知っておきたいこと
小児病院の製造部門から独立したCDMO
Andelynのもとは、オハイオ州コロンバスのネーションワイド小児病院が、遺伝子治療の臨床試験用にベクターをつくるために設けた小さなGMP施設です。病院の研究所は2017年に、より大きなcGMPの臨床製造施設を開きました。病院はこの部門を2020年1月に切り出し、独立したCDMOにしています。
社名は、病院の第1相試験に参加した2人の患者の名前を合わせたものです。2006年に米国で初めてデュシェンヌ型筋ジストロフィーの遺伝子治療を受けたAndrewと、2015年に脊髄性筋萎縮症の遺伝子治療を受けたEvelynです。
2021年にはPall CorporationとCytivaから出資を受け、戦略的な提携を結びました。
コロンバスの工場と培養の規模
製造の拠点は、オハイオ州立大学のイノベーション地区に建てたAndelyn Corporate Centerです。2022年に開き、本社も兼ねています。広さは180,000平方フィートで、上流・下流の工程、溶液調製、充填のためのcGMPのモジュール式製造室が16室あります。製造室は空調が独立していて、外気を一方向に流し、室内に戻さない設計です。
AAVの製造には2つの方式を使えます。
- 浮遊培養：単回使用の撹拌槽で50L・200L・500L・2,000L。CytivaのAllegro STRとSartoriusのBiostat STR
- 接着培養：HYPERStackの5段から30段
研究用と毒性試験用のベクターは、50Lと200Lの浮遊培養でつくります。プロセス開発は、オハイオ州ダブリンのAndelyn Development Center（42,000平方フィート）が受け持ちます。
後期の治験と商用の製造
同社によると、製造に関わった治験は85件を超え、cGMPのバッチは500を超えます。第1相から後期、商用まで同じ工場で進めるため、途中で施設を移す技術移転が要りません。後期に向けては、プロセス特性解析、PPQ、承認申請（BLA）用の材料づくりも受けます。
Ultragenyxがムコ多糖症IIIA型（MPS IIIA）向けに開発した遺伝子治療薬Fayuviは、FDAの承認を受けました。同社はこの薬を、コロンバスの工場で商用向けに製造しています。同社のAAV Curatorでつくった遺伝子治療薬で、承認されたのはこれが初めてです。
欧州への供給の提携
米国でつくった治験薬をEUや英国の治験に使うには、EUと英国の製造輸入許可（MIA）と有資格者（QP）による出荷判定が要ります。2026年10月、同社は英国とオランダに拠点を置くPQP Groupと提携しました。PQPがQPの監査報告と宣言、製品仕様書（PSF）の作成、ロットの出荷判定、輸入と保管を担い、米国から欧州への供給の手順を標準化します。
日本からの相談先
公式サイトに、日本の拠点や日本語の窓口は載っていません。相談は、公式サイトの問い合わせフォームか、コロンバス本社の電話で受けています。プラスミドからベクターまでを1つの基本契約（MSA）で頼めるため、両方をまとめて相談できます。