「体内で作るCAR-T」が動き出した──製造に問うこと
2026年に入り、CAR-T療法の製造に大きな揺さぶりをかける動きが相次ぎました。4月15日、CircioとAcuitas Therapeuticsは、Circioの環状RNA発現技術「circVec」とAcuitasのT細胞標的型LNPを組み合わせるin vivo生きた動物の体内で試験を行うこと。物質が吸収・代謝を受けた実際の状態での影響を見られる。 CAR-T患者や健常ドナーのT細胞にCAR（キメラ抗原受容体）を導入し、がん細胞を攻撃させる細胞治療。の評価契約を締結。4月20日にはEli Lillyが、レンチウイルス系の体内遺伝子導入基盤（iGPS）を持つKeloniaを最大70億ドルで買収すると発表しました。いずれも、患者のT細胞を取り出して改変し戻す従来のCAR-T（ex vivo）とは異なる発想——体内で直接CAR-Tを作らせる「in vivo」アプローチの加速を示す動きです。
- 患者細胞を取り出さず体内で直接CAR-Tを作るin vivo型が、2026年に提携や買収で相次いで前進しました。
- in vivoは患者ごとの細胞加工工程を無くし、製造の重心をLNP・RNA・ベクターの量産と品質へ移しうる動きです。
- いずれもまだ評価・臨床段階ですが、細胞治療と核酸・ベクター製造の境界が溶け始めています。
ex vivoの自動化と、in vivoの台頭
ex vivo患者やドナーから取り出した細胞を体外（生体外）で操作すること。編集や加工の後に体内へ戻す。の世界では、Sartoriusの「Eveo」のように患者ごとのバッチ製造を自動化・集約し、スループット一定時間に処理できる検体数。自動パッチクランプはマニュアル法より桁違いに多くの化合物を測れる。とコストを改善する動きが進んでいます。対してin vivoが目指すのは、「患者ごとの細胞加工」という工程そのものを省くこと。投与した分子が体内のT細胞に入り、患者自身の体でCAR-Tを生成させる発想です。CircioはLNPmRNAなどを包んで細胞へ届ける脂質の微粒子。全身投与では肝細胞に取り込まれやすい。製剤製剤。原薬を処方・充填して、最終的な投与形態に仕上げた製品。化と発現目的タンパク質をコードする遺伝子を宿主細胞内で転写・翻訳させ、機能的なタンパク質として産生させる工程。・活性・持続性の評価を、LillyはKLN-1010（抗BCMA）などの開発を、それぞれ前進させています。
製造の重心が移る
in vivoが現実になると、製造の難所はクリーンルーム空気中の塵埃・微生物を規定レベル以下に管理した、医薬品・細胞製品の製造に用いる専用室。での患者細胞処理から「投与する分子」の量産と品質へ移ります。LNP（イオン化脂質脂質ナノ粒子(LNP)の主要材料で、pHによって電荷が変わる脂質です。核酸を包み込み、細胞の中へ送り込む役割を担います。詳しく →・封入）、mRNA・環状RNA、ウイルスベクター——こうした素材の製造比重が高まり、無菌・規格・スケールの作り込みが問われることになります。患者単位のスケールアウトから、ロット単位のスケールアップ小型培養で確立した条件を、より大きなバイオリアクターへ拡大する取り組みです。酸素供給の指標kLaなどを揃え、性能を再現します。詳しく →へ。製造設備・人員・分析の設計思想をどう組み直すか、今から考えておく価値がある論点です。
いずれもまだ評価・臨床段階であり、ex vivoが置き換わると決まったわけではありません。ただ、細胞治療生きた細胞そのものを有効成分とする医薬。CAR-Tなどが代表。と核酸・LNP・ベクター製造の境界が溶け始めていることは確かです。どちらの技術に軸足を置いている製造担当者にとっても、早めに視野に入れておきたい流れといえます。
参考文献
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