクター液に含まれる殻（カプシド）、ゲノム、感染できる粒子、効いた量のどれかを数える試験で、同じ「力価」でも指すものも桁も違います。2本目・約4分
ddPCRによるAAVゲノム力価測定：qPCRとの違いと数字がずれる理由自社のddPCRで測ったAAVの力価と、受託ラボの報告値が合わない。報告書には、どちらも「ddPCRで測定」と書いてあります。3本目・約6分
AAVの力価は3種類ある：ゲノム力価・感染力価・効力の違いと読み方「ゲノム力価は出ているのに、細胞に入れると思ったほど効かない」。AAVの開発では、一度は聞く話です。4本目・約6分
レンチウイルスの力価測定：桁がずれる理由と読み分け方MOI 5で仕込んだのに、細胞がほとんど改変されない。体外（ex vivo）での遺伝子改変でよく聞くこの食い違いは…5本目・約6分
複製可能ウイルス試験（RCL/RCR/RCA）とは？なぜ必要か複製可能ウイルス試験は、増えないように作った遺伝子治療のウイルスベクターが、製造中の組換え（DNAが切れてつなぎ替わる現象）で増殖能を取り戻していないかを確かめる安全性試験です…6本目・約6分- 実務現場で迷う判断と、確かめる手順を説明します。
AAVの残留DNAとは？粒子の外は落とせて、中は落とせない理由ヌクレアーゼを十分に加え、精製を重ねても、AAVの残留DNAが思うように下がらないことがあります。7本目・約6分
エンドヌクレアーゼ処理とは？核酸を切っても除けない理由と選び方核酸を分解する酵素を加えたのに、最終製品の残存DNAが思うように下がらない。AAVの製造では、こうしたことが起こりえます。8本目・約6分
残存ヌクレアーゼのELISA測定とは？Benzonaseを定量するウイルスベクターやmRNAの製造ラインでヌクレアーゼを添加したとき、そのヌクレアーゼ自体が製品にわずかに残る。9本目・約8分
遺伝子治療がなぜ肝臓に負担を──AAV製造の不純物という盲点2026年3月、ある問いが遺伝子治療の現場に投げかけられました。AAV（アデノ随伴ウイルス）製剤で起きる肝毒性は、ウイルスそのものではなく…10本目・約4分
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シリーズ全10本・約63分AAVベクターをどう作るか
遺伝子を運ぶAAVベクターを、血清型の選び方から作らせる細胞、捕まえる精製、充填まで、作る順に理解できます。
入門2本基本6本実務2本シリーズ全7本・約39分AAVの空カプシドを分けて測る中身の入っていない殻がなぜ問題になり、どの方法で測り、精製でどこまで分けられるかが分かります。
入門1本基本3本実務3本シリーズ全7本・約41分レンチウイルスとそのほかのベクター壊れやすいレンチウイルスを、作らせ方・濃縮・力価の測り方の順に理解し、委託先で確かめる点が分かります。
入門1本基本4本実務2本シリーズ全7本・約45分ゲノム編集の薬をどう作るかDNAを狙って書き換える治療を、体の外で編集する場合と体の中で編集する場合に分けて、作り方と確かめ方が分かります。
入門1本基本4本実務2本シリーズ全7本・約43分遺伝子治療の安全性と長期の追跡ベクターが体のどこへ行き、どれだけ効き続け、何年後に何が起きうるかを、どの試験と追跡で確かめるかが分かります。
入門1本基本3本実務3本