1型糖尿病血糖改善
HbA1c
サロゲートエンドポイント通常承認広く承認実績あり
- 検体・データ
- 血液
- 主な測定法
- HPLC/免疫法/酵素法
- 見るときの注意
- HbA1c単独で心血管便益まで示すものではない
Endpoints疾患から探す評価項目
疾患ごとの評価項目・バイオマーカー
承認の判断に使われた評価項目（エンドポイント）とバイオマーカーを、50の疾患・用途について、測る検体と測定法、承認の経路とあわせてまとめました。測定法から、使う装置や受託の試験のページへ進めます。
50 件
代謝・内分泌8
2型糖尿病血糖改善
HbA1c
サロゲートエンドポイント通常承認広く承認実績あり
- 検体・データ
- 血液
- 主な測定法
- HPLC/免疫法/酵素法
- 見るときの注意
- 低血糖、体重、安全性も併せて評価
肥満症体重減少
体重変化率、5%以上減量達成割合
臨床エンドポイント通常承認疾患別ガイダンスで設計
- 検体・データ
- 身体計測
- 主な測定法
- 体重測定・統計解析
- 見るときの注意
- FDA の Weight Management 関連ガイダンスの最新版を確かめる。併存疾患、体組成、安全性も評価
家族性高コレステロール血症脂質低下
LDL-C
サロゲートエンドポイント通常承認成人・小児で承認実績あり
- 検体・データ
- 血清
- 主な測定法
- 酵素法/直接法
- 見るときの注意
- 患者型・年齢・薬剤機序を区別
高トリグリセリド血症脂質低下
トリグリセリド
サロゲート/有効性指標通常承認適応別
- 検体・データ
- 血清
- 主な測定法
- 酵素法
- 見るときの注意
- 心血管イベント低減とは別の主張
先端巨大症GH作用抑制
IGF-1
サロゲートエンドポイント通常承認成人・小児で承認実績あり
- 検体・データ
- 血清
- 主な測定法
- LBA/免疫測定
- 見るときの注意
- 年齢・性別基準範囲で解釈
原発性副甲状腺機能亢進症高Ca血症改善
血清カルシウム
サロゲートエンドポイント通常承認承認実績あり
- 検体・データ
- 血清
- 主な測定法
- 臨床化学
- 見るときの注意
- PTHと症状・骨指標も補助
CKD関連二次性副甲状腺機能亢進症PTH抑制
intact PTH
サロゲートエンドポイント通常承認承認実績あり
- 検体・データ
- 血清
- 主な測定法
- LBA/免疫測定
- 見るときの注意
- Ca・P管理も重要
腎・泌尿器3
慢性腎臓病腎機能維持
eGFR、血清クレアチニン
サロゲート/臨床指標通常承認承認実績あり
- 検体・データ
- 血清
- 主な測定法
- 臨床化学・算出式
- 見るときの注意
- 急性変化と長期スロープを区別
IgA腎症等の蛋白尿性糸球体疾患蛋白尿低下
UPCR
サロゲートエンドポイント迅速承認・通常承認承認実績あり
- 検体・データ
- 尿
- 主な測定法
- 免疫比濁/臨床化学
- 見るときの注意
- 長期腎アウトカムの確認が必要な場合あり
常染色体優性多発性嚢胞腎進行予測/病変量
Total Kidney Volume
予後/サロゲートバイオマーカー迅速承認承認・Qualification実績
- 検体・データ
- 画像
- 主な測定法
- MRI/CT画像解析
- 見るときの注意
- 測定標準化と患者選択条件が重要
肝・胆道2
原発性胆汁性胆管炎胆汁うっ滞・予後改善
ALPおよびビリルビン
サロゲートエンドポイント迅速承認承認実績あり
- 検体・データ
- 血清
- 主な測定法
- 臨床化学
- 見るときの注意
- 複合条件と観察期間を品目別に確認
MASH/NASH肝病変改善
MASH消失、線維化改善
病理サロゲート迅速承認（品目による）疾患別ガイダンス・承認事例
- 検体・データ
- 肝生検
- 主な測定法
- 中央病理評価
- 見るときの注意
- 生検変動、線維化ステージ、長期転帰を考慮
呼吸器5
特発性肺線維症肺機能低下抑制
FVC
サロゲート/臨床指標通常承認承認実績あり
- 検体・データ
- 呼吸機能
- 主な測定法
- スパイロメトリー
- 見るときの注意
- 死亡・増悪等も重要
全身性強皮症関連ILD肺機能低下抑制
FVC
サロゲート/臨床指標通常承認承認実績あり
- 検体・データ
- 呼吸機能
- 主な測定法
- スパイロメトリー
- 見るときの注意
- 背景治療と疾患異質性を考慮
喘息気流制限・増悪抑制
FEV1、増悪頻度
臨床/機能エンドポイント通常承認承認実績あり
- 検体・データ
- 呼吸機能・イベント
- 主な測定法
- スパイロメトリー・イベント判定
- 見るときの注意
- 好酸球・IgE・FeNOは患者選択/PDに使う場合あり
COPD肺機能・増悪抑制
FEV1、増悪頻度
臨床/機能エンドポイント通常承認疾患別ガイダンス
- 検体・データ
- 呼吸機能・イベント
- 主な測定法
- スパイロメトリー・イベント判定
- 見るときの注意
- FDA の COPD 関連ガイダンスの最新版を確かめる。症状尺度とQOLも併用
嚢胞性線維症肺機能改善
FEV1
サロゲート/機能指標通常承認承認実績あり
- 検体・データ
- 呼吸機能
- 主な測定法
- スパイロメトリー
- 見るときの注意
- sweat chlorideはPD/機序確認として有用
神経2
早期アルツハイマー病病態修飾
アミロイドβプラーク減少
サロゲートエンドポイント迅速承認特定抗体で承認実績
- 検体・データ
- 脳画像
- 主な測定法
- Amyloid PET
- 見るときの注意
- 作用機序・病期依存。臨床便益の確認が必要
アルツハイマー病認知・生活機能
認知尺度、CDR-SB等
臨床エンドポイント通常承認（確認試験）疾患別ガイダンス
- 検体・データ
- 臨床評価
- 主な測定法
- 訓練済評価者・統計解析
- 見るときの注意
- バイオマーカーだけでなく患者便益を評価
神経筋・希少疾患1
Duchenne型筋ジストロフィー標的タンパク質回復
骨格筋ジストロフィン
サロゲートエンドポイント迅速承認エクソンスキッピング薬で承認実績
- 検体・データ
- 筋生検
- 主な測定法
- IHC/Western blot/定量画像
- 見るときの注意
- 測定法標準化と生検部位のばらつきに注意
感染症5
HIV-1ウイルス抑制
血漿HIV RNA
サロゲートエンドポイント通常承認承認実績あり
- 検体・データ
- 血漿
- 主な測定法
- RT-qPCR/dPCR
- 見るときの注意
- 耐性解析、CD4、臨床状態も評価
B型肝炎ウイルス抑制/機能的治癒
HBV DNA、HBsAg消失
サロゲートエンドポイント通常承認承認実績あり
- 検体・データ
- 血漿/血清
- 主な測定法
- qPCR、免疫測定
- 見るときの注意
- 治療期間と目標により定義が異なる
C型肝炎持続的ウイルス学的著効
SVR（HCV RNA陰性）
サロゲートエンドポイント通常承認承認実績あり
- 検体・データ
- 血漿/血清
- 主な測定法
- RT-qPCR
- 見るときの注意
- 測定時点・定量下限を明示
肺結核微生物学的反応
喀痰培養陰性化
サロゲートエンドポイント迅速承認承認実績あり
- 検体・データ
- 喀痰
- 主な測定法
- 培養/分子検査
- 見るときの注意
- 再発・長期転帰との関係を確認
CMV感染/予防ウイルス増殖抑制
血漿CMV DNA
サロゲート/治療開始基準通常承認承認実績あり
- 検体・データ
- 血漿
- 主な測定法
- qPCR/dPCR
- 見るときの注意
- 閾値は試験・集団ごとに規定
ワクチン3
肺炎球菌ワクチン防御免疫誘導
OPA抗体応答
サロゲートエンドポイント迅速承認・通常承認承認実績あり
- 検体・データ
- 血清
- 主な測定法
- Opsonophagocytic activity assay
- 見るときの注意
- 血清型別評価が必要
ポリオ・狂犬病・黄熱等ワクチン防御免疫誘導
中和抗体価
サロゲートエンドポイント通常承認複数ワクチンで承認実績
- 検体・データ
- 血清
- 主な測定法
- ウイルス中和/擬似ウイルス法
- 見るときの注意
- 防御閾値・血清反応定義はワクチン別
破傷風・ジフテリア等トキソイドワクチン防御免疫誘導
抗トキソイド抗体濃度
サロゲートエンドポイント通常承認承認実績あり
- 検体・データ
- 血清
- 主な測定法
- ELISA/LBA
- 見るときの注意
- 既知の防御閾値と持続性を確認
腫瘍4
固形がん全般腫瘍縮小
ORRおよびDOR
中間/臨床エンドポイント迅速承認・通常承認多数の承認実績
- 検体・データ
- 画像・臨床
- 主な測定法
- RECIST等・独立中央判定
- 見るときの注意
- 単群試験では奏効の大きさ・持続性・未充足ニーズが重要
固形がん全般病勢進行抑制
PFS
臨床エンドポイント迅速承認・通常承認多数の承認実績
- 検体・データ
- 画像・臨床
- 主な測定法
- 画像判定・時間イベント解析
- 見るときの注意
- 評価バイアスと欠測処理が重要
固形がん全般生存延長
OS
臨床エンドポイント通常承認確立された患者便益
- 検体・データ
- 生存情報
- 主な測定法
- 時間イベント解析
- 見るときの注意
- 後治療・クロスオーバーの影響を考慮
早期乳がん（術前療法）病理学的奏効
pCR
サロゲートエンドポイント迅速承認高リスク早期乳がんでガイダンス
- 検体・データ
- 手術組織
- 主な測定法
- 中央病理評価
- 見るときの注意
- サブタイプと確認試験を考慮
血液腫瘍3
B前駆細胞性ALL深い奏効
MRD陰性率
サロゲートエンドポイント迅速承認特定集団で承認実績
- 検体・データ
- 骨髄/血液
- 主な測定法
- 多項目フロー、qPCR、NGS
- 見るときの注意
- 感度、測定時点、クローン追跡法を事前規定
慢性骨髄性白血病分子学的奏効
BCR-ABL1 major molecular response
サロゲート/臨床指標通常承認承認実績あり
- 検体・データ
- 血液/骨髄
- 主な測定法
- 標準化RT-qPCR
- 見るときの注意
- 国際スケールと測定感度を管理
多発性骨髄腫深い奏効・進行抑制
MRD、ORR、PFS
サロゲート/臨床指標迅速承認・通常承認ガイダンス・承認実績
- 検体・データ
- 骨髄/血液
- 主な測定法
- NGS、フロー、画像、M蛋白測定
- 見るときの注意
- MRD単独の承認利用は文脈依存
循環器2
高血圧血圧低下
収縮期/拡張期血圧
サロゲートエンドポイント通常承認広く承認実績
- 検体・データ
- 生理測定
- 主な測定法
- 標準化診察室/ABPM
- 見るときの注意
- 測定条件と日内変動を管理
心不全罹患・死亡低減
心血管死、心不全入院
臨床エンドポイント通常承認疾患開発の標準
- 検体・データ
- イベント
- 主な測定法
- 盲検イベント判定・時間解析
- 見るときの注意
- FDA の 心不全関連 関連ガイダンスの最新版を確かめる。NT-proBNPは支持的/PDとして用いるが患者便益の代替とは限らない
骨・筋1
骨粗鬆症骨折リスク低減
新規骨折、BMD
臨床/サロゲート指標通常承認疾患別開発で使用
- 検体・データ
- 画像・イベント
- 主な測定法
- DXA、X線、イベント判定
- 見るときの注意
- BMDのみか骨折まで必要かは目的次第。疾患別ガイダンスも確認
自己免疫・炎症3
関節リウマチ症状・機能改善
ACR20/50/70、DAS28
臨床複合エンドポイント通常承認確立された評価体系
- 検体・データ
- 臨床/血液
- 主な測定法
- 関節評価、PRO、CRP/ESR
- 見るときの注意
- FDA の Rheumatoid Arthritis 関連ガイダンスの最新版を確かめる。CRP単独で患者便益を代替しない
乾癬皮膚病変改善
PASI75/90、sPGA/IGA
臨床エンドポイント通常承認確立された評価体系
- 検体・データ
- 皮膚評価
- 主な測定法
- 訓練済評価者・画像補助
- 見るときの注意
- FDA の Psoriasis 関連ガイダンスの最新版を確かめる。評価者間差と欠測を管理
潰瘍性大腸炎・Crohn病寛解・粘膜改善
臨床的寛解、内視鏡的改善
臨床/病理エンドポイント通常承認疾患別ガイダンス
- 検体・データ
- 内視鏡・症状
- 主な測定法
- 中央内視鏡判定、PRO
- 見るときの注意
- FDA の UC/Crohn病 関連ガイダンスの最新版を確かめる。CRP・便中カルプロテクチンは支持的/患者選択に利用
希少代謝5
フェニルケトン尿症有害代謝物低下
血漿フェニルアラニン
サロゲートエンドポイント通常承認承認実績あり
- 検体・データ
- 血漿
- 主な測定法
- LC-MS/MS/アミノ酸分析
- 見るときの注意
- 神経認知・食事管理との関係を考慮
原発性高シュウ酸尿症1型シュウ酸産生低下
尿中シュウ酸
サロゲートエンドポイント通常承認siRNAで承認実績
- 検体・データ
- 尿
- 主な測定法
- イオンクロマト/LC-MS
- 見るときの注意
- 腎機能によって解釈が変わる
X連鎖性低リン血症リン代謝改善
血清リン
サロゲートエンドポイント通常承認FGF23阻害薬で承認実績
- 検体・データ
- 血清
- 主な測定法
- 臨床化学
- 見るときの注意
- 骨・成長指標も評価
Gaucher病1型臓器・血液所見改善
脾容積、肝容積、Hb、血小板
複合サロゲート/臨床指標通常承認承認実績あり
- 検体・データ
- 画像・血液
- 主な測定法
- MRI/CT、血算
- 見るときの注意
- 基質バイオマーカーは支持的
Fabry病蓄積物除去
腎毛細血管GL-3封入体クリアランス
病理サロゲート通常承認小児承認実績
- 検体・データ
- 腎生検
- 主な測定法
- 中央病理/IHC
- 見るときの注意
- 臨床アウトカムと長期確認が重要
血液・凝固1
血友病止血能改善
凝固因子活性、年間出血率
PD/臨床エンドポイント通常承認製品・適応別
- 検体・データ
- 血漿・イベント
- 主な測定法
- 凝固法/発色基質法、出血記録
- 見るときの注意
- FDA の Hemophilia 関連ガイダンスの最新版を確かめる。インヒビター/ADA評価も重要
支持療法2
腫瘍崩壊症候群尿酸低下
血清尿酸
サロゲートエンドポイント通常承認承認実績あり
- 検体・データ
- 血清
- 主な測定法
- 臨床化学
- 見るときの注意
- 臨床合併症も監視
メトトレキサート排泄遅延薬物除去
血漿メトトレキサート濃度
サロゲート/治療管理指標通常承認承認実績あり
- 検体・データ
- 血漿
- 主な測定法
- LC-MS/MS/免疫測定
- 見るときの注意
- 採血時点と腎機能を併記
基準日：2026年10月17日。出典は各カードの下のリンクから。疾患ごとの評価項目の考え方はFDA のサロゲートエンドポイントの表（解説）、測定法の違いは測定法から探す、受託先は臨床開発（治験）の受託企業から。