知っておきたいこと
キムリアの製造拠点から独立した会社
サイト-ファクトの前身は、神戸医療産業都市推進機構（FBRI）の細胞療法開発センター（RDC）です。2014年にCAR-TのCMOプロジェクトを始め、ノバルティスからキムリア点滴静注の技術移転を受けました。2017年に神戸アイセンター6階に細胞製造加工施設（CPC1〜4）を設けて運用を始め、2018年に治験品の製造、2020年に商用製造を開始しています。同年には再生医療等製品の製造販売業の認可も受けました。キムリアの初出荷は2021年です。
2022年にはKCMIの5階にも細胞製造加工施設をつくり、2023年にFBRIからスピンアウトして株式会社サイト-ファクトになりました。社員は64名で、うち博士が9名、修士が22名です。
受ける製造
製造はPIC/S GMPとGCTP省令に沿った体制で行い、ICH Q9に基づく品質リスクマネジメント（QRM）で工程のリスクを管理します。受託の例は、治験製造と商用製造、研究グレードのプロトコルをもとにした治験製造の手順構築、商用製造へのスケールアップの手順構築、原料・資材の生物由来原料基準への適合の調査、製造機器の選定です。
実績は2つ公表されています。1つはキムリア点滴静注の治験と商用製造で、患者のアフェレーシスを使って製造しました（前身のRDCで実施）。もう1つは、富士フイルムの自家滑膜間葉系幹細胞の再生医療等製品（開発コードFF-31501）の治験製造です。半月板損傷を対象にした第III相試験の治験製品を、切除術で得た滑膜からつくって出荷しました。
遺伝子・細胞製剤は使用期限が短く、出荷判定までの時間が課題です。同社はオンラインの電子バッチレコードシステムBatchLineを入れ、バッチレコードのレビューと承認、データインテグリティの管理に使っています。
前身の時代から、治験品と商用品の両方を同じ神戸の施設で製造しています。
プロセス開発と検証の場
プロセス開発では、非臨床から臨床までの製造プロセスを受けます。ラボの手順を治験製造向けのGMPグレードに引き上げ、スケールアップ、自動装置の導入、閉鎖系の工程づくりを進めます。QC試験の分析法バリデーションの設計と実施も受託の範囲です。
検証用の非GMP施設を自社で持っていて、閉鎖系培養装置と自動培養装置を置いた開発室で試せます。
品質試験と特性解析
品質管理試験は、日本薬局方とGMP/GCTP省令に沿って受けます。要望があれば信頼性基準に沿った実施も可能です。試験は、IBRIの5階とKCMIの5階のQCルームで行います。
特性解析では、CAR-Tの細胞表面抗原解析、ウイルス残存試験（ELISA、ddPCR、qPCR）、IL-2依存性増殖試験と細胞傷害活性試験、生体内分布試験などを扱います。MSCでは分化誘導やサイトカイン定量、ESC/iPSCでは三胚葉分化能の評価や造腫瘍性試験の例があります。試験系の立ち上げや、当局への申請書への対応も受けています。
最近の動き
2026年1月、台湾のSteminent Biotherapeuticsと、同社の間葉系幹細胞製品Stemchymalの商用製造委託について基本合意書（LOI）を結びました。製造体制の構築、設備の準備、技術移転の検討を進め、製造委託契約に向けた協議を続けるとしています。2026年3月には、メルクと細胞・遺伝子治療製品の開発製造の促進に向けた基本合意書（MOU）を結びました。
相談先
問い合わせは、公式サイトのフォームで受けています。サービスの資料もサイトからダウンロードできます。