シリーズ全7本・合計 約45分
ゲノム編集の薬をどう作るか
DNAを狙って書き換える治療を、体の外で編集する場合と体の中で編集する場合に分けて、作り方と確かめ方が分かります。
入門1本基本4本実務2本1本目から読む- 入門この分野がはじめての人は、ここから読んでください。
ex vivoとin vivoの遺伝子治療とは？出荷するものが違う同じ遺伝子治療でも、出荷するものが違います。患者の細胞を体の外で改変して戻す ex vivo では細胞を…1本目・約7分- 基本仕組みと決まりを、ひとつずつ説明します。
CRISPR細胞治療で、編集効率90%より先に確かめる点「編集効率90%」と聞けば、うまくいっているように思えます。ところが細胞治療では、この数字だけで、製品として出せるかどうかは決まりません。2本目・約6分
塩基編集・プライム編集の届け方：AAV・LNP・体外編集の選び方塩基編集もプライム編集も、効くかどうかの前に、運べるかどうかで壁に当たります。編集の酵素が大きすぎて…3本目・約7分
遺伝子改変HSC治療の製造工程：細胞が足りなくなる4つの場面遺伝子改変の造血幹細胞（HSC）治療では、製造の成否の多くが、細胞が工場に着く前に決まっています。4本目・約6分
低免疫原性（hypoimmune）細胞とは？他家細胞の拒絶を避ける仕組み免疫抑制剤を使わずに、他人の細胞を移植して、14か月たった時点でも生きている。Sana Biotechnology が2026年3月に報告した…5本目・約7分- 実務現場で迷う判断と、確かめる手順を説明します。
CRISPRのオフターゲット検出：Casgevy審査で問われたこと初めて承認されたCRISPR医薬品、Casgevyの審査で、FDAが問題にしたのは、標準のヒトゲノムで調べた結果が、患者のゲノムにも当てはまるのかという点でした。6本目・約7分
プライム編集をRNPで送ると弱い：pegRNAを組み直した論文同じプライム編集の酵素でも、タンパク質の複合体（RNP、リボヌクレオプロテイン）のまま細胞に入れると、編集が弱くなりがちです。7本目・約5分
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シリーズ全10本・約63分AAVベクターをどう作るか
遺伝子を運ぶAAVベクターを、血清型の選び方から作らせる細胞、捕まえる精製、充填まで、作る順に理解できます。
入門2本基本6本実務2本シリーズ全7本・約39分AAVの空カプシドを分けて測る中身の入っていない殻がなぜ問題になり、どの方法で測り、精製でどこまで分けられるかが分かります。
入門1本基本3本実務3本シリーズ全10本・約57分遺伝子治療の品質管理ウイルスベクターの数・働き・不純物を、どの試験で測り、数字のずれをどう読むかが分かります。
入門1本基本5本実務4本シリーズ全7本・約41分レンチウイルスとそのほかのベクター壊れやすいレンチウイルスを、作らせ方・濃縮・力価の測り方の順に理解し、委託先で確かめる点が分かります。
入門1本基本4本実務2本シリーズ全7本・約43分遺伝子治療の安全性と長期の追跡ベクターが体のどこへ行き、どれだけ効き続け、何年後に何が起きうるかを、どの試験と追跡で確かめるかが分かります。
入門1本基本3本実務3本