臨床試験GCPで実施
第III相試験（検証的試験）
Phase 3 (confirmatory)
多くの患者を対象に、プラセボや標準の治療と比べて、効き目と安全性を確かめる試験です。承認申請の中心になるデータを得ます。
方法と読み出し
- デザイン：ランダム化・二重盲検・対照との比較が基本。優越性か非劣性かの仮説を前もって決める
- 評価項目と estimand：主要評価項目と、中間事象の扱いを計画の段階で決める（ICH E9(R1)）
- 国際共同治験：日本を含む複数の地域で同時に行うことが多い（ICH E17）
- 症例数：見つけたい差とばらつきから、必要な人数を計算する
いつ行うか
第II相試験で効き目と用量が見えたあとに行います。長い期間使う薬では、がん原性試験などの非臨床試験も並行して進めます。