Safi Biotherapeuticsは11月3日、幹細胞由来のヒト赤血球「mRBC」の開発で、Department of War（米国の国防を担う省庁）から470万ドルの資金提供の延長を受けたと発表した。2027年に予定する急性失血を対象としたIND（治験薬）申請に向けた中核的な活動に充てる非希薄化の資金で、同社は臨床試験の開始前に残る作業を支えるものと位置づけている。
同社公表のスケールは、10Lバイオリアクター1基で輸血1単位ぶん超
同社は、自社の製造工程が10Lのバイオリアクター1基で、輸血1単位ぶんを上回る量を「経済的に（economically）」生産するとしている。発表文は、臨床規模での生産がオンデマンドのユニバーサルなmRBC製剤のこれまで主な障壁だったとしており、同社はこの1年で道筋を示したとの立場だ。
同社は臨床試験向けのGMP製造を10Lの規模で進めるとしており、これより大きい槽への移行は今回の発表には含まれていない。
資金はMTEC経由の非希薄化の政府資金
今回の470万ドルは、Department of WarのDefense Health Program、Combat Casualty Care portfolioから、Medical Technology Enterprise Consortium（MTEC）を通じて提供される。Other Transaction NumberはW81XWH-15-9-0001で、Military Prototype Advancement Initiative（MPAI）のもとで出る資金だ。同社がこれまでに受けた非希薄化の政府資金は、今回を含めて累計2,700万ドルを超えた。
発表文は使途を、臨床試験の開始前に残るIND取得のための作業（final IND-enabling work）としている。同社は2020年に、Department of WarのOn-Demand Bloodプログラムの一環として設立された。
パイプラインは冷蔵・凍結保存・凍結乾燥の3形態
今回の資金は、すぐに輸血できる凍結保存のmRBC製剤の開発の継続も支えるとしている。製品パイプラインには冷蔵、凍結保存、凍結乾燥のmRBC製剤がある。同社は、民間と軍の病院での急性期の輸血と、鎌状赤血球症のような慢性的な輸血の適応を、対応しうる市場として挙げている。
米国では年間1,000万単位を超える赤血球が輸血されている。発表文は、この需要は横ばいだが十分な供給が常に得られるわけではないとし、米国赤十字が今年、全国的な血液供給の危機、深刻な不足、緊急の不足を宣言したとしている。
実務の確認ポイント幹細胞由来の赤血球製剤を製造する側の留意点
1リアクターあたりの収量は、測った条件まで見る。細胞源、培地とサイトカイン、培養日数、赤血球系への分化と脱核の効率のどれが変わっても、同じ容積から得られる量は変わりうる。「経済的に」という条件も、培地とサイトカインの費用、培養日数、人手のどこまでを含めた見方かで変わる（COGS（製造原価））。
凍結保存・凍結乾燥の製剤では、解凍・復水のあとの回収率と品質を分けて見る。細胞数の回収率だけで足りるとは限らず、赤血球製剤に固有の項目をどこまで規格に置くかは今回の発表には含まれていない。凍結保存の設計と、細胞治療の品質特性（CQA）に照らした規格・特性解析の組み方が確かめる先になる。力価の保証ではFDAが11月2日に最終ガイダンスを出している。
スケールを上げたときに同じ収率が出るかは、別に確かめる項目だ。10Lで成立した分化・脱核の効率が容積を上げても保たれるとは限らず、気泡が割れるときのせん断や酸素供給の条件も変わる。細胞治療向けの拡大培養装置では11月5日に、ABECが0.2〜10Lで膜面積比を一定に保つ装置を商用発売している。
※ 本ページは2026年11月3日のSafi Biotherapeuticsの発表をもとにした紹介です。詳細・数値は一次情報もあわせてご確認ください。