知っておきたいこと
細胞・遺伝子治療の材料をまとめて受けるCDMO
uBriGeneは、2015年に設立された先端医療製品（ATMP）のCDMOです。プラスミド、ウイルスベクター、RNA-LNP、sgRNA、細胞治療と、細胞・遺伝子治療に使う材料の多くを1社で受けます。開発と製造のほかに、研究用の製造だけを受ける部門と、研究用・GMPグレードの製品の販売があります。
同社によると、GMPのバッチは150を超え、FDA、EMA、中国のCDEに出して受理されたINDは20件を超えます。
拠点とGMPの製造ライン
GMPの製造拠点は5か所で、アジア太平洋に4か所、米国に1か所です。製造ラインは、プラスミドが6、ウイルスベクターが9、細胞が22（セルバンクを含む）あります。製造室はGrade C+AまたはB+Aで、空調は製造室ごとに分けています。FDAのGMPの指針、中国のNMPAのGMP、ICH、EU GMPに沿って製造します。
公式サイトの連絡先には、米国（メリーランド州ジャーマンタウン）、カナダ（ブリティッシュコロンビア州リッチモンド）、中国（蘇州）の3か所が載っています。2023年5月の発表では、本社をカナダのバンクーバーに置くとしていました。
米国では、2023年7月にMustang Bioからマサチューセッツ州ウースターの細胞・遺伝子治療の製造施設を取得しました。2026年3月には、Grit Biotechnologiesの遺伝子編集したTIL治療GT307について、メリーランド州の施設で技術移転、プロセス確認、GMP製造を行い、FDAのIND承認を支えたと発表しています。
レンチウイルスの製造の仕組みLVV Turbo
レンチウイルスは、2025年12月にLVV Turboと名づけた製造の仕組みでつくります。
- 細胞：浮遊培養の293TH細胞。GMPの細胞バンクで、FDAのDMF（#31873）を持つ
- 精製：閉鎖系の工程で、無菌ろ過の工程をなくしている。同社によると回収率は最大80%
- 規模：200Lまで
- プラスミド：在庫のGMPグレードのパッケージングプラスミド（DMF #27777）
SyenexのUltraCell技術も組み込み、T細胞への導入の効率を上げたとしています。これまでのGMP製造は60バッチを超えます。2026年には、患者の体内でCAR-T細胞をつくるin vivo CAR-T向けのレンチウイルスの仕組みuVivoも発表しました。
プラスミドとRNA-LNP
プラスミドは、研究用・前臨床・GMPの3段階で製造します。大腸菌の培養は200Lまで、収量は1g/Lで、超らせん型の割合は90%を超えるとしています。GMPのプラスミドは300バッチ以上の実績があり、AAV用（DMF #28890）とレンチウイルス用（DMF #27777）のパッケージングプラスミドを在庫で持ちます。RNAでは、mRNA、環状RNA、自己増幅型RNAのLNP製剤と、ゲノム編集に使うsgRNAを製造します。
日本からの相談先
公式サイトに、日本の拠点や日本語の窓口は載っていません。相談は、公式サイトの問い合わせフォームで受けていて、地域にアジア太平洋（APAC）を選べます。米国の電話とメールの窓口もあります。