バイオ医薬品・新モダリティの評価

ゲノム編集のオフターゲット解析

Off-target analysis for genome editing

ゲノム編集の製品で、狙った場所以外の DNA の配列が切られたり、変化したりしていないかを調べる試験です。

方法と読み出し

  • 候補の場所を探す:配列の似た場所をコンピューターで予測し、切断の起きた場所を実験で網羅的に探す方法(GUIDE-seq・CHANGE-seq など)も組み合わせる
  • 確かめる:候補の場所を、次世代シーケンスで深く読んで調べる(アンプリコンシーケンス)
  • 大きな変化:染色体の転座や、大きな欠失を調べる

いつ行うか

臨床試験の前に、臨床で使う細胞とガイド RNA の組み合わせで行います。

使う製品・ツール・受託先

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