米国食品医薬品局（FDA）は11月2日、細胞・遺伝子治療（CGT）製品の力価を保証する考え方を示した最終ガイダンスを発出した。2011年1月の力価試験ガイダンスを置き換えるもので、FDAは、スポンサーの要求事項を増やすものではなく、いまの品質システムに組み込める考え方だとしている。
出荷試験だけに頼らない「力価保証戦略」が軸
ガイダンスは、出荷時の力価試験だけでは力価を保証しきれないという前提に立つ。力価保証戦略は、工程設計、工程管理、原材料の管理、工程内試験、出荷時の力価試験でリスクを下げる考え方で、土台は力価のある製品を一貫して作れる工程設計だとした（I章・IV章）。
どれか1つでリスクを下げきれないときは、ほかの要素の管理をより厳しくし、範囲も広げるとしている（IV.F節）。力価に関わる重要品質特性（CQA）の把握が浅い製品や、有効期間が短く出荷前にバイオアッセイが終わらない製品では、工程設計と工程管理の比重が増す。
出荷規格は、リスクの残る品質特性ごとの試験と定量的な下限
出荷試験は、ほかの手段で十分に管理できていない力価関連のCQAごとに置く構成が典型とされる（V.B節）。生物活性に関わるCQAはバイオアッセイでしか測れないものがあり、その場合は少なくとも1つのバイオアッセイを含めることを推奨する。バイオアッセイの役目はリスクの残るCQAを定量することで、作用機序（MoA）の再現は必須ではない。MoAの理解は、どのCQAを選ぶかに使うとした。
規格には、効果を出すのに足ることを確かめる定量的な下限を置くとしている。高い力価が安全性に関わるおそれがある場合は、上限の設定も推奨する。「report」「for information only」の規格は力価保証に寄与しないため推奨しないとした（V.D節）。
ドラフト版からの変更点は「開発段階に応じた」の明示と検出性の追加
最終版は、出荷試験・バイオアッセイ・CQAの管理幅・製剤の安定性試験などに「phase-appropriate（開発段階に応じた）」の語を加えた。治験計画（IND）の記載も、2023年12月のドラフト版の「含めるべき」から「CTDのモジュール3に入れるとFDAの審査が進めやすい」に変わった（IV.G節）。
リスクアセスメントでは、確率と重大性に加えて、該当する場合は検出性（detectability）も分析するとした（IV.A節）。力価への影響を評価する対象には投与デバイスが加わり、重要工程パラメータ（CPP）の許容範囲は生物学的製剤承認申請（BLA）の提出前に設定するという一文も入った（III.C節・IV.C節）。
実務の確認ポイント自社の力価試験と規格の見直しにおける留意点
出荷規格の各項目が力価のどのリスクを下げているかを、説明できるか先に確かめたい。参考値の扱いで残した項目があれば、下限（必要なら上限）を置き直す根拠が要る。標準品では、校正に使うロットと、試験の成立条件（システム適合性）の判定に使うコントロールのロットを分けることが推奨された（V.C.2節）。
分析法の扱いも整理された。バリデーション済みの試験を置き換えるなら新しい試験をバリデーションするとし、変更にとどまるなら部分と全面のどちらの再バリデーションが適切かをリスクアセスメントで決めるとした。試験室への移転は代表的な1ロットで足りることが多いとし、同等性試験を推奨したうえで、移転先での正確性・精度の評価といったほかの方法も認めた（V.C.4節）。
ベクターを導入した患者別の製品では、製剤の出荷規格だけでなく、ベクターの各ロットにもバイオアッセイと定量的な規格を置くとした（V.B.2節）。CBER・OTPは12月10日にウェビナーを開く。CGTでは5月5日にも、CMCの弾力運用をまとめた最終ガイダンスが出ている。
※ 本ページは2026年11月2日のFDAの発表をもとにした紹介です。詳細・数値は一次情報もあわせてご確認ください。