標的の妥当性を確かめる

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• 遺伝学の証拠の強さ原因遺伝子が1つに絞れているか、機能の向きが分かるヒトの変異（機能を失った人が健康か、病気から守られているか）があるかを見ます。GWAS のヒットだけなら、近くの遺伝子の名前を借りていないかを疑います。この記事で詳しく標的選定で何を疑うか：遺伝学の証拠の強さを見分ける約4分
• 必須遺伝子の可能性機能を失った人が集団にほとんど見当たらない遺伝子は、抑えると正常な働きを損なうおそれがあります。ヒトの変異を集めた公開データベース（gnomAD）で確かめます。この記事で詳しく標的選定で何を疑うか：遺伝学の証拠の強さを見分ける約4分
• 曝露・結合・下流の反応薬が標的のある組織に届いたか、標的に結合したか、期待した下流の反応が出たかを、別々の測定で示します。3つがそろわないと、効かなかったときに原因を切り分けられません。この記事で詳しくターゲットバリデーションとは？選んだ標的を前臨床で確かめる方法約5分
• 原理の違う手段の突き合わせツール化合物、ノックダウン・ノックアウト、核酸の投与を組み合わせます。化合物の効き目が標的を壊した細胞でも残るなら、その化合物は別の標的に効いています。この記事で詳しくターゲットバリデーションとは？選んだ標的を前臨床で確かめる方法約5分
• 疾患モデルの範囲使う細胞で標的が発現しているかを先に確かめ、動物モデルが病気のどの面を再現しているかと、すでに効くと分かっている薬（陽性対照）がそのモデルで効くかを見ます。この記事で詳しく細胞ベースの疾患モデルとは？培養皿の結果はどこまで信じられるのか約5分
• 抑え続けたときの安全性標的が働く臓器、遺伝子を欠いた動物の表現型、機能を失う変異を持つ人の様子から、長く抑えたときに損なわれる働きを見立てます。この記事で詳しく標的選定で何を疑うか：遺伝学の証拠の強さを見分ける約4分

終えたときに手元にあるもの遺伝学の証拠の強さ、原理の違う手段での検証結果、安全性の見立て、進む基準と止める基準をまとめた標的評価書