臨床試験GCPで実施
第II相試験（概念実証・用量の探索）
Phase 2 (proof of concept, dose finding)
対象の病気の患者に投与し、効き目があるか（概念実証：PoC）と、どの用量がよいかを調べる試験です。第III相試験の設計は、ここで得た結果をもとに決めます。
方法と読み出し
- 前期（IIa）：少ない人数で、効き目の手がかりと安全性を確かめる
- 後期（IIb）：複数の用量と対照を比べ、用量と反応の関係を調べる
- 評価項目：臨床の評価項目に加え、バイオマーカーや、薬物動態と効き目の関係を見る
いつ行うか
第I相試験で安全性と薬物動態がわかったあとに行います。遺伝毒性の試験は、この前までに一通り終えておきます（ICH M3(R2)）。