シリーズ全8本・合計 約47分
アンチセンス・siRNAの核酸医薬
短い核酸の薬を、設計・化学修飾・届け方・合成の順に理解し、体内での動きまで読めます。
入門1本基本5本実務2本1本目から読む- 入門この分野がはじめての人は、ここから読んでください。
アンチセンス核酸（ASO）とは？切る型と覆う型、届け方の違いアンチセンス核酸（ASO、antisense oligonucleotide）は、標的のRNAと相補的な配列を持つ、化学合成した短い一本鎖の核酸医薬です。1本目・約4分- 基本仕組みと決まりを、ひとつずつ説明します。
ASOのガッパー設計とは？真ん中を修飾しない理由と毒性の考え方同じ配列のASOなのに、投与の量が20分の1以下になった例があります。トランスサイレチン型アミロイドーシスの薬イノテルセン（Tegsedi）は…2本目・約7分
siRNAの化学修飾とは？天然のRNAが薬にならない三つの理由2008年、加齢黄斑変性の臨床試験に進んでいたsiRNAについて、Nature誌に驚く論文が載りました。3本目・約7分
GalNAc結合siRNAとは？肝臓に届く仕組みと、設計で決まることインクリシラン（Leqvio）は、284 mgを皮下に打つと、半年ほどLDLコレステロールを下げ続けます。4本目・約6分
オリゴ核酸の固相合成とは？4工程の繰り返しと失敗の出方20塩基の鎖のすべての結合をホスホロチオエート（phosphorothioate、PS）にしたASOには、リンの立体配置が違う分子が、理論上およそ52万通り含まれます。5本目・約6分
siRNAの製造工程とは？2本の鎖を別々に作って合わせるまでsiRNAの製造工程は、センス鎖とアンチセンス鎖を別々に化学合成して精製し、最後に2本を合わせて二本鎖の原薬にする工程です。6本目・約5分- 実務現場で迷う判断と、確かめる手順を説明します。
核酸医薬（ASO・siRNA）のADMEとは？血漿から消えても薬は残る脊髄性筋萎縮症の薬ヌシネルセン（Spinraza）は、髄液中の消失半減期が135〜177日と推定されています。7本目・約6分
AOC（抗体-オリゴ核酸複合体）とは？ADCと同じ点・違う点全身に投与した核酸医薬は、肝臓と腎臓に集まります。肝臓の病気なら都合がよくても、筋肉や神経の病気では、薬が目的の場所に届きません。8本目・約6分
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遺伝子治療やmRNAの出発原料になるDNAを、大腸菌で作る方法と大腸菌を使わない方法の違いから選べます。
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