知っておきたいこと
大学と小児病院との提携から始まったCDMO
Genezenは、2014年に創業者のBill Vincent氏が立ち上げた会社です。治療薬の開発企業と、大学のベクター製造部門（ベクターコア）とをつなぐ役目から始まりました。2015年にシンシナティ小児病院とインディアナ大学と提携し、GMPのウイルスベクターの開発に入っています。
2022年には、レンチウイルスとレトロウイルスのGMP施設を25,000平方フィート広げました。この拡張に合わせて、AAVの受託製造も始めています。扱うベクターは、レンチウイルス、レトロウイルス、AAVの3種類です。
インディアナポリスとレキシントンの2施設
施設は、インディアナポリス近郊のフィッシャーズと、ボストン近郊のマサチューセッツ州レキシントンにあります。
- インディアナポリス（フィッシャーズ、60,000平方フィート）：複数のベクターを扱うcGMP施設。Grade BとGrade Cのクリーンルーム、プロセス開発と分析のラボ。浮遊培養はCytivaのXcellerex XDR（50Lと500L）、接着培養はUnivercellsの固定床バイオリアクターscale-X。充填は半自動（1〜20mLのバイアル）
- レキシントン（100,000平方フィート）：商用規模の製造に向けた施設。開発と品質管理のラボ20,000平方フィート、分類された製造区域12,000平方フィート。原薬の工程は2系統で、1系統は25Lのロッキング式バイオリアクター8基、もう1系統はロッキング式8基か500Lの撹拌槽を選べる。SartoriusのBiostat（50〜500L）、自動の充填装置
レキシントンの製造区域は、1,000Lか2,000Lまで広げられる設計です。プロセス開発の部屋とは別に、製造と同じ仕様の設備をそろえたパイロットプラントも持ちます。
社内の試験と提携先
試験では、複製能のあるレンチウイルス（RCL）の試験（長期培養法とqPCR法）、ベクターの安定性試験、安全性・無菌試験を社内で行います。
社外の提携先と組んで、受けられる試験と技術を広げています。
- インディアナ大学の遺伝子治療の試験ラボ：治験の被験者の検体の試験と出荷試験。RCL・RCRの試験、組込み部位の解析、p24 ELISAなど
- SGS：GMPのバイオセーフティ試験と特性解析。財団や患者団体が資金を出す遺伝子治療の案件向けに広げた
- 4basebio：細胞を使わずにつくる合成DNA（hpDNA）を、ベクターの製造に使えるようにする提携
- BioVec Pharma：レトロウイルスベクター用のパッケージング細胞と産生細胞株の技術
日本からの相談先
公式サイトに、日本の拠点や日本語の窓口は載っていません。相談は、公式サイトの問い合わせ（Get In Touch）で受けています。ベクターの種類と開発の段階を伝えて、どちらの施設で製造するかを相談する形です。