知っておきたいこと
製造とゲノム編集の2つの受託
ElevateBioは、細胞・遺伝子治療に絞ったCDMOです。受託は大きく2つに分かれます。
- 開発と製造：細胞治療、ウイルスベクター、mRNAのプロセス開発、分析法開発、GMP製造
- 探索：自社のゲノム編集の技術を使い、標的の選定から最適化した候補までを受ける
製造の受託の中で探索まで扱うため、ゲノム編集を使う細胞治療では、編集の設計から製造までを同じ会社に頼めます。2026年5月には、米国遺伝子細胞治療学会（ASGCT）の年次総会で、ゲノム編集の新しい手法、AIを使う探索、脂質ナノ粒子（LNP）での送達のデータを発表しました。
2026年1月には、Christopher Murphy氏がCEOに就いています。
ウォルサムの工場BaseCamp
本社と製造の拠点は、ウォルサムのBaseCampです。広さは約140,000平方フィートで、製造室は次の14室です。
- グレードBの製造室：11室
- グレードCの製造室：3室
プロセス開発、製造、品質の部門が同じ建物に入っています。ウォルサムには別にプロセス開発のラボと事務所があり、ノースカロライナ州ダーラムにはゲノム編集の研究拠点があります。
BaseCampは2025年8月に、ICMCの認証を受けました。ICMCは、細胞・遺伝子治療の開発者がCDMOを選ぶときの目安として、製造の能力を第三者が評価する仕組みです。Dark Horse Consultingが運営し、FDAの査察の手引き（CBERのCompliance Program Guidance Manualの第45章）の7つのシステムに2つを足した9つで評価します。同社は、ウイルスを使う遺伝子導入、ウイルスを使わない遺伝子導入、細胞治療の3分野で認証を受けました。
ペンシルベニア州ピッツバーグのHazelwood Greenには、2つめの工場BaseCamp Pittsburgh（約125,000平方フィート）を建てています。同社は2027年の初めの稼働を見込んでいます。
商用の製造と供給
2026年7月、同社はKyverna Therapeuticsと製造契約を結びました。対象は、B細胞が関わる自己免疫疾患に向けて開発されている、自家のCD19を標的にしたCAR-T細胞療法miv-cel（KYV-101）です。米国での商用と、世界の治験への供給を受け持ちます。
両社はおよそ3年前から、プロセス開発、品質の仕組み、製造の改善で協力してきました。Kyvernaはmiv-celについて、スティッフパーソン症候群を対象に、FDAへの承認申請（BLA）を段階的に出し始めています。同社は申請の準備に向けて、PPQ、査察への備え、BLAの資料づくり、承認前査察の対応も受けます。
日本からの相談先
公式サイトに、日本の拠点や日本語の窓口は載っていません。相談は、公式サイトの問い合わせ（Contact）と、提携の相談の窓口（Partner With Us）で受けています。製造とゲノム編集の探索は受託の入口が分かれているので、どちらの相談かを最初に伝えます。