AGC Biologicsは2026年11月10日、患者家族が設立した非営利団体のChild's Cure Genetic Researchと、CDKL5欠損症に対するmRNA治療薬の初期段階の開発で提携したと発表した。CDKL5遺伝子が作るタンパク質を補うmRNA治療薬について、臨床開発へ進む道筋を見極める概念実証（proof of concept）の段階からの受託となる。同社は、希少疾患に向けたRNA医薬の開発例が少ない中での取り組みとしている。
R&DグレードからGMPグレードまでを1つのサービスラインで供給
委託側にとっての要点は、概念実証の段階で受けた受託先が、そのままGMPグレードの供給まで続けられる構成にある。同社によれば、mRNAの工程開発サービスは品目ごとの要求に合わせた方法を組み、R&DグレードからGMPグレードまでのmRNAを供給できる。希少疾患のように対象の小さいプログラムでは、鋳型や配列、精製条件が固まる前から臨床用の製造を見据えることになり、グレードをまたぐ受け皿の有無が日程に関わってくる。
微生物発酵とプラスミドDNAの延長にあるハイデルベルクのmRNAサービスライン
受け皿となるのは、2023年にドイツ・ハイデルベルク拠点へ立ち上げたmRNAのサービスラインだ。同社は、40年にわたる微生物発酵の経験と拡張したプラスミドDNAの能力を活かしたとしており、同拠点ではもともと商用のプラスミドDNA製造を複数顧客向けに手がけてきた。IVT（試験管内転写）の鋳型はプラスミドDNAを直鎖化して用意するため、鋳型の供給と転写を同じ拠点に置ける形になる。2027年には横浜拠点でもmRNAの工程開発と商用生産を提供する計画だ。
Chief Business OfficerのChristoph Winterhalter氏は、mRNAの候補品を持つ開発者へ初期の臨床段階の知見を届けることに投資しているとしている。
くり返し投与を前提とするタンパク質補充と、1回投与のAAV遺伝子治療の併走
Child's Cureは、変異または欠失したCDKL5遺伝子そのものに向けた1回投与のAAV遺伝子治療に対し、mRNAを補完あるいは代替の選択肢として検討している。同団体は、遺伝子治療が適さない患者がいること、1回投与の効果がどれだけ続くかという問いが残ることを挙げ、くり返し投与でき用量も調節できるタンパク質補充の形を理由としている。CDKL5欠損症は、同遺伝子の変異や欠失による希少な神経発達疾患で、現在の治療は支持療法が中心とされる。
実務の確認ポイント初期段階のmRNAプログラムを委託する際の留意点
まず確かめることになるのは、受託範囲の境界だ。鋳型のプラスミドDNA、IVTとキャッピング、精製、LNP化と無菌充填のどこまでを1社で引き受けるのか、LNP化を別の受託先に出す場合の原薬の受け渡し条件が対象になる。
グレードの切り替えも早い段階で詰める項目だ。研究用からGMPグレードへ移る時点で、原材料の供給者管理をどこまでやり直すかが変わる。キャップ率、dsRNA、残存DNA、ポリA鎖長といった試験の移管も同じ時期に重なる。同社は11月3日にも、コペンハーゲンと横浜の2拠点を1つの供給ノードとして使う契約の拡大を公表している。拠点の選択では、2027年に加わる横浜拠点の立ち上げ時期と、拠点間で工程を移す場合の同等性の示し方を確認しておきたい。
※ 本ページは2026年11月10日のAGC Biologicsの発表をもとにした紹介です。詳細・数値は一次情報もあわせてご確認ください。