体内分布試験（遺伝子治療・細胞治療）
Biodistribution (gene & cell therapy)
遺伝子治療のベクターや細胞治療の細胞が、投与のあと体のどの組織へ行き、どれだけの期間残るかを調べる試験です。毒性試験の計画や、臨床での経過観察の計画に使います。
方法と読み出し
- 試料：標的の組織と、生殖腺・脳・肝臓・血液などの主な組織を、時間を追って採る
- 測定：ベクターのゲノムを定量PCR・デジタルPCRで測る。細胞治療では、ヒト特有の配列（Alu など）を目印にする
- 遺伝子の発現：mRNA やタンパク質を、RT-PCR や免疫組織化学で調べる
- 排出（シェディング）：血液・尿・糞・唾液などに出てくる量を測る
いつ行うか
初回投与の前に、毒性試験と組み合わせて、または単独で行います。遺伝子治療（体外で遺伝子を改変した細胞を含む）は ICH S12 に従います。遺伝子を改変しない細胞治療は S12 の対象外で、各地域の指針に従います。