再生医療 製品ガイド

患者本人（自家）または健常ドナー（他家）のT細胞に、がん細胞を狙うCAR／TCRの遺伝子を導入して戻す免疫細胞治療です。自家は1患者1ロットで作り、他家は健常ドナーやiPS由来の細胞を大量製造してオフ・ザ・シェルフ化を目指します。

自然免疫を担うNK細胞（またはCARを導入したCAR-NK）でがん細胞を攻撃する治療です。末梢血・臍帯血・iPS由来があり、HLAに依存しにくい性質から他家・オフ・ザ・シェルフ製造との相性がよい領域です。

抗原提示の司令塔である樹状細胞を体外で育て、がん抗原を覚えさせてから戻し、患者自身の免疫にがんを攻撃させる免疫療法です。多くは患者由来（自家）で作られます。

iPS細胞を神経・心筋・網膜色素上皮などの目的細胞へ分化させ、失われた細胞を補充する治療です。あらかじめ作った他家のiPSストックから大量に供給する方式が主流になりつつあります。

骨髄・脂肪・臍帯などに由来する間葉系幹細胞の、抗炎症・組織修復・免疫調節のはたらきを利用する治療です。健常ドナー由来（他家）で均質に大量製造する流れが進んでいます。

造血幹細胞の移植や、HSCを遺伝子改変して血液・免疫の遺伝性疾患を治す治療です。CD34陽性細胞の選別と、レンチウイルス等による遺伝子改変が要になります。

AAVベクターに治療用遺伝子を載せ、患者の体内に直接投与して機能を補う遺伝子治療です。ベクターをいかに高品質・高力価で作り、空・実カプシド比を管理するかが品質の要点です。

細胞をいったん体外に取り出して遺伝子を導入し、改変した細胞を戻す方式です。CAR-Tの上流や遺伝子改変HSCがこれにあたり、レンチ／レトロウイルスベクターが主に使われます。

CRISPR/Cas9などで細胞の遺伝子を狙って改変（ノックアウト／ノックイン）する技術です。CAR-Tの他家化（拒絶回避）や、遺伝性疾患のHSC治療などに応用されます。

細胞を平面のシートや立体の組織、オルガノイドとして作り直し、移植して機能を再生する領域です。足場材（スキャフォールド）やバイオプリンティングで、細胞を三次元的に組み上げます。