知っておきたいこと
ゲノム編集とiPS細胞の会社
Applied StemCellは、2008年に創業した会社です。本社はカリフォルニア州ミルピタスにあります。同社は自らを、TARGATTの技術とiPS細胞の経験を持つゲノム編集のプラットフォームの会社と説明しています。2025年8月から、Dolores Baksh氏がCEOを務めています。
受託は大きく3つです。
- ゲノム編集と細胞株の構築：iPS細胞、HEK293・CHOなどの細胞株
- iPS細胞：作製、編集、分化
- cGMPのサービス：セルバンク、細胞の製造、工程と分析法の開発、品質と薬事
大きな遺伝子を入れるTARGATT
CRISPR/Cas9やMAD7でのノックアウト、点変異、ノックインに加えて、TARGATTという自社の技術を持ちます。決まった部位に大きな遺伝子を組み込むための技術です。
2025年11月には、50kbのDNAをヒトiPS細胞のH11セーフハーバー座位に入れた結果を発表しました。
| 項目 | 結果 |
|---|---|
| 導入の効率 | 20%超 |
| 恒常発現の遺伝子 | 組み込んだ細胞のほぼ100%で発現 |
| 誘導の遺伝子 | ドキシサイクリンに応答 |
入れたのは、恒常発現と誘導発現のカセットを両方持つコンストラクトです。同社は、これまでTARGATTで検証した大きさの2倍を超えるとしています。
納期の目安は、同社の細胞株を使えば6〜8週、依頼者の細胞株なら2〜3か月です。編集した細胞株のモデルは1,800を超え、98%を超える案件を依頼どおりに終えたとしています。
GMPのiPS細胞とセルバンク
研究用とcGMPのiPS細胞を、同じ系統でそろえて受けられます。GMPのiPS細胞は、米国FDAのマスターファイルに支えられています。セルバンクは、大きさ、濃度、工程内試験と出荷試験を依頼に合わせ、24時間監視して保管します。
臨床への道は、提携でつないでいます。
- Cellipont Bioservices（2026年3月）：テキサス州の受託製造の会社。GMPのiPS細胞を受けて、工程開発・分析法の開発・cGMP製造・薬事を担う
- RoosterBio（2026年）：培地・試薬とスケールアップの工程を組み合わせ、研究から臨床の製造への移行を短くする
日本からの相談先
日本の販売代理店は、コスモ・バイオ株式会社です。同社は、研究用と非臨床の製品・サービスは地域の代理店に問い合わせるよう案内しています。